Une étude peu interventionnelle d'un patient atteint de drépanocytose électronique a rapporté les résultats chez les participants à la drépanocytose

Critères d'intégration - Groupe témoin

1. Avoir subi ≥ 1 épisode (s) de MU VOC nécessitant une intervention médicale non planifiée documentée (par exemple, clinique, cabinet du médecin, salle d'urgence ou admission) nécessitant un traitement par opioïdes ou anti-inflammatoires non stéroïdiens IV dans les 12 mois précédant le dépistage.
2. Le participant n'a aucun antécédent de traitement antérieur par HU, sauf si la raison de l'arrêt était une grossesse (ou la grossesse d'un partenaire).
3. Données disponibles pour le nombre de COV MU au cours de l'intervalle de 12 mois précédant le dépistage et une valeur pour le % d'HbF collecté après l'âge d'un an en l'absence de transfusion récente.

Critères d'intégration - Groupe de traitement HU

1. Avoir subi ≥ 1 épisode (s) de MU VOC nécessitant une intervention médicale non planifiée documentée (par exemple, clinique, cabinet du médecin, salle d'urgence ou admission) nécessitant un traitement par opioïdes ou anti-inflammatoires non stéroïdiens IV dans les 12 mois précédant le début de l'HU.
2. Doit recevoir une dose stable d'HU ≥ 8 semaines avant le jour 1 avec l'intention de rester avec la même dose tout au long de l'étude, à moins que des ajustements ne soient médicalement nécessaires en raison d'une suppression médullaire, conformément aux directives publiées.
3. Données disponibles sur le nombre de COV MU au cours de l'intervalle de 12 mois précédant le début du traitement HU et une valeur du% HbF collectée après l'âge d'un an, avant le début du traitement HU et en l'absence de transfusion récente.

Critère d'exclusion:

Les conditions médicales:

1. Preuve ou antécédents d'hématologie cliniquement significative (non SCD), rénale, endocrinienne, pulmonaire, gastro-intestinale, cardiovasculaire (y compris un accident vasculaire cérébral manifeste mais à l'exclusion de l'infarctus cérébral silencieux), hépatique (à l'exclusion de la lithiase biliaire), psychiatrique ou neurologique maladie évaluée à partir des dossiers médicaux.

2. Participants présentant l’une des infections aiguës ou chroniques suivantes ou des antécédents d’infection, tels qu’autodéclarés et/ou évalués à partir des dossiers médicaux :

   • Fièvre ≤ 7 jours de dépistage ;
   • Toute infection nécessitant un traitement par médicament(s) anti-infectieux ≤ 2 semaines de dépistage ;
   • Infection au COVID-19, à moins que 10 jours ne se soient écoulés depuis l'apparition des premiers symptômes, le participant est sans symptômes depuis ≥ 24 heures et ne présente pas de symptômes post-COVID-19.
3. Suppression marquée de la moelle osseuse, mise en évidence par l'un des éléments suivants selon le dossier médical : anémie sévère, neutropénie (ANC <1 500 mm3WBC), thrombocytopénie (nombre de plaquettes <100 000 mm3) ≤ 8 semaines du jour 1.
4. Chirurgie majeure <3 mois avant le jour 1, telle qu'auto-déclarée et/ou évaluée à partir des dossiers médicaux ou des procédures médicales importantes planifiées au cours de l'étude.
5. Femmes enceintes ou envisageant de le devenir pendant l'étude.

6. Autre problème médical ou psychiatrique, y compris une déficience cognitive qui empêche une déclaration précise de la douleur et/ou une évaluation des symptômes de drépanocytose, des idées/comportements suicidaires récents (au cours de la dernière année) ou actifs, ou une anomalie de laboratoire qui peut augmenter le risque de participation à l'étude ou, dans le jugement de l'investigateur, rendent le participant inapproprié pour l'étude.

   Thérapie antérieure/concomitante :

7. Antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques ou de traitement par thérapie génique, évalués à partir des dossiers médicaux.
8. Antécédents de transfusion simple ≤ 4 semaines le jour 1, évalués à partir des dossiers médicaux. Expérience d'études cliniques antérieures/concurrentielles :

9. Administration antérieure avec un médicament expérimental dans les 30 jours (ou tel que déterminé par les exigences locales) ou 5 demi-vies précédant le jour 1 (selon la période la plus longue).

   Autres exclusions :

10. Consommation active de drogues illicites telle que déterminée par l'enquêteur.

    • Des antécédents ou une utilisation d'opioïdes ne seront pas considérés comme une exclusion si le participant prend des opioïdes prescrits pour la douleur liée à la drépanocytose sous-jacente.
    • Des antécédents ou une utilisation de cannabinoïdes ne sont pas exclusifs.

11. Antécédents d'abus d'alcool, de dépendance ou de consommation excessive d'alcool dans les 6 mois suivant le dépistage, tel que déterminé par l'enquêteur.

    - La consommation excessive d'alcool est définie comme un schéma de 5 (hommes) et 4 (femmes) ou plus boissons alcoolisées en 2 heures environ. En règle générale, la consommation d'alcool ne doit pas dépasser 14 unités par semaine (1 unité = 8 onces (240 ml) de bière, 1 once (30 ml) de spiritueux à 40 % ou 3 onces (90 ml) de vin).

12. Ne veut pas ou ne peut pas se conformer aux critères de la section Considérations sur le mode de vie (section 5.3) de ce protocole.
13. Personnel du site de l'investigateur ou employés de Pfizer directement impliqués dans la conduite de l'étude, personnel du site autrement supervisé par l'investigateur et membres de leur famille respectifs.

Considérations liées au mode de vie :

Les médicaments expérimentaux ne sont pas autorisés pendant l'étude.