Nízkointervenční studie pacienta s elektronickou srpkovitou anémií hlášené výsledky u účastníků srpkovitých buněk

Kritéria zahrnutí - kontrolní skupina

1. Prodělali ≥ 1 epizodu MU VOC vyžadující zdokumentovaný neplánovaný lékařský zásah (např. klinika, lékařská ordinace, pohotovost nebo příjem) vyžadující léčbu opioidy nebo IV nesteroidními protizánětlivými léky během 12 měsíců před screeningem.
2. Účastnice nemá v minulosti žádnou léčbu HU, pokud důvodem přerušení nebylo těhotenství (nebo těhotenství partnera).
3. Dostupné údaje pro počet MU VOC během 12měsíčního intervalu před screeningem a hodnota % HbF získaná po 1 roce věku bez nedávné transfuze.

Kritéria začlenění – HU Treatment Group

1. Zažili ≥1 epizodu(e) MU VOC vyžadující zdokumentovaný neplánovaný lékařský zásah (např. klinika, lékařská ordinace, pohotovost nebo příjem) vyžadující léčbu opioidy nebo IV nesteroidními protizánětlivými léky během 12 měsíců před zahájením HU.
2. Musí být na stabilní dávce HU ≥8 týdnů před 1. dnem se záměrem zůstat na stejné dávce po celou dobu studie, pokud nejsou úpravy z lékařského hlediska nutné kvůli supresi kostní dřeně, v souladu s publikovanými pokyny.
3. Dostupné údaje pro počet MU VOC během 12měsíčního intervalu před zahájením léčby HU a hodnotu % HbF získanou po 1 roce věku, před zahájením léčby HU a bez nedávné transfuze.

Kritéria vyloučení:

Zdravotní podmínky:

1. Důkaz nebo anamnéza klinicky významného hematologického (non-SCD), renálního, endokrinního, plicního, gastrointestinálního, kardiovaskulárního (včetně zjevné cévní mozkové příhody, ale s výjimkou tichého mozkového infarktu), jaterního (kromě cholelitiázy), psychiatrického nebo neurologického onemocnění, jak bylo hodnoceno z lékařské dokumentace.

2. Účastníci s některou z následujících akutních nebo chronických infekcí nebo infekcí v anamnéze, kterou sami nahlásili a/nebo vyhodnotili ze zdravotních záznamů:

   • horečka ≤ 7 dní screeningu;
   • Jakákoli infekce vyžadující léčbu antiinfekčním lékem (léky) ≤ 2 týdny screeningu;
   • Infekce COVID-19, pokud neuplynulo 10 dní od prvních příznaků, je účastník bez příznaků ≥ 24 hodin a nepociťuje příznaky po COVID-19.
3. Výrazná suprese kostní dřeně, jak je doloženo kterýmkoli z následujících podle lékařského záznamu: těžká anémie, neutropenie (ANC <1500 mm3WBC), trombocytopenie (počet krevních destiček <100 000 mm3) ≤8 týdnů od 1. dne.
4. Velký chirurgický zákrok < 3 měsíce před 1. dnem, jak sám nahlásil a/nebo vyhodnotil ze zdravotních záznamů nebo plánované významné lékařské zákroky během studie.
5. Ženy, které jsou těhotné nebo plánují otěhotnět během studie.

6. Jiný zdravotní nebo psychiatrický stav včetně kognitivní poruchy, která brání přesnému hlášení bolesti a/nebo posouzení symptomů SCD, nedávné (během posledního roku) nebo aktivní sebevražedné myšlenky/chování nebo laboratorní abnormality, které mohou zvýšit riziko účasti ve studii nebo např. úsudek zkoušejícího, činí účastníka nevhodným pro studii.

   Předcházející/souběžná terapie:

7. Anamnéza transplantace hematopoetických kmenových buněk nebo léčba genovou terapií podle lékařských záznamů.
8. Anamnéza jednoduché transfuze ≤ 4 týdny od 1. dne podle lékařských záznamů. Zkušenosti z předchozí/souběžné klinické studie:

9. Předchozí podání s hodnoceným lékem během 30 dnů (nebo podle místních požadavků) nebo 5 poločasů před 1. dnem (podle toho, co je delší).

   Další vyloučení:

10. Aktivní užívání nelegální drogy podle zjištění vyšetřovatele.

    • Anamnéza nebo užívání opioidů nebude považováno za vyloučení, pokud účastník užívá předepsané opioidy na bolest související se základním SCD.
    • Historie nebo užívání kanabinoidů není vyloučeno.

11. Anamnéza zneužívání alkoholu, závislosti nebo nadměrného pití během 6 měsíců od screeningu, jak určil zkoušející.

    - Nárazové pití je definováno jako vzor 5 (muži) a 4 (ženy) nebo více alkoholických nápojů během přibližně 2 hodin. Obecně platí, že příjem alkoholu by neměl překročit 14 jednotek za týden (1 jednotka = 8 uncí (240 ml) piva, 1 unce (30 ml) 40% lihoviny nebo 3 unce (90 ml) vína).

12. Neochotný nebo neschopný splnit kritéria v části Životní styl (část 5.3) tohoto protokolu.
13. Zaměstnanci pracoviště zkoušejícího nebo zaměstnanci společnosti Pfizer přímo zapojení do provádění studie, pracovníci pracoviště jinak pod dohledem zkoušejícího a jejich příslušní rodinní příslušníci.

Úvahy o životním stylu:

Během studie nejsou povoleny zkoumané léky.