Avoin tutkimus metreleptiinin arvioimiseksi potilailla, joilla on osittainen lipodystrofia
keskiviikko 2. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Amryt Pharma
24 kuukauden, monikeskus, avoin vaihe IV luvan myöntämisen jälkeinen tehokkuustutkimus päivittäisen ihonalaisen metreleptiinihoidon tehokkuuden, turvallisuuden ja immunogeenisyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on osittainen lipodystrofia
Tämä on avoin, vaihe IV, luvan myöntämisen jälkeinen tutkimus päivittäisen ihonalaisen metreleptiinihoidon tehokkuuden, turvallisuuden ja immunogeenisyyden arvioimiseksi ihmisillä, joilla on osittainen lipodystrofia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Janet Boylan
- Puhelinnumero: +3905212791
- Sähköposti: clinicaltrials_info@chiesi.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Bologna, Italia
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Ottaa yhteyttä:
- Alessandra Gambineri
-
Catanzaro, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- Universitá degli Studi "Magna Graecia" di Catanzaro
-
Ottaa yhteyttä:
- Antonio Aversa
-
Novara, Italia
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
-
Ottaa yhteyttä:
- Flavia Prodam
-
Pisa, Italia
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Stabilimento di Cisanello
-
Ottaa yhteyttä:
- Giovanni Ceccarini
-
Udine, Italia
- Rekrytointi
- A.S.U Integrata di Udine - Presidio Ospedaliero Santa Maria della Misericordia
-
Ottaa yhteyttä:
- Annalisa Sechi
-
-
-
-
-
Lille, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
-
Ottaa yhteyttä:
- Marie-Christine Vantyghem
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital Saint-Antoine
-
Ottaa yhteyttä:
- Corinne Vigouroux
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
-
Ottaa yhteyttä:
- Fabrizio Andreelli
-
Pierre-Bénite, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier Lyon-Sud
-
Ottaa yhteyttä:
- Emmanuel Disse
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Rekrytointi
- Charite-Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
-
Ottaa yhteyttä:
- Thomas Bobbert
-
Ulm, Saksa
- Ei vielä rekrytointia
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
-
Ottaa yhteyttä:
- Martin Wabitsch
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ei vielä rekrytointia
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Anna Stears
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu diagnoosi familiaalinen tai hankittu osittainen lipodystrofia
Poissulkemiskriteerit:
- Hoito millä tahansa tutkimuslääkevalmisteella (IMP) 6 kuukauden sisällä tai 5 kertaa vastaavan IMP:n terminaalinen puoliintumisaika ennen seulontakäyntiä sen mukaan, kumpi on pidempi.
Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Metreleptiini
Metreleptiini [rekombinantti-metionyyli ihmisen leptiini; r-metHuLeptin] päivittäiseen injektioon on steriili, valkoinen, kiinteä kylmäkuivattu kakku
|
Metreleptiini on rekombinantti ihmisen leptiinianalogi, jota käytetään ruokavalion lisänä korvaushoitona leptiinin puutteen komplikaatioiden hoitoon.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden määrä, joiden glykoitunut hemoglobiini (HbA1c) laski vähintään 0,5 % 12. kuukaudella verrattuna lähtötilanteeseen tai HbA1c < 6,5 % kuukauteen 12, potilailla, joiden lähtötilanteen HbA1c oli ≥6,5 %.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Arvioida metreleptiinihoidon tehokkuutta (HbA1c) PL-potilailla
|
12 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joiden triglyseridiarvot (TG) laskivat vähintään 30 % kuukaudella 12 verrattuna lähtötilanteeseen, potilailla, joiden TG:n lähtötasot olivat ≥500 mg/dl (5,65 mmol/l)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Arvioida metreleptiinihoidon tehoa (TG) potilailla, joilla on PL
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden määrä, joiden HbA1c on laskenut vähintään 0,5 % kuukaudessa 24 verrattuna lähtötilanteeseen tai HbA1c < 6,5 % kuukaudessa 24, potilailla, joiden lähtötilanteen HbA1c oli ≥ 6,5 %.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Arvioida metreleptiinihoidon pitkän aikavälin tehokkuutta PL-potilailla
|
24 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden määrä, joiden TG-tasot laskivat vähintään 30 % 24. kuukaudessa lähtötilanteeseen verrattuna, potilailla, joiden TG-tasot lähtötilanteessa olivat ≥ 500 mg/dl (5,65 mmol/L).
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Arvioida metreleptiinihoidon pitkän aikavälin tehokkuutta PL-potilailla
|
24 kuukautta
|
|
Maksan tilavuuden muutos lähtötilanteesta kuukausina 12 ja 24
Aikaikkuna: 12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
Maksan tilavuuden muutosten arvioimiseksi.
|
12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
|
Ilmaantuvuus, Hoidosta johtuvat haittatapahtumat (TEAE), kuolemat ja muut vakavat haittatapahtumat (SAE), hoitoon liittyvät haittatapahtumat (AE), erityisen kiinnostavat haittavaikutukset (AES) ja tutkimuslääkkeen lopettamiseen johtaneet haittavaikutukset
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Arvioida metreleptiinihoidon turvallisuutta potilailla, joilla on PL
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 8. helmikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. helmikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. helmikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 26. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 3. heinäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 3. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- APL-22
- 2022-502950-14-00 (Ctis)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .