Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude ouverte pour évaluer la métréleptine chez les patients atteints de lipodystrophie partielle

2 juillet 2025 mis à jour par: Amryt Pharma

Une étude d'efficacité post-autorisation de phase IV, multicentrique et ouverte de 24 mois, pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et l'immunogénicité du traitement sous-cutané quotidien par la métréleptine chez les patients atteints de lipodystrophie partielle

Il s'agit d'une étude ouverte de phase IV post-autorisation visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et l'immunogénicité du traitement quotidien sous-cutané par la métréleptine chez les personnes atteintes de lipodystrophie partielle.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Recrutement
        • Charite-Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
        • Contact:
          • Thomas Bobbert
      • Ulm, Allemagne
        • Pas encore de recrutement
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
        • Contact:
          • Martin Wabitsch
  • France
      • Lille, France
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
        • Contact:
          • Marie-Christine Vantyghem
      • Paris, France
        • Recrutement
        • Hôpital Saint-Antoine
        • Contact:
          • Corinne Vigouroux
      • Paris, France
        • Recrutement
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
        • Contact:
          • Fabrizio Andreelli
      • Pierre-Bénite, France
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
        • Contact:
          • Emmanuel Disse
  • Italie
      • Bologna, Italie
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
        • Contact:
          • Alessandra Gambineri
      • Catanzaro, Italie
        • Pas encore de recrutement
        • Universitá degli Studi "Magna Graecia" di Catanzaro
        • Contact:
          • Antonio Aversa
      • Novara, Italie
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
        • Contact:
          • Flavia Prodam
      • Pisa, Italie
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Stabilimento di Cisanello
        • Contact:
          • Giovanni Ceccarini
      • Udine, Italie
        • Recrutement
        • A.S.U Integrata di Udine - Presidio Ospedaliero Santa Maria della Misericordia
        • Contact:
          • Annalisa Sechi
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
        • Contact:
          • Anna Stears

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé de lipodystrophie partielle familiale ou acquise

Critère d'exclusion:

  • Traitement avec tout médicament expérimental (IMP) dans les 6 mois ou 5 fois la demi-vie terminale de l'IMP correspondant, selon la période la plus longue, avant la visite de dépistage.

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Métréleptine
Métréleptine [Leptine humaine méthionyl recombinante ; r-metHuLeptin] pour injection quotidienne est un gâteau lyophilisé stérile, blanc et solide.
Médicament: Métréleptine
La métréleptine est un analogue de la leptine humaine recombinante qui est indiqué en complément du régime alimentaire comme traitement de substitution pour traiter les complications d'un déficit en leptine.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients présentant une diminution d'au moins 0,5 % de l'hémoglobine glyquée (HbA1c) au mois 12 par rapport à l'inclusion ou une HbA1c < 6,5 % au mois 12, chez les patients avec une HbA1c initiale ≥ 6,5 %.
Délai: 12 mois
Évaluer l'efficacité (HbA1c) du traitement par la métréleptine chez les patients atteints de PL
12 mois
Nombre de patients présentant une diminution d'au moins 30 % des triglycérides (TG) au mois 12 par rapport à l'inclusion, chez les patients présentant des taux initiaux de TG ≥ 500 mg/dL (5,65 mmol/L)
Délai: 12 mois
Évaluer l'efficacité (TG) du traitement par la métréleptine chez les patients atteints de PL
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients présentant une diminution d'au moins 0,5 % de l'HbA1c au mois 24 par rapport à l'inclusion ou une HbA1c < 6,5 % au mois 24, chez les patients avec une HbA1c initiale ≥ 6,5 %.
Délai: 24mois
Évaluer l'efficacité à long terme du traitement par la métréleptine chez les patients atteints de PL
24mois
Nombre de patients présentant une diminution d'au moins 30 % des taux de TG au mois 24 par rapport à l'inclusion, chez les patients ayant des taux de TG de base ≥ 500 mg/dL (5,65 mmol/L).
Délai: 24mois
Évaluer l'efficacité à long terme du traitement par la métréleptine chez les patients atteints de PL
24mois
Changement par rapport à la valeur initiale du volume du foie aux mois 12 et 24
Délai: 12 mois et 24 mois
Évaluer les changements dans le volume du foie.
12 mois et 24 mois
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement (EIT), des décès et autres événements indésirables graves (EIG), des événements indésirables (EI) liés au traitement, des EI d'intérêt particulier (AESI) et des EI ayant conduit à l'arrêt du médicament à l'étude.
Délai: 24mois
Évaluer la sécurité du traitement par la métréleptine chez les patients atteints de PL
24mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amryt Pharma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 février 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 juin 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 juin 2024

Première publication (Réel)

3 juillet 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • APL-22
  • 2022-502950-14-00 (Ctis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner