Vähäinterventiotutkimus sähköisen sirppisolutautipotilaan raportoiduista tuloksista sirppisoluihin osallistuneilla
tiistai 9. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Sanguine Biosciences
Sirppisolutautipotilaiden raportoidut tulokset aikuisilla ≥ 18-vuotiailla osallistujilla hydroksiurealla ja sen ulkopuolella
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on oppia lisää sirppisolutautia sairastavien ihmisten tuskallisista kriiseistä.
Tästä syystä Pfizer suorittaa tutkimuksen ymmärtääkseen, miltä sirppisolutautia sairastavat ihmiset tuntevat päivittäin, hoitavat näitä tuskallisia jaksoja, mukaan lukien jos he hoitavat itsensä kotona tai menevät lääkärin vastaanotolle/päivystykseen, sekä näiden jaksojen aikana otetut lääkkeet.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Yksityiskohtainen kuvaus
Pfizer kehittää ePRO:ta, jota täydennetään päivittäin käyttämällä päiväkirjaa, jotta se raportoi kattavasti itseensä SCD-potilaiden VOC-pitoisuuksista ja niiden vaikutuksista heidän elämäänsä. Tämä on prospektiivinen, vähäinterventiotutkimus, jolla arvioidaan SCD ePRO:n reagointikykyä terapeuttinen asetus.
VOC-frekvenssin vähentämiseen tarkoitettujen lääkkeiden tehoa on historiallisesti arvioitu VOC-tiheyden perusteella VOC-määrityksellä, joka edellyttää MU:ta, päätepistelähestymistapaa, jonka käyttökelpoisuus on rajoitettu terapeuttisten interventioiden hyödyn arvioinnissa koko taudin osalta. kokea.
Nykyisistä saatavilla olevista hoidoista huolimatta monet SCD-potilaat kokevat edelleen VOC-yhdisteitä, ja edelleen on olemassa merkittävä tyydyttämätön lääketieteellinen tarve ja mahdollisuus parantaa olemassa olevia päätepisteitä.
Vaikka aiempia tutkimuksia on tehty tämän päätepisteen huomioon ottamiseksi, niitä ei ole tehty terapeuttisessa ympäristössä, joten niitä ei ole pystytty arvioimaan SCD ePRO:n vastetta.1,2Tämä
tutkimuksen tavoitteena on arvioida potilaiden ilmoittamien päätepisteiden vastetta SCD-potilailla, jotka eivät saa sairautta modifioivaa hoitoa, verrattuna niihin, jotka saavat sairautta modifioivaa hoitoa HU.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
52
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Woburn, Massachusetts, Yhdysvallat, 01801
- Sanguine Biosciences
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Noin 200 SCD:tä (HbS/S tai HbS/β-thal) sairastavaa osallistujaa rekisteröidään kahteen samanaikaiseen ryhmään, jotka joko eivät saa sairautta modifioivaa hoitoa (kontrolliryhmä [ryhmä 1], noin 150 osallistujaa) tai jotka saavat vakaan annoksen HU (HU-hoitoryhmä [ryhmä 2], noin 50 osallistujaa) otetaan mukaan tähän tutkimukseen.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit - Kontrolliryhmä
- Sinulla on ollut ≥1 MU VOC -jakso, jotka vaativat dokumentoitua suunnittelematonta lääketieteellistä toimenpidettä (esim. klinikka, lääkärin vastaanotto, ensiapu tai vastaanotto), jotka vaativat opioidi- tai suonensisäistä ei-steroidista tulehduskipulääkehoitoa 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Osallistujalla ei ole aiemmin ollut HU-hoitoa, ellei syy lopettamiseen ollut raskaus (tai kumppanin raskaus).
- Saatavilla olevat tiedot MU VOC:iden määrästä 12 kuukauden aikavälillä ennen seulontaa ja %HbF:n arvosta, joka on kerätty 1 vuoden iän jälkeen ilman äskettäistä verensiirtoa.
Sisällyttämiskriteerit - HU-hoitoryhmä
- Sinulla on ollut ≥1 MU VOC -jakso, jotka vaativat dokumentoitua suunnittelematonta lääketieteellistä toimenpidettä (esim. klinikka, lääkärin vastaanotto, päivystys tai vastaanotto), jotka vaativat opioidi- tai suonensisäistä ei-steroidista tulehduskipulääkehoitoa 12 kuukauden kuluessa ennen HU:n aloittamista.
- Sen on oltava vakaalla HU-annoksella ≥ 8 viikkoa ennen päivää 1, ja aikomuksena on pysyä samassa annoksessa koko tutkimuksen ajan, elleivät muutokset ole lääketieteellisesti tarpeellisia luuytimen suppression vuoksi julkaistujen ohjeiden mukaisesti.
- Saatavilla olevat tiedot MU-VOC:iden lukumäärästä 12 kuukauden aikana ennen HU-hoidon aloittamista ja %HbF-arvosta, joka on kerätty 1 vuoden iän jälkeen, ennen HU-hoidon aloittamista ja äskettäisen verensiirron puuttuessa.
Poissulkemiskriteerit:
Lääketieteelliset olosuhteet:
- Todisteet tai historia kliinisesti merkitsevistä hematologisista (ei-SCD), munuaisten, endokriinisten, keuhkojen, maha-suolikanavan, sydän- ja verisuonisairauksista (mukaan lukien ilmeinen aivohalvaus, mutta ei hiljainen aivoinfarkti), maksan (lukuun ottamatta sappikivitautia), psykiatrisesta tai neurologisesta sairaudesta lääketieteellisistä tiedoista arvioituna.
Osallistujat, joilla on jokin seuraavista akuuteista tai kroonisista infektioista tai infektiohistoriasta itse ilmoittamana ja/tai arvioituna lääketieteellisistä tiedoista:
- Kuume ≤ 7 päivää seulonta;
- Mikä tahansa infektio, joka vaatii hoitoa infektiolääkkeellä (-lääkkeillä) ≤ 2 viikon seulonta;
- COVID-19-infektio, ellei oireiden ensimmäisestä ilmaantumisesta ole kulunut 10 päivää, osallistuja on oireeton ≥ 24 tuntia eikä hänellä ole COVID-19:n jälkeisiä oireita.
- Merkittävä luuytimen supressio, josta on osoituksena jokin seuraavista lääketieteellisten tietojen mukaan: vaikea anemia, neutropenia (ANC <1500 mm3WBC), trombosytopenia (verihiutaleiden määrä <100 000 mm3) ≤ 8 viikkoa ensimmäisenä päivänä.
- Suuri leikkaus alle 3 kuukautta ennen päivää 1 itse raportoituna ja/tai arvioituna lääketieteellisistä tiedoista tai suunnitelluista merkittävistä lääketieteellisistä toimenpiteistä tutkimuksen aikana.
- Naiset, jotka ovat raskaana tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana.
Muu lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, mukaan lukien kognitiivinen heikentyminen, joka estää tarkan raportoinnin kivusta ja/tai SCD-oireiden arvioinnin, äskettäin (viime vuoden aikana) tai aktiivisen itsemurha-ajatuksen/käyttäytymisen tai laboratoriopoikkeavuuden, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumisen riskiä tai tutkijan harkinnan mukaan tehdä osallistujasta sopimatonta tutkimukseen.
Aikaisempi/sananaikainen hoito:
- Aiempi hematopoieettinen kantasolusiirto tai hoito geeniterapialla lääketieteellisistä tiedoista arvioituna.
- Yksinkertainen verensiirto ≤ 4 viikkoa päivästä 1 lääketieteellisistä tiedoista arvioituna. Aikaisempi/samanaikainen kliininen tutkimuskokemus:
Aikaisempi anto tutkimuslääkkeen kanssa 30 päivän sisällä (tai paikallisten vaatimusten mukaisesti) tai 5 päivää ennen päivää 1 (sen mukaan kumpi on pidempi).
Muut poikkeukset:
Laittoman huumeen aktiivinen käyttö tutkijan määrittämänä.
- Opioidien historiaa tai käyttöä ei pidetä poissulkemisena, jos osallistuja ottaa määrättyjä opioideja taustalla olevaan SCD-kipuun.
- Kannabinoidien historia tai käyttö ei ole poissulkevaa.
Aiempi alkoholin väärinkäyttö, riippuvuus tai humalajuominen 6 kuukauden sisällä seulonnasta tutkijan määrittämänä.
- Humalahdus määritellään juomaksi 5 (mies) ja 4 (nainen) tai enemmän alkoholijuomia noin 2 tunnin aikana. Yleissääntönä on, että alkoholin saanti ei saisi ylittää 14 yksikköä viikossa (1 yksikkö = 8 unssia (240 ml) olutta, 1 unssia (30 ml) 40-prosenttista väkevää alkoholia tai 90 ml viiniä).
- Ei halua tai pysty noudattamaan tämän protokollan Lifestyle-näkökohdat (osio 5.3) kriteerejä.
- Tutkimuspaikan henkilökunta tai tutkimuksen suorittamiseen suoraan osallistuvat Pfizerin työntekijät, tutkijan muutoin valvoma toimipaikan henkilökunta ja heidän perheenjäsenensä.
Elämäntyyli huomioitavaa:
Tutkimuslääkkeet eivät ole sallittuja tutkimuksen aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Ohjausryhmä
|
|
HU Hoitoryhmä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensisijainen tavoite 1:
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Sen arvioimiseksi, havaitaanko HU:n vaikutus lääkärin ilmoittamien MU VOC:ien esiintymistiheyteen tutkimuspopulaatiossa, arvioidaan HU-potilaiden vuosittaista laskua verrokkiryhmän vastaaviin osallistujiin verrattuna.
Nollahypoteesi on, että vuotuinen lääkärin ilmoittama MU VOC -taso HU-hoitoryhmässä ei eroa kontrolliryhmän luvusta.
|
6 kuukautta
|
|
Ensisijainen tavoite #2
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Sen arvioimiseksi, havaitaanko HU:n vaikutus potilaiden ilmoittamien kriisien esiintymistiheyteen (VOC-päivämäärä ja potilaan ilmoittamien VOC-tapahtumien määrä), jotka on laskettu SCD ePRO:lla, tutkimuspopulaatiossa, vuositasolla laskettu luku HU-hoitoryhmässä verrattuna vastaavaan Vertailuryhmän osallistujat arvioidaan.
Vastaavat nollahypoteesit ovat, että vuotuiset potilaiden ilmoittamat kriisiluvut HU-hoitoryhmässä eivät poikkea kontrolliryhmän kriisistä.
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden ilmoittamien kriisien ja lääkärien ilmoittaman MU VOC -asteen välinen yhteys
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Potilaiden ilmoittamat kriisiluvut määritetään VOC Day -taajuudella ja potilaan ilmoittamalla VOC-tapahtumatiheydellä, ja ne lasketaan käyttämällä SCD ePRO:ta.
Näitä verrataan lääkärin ilmoittamaan MU VOC -tasoon sen arvioimiseksi, onko niiden välillä yhteyttä.
Arviointi tehdään sovitetussa otoksessa sekä HU-hoitoryhmän ja vertailuryhmän osallistujissa.
Vastaavat nollahypoteesit ovat, että vuotuiset potilaiden ilmoittamat kriisiluvut eivät liity lääkärin ilmoittamaan MU VOC:iin.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 19. tammikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 23. joulukuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 10. huhtikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 8. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. heinäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 16. heinäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 16. heinäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- C4071008
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .