Estudo aberto para avaliar metreleptina em pacientes com lipodistrofia parcial
2 de julho de 2025 atualizado por: Amryt Pharma
Um estudo de eficácia pós-autorização de fase IV, multicêntrico e aberto de 24 meses para avaliar a eficácia, segurança e imunogenicidade do tratamento diário com metreleptina subcutânea em pacientes com lipodistrofia parcial
Este é um estudo aberto, fase IV, pós-autorização para avaliar a eficácia, segurança e imunogenicidade do tratamento diário com metreleptina subcutânea em pessoas com lipodistrofia parcial
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
12
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Janet Boylan
- Número de telefone: +3905212791
- E-mail: clinicaltrials_info@chiesi.com
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Recrutamento
- Charite-Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
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Contato:
- Thomas Bobbert
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Ulm, Alemanha
- Ainda não está recrutando
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
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Contato:
- Martin Wabitsch
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Lille, França
- Recrutamento
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
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Contato:
- Marie-Christine Vantyghem
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Paris, França
- Recrutamento
- Hôpital Saint-Antoine
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Contato:
- Corinne Vigouroux
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Paris, França
- Recrutamento
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
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Contato:
- Fabrizio Andreelli
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Pierre-Bénite, França
- Recrutamento
- Centre Hospitalier Lyon-Sud
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Contato:
- Emmanuel Disse
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Bologna, Itália
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
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Contato:
- Alessandra Gambineri
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Catanzaro, Itália
- Ainda não está recrutando
- Universitá degli Studi "Magna Graecia" di Catanzaro
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Contato:
- Antonio Aversa
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Novara, Itália
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
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Contato:
- Flavia Prodam
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Pisa, Itália
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Stabilimento di Cisanello
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Contato:
- Giovanni Ceccarini
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Udine, Itália
- Recrutamento
- A.S.U Integrata di Udine - Presidio Ospedaliero Santa Maria della Misericordia
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Contato:
- Annalisa Sechi
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Cambridge, Reino Unido
- Ainda não está recrutando
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
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Contato:
- Anna Stears
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de lipodistrofia parcial familiar ou adquirida
Critério de exclusão:
- Tratamento com qualquer medicamento experimental (ME) dentro de 6 meses ou 5 vezes a meia-vida terminal do ME correspondente, o que for mais longo, antes da visita de triagem.
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo se aplicam
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Metreleptina
Metreleptina [Leptina humana metionil recombinante; r-metHuLeptin] para injeção diária é um bolo liofilizado sólido, branco e estéril
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A metreleptina é um análogo da leptina humana recombinante indicado como adjuvante da dieta como terapia de reposição para tratar as complicações da deficiência de leptina
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de pacientes com diminuição de pelo menos 0,5% na hemoglobina glicada (HbA1c) no Mês 12 em comparação com o valor basal ou HbA1c <6,5% no Mês 12, em pacientes com HbA1c basal ≥6,5%.
Prazo: 12 meses
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Avaliar a eficácia (HbA1c) do tratamento com metreleptina em pacientes com PL
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12 meses
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Número de pacientes com diminuição de pelo menos 30% nos triglicerídeos (TG) no mês 12 em comparação com o valor basal, em pacientes com níveis basais de TG ≥500 mg/dL (5,65 mmol/L)
Prazo: 12 meses
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Avaliar a eficácia (TG) do tratamento com metreleptina em pacientes com PL
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de pacientes com diminuição de pelo menos 0,5% na HbA1c no Mês 24 em comparação com o valor basal ou HbA1c <6,5% no Mês 24, em pacientes com HbA1c no valor basal ≥6,5%.
Prazo: 24 meses
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Avaliar a eficácia a longo prazo do tratamento com metreleptina em pacientes com PL
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24 meses
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Número de pacientes com diminuição de pelo menos 30% nos níveis de TG no mês 24 em comparação com o valor basal, em pacientes com níveis basais de TG ≥500 mg/dL (5,65 mmol/L).
Prazo: 24 meses
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Avaliar a eficácia a longo prazo do tratamento com metreleptina em pacientes com PL
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24 meses
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Alteração da linha de base no volume do fígado no mês 12 e no mês 24
Prazo: 12 meses e 24 meses
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Para avaliar alterações no volume do fígado.
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12 meses e 24 meses
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), mortes e outros eventos adversos graves (SAEs), eventos adversos relacionados ao tratamento (AEs), EAs de interesse especial (AESIs) e EAs que levam à descontinuação do medicamento em estudo
Prazo: 24 meses
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Avaliar a segurança do tratamento com metreleptina em pacientes com PL
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de fevereiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de fevereiro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de junho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de junho de 2024
Primeira postagem (Real)
3 de julho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de julho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de julho de 2025
Última verificação
1 de julho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- APL-22
- 2022-502950-14-00 (Ctis)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .