電子鎌状赤血球症患者の低介入研究で鎌状赤血球参加者の結果が報告された

包含基準 - 対照群

1. スクリーニング前の12か月以内に、オピオイドまたは静注非ステロイド性抗炎症薬治療を必要とする、文書化された計画外の医療介入（例、診療所、診療所、緊急治療室、または入院）を必要とするMU VOCのエピソードを1つ以上経験している。
2. 参加者は、中止の理由が妊娠（またはパートナーの妊娠）でない限り、過去にHUでの治療歴がありません。
3. スクリーニング前の 12 か月間の MU VOC の数と、最近輸血がなかった場合の 1 歳以降に収集された %HbF の値について利用可能なデータ。

包含基準 - HU 治療グループ

1. HUの開始前12か月以内に、オピオイドまたはIV非ステロイド性抗炎症薬治療を必要とする文書化された計画外の医療介入（例、診療所、診療所、緊急治療室または入院）を必要とするMU VOCのエピソードを1回以上経験している。
2. 公表されたガイドラインに従って、骨髄抑制により医学的に調整が必要でない限り、研究全体を通じて同じ用量を続けることを目的として、1日目の8週間以上前に安定したHUの用量を服用している必要があります。
3. HU 治療開始前の 12 か月間の MU VOC 数と、1 歳以降、HU 治療開始前、最近輸血がなかった場合に収集された %HbF の値について入手可能なデータ。

除外基準:

医学的状態：

1. 医療記録から評価される、臨床的に重要な血液疾患（非SCD）、腎臓疾患、内分泌疾患、肺疾患、胃腸疾患、心血管疾患（顕性脳卒中を含むが無症候性脳梗塞を除く）、肝臓疾患（胆石症を除く）、精神疾患または神経疾患の証拠または病歴。

2. 自己申告および/または医療記録から評価された以下の急性または慢性感染症または感染歴のいずれかを有する参加者：

   • 発熱がスクリーニングから7日以内。
   • スクリーニングから2週間以内の抗感染症薬による治療を必要とする感染症。
   • 症状が最初に現れてから 10 日が経過し、参加者に無症状が 24 時間以上あり、新型コロナウイルス感染症後の症状を経験していない場合を除き、新型コロナウイルス感染症に感染します。
3. 医療記録によると、次のいずれかによって証明される顕著な骨髄抑制：重度の貧血、好中球減少症（ANC <1500 mm3WBC）、血小板減少症（血小板数<100,000 mm3） 1日目の8週間以内。
4. -自己報告および/または医療記録からの評価、または研究中に計画された重要な医療処置による、1日目の3か月前未満の大手術。
5. 研究中に妊娠している、または妊娠を計画している女性。

6. -痛みの正確な報告および/またはSCD症状の評価を妨げる認知障害、最近（過去1年以内）または積極的な自殺念慮/行動、または研究参加のリスクを高める可能性のある検査異常を含む、その他の医学的または精神医学的状態、または研究者の判断により、参加者は研究に不適切となります。

   事前/併用療法:

7. 医療記録から評価された造血幹細胞移植または遺伝子治療による治療歴。
8. 医療記録から評価される、単純輸血歴が1日目の4週間以内。以前/同時臨床研究の経験:

9. -30日以内（または現地の要件によって決定される）または1日目から5半減期以内（いずれか長い方）以内に治験薬を投与したことがある。

   その他の除外事項:

10. 捜査官が判断した違法薬物の積極的な使用。

    • 参加者が根底にある SCD に関連する痛みのために処方されたオピオイドを服用している場合、オピオイドの使用歴または使用は除外とはみなされません。
    • カンナビノイドの使用歴や使用は除外されません。

11. -治験責任医師によって判定された、スクリーニング後6か月以内のアルコール乱用、依存症、または暴飲暴食の病歴。

    - 暴飲暴食とは、約 2 時間に 5 杯（男性）、4 杯（女性）以上のアルコール飲料を飲むパターンと定義されます。 原則として、アルコール摂取量は週に 14 単位を超えてはなりません (1 単位 = ビール 8 オンス (240 mL)、40% 蒸留酒 1 オンス (30 mL)、またはワイン 3 オンス (90 mL) です)。

12. このプロトコルの「ライフスタイルに関する考慮事項」セクション (セクション 5.3) の基準を遵守したくない、または遵守できない。
13. 研究の実施に直接関与する治験責任医師の施設スタッフまたはファイザーの従業員、治験責任医師の監督下にある施設スタッフ、およびそれぞれの家族。

ライフスタイルに関する考慮事項:

研究中は治験薬の使用は許可されません。