Estudio abierto para evaluar la metreleptina en pacientes con lipodistrofia parcial
2 de julio de 2025 actualizado por: Amryt Pharma
Un estudio de eficacia posterior a la autorización de fase IV, abierto, multicéntrico y de 24 meses de duración para evaluar la eficacia, seguridad e inmunogenicidad del tratamiento diario con metreleptina subcutánea en pacientes con lipodistrofia parcial
Este es un estudio posautorización de etiqueta abierta, fase IV, para evaluar la eficacia, seguridad e inmunogenicidad del tratamiento diario con metreleptina subcutánea en personas con lipodistrofia parcial.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
12
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Janet Boylan
- Número de teléfono: +3905212791
- Correo electrónico: clinicaltrials_info@chiesi.com
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Reclutamiento
- Charite-Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
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Contacto:
- Thomas Bobbert
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Ulm, Alemania
- Aún no reclutando
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
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Contacto:
- Martin Wabitsch
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Lille, Francia
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
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Contacto:
- Marie-Christine Vantyghem
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Paris, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital Saint-Antoine
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Contacto:
- Corinne Vigouroux
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Paris, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
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Contacto:
- Fabrizio Andreelli
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Pierre-Bénite, Francia
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Lyon-Sud
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Contacto:
- Emmanuel Disse
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Bologna, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
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Contacto:
- Alessandra Gambineri
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Catanzaro, Italia
- Aún no reclutando
- Universitá degli Studi "Magna Graecia" di Catanzaro
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Contacto:
- Antonio Aversa
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Novara, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
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Contacto:
- Flavia Prodam
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Pisa, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Stabilimento di Cisanello
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Contacto:
- Giovanni Ceccarini
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Udine, Italia
- Reclutamiento
- A.S.U Integrata di Udine - Presidio Ospedaliero Santa Maria della Misericordia
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Contacto:
- Annalisa Sechi
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Cambridge, Reino Unido
- Aún no reclutando
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
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Contacto:
- Anna Stears
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de lipodistrofia parcial familiar o adquirida.
Criterio de exclusión:
- Tratamiento con cualquier medicamento en investigación (IMP) dentro de los 6 meses o 5 veces la vida media terminal del IMP correspondiente, lo que sea más largo, antes de la visita de selección.
Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Metreleptina
Metreleptina [leptina humana metionil recombinante; r-metHuLeptin] para inyección diaria es una torta liofilizada sólida, blanca y estéril.
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La metreleptina es un análogo de la leptina humana recombinante que está indicado como complemento de la dieta como terapia de reemplazo para tratar las complicaciones de la deficiencia de leptina.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes con una disminución de al menos un 0,5 % en la hemoglobina glucosilada (HbA1c) en el mes 12 en comparación con el valor inicial o HbA1c <6,5 % en el mes 12, en pacientes con HbA1c inicial ≥6,5 %.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Evaluar la eficacia (HbA1c) del tratamiento con metreleptina en pacientes con PL
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12 meses
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Número de pacientes con una disminución de al menos un 30 % en los triglicéridos (TG) en el mes 12 en comparación con el valor inicial, en pacientes con niveles iniciales de TG ≥500 mg/dL (5,65 mmol/L)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Evaluar la eficacia (TG) del tratamiento con metreleptina en pacientes con PL
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de pacientes con una disminución de al menos un 0,5 % en la HbA1c en el mes 24 en comparación con el valor inicial o la HbA1c <6,5 % en el mes 24, en pacientes con una HbA1c inicial ≥6,5 %.
Periodo de tiempo: 24 meses
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Evaluar la eficacia a largo plazo del tratamiento con metreleptina en pacientes con PL
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24 meses
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Número de pacientes con una disminución de al menos un 30 % en los niveles de TG en el mes 24 en comparación con el valor inicial, en pacientes con niveles iniciales de TG ≥500 mg/dL (5,65 mmol/L).
Periodo de tiempo: 24 meses
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Evaluar la eficacia a largo plazo del tratamiento con metreleptina en pacientes con PL
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24 meses
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Cambio desde el valor inicial en el volumen del hígado en el mes 12 y el mes 24
Periodo de tiempo: 12 meses y 24 meses
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Evaluar cambios en el volumen del hígado.
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12 meses y 24 meses
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), muertes y otros eventos adversos graves (AAG), eventos adversos relacionados con el tratamiento (EAE), EA de especial interés (AESI) y EA que llevaron a la interrupción del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: 24 meses
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Evaluar la seguridad del tratamiento con metreleptina en pacientes con PL
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de febrero de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de junio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de junio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
3 de julio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de julio de 2025
Última verificación
1 de julio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- APL-22
- 2022-502950-14-00 (Ctis)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .