血友病A患者の目標達成と身体活動 (ACTIVIIITY)
2026年1月15日 更新者：Sanofi
中等度または重度の血友病 A 患者における目標達成および身体活動に対するエファネスソクトコグ アルファ (ALTUVIIIO®) の影響に関する前向き観察研究
これは、米国と日本で新たにefaによる予防を開始する12～50歳の中等度または重度の血友病A患者を対象に実施された第4相多施設観察研究である。
この研究は 35 人の患者を登録することを目的としています。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Illinois
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Peoria、Illinois、アメリカ、61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
中等度または重度の血友病A患者
説明
包含基準:
- 登録時に、通常の臨床診療に従ってエファネソクトコグ アルファによる予防療法を新たに開始し、登録来院後 6 か月以内にエファネソクトコグ アルファを開始する
- 中等度（内因性 FVIII 活性が正常の 1% ～ 5%）または重度（内因性 FVIII 活性が正常の 1% 未満）の血友病 A の診断
- 登録時の年齢が12歳以上50歳以下
- 身体活動トラッカーとの互換性のため、Bluetooth 4.0 (最小) または 5.0 (推奨) 機能を備えたスマートフォン デバイス (Android バージョン 12.0 以降、または iOS 13 以降) へのアクセス
- 電子患者報告転帰 (ePRO)/日記評価のためのインターネットへの自宅ベースのアクセスの利用可能性
- 活動追跡デバイスを利用する意欲がある
除外基準:
- 現在の FVIII 阻害剤の診断（阻害剤力価 ≥ 0.60 BU/mL として定義）
- -登録前6か月間の予防目的でのefanesoctocog alfaの使用
注: 他の包含/除外基準が適用される場合があります。 上記の情報は、臨床試験への参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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コホート
efaによる予防を新たに開始する中等度または重度の血友病Aを有する12～50歳の患者
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すべての治療の決定は研究への参加とは独立して行われなければならず、研究に関連した訪問/評価は治療の決定を知らせることを目的としたものではありません。
研究参加の一環として研究薬は提供されません。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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合計目標の達成率
時間枠：3ヶ月目
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生の GAS スコアが 0、+1、または +2 の個々のゴール数を、設定されたゴールの総数で割ったものとしてレポートされます。
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3ヶ月目
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合計目標の達成率
時間枠：6ヶ月目
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6ヶ月目
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合計目標の達成率
時間枠：月9
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月9
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合計目標の達成率
時間枠：12ヶ月目
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12ヶ月目
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少なくとも 1 つの目標で +2 または +1 を達成した患者の割合
時間枠：3ヶ月目
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各目標は +2 から -2 までの 5 段階のリッカート スケールでランク付けされ、+2 はより良い目標達成を示します。
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3ヶ月目
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少なくとも 1 つの目標で +2 または +1 を達成した患者の割合
時間枠：6ヶ月目
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6ヶ月目
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少なくとも 1 つの目標で +2 または +1 を達成した患者の割合
時間枠：月9
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月9
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少なくとも 1 つの目標で +2 または +1 を達成した患者の割合
時間枠：12ヶ月目
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12ヶ月目
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全体的な GAS スコア
時間枠：3ヶ月目
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目標達成スケーリング (GAS) は、目標の選択と評価に利用される、患者中心の臨床医が報告するアウトカム尺度であり、スコアが高いほど目標達成度が高いことを示します。 対象となる各時点で患者が設定したすべての目標を利用した全体的な GAS スコアが計算されます。 |
3ヶ月目
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全体的な GAS スコア
時間枠：6ヶ月目
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目標達成スケーリング (GAS) は、目標の選択と評価に利用される、患者中心の臨床医が報告するアウトカム尺度であり、スコアが高いほど目標達成度が高いことを示します。 対象となる各時点で患者が設定したすべての目標を利用した全体的な GAS スコアが計算されます。 |
6ヶ月目
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全体的な GAS スコア
時間枠：月9
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目標達成スケーリング (GAS) は、目標の選択と評価に利用される、患者中心の臨床医が報告するアウトカム尺度であり、スコアが高いほど目標達成度が高いことを示します。 対象となる各時点で患者が設定したすべての目標を利用した全体的な GAS スコアが計算されます。 |
月9
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全体的な GAS スコア
時間枠：12ヶ月目
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目標達成スケーリング (GAS) は、目標の選択と評価に利用される、患者中心の臨床医が報告するアウトカム尺度であり、スコアが高いほど目標達成度が高いことを示します。 対象となる各時点で患者が設定したすべての目標を利用した全体的な GAS スコアが計算されます。 |
12ヶ月目
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身体活動のカテゴリーを選択する頻度
時間枠：ベースライン
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目標インベントリから選択された目標のカテゴリ
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ベースライン
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毎日の歩数の月平均
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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毎日の歩数 (物理トラッカーによって記録される) の月次平均は、30 日間に記録された総歩数を使用して計算され、その期間内の準拠日数が考慮されます。
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ベースラインから 12 か月目まで
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1日の活動数の月平均
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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アクティビティ カウントには、X、Y、Z 軸に費やした時間、ベクトルの大きさのカウント、推定カロリー、着用時間、移動および非移動に費やした時間が含まれます。
カウントは月全体で平均化されます。
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ベースラインから 12 か月目まで
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1 日のタスクの代謝当量 (MET) の月平均
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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身体活動トラッカーによる推定
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ベースラインから 12 か月目まで
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毎日の中程度および激しい身体活動 (MVPA) の月平均
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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中程度の強度の身体活動と激しい強度の身体活動に費やした時間に関する MET データからの要約
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ベースラインから 12 か月目まで
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日強度勾配の月平均
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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強度勾配は、強度と時間の関係をモデル化することによって身体活動の強度の分布を反映する活動強度分布の尺度です。
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ベースラインから 12 か月目まで
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週ごとの強度勾配の月平均
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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ベースラインから 12 か月目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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PROMIS 疼痛強度スコアの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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患者報告結果測定情報システム (PROMIS): 過去 7 日間の痛み (3 つの質問のうち 2 つ) と現在の痛み (3 つの質問のうち 1 つ) を評価し、患者は自分の痛みを 0 のスケールで評価します (痛みはなかった）から 5（非常に重度）。
合計スコアは 0 ～ 15 の範囲であり、スコアが高いほど痛みの強さが最悪であることを示します。
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ベースラインから 12 か月目まで
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HALスコアの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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血友病活動リスト (HAL) は、7 つの領域にわたる患者の能力にアクセスするための 42 項目のアンケートです: 横になる/座る/ひざまずく/立つ (8 項目)、脚の機能 (9 項目)、腕の機能 (4 項目) 、交通機関の利用（3項目）、セルフケア（5項目）、家事（6項目）、レジャー活動（7項目）。
患者は各質問を 1 (不可能) から 6 (決してない) までのリッカートスケールで評価します。
いくつかの項目には「該当しない」オプションもあります。
患者が総合スコアを自己申告できる視覚的なアナログスケールもあります。
正規化された合計スコア (すべての正規化されたドメインの合計) の範囲は、0 (考えられる最悪の機能状態) から 100 (考えられる最高の機能状態) です。
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ベースラインから 12 か月目まで
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PROMIS 小児疼痛強度スコアの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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過去 7 日間の平均痛みを評価し、患者は自分の痛みを 0 (痛みなし) ～ 10 (考えられる最悪の痛み) のスケールで評価します。
スコアが高いほど、痛みの強さが最悪であることを示します。
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ベースラインから 12 か月目まで
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PedHALスコアの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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小児血友病活動リスト (PedHAL) は、7 つの領域にわたる患者の機能的能力にアクセスするための 53 項目のアンケートです: 横になる/座る/ひざまずく/立つ (10 項目)、脚の機能 (11 項目)、腕の機能 (6 項目)項目）、交通機関の利用（3項目）、セルフケア（9項目）、家事（3項目）、レジャー・スポーツ（11項目）。
患者は各質問を 1 (不可能) から 6 (決してない) までのリッカートスケールで評価します。
いくつかの項目には「該当しない」オプションもあります。
患者が総合スコアを自己申告できる視覚的なアナログスケールもあります。
正規化された合計スコア (すべての正規化されたドメインの合計) の範囲は、0 (考えられる最悪の機能状態) から 100 (考えられる最高の機能状態) です。
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ベースラインから 12 か月目まで
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WPAI+CIQ:HS による評価による、欠席した学校/勤務時間の変更
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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「仕事の生産性と活動の障害と教室での障害の質問: 血友病特有の質問 (WPAI + CIQ: HS)」は、患者の就労および/または授業出席の能力に対する血友病の影響を評価する 9 項目の質問票です。
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ベースラインから 12 か月目まで
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WPAI+CIQ:HS によって評価された生産性の変化
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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「仕事の生産性と活動の障害と教室での障害の質問: 血友病特有の質問 (WPAI + CIQ: HS)」は、患者の通常の日常活動を行う能力に対する血友病の影響を評価する 9 項目の質問票です。
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ベースラインから 12 か月目まで
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WPAI+CIQ:HS によって評価された他の活動への影響の変化
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
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仕事の生産性と活動の障害と教室での障害に関する質問: 血友病特有 (WPAI + CIQ: HS) は、患者の他の活動を行う能力に対する血友病の影響を評価する 9 項目の質問票です。
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ベースラインから 12 か月まで
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HJHS の合計および結合ドメイン スコアの平均変化
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
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血友病関節健康スコア (HJHS) は、6 つの指標関節 (左右の肘、膝、足首) と全体的な歩行を評価します。
6 つの関節のそれぞれについて、次の項目がスコアリングされます: 腫れ (スコア 0 ～ 3)、腫れの継続時間 (0 ～ 1)、筋萎縮 (0 ～ 2)、動作時のクレピタス (0 ～ 2)、屈曲損失 ( 0～3）、伸展喪失（0～3）、関節痛（0～2）、筋力（0～4）。
HJHS は、合計スコア (0 ～ 124 ポイント、より高いスコアは関節の健康状態が悪化していることを示します)、関節固有のスコア (0 ～ 20 ポイント)、および全体的な歩行スコア (0 ～ 4 ポイント) を提供します。
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ベースラインから 12 か月まで
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さまざまな強度レベルで費やした月ごとの合計時間と毎日の平均時間
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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身体活動の強度は、座りがちな行動、光の強度、中程度の強度、激しい強度として定義されます。
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ベースラインから 12 か月目まで
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中等度の活動と激しい活動の全体の 1 日の活動数の中央値の月平均
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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中程度および激しい身体活動に費やされる 1 日の時間の中央値は、月全体で平均されます。
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ベースラインから 12 か月目まで
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中等度の活動および激しい活動における全体の 1 日の MET 中央値の月平均
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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ベースラインから 12 か月目まで
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週間べき乗則指数アルファの月次平均
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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ベースラインから 12 か月目まで
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各強度レベルの試合時間の中央値の月平均と試合時間の時間の割合 > 試合時間の中央値
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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ベースラインから 12 か月目まで
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週ごとのアクティビティ数の 80、90、95、および 100 パーセンタイルの月平均
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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ベースラインから 12 か月目まで
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毎週の MET の 80、90、95、および 100 パーセンタイルの月平均
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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ベースラインから 12 か月目まで
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月間総歩数
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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ベースラインから 12 か月目まで
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月間総アクティビティ数
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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アクティビティ カウントには、X、Y、Z 軸に費やした時間、ベクトルの大きさのカウント、推定カロリー、着用時間、移動および非移動に費やした時間が含まれます。
カウントは月全体で合計されます。
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ベースラインから 12 か月目まで
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月間合計MET
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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ベースラインから 12 か月目まで
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毎月の中程度または激しい身体活動の合計 (MVPA)
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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MVPA に費やした時間は月全体で合計されます。
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ベースラインから 12 か月目まで
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毎日の歩数の週平均
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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ベースラインから 12 か月目まで
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1 日の活動数の週平均
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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アクティビティ カウントには、X、Y、Z 軸に費やした時間、ベクトルの大きさのカウント、推定カロリー、着用時間、移動および非移動に費やした時間が含まれます。
カウントは週全体で平均化されます。
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ベースラインから 12 か月目まで
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日次 MET の週平均
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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ベースラインから 12 か月目まで
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日次 MVPA の週平均
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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MVPA に費やされた時間は、週全体で平均されます。
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ベースラインから 12 か月目まで
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日次強度勾配の週平均
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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ベースラインから 12 か月目まで
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週間強度勾配
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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ベースラインから 12 か月目まで
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AE、SAE、AESI のある参加者の数
時間枠：ベースラインから研究終了まで（12か月）
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ベースラインから研究終了まで（12か月）
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Efanesoctocog alfaに関連するAE、SAE、AESIを患った参加者の数
時間枠：ベースラインから研究終了まで（12か月）
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ベースラインから研究終了まで（12か月）
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計画された総投与量のうち、投与されなかった割合
時間枠：ベースラインから研究終了まで（12か月）
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ベースラインから研究終了まで（12か月）
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治療量から身体活動までの平均時間
時間枠：ベースラインから研究終了まで（12か月）
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ベースラインから研究終了まで（12か月）
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治療が必要な出血が報告されていない患者の数
時間枠：ベースラインから研究終了まで（12か月）
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ベースラインから研究終了まで（12か月）
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出血の治療のために投与される患者当たりの治療用量の平均数
時間枠：ベースラインから研究終了まで（12か月）
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ベースラインから研究終了まで（12か月）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月26日
一次修了 (実際)
2025年9月18日
研究の完了 (実際)
2025年9月18日
試験登録日
最初に提出
2024年7月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年7月26日
最初の投稿 (実際)
2024年7月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月15日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- OBS18140
- U1111-1306-7241 (その他の識別子：WHO ICTRP)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、白紙の症例報告書、統計解析計画、データセット仕様などの関連研究文書へのアクセスを要求できます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、対象となる研究、アクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。