Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Åbent studie til evaluering af Metreleptin hos patienter med partiel lipodystrofi

2. juli 2025 opdateret af: Amryt Pharma

Et 24-måneders, multicenter, åbent label fase IV efter godkendelseseffektivitetsundersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og immunogeniciteten af ​​daglig subkutan metreleptinbehandling hos patienter med partiel lipodystrofi

Dette er en Open Label, fase IV, post-godkendelsesundersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og immunogeniciteten af ​​daglig subkutan metreleptinbehandling hos personer med partiel lipodystrofi

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
        • Kontakt:
          • Anna Stears
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
        • Kontakt:
          • Marie-Christine Vantyghem
      • Paris, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hôpital Saint-Antoine
        • Kontakt:
          • Corinne Vigouroux
      • Paris, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
        • Kontakt:
          • Fabrizio Andreelli
      • Pierre-Bénite, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
        • Kontakt:
          • Emmanuel Disse
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
        • Kontakt:
          • Alessandra Gambineri
      • Catanzaro, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Universitá degli Studi "Magna Graecia" di Catanzaro
        • Kontakt:
          • Antonio Aversa
      • Novara, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carita di Novara
        • Kontakt:
          • Flavia Prodam
      • Pisa, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Stabilimento di Cisanello
        • Kontakt:
          • Giovanni Ceccarini
      • Udine, Italien
        • Rekruttering
        • A.S.U Integrata di Udine - Presidio Ospedaliero Santa Maria della Misericordia
        • Kontakt:
          • Annalisa Sechi
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • Charite-Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
        • Kontakt:
          • Thomas Bobbert
      • Ulm, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
        • Kontakt:
          • Martin Wabitsch

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af familiær eller erhvervet partiel lipodystrofi

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med ethvert undersøgelseslægemiddel (IMP) inden for 6 måneder eller 5 gange den terminale halveringstid af den tilsvarende IMP, alt efter hvad der er længst, før screeningsbesøget.

Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Metreleptin
Metreleptin [rekombinant-methionyl humant leptin; r-metHuLeptin] til daglig injektion er en steril, hvid, fast frysetørret kage
Medicin: Metreleptin
Metreleptin er en rekombinant human leptinanalog, der er indiceret som et supplement til diæt som erstatningsterapi til behandling af komplikationer af leptinmangel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med et fald på mindst 0,5 % i glykeret hæmoglobin (HbA1c) ved måned 12 sammenlignet med baseline eller HbA1c <6,5 % ved måned 12, hos patienter med baseline HbA1c ≥6,5 %.
Tidsramme: 12 måneder
At evaluere effektiviteten (HbA1c) af metreleptinbehandling hos patienter med PL
12 måneder
Antal patienter med et fald på mindst 30 % i triglycerider (TG) ved måned 12 sammenlignet med baseline, hos patienter med baseline TG-niveauer ≥500 mg/dL (5,65 mmol/L)
Tidsramme: 12 måneder
At evaluere effektiviteten (TG) af metreleptinbehandling hos patienter med PL
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med et fald på mindst 0,5 % i HbA1c ved måned 24 sammenlignet med baseline eller HbA1c <6,5 % ved måned 24, hos patienter med baseline HbA1c ≥6,5 %.
Tidsramme: 24 måneder
At evaluere den langsigtede effektivitet af metreleptinbehandling hos patienter med PL
24 måneder
Antal patienter med et fald på mindst 30 % i TG-niveauer ved måned 24 sammenlignet med baseline, hos patienter med baseline-TG-niveauer ≥500 mg/dL (5,65 mmol/L).
Tidsramme: 24 måneder
At evaluere den langsigtede effektivitet af metreleptinbehandling hos patienter med PL
24 måneder
Ændring fra baseline i levervolumen ved 12. og 24. måned
Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder
For at vurdere ændringer i levervolumen.
12 måneder og 24 måneder
Forekomst af, behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), dødsfald og andre alvorlige bivirkninger (SAE'er), behandlingsrelaterede bivirkninger (AE'er), AE'er af særlig interesse (AESI'er) og AE'er, der fører til seponering af lægemiddel
Tidsramme: 24 måneder
At evaluere sikkerheden ved metreleptinbehandling hos patienter med PL
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amryt Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

3. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APL-22
  • 2022-502950-14-00 (Ctis)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Metreleptin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner