一项针对电子镰状细胞病患者的低干预研究报告了镰状细胞病参与者的结果

纳入标准 - 对照组

1. 在筛选前 12 个月内经历过 ≥ 1 次 MU VOC 发作，需要记录在案的计划外医疗干预（例如诊所、医生办公室、急诊室或入院），需要阿片类药物或静脉注射非甾体抗炎药治疗。
2. 参与者过去没有 HU 治疗史，除非中止治疗的原因是怀孕（或伴侣怀孕）。
3. 筛查前 12 个月间隔内的 MU VOC 数量数据以及 1 岁后在最近没有输血的情况下收集的 %HbF 值的数据。

纳入标准 - HU 治疗组

1. 在开始 HU 前 12 个月内经历过 ≥ 1 次 MU VOC 发作，需要记录在案的计划外医疗干预（例如诊所、医生办公室、急诊室或入院），需要阿片类药物或静脉注射非甾体抗炎药治疗。
2. 必须在第 1 天之前 ≥8 周服用稳定剂量的 HU，并在整个研究过程中保持相同剂量，除非根据已发布的指南，由于骨髓抑制而在医学上需要进行调整。
3. 开始 HU 治疗前 12 个月间隔内的 MU VOC 数量数据以及 1 岁后、开始 HU 治疗前且近期未输血情况下收集的 %HbF 值。

排除标准：

医疗条件：

1. 根据病历评估，有临床意义的血液病（非 SCD）、肾病、内分泌病、肺病、胃肠道病、心血管病（包括明显中风，但不包括无症状脑梗塞）、肝病（不包括胆石症）、精神或神经系统疾病的证据或病史。

2. 自我报告和/或根据医疗记录评估有以下任何急性或慢性感染或感染史的参与者：

   • 筛查后发烧≤7 天；
   • 任何需要抗感染药物治疗的感染≤2周的筛查；
   • COVID-19 感染，除非自症状首次出现起已过去 10 天，否则参与者在 ≥24 小时内没有任何症状，并且没有出现 COVID-19 后症状。
3. 根据病历，出现以下任一情况可证明明显的骨髓抑制：严重贫血、中性粒细胞减少症 (ANC <1500 mm3WBC)、血小板减少症（血小板计数 <100,000 mm3）≤第 1 周 8 周。
4. 根据自我报告和/或根据医疗记录或研究期间计划的重大医疗程序进行评估，在第 1 天之前 3 个月内进行的大手术。
5. 在研究期间怀孕或计划怀孕的女性。

6. 其他医疗或精神疾病，包括妨碍准确报告疼痛和/或评估 SCD 症状的认知障碍、最近（过去一年内）或主动自杀意念/行为、或可能增加参与研究风险的实验室异常，或研究者的判断，使参与者不适合研究。

   先前/伴随治疗：

7. 根据病历评估，造血干细胞移植或基因疗法治疗史。
8. 根据病历评估，第一天的简单输血史≤4周。先前/同时的临床研究经验：

9. 先前在 30 天内（或根据当地要求确定）或第 1 天之前的 5 个半衰期（以较长者为准）内使用过研究药物。

   其他除外情况：

10. 调查人员确定的积极使用非法药物。

    • 如果参与者服用处方阿片类药物治疗与潜在 SCD 相关的疼痛，则不会将阿片类药物的病史或使用视为排除。
    • 大麻素的历史或使用并不排除。

11. 由研究者确定，筛查后 6 个月内有酗酒、依赖或酗酒史。

    - 暴饮暴食是指在大约 2 小时内饮用 5 杯（男性）和 4 杯（女性）或更多酒精饮料。 作为一般规则，每周酒精摄入量不应超过 14 单位（1 单位 = 8 盎司（240 毫升）啤酒、1 盎司（30 毫升）40% 烈酒或 3 盎司（90 毫升）葡萄酒）。

12. 不愿意或无法遵守本协议生活方式注意事项部分（第 5.3 节）中的标准。
13. 研究者现场工作人员或直接参与研究进行的辉瑞员工、由研究者另行监督的现场工作人员及其各自的家庭成员。

生活方式考虑因素：

研究期间不允许使用研究药物。