En låginterventionell studie av en patient med elektronisk sicklecellssjukdom rapporterade resultat hos sicklecell-deltagare

Inklusionskriterier - Kontrollgrupp

1. Har upplevt ≥1 episode(r) av MU VOC som kräver dokumenterad oplanerad medicinsk intervention (t.ex. klinik, läkarmottagning, akutmottagning eller intagning) som kräver opioid- eller IV icke-steroid antiinflammatorisk behandling inom 12 månader före screening.
2. Deltagaren har ingen tidigare behandling med HU såvida inte anledningen till att behandlingen avbröts var graviditet (eller graviditet hos en partner).
3. Tillgängliga data för antalet MU VOC under 12-månadersintervallet före screening och ett värde för %HbF som samlats in efter 1 års ålder i frånvaro av nyligen genomförd transfusion.

Inklusionskriterier - HU Behandlingsgrupp

1. Har upplevt ≥1 episode(r) av MU VOC som kräver dokumenterad oplanerad medicinsk intervention (t.ex. klinik, läkarmottagning, akutmottagning eller intagning) som kräver opioid- eller IV icke-steroid antiinflammatorisk läkemedelsbehandling inom 12 månader innan HU påbörjas.
2. Måste ha en stabil dos av HU ≥8 veckor före dag 1 med avsikten att förbli på samma dos under hela studien, såvida inte justeringar är medicinskt nödvändiga på grund av benmärgssuppression, i enlighet med publicerade riktlinjer.
3. Tillgängliga data för antal MU VOC under 12-månadersintervallet före påbörjande av HU-behandling och ett värde för %HbF som samlats in efter 1 års ålder, före initiering av HU-behandling och i frånvaro av nyligen genomförd transfusion.

Exklusions kriterier:

Medicinska tillstånd:

1. Bevis eller historia av kliniskt signifikant hematologisk (icke-SCD), renal, endokrin, pulmonell, gastrointestinal, kardiovaskulär (inklusive öppen stroke men exklusive tyst cerebral infarkt), lever (exklusive kolelitiasis), psykiatrisk eller neurologisk sjukdom enligt journaler.

2. Deltagare med någon av följande akuta eller kroniska infektioner eller infektionshistoria som självrapporterade och/eller bedömda från medicinska journaler:

   • Feber ≤7 dagars screening;
   • Alla infektioner som kräver behandling med anti-infektionsläkemedel ≤2 veckors screening;
   • COVID-19-infektion om inte 10 dagar har förflutit sedan symtomen först uppträdde, är deltagaren utan symtom i ≥24 timmar och upplever inte symtom efter COVID-19.
3. Markerad benmärgsdämpning som bevisas av något av följande enligt journalen: svår anemi, neutropeni (ANC <1500 mm3WBC), trombocytopeni (trombocytantal <100 000 mm3) ≤8 veckor av dag 1.
4. Större operation <3 månader före dag 1 som självrapporterad och/eller utvärderad från medicinska journaler eller planerade betydande medicinska ingrepp under studien.
5. Kvinnor som är gravida eller planerar att bli gravida under studien.

6. Andra medicinska eller psykiatriska tillstånd inklusive kognitiv funktionsnedsättning som förhindrar korrekt rapportering av smärta och/eller bedömning av SCD-symtom, nyligen (inom det senaste året) eller aktiva självmordstankar/-beteende, eller laboratorieavvikelser som kan öka risken för studiedeltagande eller, i utredarens bedömning göra deltagaren olämplig för studien.

   Tidigare/Samtidig terapi:

7. Historik av hematopoetisk stamcellstransplantation eller behandling med genterapi enligt bedömning från medicinska journaler.
8. Historik av enkel transfusion ≤4 veckor av dag 1 enligt bedömning från medicinska journaler. Tidigare/samtidig klinisk studieerfarenhet:

9. Tidigare administrering med ett prövningsläkemedel inom 30 dagar (eller enligt lokala krav) eller 5 halveringstider före dag 1 (beroende på vilket som är längre).

   Andra undantag:

10. Aktiv användning av illegal drog enligt utredarens beslut.

    • En historia eller användning av opioider kommer inte att betraktas som ett undantag om deltagaren tar ordinerade opioider för smärta relaterad till den underliggande SCD.
    • En historia eller användning av cannabinoider är inte uteslutande.

11. Historik av alkoholmissbruk, beroende eller berusningsdrickande inom 6 månader efter screening enligt bedömningen av utredaren.

    - Berusningsdrickande definieras som ett mönster av 5 (manliga) och 4 (kvinnliga) eller fler alkoholhaltiga drycker på cirka 2 timmar. Som en allmän regel bör alkoholintaget inte överstiga 14 enheter per vecka (1 enhet = 8 ounce (240 ml) öl, 1 ounce (30 ml) 40 % sprit eller 3 ounce (90 ml) vin).

12. Ovillig eller oförmögen att följa kriterierna i avsnittet Livsstilsöverväganden (avsnitt 5.3) i detta protokoll.
13. Utredarens personal eller Pfizer-anställda som är direkt involverade i genomförandet av studien, platspersonal som annars övervakas av utredaren och deras respektive familjemedlemmar.

Livsstilsöverväganden:

Undersökningsläkemedel är inte tillåtna under studien.