Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование по оценке метролептина у пациентов с частичной липодистрофией

2 июля 2025 г. обновлено: Amryt Pharma

24-месячное многоцентровое открытое исследование эффективности IV фазы после авторизации для оценки эффективности, безопасности и иммуногенности ежедневного подкожного лечения метролептином у пациентов с частичной липодистрофией

Это открытое исследование фазы IV после авторизации для оценки эффективности, безопасности и иммуногенности ежедневного подкожного лечения метролептином у людей с частичной липодистрофией.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Рекрутинг
        • Charite-Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
        • Контакт:
          • Thomas Bobbert
      • Ulm, Германия
        • Еще не набирают
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
        • Контакт:
          • Martin Wabitsch
  • Италия
      • Bologna, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
        • Контакт:
          • Alessandra Gambineri
      • Catanzaro, Италия
        • Еще не набирают
        • Universitá degli Studi "Magna Graecia" di Catanzaro
        • Контакт:
          • Antonio Aversa
      • Novara, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
        • Контакт:
          • Flavia Prodam
      • Pisa, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Stabilimento di Cisanello
        • Контакт:
          • Giovanni Ceccarini
      • Udine, Италия
        • Рекрутинг
        • A.S.U Integrata di Udine - Presidio Ospedaliero Santa Maria della Misericordia
        • Контакт:
          • Annalisa Sechi
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Еще не набирают
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
        • Контакт:
          • Anna Stears
  • Франция
      • Lille, Франция
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
        • Контакт:
          • Marie-Christine Vantyghem
      • Paris, Франция
        • Рекрутинг
        • Hôpital Saint-Antoine
        • Контакт:
          • Corinne Vigouroux
      • Paris, Франция
        • Рекрутинг
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
        • Контакт:
          • Fabrizio Andreelli
      • Pierre-Bénite, Франция
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
        • Контакт:
          • Emmanuel Disse

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз семейной или приобретенной парциальной липодистрофии.

Критерий исключения:

  • Лечение любым исследуемым лекарственным препаратом (ИЛП) в течение 6 месяцев или в 5 раз превышающего конечный период полувыведения соответствующего ИЛП, в зависимости от того, что больше, до скринингового визита.

Применяются другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Метрелептин
Метрелептин [рекомбинантный метиониловый человеческий лептин; r-metHuLeptin] для ежедневного введения представляет собой стерильный белый твердый лиофилизированный торт.
Лекарство: Метрелептин
Метрелептин представляет собой рекомбинантный аналог человеческого лептина, который показан в качестве дополнения к диете в качестве заместительной терапии для лечения осложнений дефицита лептина.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Число пациентов со снижением гликированного гемоглобина (HbA1c) не менее чем на 0,5% к 12-му месяцу по сравнению с исходным уровнем или HbA1c <6,5% к 12-му месяцу у пациентов с исходным уровнем HbA1c ≥6,5%.
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценить эффективность (HbA1c) лечения метрелептином у пациентов с ЛП.
12 месяцев
Число пациентов со снижением уровня триглицеридов (ТГ) не менее чем на 30% через 12 месяцев по сравнению с исходным уровнем у пациентов с исходным уровнем ТГ ≥500 мг/дл (5,65 ммоль/л)
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценить эффективность (ТГ) лечения метрелептином у пациентов с ЛП.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов со снижением HbA1c не менее чем на 0,5% к 24-му месяцу по сравнению с исходным уровнем или HbA1c <6,5% к 24-му месяцу у пациентов с исходным уровнем HbA1c ≥6,5%.
Временное ограничение: 24 месяца
Оценить долгосрочную эффективность лечения метролептином у пациентов с ЛП.
24 месяца
Число пациентов со снижением уровня ТГ не менее чем на 30% через 24 месяца по сравнению с исходным уровнем у пациентов с исходным уровнем ТГ ≥500 мг/дл (5,65 ммоль/л).
Временное ограничение: 24 месяца
Оценить долгосрочную эффективность лечения метролептином у пациентов с ЛП.
24 месяца
Изменение объема печени по сравнению с исходным на 12-м и 24-м месяцах.
Временное ограничение: 12 месяцев и 24 месяца
Оценить изменения объема печени.
12 месяцев и 24 месяца
Частота возникновения, нежелательные явления, возникшие во время лечения (TEAE), случаи смерти и другие серьезные нежелательные явления (SAE), нежелательные явления, связанные с лечением (AE), AESI, представляющие особый интерес (AESI), и AE, приводящие к отмене исследуемого препарата.
Временное ограничение: 24 месяца
Оценить безопасность лечения метролептином у пациентов с ЛП.
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amryt Pharma

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 февраля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 июня 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 июня 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 июля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июля 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • APL-22
  • 2022-502950-14-00 (Ктис)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться