Um estudo de baixa intervenção de um paciente eletrônico com doença falciforme relatou resultados em participantes com doença falciforme

Critérios de Inclusão - Grupo de Controle

1. Ter experimentado ≥1 episódio(s) de MU VOC exigindo intervenção médica não planejada documentada (por exemplo, clínica, consultório médico, pronto-socorro ou admissão) requerendo tratamento com opióides ou antiinflamatórios não esteróides IV nos 12 meses anteriores à triagem.
2. A participante não tem histórico de tratamento anterior com HU, a menos que o motivo da descontinuação tenha sido gravidez (ou gravidez de um parceiro).
3. Dados disponíveis para o número de VOC(s) MU durante o intervalo de 12 meses antes da triagem e um valor para% HbF coletado após 1 ano de idade na ausência de transfusão recente.

Critérios de Inclusão - Grupo de Tratamento HU

1. Ter experimentado ≥1 episódio(s) de MU VOC exigindo intervenção médica não planejada documentada (por exemplo, clínica, consultório médico, pronto-socorro ou internação) requerendo tratamento com opioides ou antiinflamatórios não esteroides intravenosos nos 12 meses anteriores ao início da HU.
2. Deve estar em uma dose estável de HU ≥8 semanas antes do Dia 1 com a intenção de permanecer na mesma dose durante todo o estudo, a menos que ajustes sejam clinicamente necessários devido à supressão da medula óssea, de acordo com as diretrizes publicadas.
3. Dados disponíveis para o número de VOC(s) MU durante o intervalo de 12 meses antes do início do tratamento com HU e um valor para% HbF coletado após 1 ano de idade, antes do início do tratamento com HU e na ausência de transfusão recente.

Critério de exclusão:

Condições médicas:

1. Evidência ou história de doenças hematológicas (não SCD), renais, endócrinas, pulmonares, gastrointestinais, cardiovasculares (incluindo acidente vascular cerebral evidente, mas excluindo infarto cerebral silencioso), hepáticas (excluindo colelitíase), psiquiátricas ou neurológicas clinicamente significativas, conforme avaliado em registros médicos.

2. Participantes com qualquer uma das seguintes infecções agudas ou crônicas ou histórico de infecção conforme autorrelatado e/ou avaliado a partir de registros médicos:

   • Febre ≤7 dias de Triagem;
   • Qualquer infecção que requeira tratamento com medicamento(s) anti-infeccioso(s) ≤2 semanas de triagem;
   • Infecção por COVID-19, a menos que tenham decorrido 10 dias desde o aparecimento dos primeiros sintomas, o participante esteja sem sintomas por ≥24 horas e não apresente sintomas pós-COVID-19.
3. Supressão acentuada da medula óssea, conforme evidenciado por qualquer um dos seguintes sintomas de acordo com o prontuário médico: anemia grave, neutropenia (ANC <1500 mm3WBC), trombocitopenia (contagem de plaquetas <100.000 mm3) ≤8 semanas do Dia 1.
4. Cirurgia de grande porte <3 meses antes do Dia 1, conforme autorrelatado e/ou avaliado a partir de registros médicos ou procedimentos médicos significativos planejados durante o estudo.
5. Mulheres que estão grávidas ou planejam engravidar durante o estudo.

6. Outra condição médica ou psiquiátrica, incluindo comprometimento cognitivo que impeça o relato preciso de dor e/ou avaliação de sintomas de doença falciforme, ideação/comportamento suicida recente (no último ano) ou ativo, ou anormalidade laboratorial que possa aumentar o risco de participação no estudo ou, em julgamento do investigador, tornar o participante inadequado para o estudo.

   Terapia Prévia/Concomitante:

7. História de transplante de células-tronco hematopoiéticas ou tratamento com terapia genética conforme avaliado em prontuários médicos.
8. História de transfusão simples ≤4 semanas do Dia 1, conforme avaliado a partir de registros médicos. Experiência anterior/simultânea em estudos clínicos:

9. Administração anterior com um medicamento experimental dentro de 30 dias (ou conforme determinado pela exigência local) ou 5 meias-vidas anteriores ao Dia 1 (o que for mais longo).

   Outras exclusões:

10. Uso ativo de droga ilícita conforme determinado pelo investigador.

    • Uma história ou uso de opioides não será considerada uma exclusão se o participante tomar opioides prescritos para dor relacionada à doença falciforme subjacente.
    • Uma história ou uso de canabinóides não é excludente.

11. História de abuso de álcool, dependência ou consumo excessivo de álcool dentro de 6 meses após a triagem, conforme determinado pelo investigador.

    - O consumo excessivo de álcool é definido como um padrão de 5 (masculino) e 4 (feminino) ou mais bebidas alcoólicas em cerca de 2 horas. Como regra geral, a ingestão de álcool não deve exceder 14 unidades por semana (1 unidade = 8 onças (240 mL) de cerveja, 1 onça (30 mL) de destilado 40% ou 3 onças (90 mL) de vinho).

12. Relutante ou incapaz de cumprir os critérios da seção Considerações sobre Estilo de Vida (Seção 5.3) deste protocolo.
13. Funcionários do centro do investigador ou funcionários da Pfizer diretamente envolvidos na condução do estudo, funcionários do centro supervisionados pelo investigador e seus respectivos familiares.

Considerações sobre estilo de vida:

Medicamentos experimentais não são permitidos durante o estudo.