부분 지방이영양증 환자의 메트레렙틴을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
2025년 7월 2일 업데이트: Amryt Pharma
부분 지방이영양증 환자의 일일 피하 메트레렙틴 치료의 효능, 안전성 및 면역원성을 평가하기 위한 24개월간 다기관 공개 라벨 제4상 승인 후 효능 연구
이는 부분 지방이영양증 환자를 대상으로 매일 피하 메트레렙틴 치료의 효능, 안전성 및 면역원성을 평가하기 위한 공개 라벨, 제4상, 승인 후 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Janet Boylan
- 전화번호: +3905212791
- 이메일: clinicaltrials_info@chiesi.com
연구 장소
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Berlin, 독일
- 모병
- Charite-Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
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연락하다:
- Thomas Bobbert
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Ulm, 독일
- 아직 모집하지 않음
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
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연락하다:
- Martin Wabitsch
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Cambridge, 영국
- 아직 모집하지 않음
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
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연락하다:
- Anna Stears
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Bologna, 이탈리아
- 모병
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
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연락하다:
- Alessandra Gambineri
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Catanzaro, 이탈리아
- 아직 모집하지 않음
- Universitá degli Studi "Magna Graecia" di Catanzaro
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연락하다:
- Antonio Aversa
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Novara, 이탈리아
- 모병
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
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연락하다:
- Flavia Prodam
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Pisa, 이탈리아
- 모병
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Stabilimento di Cisanello
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연락하다:
- Giovanni Ceccarini
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Udine, 이탈리아
- 모병
- A.S.U Integrata di Udine - Presidio Ospedaliero Santa Maria della Misericordia
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연락하다:
- Annalisa Sechi
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Lille, 프랑스
- 모병
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
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연락하다:
- Marie-Christine Vantyghem
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Paris, 프랑스
- 모병
- Hôpital Saint-Antoine
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연락하다:
- Corinne Vigouroux
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Paris, 프랑스
- 모병
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
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연락하다:
- Fabrizio Andreelli
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Pierre-Bénite, 프랑스
- 모병
- Centre Hospitalier Lyon-Sud
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연락하다:
- Emmanuel Disse
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 가족성 또는 후천성 부분 지방이영양증 진단 확인
제외 기준:
- 스크리닝 방문 전 6개월 또는 해당 IMP 최종 반감기의 5배 중 더 긴 기간 이내에 임상시험용 의약품(IMP)으로 치료.
기타 프로토콜에 정의된 포함/제외 기준 적용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 메트레렙틴
Metreeptin [재조합-메티오닐 인간 렙틴; r-metHuLeptin] 일일 주사용은 멸균된 흰색 고체 동결건조 케이크입니다.
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메트렐렙틴은 재조합 인간 렙틴 유사체로서 렙틴 결핍의 합병증을 치료하기 위한 대체 요법으로 식이 요법의 보조제로 사용됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 HbA1c가 6.5% 이상인 환자에서 기준선과 비교하여 12개월차에 당화혈색소(HbA1c)가 0.5% 이상 감소했거나 12개월차에 HbA1c가 6.5% 미만인 환자 수.
기간: 12 개월
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PL 환자를 대상으로 메트레렙틴 치료의 효능(HbA1c)을 평가합니다.
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12 개월
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기준선 TG 수준이 500mg/dL(5.65mmol/L) 이상인 환자에서 기준선과 비교하여 12개월차에 중성지방(TG)이 30% 이상 감소한 환자 수
기간: 12 개월
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PL 환자를 대상으로 메트레렙틴 치료의 효능(TG)을 평가합니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 HbA1c가 6.5% 이상인 환자 중, 기준선과 비교하여 24개월차에 HbA1c가 0.5% 이상 감소했거나 24개월차에 HbA1c가 6.5% 미만인 환자 수.
기간: 24개월
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PL 환자를 대상으로 메트레렙틴 치료의 장기 효능을 평가합니다.
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24개월
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기준선 TG 수준이 500mg/dL(5.65mmol/L) 이상인 환자에서 기준선과 비교하여 24개월차에 TG 수준이 30% 이상 감소한 환자 수.
기간: 24개월
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PL 환자를 대상으로 메트레렙틴 치료의 장기 효능을 평가합니다.
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24개월
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12개월차와 24개월차 간 부피의 기준선 대비 변화
기간: 12개월과 24개월
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간 부피의 변화를 평가합니다.
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12개월과 24개월
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발생률, 치료 응급 부작용(TEAE), 사망 및 기타 심각한 부작용(SAE), 치료 관련 부작용(AE), 특별 관심 대상 AE(AESI) 및 연구 약물 중단으로 이어지는 AE
기간: 24개월
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PL 환자를 대상으로 메트레렙틴 치료의 안전성을 평가합니다.
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 2월 8일
기본 완료 (추정된)
2028년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 6월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 6월 26일
처음 게시됨 (실제)
2024년 7월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 2일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
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