Малоинтервенционное исследование пациента с электронно-серповидноклеточной анемией сообщило о результатах у участников с серповидноклеточной анемией

Критерии включения – Контрольная группа

1. У вас возникло ≥1 эпизода(ов) МН ЛОС, требующего документально подтвержденного незапланированного медицинского вмешательства (например, в клинике, кабинете врача, отделения неотложной помощи или госпитализации), требующего лечения опиоидами или внутривенным введением нестероидных противовоспалительных препаратов в течение 12 месяцев до скрининга.
2. У участника в прошлом не было лечения ГУ, за исключением случаев, когда причиной прекращения лечения была беременность (или беременность партнера).
3. Доступны данные о количестве MU VOC в течение 12-месячного интервала до скрининга, а также значение % HbF, собранное после 1 года жизни при отсутствии недавнего переливания крови.

Критерии включения – Группа лечения HU

1. Имели ≥1 эпизод(ы) ЛОС МУ, требующий документально подтвержденного незапланированного медицинского вмешательства (например, в клинике, кабинете врача, отделения неотложной помощи или госпитализации), требующего лечения опиоидами или внутривенным введением нестероидных противовоспалительных препаратов в течение 12 месяцев до начала ГУ.
2. Должен принимать стабильную дозу HU в течение ≥8 недель до Дня 1 с намерением оставаться на той же дозе на протяжении всего исследования, если только корректировка не является необходимой по медицинским показаниям из-за подавления функции костного мозга, в соответствии с опубликованными рекомендациями.
3. Доступны данные о количестве ЛОС MU в течение 12-месячного интервала до начала лечения ГУ, а также значение % HbF, собранное после возраста 1 года, до начала лечения ГУ и при отсутствии недавнего переливания крови.

Критерий исключения:

Медицинские условия:

1. Наличие или наличие в анамнезе клинически значимых гематологических (не ВСС), почечных, эндокринных, легочных, желудочно-кишечных, сердечно-сосудистых (включая явный инсульт, но исключая бессимптомный инфаркт головного мозга), печеночных (исключая желчнокаменную болезнь), психиатрических или неврологических заболеваний, согласно данным медицинской документации.

2. Участники с любой из следующих острых или хронических инфекций или инфекционным анамнезом, как они сообщают сами и/или оцениваются на основании медицинских записей:

   • Лихорадка ≤7 дней скрининга;
   • Любая инфекция, требующая лечения противоинфекционными препаратами в течение ≤2 недель скрининга;
   • Инфекция COVID-19, если с момента первого появления симптомов не прошло 10 дней, участник не имеет симптомов в течение ≥24 часов и не испытывает симптомов после COVID-19.
3. Выраженное угнетение функции костного мозга, о чем свидетельствует любой из следующих показателей в медицинской документации: тяжелая анемия, нейтропения (АНК <1500 мм3лейкоцитов), тромбоцитопения (количество тромбоцитов <100 000 мм3) ≤8 недель с 1-го дня.
4. Крупное хирургическое вмешательство менее чем за 3 месяца до 1-го дня по данным самооценки и/или оценке медицинских записей или запланированных значительных медицинских процедур во время исследования.
5. Женщины, которые беременны или планируют забеременеть во время исследования.

6. Другое медицинское или психиатрическое состояние, включая когнитивные нарушения, которые препятствуют точному сообщению о боли и/или оценке симптомов ВСС, недавние (в течение последнего года) или активные суицидальные мысли/поведение, или лабораторные отклонения, которые могут увеличить риск участия в исследовании или, в по решению исследователя, сделать участника непригодным для исследования.

   Предыдущая/сопутствующая терапия:

7. История трансплантации гемопоэтических стволовых клеток или лечения генной терапией по данным медицинских записей.
8. История простого переливания крови в течение <4 недель в день 1, согласно медицинским записям. Опыт предыдущего/параллельного клинического исследования:

9. Предыдущее введение исследуемого препарата в течение 30 дней (или в соответствии с местными требованиями) или в течение 5 периодов полураспада, предшествующих 1-му дню (в зависимости от того, что дольше).

   Другие исключения:

10. Активное употребление запрещенных наркотиков по заключению следователя.

    • Прием опиоидов в анамнезе или использование опиоидов не будут считаться исключением, если участник принимает назначенные опиоиды от боли, связанной с основным ВСС.
    • Наличие или употребление каннабиноидов в анамнезе не является исключением.

11. История злоупотребления алкоголем, зависимости или пьянства в течение 6 месяцев после скрининга, как установил следователь.

    - Пьянство определяется как употребление 5 (мужчин) и 4 (женщин) или более порций алкоголя в течение примерно 2 часов. Как правило, потребление алкоголя не должно превышать 14 единиц в неделю (1 единица = 8 унций (240 мл) пива, 1 унция (30 мл) 40-процентного спирта или 3 унции (90 мл) вина).

12. Нежелание или неспособность соответствовать критериям, указанным в разделе «Вопросы образа жизни» (раздел 5.3) настоящего протокола.
13. Персонал исследовательского центра или сотрудники Pfizer, непосредственно участвующие в проведении исследования, персонал объекта, иным образом контролируемый исследователем, и члены их семей.

Рекомендации по образу жизни:

Во время исследования запрещено использовать исследуемые препараты.