Niskointerwencyjne badanie pacjenta z anemią sierpowatokrwinkową wykazało wyniki u uczestników z anemią sierpowatokrwinkową

Kryteria włączenia – grupa kontrolna

1. Doznałeś ≥1 epizodu(-ów) MU VOC wymagającego udokumentowanej, nieplanowanej interwencji medycznej (np. w przychodni, gabinecie lekarskim, na izbie przyjęć lub przyjęcia) wymagającej leczenia opioidami lub dożylnymi niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
2. Uczestnik nie miał historii leczenia HU, chyba że powodem przerwania leczenia była ciąża (lub ciąża partnera).
3. Dostępne dane dotyczące liczby MU LZO w okresie 12 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe oraz wartości %HbF zebrane po ukończeniu 1. roku życia w przypadku braku niedawnej transfuzji.

Kryteria włączenia – Grupa terapeutyczna HU

1. Doświadczył ≥1 epizodu(-ów) MU VOC wymagających udokumentowanej, nieplanowanej interwencji medycznej (np. w przychodni, gabinecie lekarskim, na izbie przyjęć lub przyjęciu) wymagającej leczenia opioidami lub dożylnymi niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi w ciągu 12 miesięcy przed rozpoczęciem HU.
2. Musi przyjmować stałą dawkę HU ≥8 tygodni przed dniem 1. z zamiarem pozostania na tej samej dawce przez cały okres badania, chyba że dostosowanie jest konieczne z medycznego punktu widzenia ze względu na supresję szpiku kostnego, zgodnie z opublikowanymi wytycznymi.
3. Dostępne dane dotyczące liczby LZO MU w okresie 12 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia HU oraz wartości %HbF zebranej po ukończeniu 1. roku życia, przed rozpoczęciem leczenia HU i w przypadku braku niedawnej transfuzji.

Kryteria wyłączenia:

Warunki medyczne:

1. Dowody lub historia klinicznie istotnej choroby hematologicznej (innej niż SCD), nerek, endokrynologicznej, płucnej, żołądkowo-jelitowej, sercowo-naczyniowej (w tym jawnego udaru, ale z wyłączeniem niemego zawału mózgu), wątroby (z wyłączeniem kamicy żółciowej), psychicznej lub neurologicznej, ocenionej na podstawie dokumentacji medycznej.

2. Uczestnicy z którąkolwiek z następujących ostrych lub przewlekłych infekcji lub historią infekcji zgłoszoną samodzielnie i/lub ocenioną na podstawie dokumentacji medycznej:

   • Gorączka ≤7 dni badania przesiewowego;
   • Jakakolwiek infekcja wymagająca leczenia lekami przeciwzakaźnymi przez ≤2 tygodnie badania przesiewowego;
   • Zakażenie COVID-19, chyba że od pojawienia się pierwszych objawów minęło 10 dni, uczestnik nie ma objawów przez ≥24 godziny i nie doświadcza objawów po przebyciu Covid-19.
3. Znaczna supresja szpiku kostnego potwierdzona dowolnym z poniższych objawów w dokumentacji medycznej: ciężka niedokrwistość, neutropenia (ANC <1500 mm3WBC), małopłytkowość (liczba płytek krwi <100 000 mm3) ≤8 tygodni od dnia 1.
4. Poważna operacja <3 miesiące przed dniem 1., według własnego zgłoszenia i/lub oceny na podstawie dokumentacji medycznej lub planowanych znaczących procedur medycznych w trakcie badania.
5. Kobiety, które są w ciąży lub planują zajść w ciążę w trakcie badania.

6. Inny stan chorobowy lub psychiczny, w tym zaburzenia poznawcze, które uniemożliwiają dokładne zgłoszenie bólu i/lub ocenę objawów SCD, niedawne (w ciągu ostatniego roku) lub aktywne myśli/zachowania samobójcze lub nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko udziału w badaniu lub, w przypadku zdaniem badacza, uczestnik jest nieodpowiedni do badania.

   Terapia wcześniejsza/jednoczesna:

7. Historia przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych lub leczenia terapią genową na podstawie dokumentacji medycznej.
8. Historia prostych transfuzji ≤ 4 tygodnie pierwszego dnia, jak określono na podstawie dokumentacji medycznej. Doświadczenia z wcześniejszych/równoległych badań klinicznych:

9. Poprzednie podanie leku badanego w ciągu 30 dni (lub zgodnie z lokalnymi wymaganiami) lub 5 okresów półtrwania poprzedzających dzień 1 (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy).

   Inne wyłączenia:

10. Aktywne używanie nielegalnego narkotyku zgodnie z ustaleniami badacza.

    • Historia lub stosowanie opioidów nie będzie uznawane za wykluczenie, jeśli uczestnik przyjmuje przepisane opioidy z powodu bólu związanego z chorobą SCD.
    • Historia lub stosowanie kannabinoidów nie jest wykluczone.

11. Historia nadużywania alkoholu, uzależnienia lub upijania się w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego, zgodnie z ustaleniami badacza.

    - Upijanie się definiuje się jako wypicie 5 (mężczyźni) i 4 (kobiety) lub więcej drinków alkoholowych w ciągu około 2 godzin. Ogólnie rzecz biorąc, spożycie alkoholu nie powinno przekraczać 14 jednostek tygodniowo (1 jednostka = 8 uncji (240 ml) piwa, 1 uncja (30 ml) 40% spirytusu lub 3 uncje (90 ml) wina).

12. Nie chce lub nie jest w stanie spełnić kryteriów zawartych w sekcji „Zagadnienia dotyczące stylu życia” (sekcja 5.3) niniejszego protokołu.
13. Personel ośrodka prowadzącego badanie lub pracownicy firmy Pfizer bezpośrednio zaangażowani w prowadzenie badania, personel ośrodka nadzorowany w inny sposób przez badacza oraz członkowie ich rodzin.

Zagadnienia dotyczące stylu życia:

W trakcie badania niedozwolone jest przyjmowanie leków eksperymentalnych.