En lavintervensjonell studie av en pasient med elektronisk sigdcellesykdom rapporterte utfall hos sigdcelledeltakere

Inkluderingskriterier - Kontrollgruppe

1. Har opplevd ≥1 episode(r) av MU VOC som krever dokumentert uplanlagt medisinsk intervensjon (f.eks. klinikk, legekontor, legevakt eller innleggelse) som krever opioid eller IV ikke-steroid antiinflammatorisk behandling innen 12 måneder før screening.
2. Deltakeren har ingen tidligere behandling med HU med mindre årsaken til seponering var graviditet (eller graviditet til en partner).
3. Data tilgjengelig for antall MU VOC(er) i løpet av 12-månedersintervallet før screening og en verdi for %HbF samlet inn etter 1 års alder i fravær av nylig transfusjon.

Inklusjonskriterier - HU Behandlingsgruppe

1. Har opplevd ≥1 episode(r) av MU VOC som krever dokumentert uplanlagt medisinsk intervensjon (f.eks. klinikk, legekontor, legevakt eller innleggelse) som krever opioid eller IV ikke-steroid antiinflammatorisk behandling innen 12 måneder før oppstart av HU.
2. Må være på en stabil dose på HU ≥8 uker før dag 1 med den hensikt å forbli på samme dose gjennom hele studien, med mindre justeringer er medisinsk nødvendig på grunn av benmargssuppresjon, i samsvar med publiserte retningslinjer.
3. Data tilgjengelig for antall MU VOC(er) i løpet av 12-månedersintervallet før oppstart av HU-behandling og en verdi for %HbF samlet inn etter 1 års alder, før oppstart av HU-behandling og i fravær av nylig transfusjon.

Ekskluderingskriterier:

Medisinsk tilstand:

1. Bevis eller historie med klinisk signifikant hematologisk (ikke-SCD), nyre, endokrin, pulmonal, gastrointestinal, kardiovaskulær (inkludert åpenlyst hjerneslag, men unntatt stille hjerneinfarkt), lever (unntatt kolelitiasis), psykiatrisk eller nevrologisk sykdom som vurdert fra medisinske journaler.

2. Deltakere med noen av følgende akutte eller kroniske infeksjoner eller infeksjonshistorie som selvrapportert og/eller vurdert fra medisinske journaler:

   • Feber ≤7 dager med screening;
   • Enhver infeksjon som krever behandling med anti-infeksjonsmedisin(er) ≤2 uker med screening;
   • COVID-19-infeksjon med mindre det har gått 10 dager siden symptomene først dukket opp, er deltakeren uten symptomer i ≥24 timer og opplever ikke symptomer etter COVID-19.
3. Markert benmargssuppresjon som dokumentert av noe av følgende i henhold til medisinsk journal: alvorlig anemi, nøytropeni (ANC <1500 mm3WBC), trombocytopeni (blodplateantall <100 000 mm3) ≤8 uker av dag 1.
4. Større operasjon <3 måneder før dag 1 som selvrapportert og/eller vurdert fra medisinske journaler eller planlagte betydelige medisinske prosedyrer i løpet av studien.
5. Kvinner som er gravide eller planlegger å bli gravide i løpet av studien.

6. Annen medisinsk eller psykiatrisk tilstand, inkludert kognitiv svikt som forhindrer nøyaktig rapportering av smerte og/eller vurdering av SCD-symptomer, nylige (i løpet av det siste året) eller aktive selvmordstanker/-adferd, eller laboratorieavvik som kan øke risikoen for studiedeltakelse eller, i etterforskerens vurdering gjøre deltakeren upassende for studien.

   Tidligere/samtidig terapi:

7. Anamnese med hematopoetisk stamcelletransplantasjon eller behandling med genterapi som vurdert fra medisinske journaler.
8. Anamnese med enkel transfusjon ≤4 uker av dag 1 som vurdert fra medisinske journaler. Tidligere/samtidig klinisk studieerfaring:

9. Tidligere administrering med et forsøkslegemiddel innen 30 dager (eller som bestemt av lokale krav) eller 5 halveringstider før dag 1 (avhengig av hva som er lengst).

   Andre unntak:

10. Aktiv bruk av ulovlig narkotika som bestemt av etterforskeren.

    • En historie eller bruk av opioider vil ikke bli betraktet som en eksklusjon hvis deltakeren tar foreskrevet opioider for smerte relatert til den underliggende SCD.
    • En historie eller bruk av cannabinoider er ikke utelukkende.

11. Historie med alkoholmisbruk, avhengighet eller overstadig drikking innen 6 måneder etter screening som bestemt av etterforskeren.

    - Overstadig drikking er definert som et mønster på 5 (mannlige) og 4 (kvinnelige) eller flere alkoholholdige drikker i løpet av ca. 2 timer. Som en generell regel bør alkoholinntaket ikke overstige 14 enheter per uke (1 enhet = 8 unser (240 ml) øl, 1 unse (30 ml) 40 % brennevin eller 3 unser (90 ml) vin).

12. Uvillig eller ute av stand til å overholde kriteriene i avsnittet Livsstilshensyn (avsnitt 5.3) i denne protokollen.
13. Ansatte på stedet eller Pfizer-ansatte som er direkte involvert i gjennomføringen av studien, ansatte på stedet som ellers overvåkes av etterforskeren, og deres respektive familiemedlemmer.

Livsstilshensyn:

Undersøkende medikamenter er ikke tillatt under studien.