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Open-label Study to Evaluate Metreleptin in Patients With Partial Lipodystrophy

2024年7月2日 更新者：Amryt Pharma

A 24-Month, Multi-Centre, Open Label Phase IV Post Authorisation Efficacy Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Immunogenicity of Daily Subcutaneous Metreleptin Treatment in Patients With Partial Lipodystrophy

This is an Open Label, Phase IV, Post Authorisation Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Immunogenicity of Daily Subcutaneous Metreleptin Treatment in people with Partial Lipodystrophy

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

12

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 德国
      • Berlin、德国
        • 招聘中
        • Charite-Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
        • 接触：
          • Thomas Bobbert
      • Ulm、德国
        • 尚未招聘
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
        • 接触：
          • Martin Wabitsch
  • 意大利
      • Bologna、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
        • 接触：
          • Alessandra Gambineri
      • Catanzaro、意大利
        • 尚未招聘
        • Universitá degli Studi "Magna Graecia" di Catanzaro
        • 接触：
          • Antonio Aversa
      • Novara、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità di Novara
        • 接触：
          • Flavia Prodam
      • Pisa、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Stabilimento di Cisanello
        • 接触：
          • Giovanni Ceccarini
      • Udine、意大利
        • 招聘中
        • A.S.U Integrata di Udine - Presidio Ospedaliero Santa Maria della Misericordia
        • 接触：
          • Annalisa Sechi
  • 法国
      • Lille、法国
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
        • 接触：
          • Marie-Christine Vantyghem
      • Paris、法国
        • 招聘中
        • Hôpital Saint-Antoine
        • 接触：
          • Corinne Vigouroux
      • Paris、法国
        • 招聘中
        • Hopital Pitie-Salpetriere
        • 接触：
          • Fabrizio Andreelli
      • Pierre-Bénite、法国
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
        • 接触：
          • Emmanuel Disse
  • 英国
      • Cambridge、英国
        • 尚未招聘
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
        • 接触：
          • Anna Stears

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of familial or acquired partial lipodystrophy

Exclusion Criteria:

  • Treatment with any Investigational Medicinal Product (IMP) within 6 months or 5 times the terminal half-life of the corresponding IMP, whichever is longer, before the screening visit.

Other protocol defined inclusion/exclusion criteria apply

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Metreleptin
Metreleptin [Recombinant-methionyl human Leptin; r-metHuLeptin] for daily injection is a sterile, white, solid lyophilised cake
药品：Metreleptin
Metreleptin is a recombinant human leptin analog that is indicated as an adjunct to diet as replacement therapy to treat the complications of leptin deficiency

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Number of patients with decrease of at least 0.5% in glycated haemoglobin (HbA1c) at Month 12 compared to Baseline or HbA1c <6.5 % at Month 12, in patients with baseline HbA1c ≥6.5%.
大体时间：12 months
To evaluate the efficacy (HbA1c) of metreleptin treatment in patients with PL
12 months
Number of patients with decrease of at least 30% in triglycerides (TG) at Month 12 compared to Baseline, in patients with baseline TG levels ≥500 mg/dL (5.65 mmol/L)
大体时间：12 months
To evaluate the efficacy (TG) of metreleptin treatment in patients with PL
12 months

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Number of patients with decrease of at least 0.5% in HbA1c at Month 24 compared to Baseline or HbA1c <6.5 % at Month 24, in patients with baseline HbA1c ≥6.5%.
大体时间：24 months
To evaluate the long-term efficacy of metreleptin treatment in patients with PL
24 months
Number of patients with decrease of at least 30% in TG levels at Month 24 compared to Baseline, in patients with baseline TG levels ≥500 mg/dL (5.65 mmol/L).
大体时间：24 months
To evaluate the long-term efficacy of metreleptin treatment in patients with PL
24 months
Change from baseline in liver volume at Month 12 and Month 24
大体时间：12 months and 24 months
To assess changes in liver volume.
12 months and 24 months
Incidence of, Treatment emergent adverse events (TEAEs), Deaths and other serious adverse events (SAEs), Treatment related adverse events (AEs), AEs of special interest (AESIs) and AEs leading to study drug discontinuation
大体时间：24 months
To evaluate the safety of metreleptin treatment in patients with PL
24 months

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Amryt Pharma

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年2月8日

初级完成 (估计的)

2027年9月1日

研究完成 (估计的)

2027年9月1日

研究注册日期

首次提交

2024年6月26日

首先提交符合 QC 标准的

2024年6月26日

首次发布 (估计的)

2024年7月2日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年7月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年7月2日

最后验证

2024年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • APL-22
  • 2022-502950-14-00 (克蒂斯)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

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