Offene Studie zur Bewertung von Metreleptin bei Patienten mit partieller Lipodystrophie
2. Juli 2025 aktualisiert von: Amryt Pharma
Eine 24-monatige, multizentrische, offene Phase-IV-Wirksamkeitsstudie nach der Zulassung zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Immunogenität der täglichen subkutanen Metreleptin-Behandlung bei Patienten mit partieller Lipodystrophie
Dies ist eine offene Phase-IV-Studie nach der Zulassung zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Immunogenität der täglichen subkutanen Metreleptin-Behandlung bei Menschen mit partieller Lipodystrophie
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
12
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Janet Boylan
- Telefonnummer: +3905212791
- E-Mail: clinicaltrials_info@chiesi.com
Studienorte
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Berlin, Deutschland
- Rekrutierung
- Charite-Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
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Kontakt:
- Thomas Bobbert
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Ulm, Deutschland
- Noch keine Rekrutierung
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
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Kontakt:
- Martin Wabitsch
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Lille, Frankreich
- Rekrutierung
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
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Kontakt:
- Marie-Christine Vantyghem
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Paris, Frankreich
- Rekrutierung
- Hopital Saint-Antoine
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Kontakt:
- Corinne Vigouroux
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Paris, Frankreich
- Rekrutierung
- Hopital Pitie-Salpetriere
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Kontakt:
- Fabrizio Andreelli
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Pierre-Bénite, Frankreich
- Rekrutierung
- Centre Hospitalier Lyon-Sud
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Kontakt:
- Emmanuel Disse
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Bologna, Italien
- Rekrutierung
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
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Kontakt:
- Alessandra Gambineri
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Catanzaro, Italien
- Noch keine Rekrutierung
- Universitá degli Studi "Magna Graecia" di Catanzaro
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Kontakt:
- Antonio Aversa
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Novara, Italien
- Rekrutierung
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
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Kontakt:
- Flavia Prodam
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Pisa, Italien
- Rekrutierung
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Stabilimento di Cisanello
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Kontakt:
- Giovanni Ceccarini
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Udine, Italien
- Rekrutierung
- A.S.U Integrata di Udine - Presidio Ospedaliero Santa Maria della Misericordia
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Kontakt:
- Annalisa Sechi
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Cambridge, Vereinigtes Königreich
- Noch keine Rekrutierung
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
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Kontakt:
- Anna Stears
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bestätigte Diagnose einer familiären oder erworbenen partiellen Lipodystrophie
Ausschlusskriterien:
- Behandlung mit einem Prüfpräparat (IMP) innerhalb von 6 Monaten oder dem Fünffachen der terminalen Halbwertszeit des entsprechenden IMP, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem Screening-Besuch.
Es gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Metreleptin
Metreleptin [rekombinantes menschliches Methionyl-Leptin; r-metHuLeptin] zur täglichen Injektion ist ein steriler, weißer, fester lyophilisierter Kuchen
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Metreleptin ist ein rekombinantes menschliches Leptin-Analogon, das als Ergänzung zu einer Diät als Ersatztherapie zur Behandlung der Komplikationen eines Leptinmangels indiziert ist
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Patienten mit einer Abnahme des glykierten Hämoglobins (HbA1c) um mindestens 0,5 % im 12. Monat im Vergleich zum Ausgangswert oder HbA1c <6,5 % im 12. Monat, bei Patienten mit einem HbA1c-Ausgangswert ≥6,5 %.
Zeitfenster: 12 Monate
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Bewertung der Wirksamkeit (HbA1c) der Metreleptin-Behandlung bei Patienten mit PL
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12 Monate
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Anzahl der Patienten mit einem Rückgang der Triglyceride (TG) um mindestens 30 % im 12. Monat im Vergleich zum Ausgangswert, bei Patienten mit TG-Ausgangswerten von ≥ 500 mg/dl (5,65 mmol/l)
Zeitfenster: 12 Monate
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Bewertung der Wirksamkeit (TG) der Metreleptin-Behandlung bei Patienten mit PL
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12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Patienten mit einem Rückgang des HbA1c um mindestens 0,5 % in Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert oder HbA1c <6,5 % in Monat 24, bei Patienten mit einem HbA1c-Ausgangswert ≥6,5 %.
Zeitfenster: 24 Monate
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Bewertung der Langzeitwirksamkeit der Metreleptin-Behandlung bei Patienten mit PL
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24 Monate
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Anzahl der Patienten mit einem Rückgang der TG-Spiegel um mindestens 30 % in Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert, bei Patienten mit TG-Ausgangswerten ≥ 500 mg/dl (5,65 mmol/l).
Zeitfenster: 24 Monate
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Bewertung der Langzeitwirksamkeit der Metreleptin-Behandlung bei Patienten mit PL
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24 Monate
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Veränderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert im 12. und 24. Monat
Zeitfenster: 12 Monate und 24 Monate
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Zur Beurteilung von Veränderungen des Lebervolumens.
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12 Monate und 24 Monate
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Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), Todesfällen und anderen schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs), UEs von besonderem Interesse (AESIs) und UEs, die zum Abbruch der Studienmedikation führen
Zeitfenster: 24 Monate
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Bewertung der Sicherheit der Metreleptin-Behandlung bei Patienten mit PL
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24 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
8. Februar 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Februar 2028
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Februar 2028
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
26. Juni 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
26. Juni 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
3. Juli 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
3. Juli 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. Juli 2025
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- APL-22
- 2022-502950-14-00 (Ctis)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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