Un estudio de baja intervención de un paciente con anemia falciforme electrónica informó resultados en participantes con anemia falciforme

Criterios de inclusión - Grupo de control

1. Haber experimentado ≥1 episodio(s) de MU VOC que requieran una intervención médica no planificada documentada (p. ej., clínica, consultorio médico, sala de emergencias o admisión) que requiera tratamiento con opioides o antiinflamatorios no esteroides intravenosos dentro de los 12 meses anteriores a la selección.
2. El participante no tiene antecedentes de tratamiento anterior con HU a menos que el motivo de la interrupción fuera el embarazo (o el embarazo de una pareja).
3. Datos disponibles para la cantidad de COV MU durante el intervalo de 12 meses antes de la selección y un valor de% de HbF recopilado después de 1 año de edad en ausencia de una transfusión reciente.

Criterios de inclusión - Grupo de tratamiento HU

1. Haber experimentado ≥1 episodio(s) de MU VOC que requieran una intervención médica no planificada documentada (p. ej., clínica, consultorio médico, sala de emergencias o admisión) que requiera tratamiento con opioides o antiinflamatorios no esteroides intravenosos dentro de los 12 meses anteriores al inicio de HU.
2. Debe recibir una dosis estable de HU ≥8 semanas antes del día 1 con la intención de permanecer con la misma dosis durante todo el estudio, a menos que los ajustes sean médicamente necesarios debido a la supresión de la médula ósea, de acuerdo con las pautas publicadas.
3. Datos disponibles para el número de COV MU durante el intervalo de 12 meses antes del inicio del tratamiento con HU y un valor de %HbF recopilado después de 1 año de edad, antes del inicio del tratamiento con HU y en ausencia de transfusión reciente.

Criterio de exclusión:

Condiciones médicas:

1. Evidencia o antecedentes de enfermedades hematológicas (no ECF), renales, endocrinas, pulmonares, gastrointestinales, cardiovasculares (incluido el accidente cerebrovascular manifiesto, pero excluyendo el infarto cerebral silencioso), hepáticas (excluyendo colelitiasis), psiquiátricas o neurológicas clínicamente significativas (sin ECF), según lo evaluado a partir de registros médicos.

2. Participantes con cualquiera de las siguientes infecciones agudas o crónicas o antecedentes de infección según lo autoinformado y/o evaluado a partir de registros médicos:

   • Fiebre ≤7 días de cribado;
   • Cualquier infección que requiera tratamiento con fármacos antiinfecciosos ≤2 semanas de detección;
   • Infección por COVID-19, a menos que hayan transcurrido 10 días desde que aparecieron los primeros síntomas, el participante no tenga síntomas durante ≥24 horas y no experimente síntomas posteriores al COVID-19.
3. Supresión marcada de la médula ósea evidenciada por cualquiera de los siguientes según el historial médico: anemia grave, neutropenia (RAN <1500 mm3WBC), trombocitopenia (recuento de plaquetas <100,000 mm3) ≤8 semanas del día 1.
4. Cirugía mayor <3 meses antes del día 1 según lo autoinformado y/o evaluado a partir de registros médicos o procedimientos médicos importantes planificados durante el estudio.
5. Mujeres que estén embarazadas o planeen quedar embarazadas durante el estudio.

6. Otra condición médica o psiquiátrica, incluido el deterioro cognitivo que impide informar con precisión el dolor y/o la evaluación de los síntomas de ECF, ideación/comportamiento suicida reciente (en el último año) o activo, o anomalía de laboratorio que pueda aumentar el riesgo de participación en el estudio o, en a juicio del investigador, hacen que el participante sea inadecuado para el estudio.

   Terapia previa/concomitante:

7. Antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas o tratamiento con terapia génica según lo evaluado a partir de registros médicos.
8. Historial de transfusión simple ≤4 semanas del día 1 según lo evaluado a partir de registros médicos. Experiencia previa/concurrente en estudios clínicos:

9. Administración previa con un fármaco en investigación dentro de los 30 días (o según lo determine el requisito local) o 5 vidas medias anteriores al día 1 (lo que sea más largo).

   Otras exclusiones:

10. Uso activo de drogas ilícitas según lo determine el investigador.

    • Los antecedentes o el uso de opioides no se considerarán una exclusión si el participante toma opioides recetados para el dolor relacionado con la ECF subyacente.
    • Un historial o uso de cannabinoides no es excluyente.

11. Historial de abuso, dependencia o consumo excesivo de alcohol dentro de los 6 meses posteriores a la evaluación, según lo determine el investigador.

    - El consumo excesivo de alcohol se define como un patrón de 5 (hombres) y 4 (mujeres) o más bebidas alcohólicas en aproximadamente 2 horas. Como regla general, la ingesta de alcohol no debe exceder las 14 unidades por semana (1 unidad = 8 onzas (240 ml) de cerveza, 1 onza (30 ml) de licor al 40% o 3 onzas (90 ml) de vino).

12. No querer o no poder cumplir con los criterios de la sección Consideraciones de estilo de vida (Sección 5.3) de este protocolo.
13. El personal del sitio del investigador o los empleados de Pfizer directamente involucrados en la realización del estudio, el personal del sitio supervisado por el investigador y sus respectivos familiares.

Consideraciones de estilo de vida:

No se permiten medicamentos en investigación durante el estudio.