Uno studio a basso interventismo su un paziente con anemia falciforme elettronica ha riportato risultati nei partecipanti con anemia falciforme

Criteri di inclusione - Gruppo di controllo

1. Hanno manifestato ≥ 1 episodio(i) di MU VOC che ha richiesto un intervento medico non pianificato documentato (ad es. Clinica, ambulatorio medico, pronto soccorso o ricovero) che ha richiesto un trattamento con oppioidi o farmaci antinfiammatori non steroidei IV entro 12 mesi prima dello screening.
2. Il partecipante non ha una storia di trattamento precedente con HU a meno che il motivo dell'interruzione non sia stata la gravidanza (o la gravidanza di un partner).
3. Dati disponibili per il numero di MU VOC durante l'intervallo di 12 mesi prima dello screening e un valore per% HbF raccolto dopo 1 anno di età in assenza di trasfusioni recenti.

Criteri di inclusione - Gruppo di trattamento HU

1. Hanno sperimentato ≥ 1 episodio(i) di MU COV che ha richiesto un intervento medico non pianificato documentato (ad esempio, clinica, ambulatorio medico, pronto soccorso o ricovero) che ha richiesto un trattamento con oppioidi o farmaci antinfiammatori non steroidei IV entro 12 mesi prima dell'inizio dell'HU.
2. Deve assumere una dose stabile di HU ≥ 8 settimane prima del Giorno 1 con l'intento di rimanere sulla stessa dose durante lo studio, a meno che non siano necessari aggiustamenti dal punto di vista medico a causa della soppressione del midollo osseo, in conformità con le linee guida pubblicate.
3. Dati disponibili per il numero di MU VOC durante l'intervallo di 12 mesi prima dell'inizio del trattamento con HU e un valore per %HbF raccolto dopo 1 anno di età, prima dell'inizio del trattamento con HU e in assenza di trasfusioni recenti.

Criteri di esclusione:

Condizioni mediche:

1. Evidenza o storia clinicamente significativa di malattie ematologiche (non-SCD), renali, endocrine, polmonari, gastrointestinali, cardiovascolari (incluso ictus manifesto ma escluso infarto cerebrale silente), epatiche (esclusa colelitiasi), psichiatriche o neurologiche valutate dalle cartelle cliniche.

2. Partecipanti con una delle seguenti infezioni acute o croniche o storia di infezioni come auto-segnalato e/o valutato dalle cartelle cliniche:

   • Febbre ≤7 giorni dallo screening;
   • Qualsiasi infezione che richieda un trattamento con farmaci antinfettivi ≤2 settimane di screening;
   • Infezione da COVID-19, a meno che non siano trascorsi 10 giorni dalla prima comparsa dei sintomi, il partecipante è senza sintomi per ≥24 ore e non presenta sintomi post-COVID-19.
3. Marcata soppressione del midollo osseo come evidenziato da uno qualsiasi dei seguenti sintomi secondo la cartella clinica: anemia grave, neutropenia (ANC <1500 mm3WBC), trombocitopenia (conta piastrinica <100.000 mm3) ≤8 settimane dal giorno 1.
4. Intervento chirurgico maggiore <3 mesi prima del Giorno 1 come auto-segnalato e/o valutato dalla cartella clinica o da procedure mediche significative pianificate durante lo studio.
5. Donne incinte o che pianificano una gravidanza durante lo studio.

6. Altre condizioni mediche o psichiatriche, tra cui deterioramento cognitivo che impedisce la segnalazione accurata del dolore e/o la valutazione dei sintomi della morte cardiaca improvvisa, ideazione/comportamento suicidario recente (entro l'ultimo anno) o attivo, o anomalie di laboratorio che possono aumentare il rischio di partecipazione allo studio o, in giudizio dello sperimentatore, rendere il partecipante inappropriato per lo studio.

   Terapia precedente/concomitante:

7. Anamnesi di trapianto di cellule staminali emopoietiche o trattamento con terapia genica valutata dalla cartella clinica.
8. Anamnesi di trasfusioni semplici ≤4 settimane dal giorno 1 valutata in base alle cartelle cliniche. Esperienza in studi clinici precedenti/contemporanei:

9. Precedente somministrazione di un farmaco sperimentale entro 30 giorni (o come determinato dai requisiti locali) o 5 emivite precedenti il ​​Giorno 1 (a seconda di quale sia il periodo più lungo).

   Altre esclusioni:

10. Uso attivo di droghe illecite come determinato dallo sperimentatore.

    • Una storia o un uso di oppioidi non sarà considerato un'esclusione se il partecipante assume oppioidi prescritti per il dolore correlato alla MCI sottostante.
    • Una storia o un uso di cannabinoidi non è esclusivo.

11. Storia di abuso di alcol, dipendenza o consumo eccessivo di alcol entro 6 mesi dallo screening, come determinato dallo sperimentatore.

    - Il binge eating è definito come l'assunzione di 5 (maschi) e 4 (femmine) o più drink alcolici in circa 2 ore. Come regola generale, l'assunzione di alcol non deve superare le 14 unità a settimana (1 unità = 8 once (240 ml) di birra, 1 oncia (30 ml) di liquore al 40% o 3 once (90 ml) di vino).

12. Riluttanza o incapacità a rispettare i criteri nella sezione Considerazioni sullo stile di vita (Sezione 5.3) del presente protocollo.
13. Personale del sito dello sperimentatore o dipendenti Pfizer direttamente coinvolti nella conduzione dello studio, personale del sito altrimenti supervisionato dallo sperimentatore e rispettivi familiari.

Considerazioni sullo stile di vita:

Durante lo studio non sono ammessi farmaci sperimentali.