Open-label onderzoek om metreleptine te evalueren bij patiënten met gedeeltelijke lipodystrofie
2 juli 2025 bijgewerkt door: Amryt Pharma
Een 24 maanden durende, multicentrische, open-label fase IV-werkzaamheidsstudie na autorisatie om de werkzaamheid, veiligheid en immunogeniciteit van dagelijkse subcutane behandeling met metreleptine te evalueren bij patiënten met gedeeltelijke lipodystrofie
Dit is een open label, fase IV, post-autorisatieonderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en immunogeniciteit van dagelijkse subcutane behandeling met metreleptine te evalueren bij mensen met gedeeltelijke lipodystrofie
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
12
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Janet Boylan
- Telefoonnummer: +3905212791
- E-mail: clinicaltrials_info@chiesi.com
Studie Locaties
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Werving
- Charite-Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
-
Contact:
- Thomas Bobbert
-
Ulm, Duitsland
- Nog niet aan het werven
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
-
Contact:
- Martin Wabitsch
-
-
-
-
-
Lille, Frankrijk
- Werving
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
-
Contact:
- Marie-Christine Vantyghem
-
Paris, Frankrijk
- Werving
- Hôpital Saint-Antoine
-
Contact:
- Corinne Vigouroux
-
Paris, Frankrijk
- Werving
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
-
Contact:
- Fabrizio Andreelli
-
Pierre-Bénite, Frankrijk
- Werving
- Centre Hospitalier Lyon-Sud
-
Contact:
- Emmanuel Disse
-
-
-
-
-
Bologna, Italië
- Werving
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Contact:
- Alessandra Gambineri
-
Catanzaro, Italië
- Nog niet aan het werven
- Universitá degli Studi "Magna Graecia" di Catanzaro
-
Contact:
- Antonio Aversa
-
Novara, Italië
- Werving
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
-
Contact:
- Flavia Prodam
-
Pisa, Italië
- Werving
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Stabilimento di Cisanello
-
Contact:
- Giovanni Ceccarini
-
Udine, Italië
- Werving
- A.S.U Integrata di Udine - Presidio Ospedaliero Santa Maria della Misericordia
-
Contact:
- Annalisa Sechi
-
-
-
-
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk
- Nog niet aan het werven
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
-
Contact:
- Anna Stears
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde diagnose van familiale of verworven gedeeltelijke lipodystrofie
Uitsluitingscriteria:
- Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel (IMP) binnen 6 maanden of 5 keer de terminale halfwaardetijd van het overeenkomstige IMP, afhankelijk van wat langer is, vóór het screeningsbezoek.
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Metreleptine
Metreleptine [Recombinant-methionyl menselijk leptine; r-metHuLeptin] voor dagelijkse injectie is een steriele, witte, vaste, gevriesdroogde cake
|
Metreleptine is een recombinant menselijk leptine-analoog dat is geïndiceerd als aanvulling op een dieet als vervangingstherapie om de complicaties van leptinedeficiëntie te behandelen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten met een afname van ten minste 0,5% in geglyceerd hemoglobine (HbA1c) in maand 12 vergeleken met baseline of HbA1c <6,5% in maand 12, bij patiënten met baseline HbA1c ≥6,5%.
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Om de werkzaamheid (HbA1c) van behandeling met metreleptine bij patiënten met PL te evalueren
|
12 maanden
|
|
Aantal patiënten met een afname van ten minste 30% in triglyceriden (TG) in maand 12 vergeleken met de uitgangswaarde, bij patiënten met uitgangswaarde TG-waarden ≥500 mg/dl (5,65 mmol/l)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Om de werkzaamheid (TG) van behandeling met metreleptine bij patiënten met PL te evalueren
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten met een daling van ten minste 0,5% in HbA1c in maand 24 vergeleken met de uitgangssituatie of HbA1c <6,5% in maand 24, bij patiënten met een HbA1c-basislijn ≥6,5%.
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Om de werkzaamheid op lange termijn van behandeling met metreleptine bij patiënten met PL te evalueren
|
24 maanden
|
|
Aantal patiënten met een daling van ten minste 30% in de TG-waarden in maand 24 vergeleken met de uitgangswaarde, bij patiënten met een uitgangswaarde van de TG-waarden ≥500 mg/dl (5,65 mmol/l).
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Om de werkzaamheid op lange termijn van behandeling met metreleptine bij patiënten met PL te evalueren
|
24 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in levervolume op maand 12 en maand 24
Tijdsspanne: 12 maanden en 24 maanden
|
Om veranderingen in het levervolume te beoordelen.
|
12 maanden en 24 maanden
|
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s), sterfgevallen en andere ernstige bijwerkingen (SAE’s), behandelingsgerelateerde bijwerkingen (AE’s), bijwerkingen van bijzonder belang (AESI’s) en bijwerkingen die leiden tot stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Om de veiligheid van de behandeling met metreleptine bij patiënten met PL te evalueren
|
24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 februari 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 februari 2028
Studie voltooiing (Geschat)
1 februari 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 juni 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 juni 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
3 juli 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 juli 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 juli 2025
Laatst geverifieerd
1 juli 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- APL-22
- 2022-502950-14-00 (Ctis)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .