Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie k hodnocení metreleptinu u pacientů s parciální lipodystrofií

2. července 2025 aktualizováno: Amryt Pharma

24měsíční, multicentrická, otevřená poregistrační studie účinnosti fáze IV k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a imunogenicity denní subkutánní léčby metreleptinem u pacientů s parciální lipodystrofií

Toto je otevřená, fáze IV, postregistrační studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a imunogenicity denní subkutánní léčby metreleptinem u lidí s parciální lipodystrofií

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Lille, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
        • Kontakt:
          • Marie-Christine Vantyghem
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • Hôpital Saint-Antoine
        • Kontakt:
          • Corinne Vigouroux
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
        • Kontakt:
          • Fabrizio Andreelli
      • Pierre-Bénite, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
        • Kontakt:
          • Emmanuel Disse
  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
        • Kontakt:
          • Alessandra Gambineri
      • Catanzaro, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Universitá degli Studi "Magna Graecia" di Catanzaro
        • Kontakt:
          • Antonio Aversa
      • Novara, Itálie
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carita di Novara
        • Kontakt:
          • Flavia Prodam
      • Pisa, Itálie
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Stabilimento di Cisanello
        • Kontakt:
          • Giovanni Ceccarini
      • Udine, Itálie
        • Nábor
        • A.S.U Integrata di Udine - Presidio Ospedaliero Santa Maria della Misericordia
        • Kontakt:
          • Annalisa Sechi
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Nábor
        • Charite-Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
        • Kontakt:
          • Thomas Bobbert
      • Ulm, Německo
        • Zatím nenabíráme
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
        • Kontakt:
          • Martin Wabitsch
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
        • Kontakt:
          • Anna Stears

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza familiární nebo získané parciální lipodystrofie

Kritéria vyloučení:

  • Léčba jakýmkoliv hodnoceným léčivým přípravkem (IMP) během 6 měsíců nebo 5násobku terminálního poločasu odpovídajícího IMP, podle toho, co je delší, před screeningovou návštěvou.

Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Metroleptin
Metreleptin [Rekombinantní-methionylový lidský leptin; r-metHuLeptin] pro denní injekci je sterilní, bílý, pevný lyofilizovaný koláč
Lék: Metroleptin
Metreleptin je rekombinantní analog lidského leptinu, který je indikován jako doplněk diety jako substituční terapie k léčbě komplikací nedostatku leptinu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s poklesem glykovaného hemoglobinu (HbA1c) alespoň o 0,5 % ve 12. měsíci ve srovnání s výchozí hodnotou nebo HbA1c <6,5 % ve 12. měsíci, u pacientů s výchozí hodnotou HbA1c ≥6,5 %.
Časové okno: 12 měsíců
Zhodnotit účinnost (HbA1c) léčby metreleptinem u pacientů s PL
12 měsíců
Počet pacientů s alespoň 30% poklesem triglyceridů (TG) ve 12. měsíci ve srovnání s výchozí hodnotou, u pacientů s výchozími hladinami TG ≥500 mg/dl (5,65 mmol/l)
Časové okno: 12 měsíců
Zhodnotit účinnost (TG) léčby metreleptinem u pacientů s PL
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s poklesem HbA1c alespoň o 0,5 % ve 24. měsíci ve srovnání s výchozí hodnotou nebo HbA1c <6,5 % ve 24. měsíci, u pacientů s výchozí hodnotou HbA1c ≥6,5 %.
Časové okno: 24 měsíců
Zhodnotit dlouhodobou účinnost léčby metreleptinem u pacientů s PL
24 měsíců
Počet pacientů s alespoň 30% poklesem hladin TG ve 24. měsíci ve srovnání s výchozí hodnotou, u pacientů s výchozími hladinami TG ≥500 mg/dl (5,65 mmol/l).
Časové okno: 24 měsíců
Zhodnotit dlouhodobou účinnost léčby metreleptinem u pacientů s PL
24 měsíců
Změna objemu jater oproti výchozí hodnotě ve 12. a 24. měsíci
Časové okno: 12 měsíců a 24 měsíců
K posouzení změn objemu jater.
12 měsíců a 24 měsíců
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), úmrtí a jiných závažných nežádoucích příhod (SAE), nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (AE), AE zvláštního zájmu (AESI) a AE vedoucích k přerušení studovaného léku
Časové okno: 24 měsíců
Zhodnotit bezpečnost léčby metreleptinem u pacientů s PL
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amryt Pharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

3. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APL-22
  • 2022-502950-14-00 (Ctis)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Částečná lipodystrofie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit