Alcance de metas e atividade física em pessoas com hemofilia A (ACTIVIIITY)
15 de janeiro de 2026 atualizado por: Sanofi
Estudo prospectivo e observacional do impacto do Efanesoctocog Alfa (ALTUVIIIO®) no cumprimento de metas e atividade física em pessoas com hemofilia A moderada ou grave
Este é um estudo observacional multicêntrico de Fase 4 realizado em pacientes de 12 a 50 anos com hemofilia A moderada ou grave que estão iniciando recentemente a profilaxia com efa nos EUA e no Japão.
Este estudo tem como objetivo inscrever 35 pacientes.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Illinois
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com Hemofilia A moderada ou grave
Descrição
Critério de inclusão:
- No momento da inscrição, iniciar terapêutica profilática recente com efanesoctocog alfa de acordo com a prática clínica habitual, com efanesoctocog alfa iniciada no prazo de 6 meses após a visita de inscrição
- Diagnóstico de hemofilia A moderada (atividade endógena do FVIII entre 1% a 5% do normal) ou grave (atividade endógena do FVIII <1% do normal)
- Idade entre 12 e 50 anos no momento da inscrição, inclusive
- Acesso a um dispositivo smartphone (Android versão 12.0 ou superior; ou iOS 13 ou superior) com recursos Bluetooth 4.0 (mínimo) ou 5.0 (recomendado) para compatibilidade com rastreador de atividade física
- Disponibilidade de acesso domiciliar à Internet para avaliações eletrônicas de resultados relatados pelo paciente (ePRO)/diário
- Disponibilidade para utilizar o dispositivo de rastreamento de atividades
Critério de exclusão:
- Diagnóstico atual de um inibidor do FVIII, definido como título de inibidor ≥ 0,60 BU/mL
- Uso de efanesoctocog alfa para profilaxia nos 6 meses anteriores à inscrição
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão podem ser aplicados. As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para uma potencial participação num ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Coorte
pacientes com idade entre 12 e 50 anos com hemofilia A moderada ou grave que estão iniciando recentemente a profilaxia com efa
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Todas as decisões de tratamento devem ser tomadas independentemente da participação no estudo e as visitas/avaliações relacionadas ao estudo não se destinam a informar decisões de tratamento.
Nenhum medicamento do estudo é fornecido como parte da participação no estudo.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção do total de metas alcançadas
Prazo: Mês 3
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Informado como o número de gols individuais com uma pontuação GAS bruta de 0, +1 ou +2 dividido pelo número total de gols definidos
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Mês 3
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Proporção do total de metas alcançadas
Prazo: Mês 6
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Mês 6
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Proporção do total de metas alcançadas
Prazo: Mês 9
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Mês 9
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Proporção do total de metas alcançadas
Prazo: Mês 12
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Mês 12
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Proporção de pacientes que alcançaram +2 ou +1 em pelo menos uma meta
Prazo: Mês 3
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Cada meta será classificada em uma escala Likert de 5 pontos, variando de +2 a -2, com +2 indicando um melhor cumprimento da meta.
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Mês 3
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Proporção de pacientes que alcançaram +2 ou +1 em pelo menos uma meta
Prazo: Mês 6
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Mês 6
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Proporção de pacientes que alcançaram +2 ou +1 em pelo menos uma meta
Prazo: Mês 9
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Mês 9
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Proporção de pacientes que alcançaram +2 ou +1 em pelo menos uma meta
Prazo: Mês 12
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Mês 12
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Pontuação geral do GAS
Prazo: Mês 3
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O Goal Attainment Scaling (GAS) é uma medida de resultado relatada pelo médico centrada no paciente, utilizada para selecionar e dimensionar metas, com pontuações mais altas indicando maior alcance de metas. Uma pontuação geral do GAS utilizando todas as metas definidas por um paciente em cada ponto de interesse será calculada. |
Mês 3
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Pontuação geral do GAS
Prazo: Mês 6
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O Goal Attainment Scaling (GAS) é uma medida de resultado relatada pelo médico centrada no paciente, utilizada para selecionar e dimensionar metas, com pontuações mais altas indicando maior alcance de metas. Uma pontuação geral do GAS utilizando todas as metas definidas por um paciente em cada ponto de interesse será calculada. |
Mês 6
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Pontuação geral do GAS
Prazo: Mês 9
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O Goal Attainment Scaling (GAS) é uma medida de resultado relatada pelo médico centrada no paciente, utilizada para selecionar e dimensionar metas, com pontuações mais altas indicando maior alcance de metas. Uma pontuação geral do GAS utilizando todas as metas definidas por um paciente em cada ponto de interesse será calculada. |
Mês 9
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Pontuação geral do GAS
Prazo: Mês 12
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O Goal Attainment Scaling (GAS) é uma medida de resultado relatada pelo médico centrada no paciente, utilizada para selecionar e dimensionar metas, com pontuações mais altas indicando maior alcance de metas. Uma pontuação geral do GAS utilizando todas as metas definidas por um paciente em cada ponto de interesse será calculada. |
Mês 12
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Frequência de seleção da categoria de atividade física
Prazo: Linha de base
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Categorias das metas selecionadas no inventário de metas
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Linha de base
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Média mensal da contagem diária de passos
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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A média mensal da contagem diária de passos (registrada por rastreador físico) será calculada utilizando o total de passos registrados em um período de 30 dias, contabilizando o número de dias cumpridos nesse período.
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Da linha de base ao mês 12
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Média mensal da contagem de atividades diárias
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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A contagem de atividades inclui: tempo gasto nos eixos x, y e z, contagens de magnitude vetorial, calorias estimadas, tempo de uso, tempo gasto em locomoção e não locomoção.
As contagens serão calculadas em média ao longo do mês.
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Da linha de base ao mês 12
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Média mensal do equivalente metabólico diário de tarefas (MET)
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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Estimado pelo rastreador de atividade física
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Da linha de base ao mês 12
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Média mensal de Atividade Física Moderada e Vigorosa (AFMV) diária
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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Resumido a partir de dados MET com tempo gasto em atividade física de intensidade moderada e intensidade vigorosa
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Da linha de base ao mês 12
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Média mensal do gradiente de intensidade diário
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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O gradiente de intensidade é uma medida da distribuição da intensidade da atividade que reflete a distribuição da intensidade da atividade física, modelando a relação entre intensidade e tempo.
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Da linha de base ao mês 12
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Média mensal do gradiente de intensidade semanal
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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Da linha de base ao mês 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na pontuação de intensidade da dor PROMIS
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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Sistema de informações de medição de resultados relatados pelo paciente (PROMIS): avaliação da dor durante o período anterior de 7 dias (2 das 3 perguntas) e agora (1 das 3 perguntas), com os pacientes classificando sua dor em uma escala de 0 ( não teve dor) a 5 (muito intensa).
A pontuação total varia de 0 a 15 e uma pontuação maior indica pior intensidade de dor.
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Da linha de base ao mês 12
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Mudança na pontuação HAL
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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A Lista de Atividades de Hemofilia (HAL) é um questionário de 42 itens para avaliar a habilidade do paciente em 7 domínios: deitado/sentado/ajoelhado/em pé (8 itens), funções das pernas (9 itens), funções dos braços (4 itens) , uso de transporte (3 itens), autocuidado (5 itens), tarefas domésticas (6 itens) e atividades de lazer (7 itens).
Os pacientes avaliam cada questão em uma escala Likert que varia de 1 (impossível) a 6 (nunca).
Vários itens também possuem a opção “não aplicável”.
Há também uma escala visual analógica que permite aos pacientes relatar uma pontuação geral.
Uma pontuação total normalizada (soma de todos os domínios normalizados) varia de 0 (o pior estado funcional possível) a 100 (o melhor estado funcional possível)
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Da linha de base ao mês 12
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Alteração na pontuação de intensidade de dor pediátrica PROMIS
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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Avaliação da dor média durante o período anterior de 7 dias, com os pacientes classificando sua dor em uma escala de 0 (sem dor) a 10 (pior dor que conseguem imaginar).
Uma pontuação mais alta indica pior intensidade de dor.
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Da linha de base ao mês 12
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Mudança na pontuação PedHAL
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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A Lista de Atividades de Hemofilia Pediátrica (PedHAL) é um questionário de 53 itens para avaliar a capacidade funcional do paciente em 7 domínios: deitado/sentado/ajoelhado/em pé (10 itens), funções das pernas (11 itens), funções dos braços (6 itens), uso de transporte (3 itens), autocuidado (9 itens), tarefas domésticas (3 itens) e atividades de lazer e esportes (11 itens).
Os pacientes avaliam cada questão em uma escala Likert que varia de 1 (impossível) a 6 (nunca).
Vários itens também possuem a opção “não aplicável”.
Há também uma escala visual analógica que permite aos pacientes relatar uma pontuação geral.
Uma pontuação total normalizada (soma de todos os domínios normalizados) varia de 0 (o pior estado funcional possível) a 100 (o melhor estado funcional possível).
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Da linha de base ao mês 12
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Mudança nas horas escolares/de trabalho perdidas conforme avaliado por WPAI+CIQ:HS
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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As perguntas sobre produtividade no trabalho e comprometimento de atividades mais questões sobre comprometimento em sala de aula: específico para hemofilia (WPAI + CIQ: HS) é um questionário de 9 itens que avalia o efeito da hemofilia na capacidade dos pacientes de trabalhar e/ou assistir às aulas.
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Da linha de base ao mês 12
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Mudança na produtividade avaliada por WPAI+CIQ:HS
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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As questões de produtividade no trabalho e comprometimento de atividades mais perguntas sobre comprometimento em sala de aula: Específico para hemofilia (WPAI + CIQ: HS) é um questionário de 9 itens que avalia o efeito da hemofilia na capacidade dos pacientes de realizar atividades diárias regulares.
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Da linha de base ao mês 12
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Mudança no impacto em outras atividades conforme avaliado por WPAI+CIQ:HS
Prazo: Da linha de base até 12 meses
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As questões de produtividade no trabalho e comprometimento de atividades mais perguntas sobre comprometimento em sala de aula: Específico para hemofilia (WPAI + CIQ: HS) é um questionário de 9 itens que avalia o efeito da hemofilia na capacidade dos pacientes de realizar outras atividades.
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Da linha de base até 12 meses
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Mudança média nas pontuações totais e conjuntas dos domínios do HJHS
Prazo: Da linha de base até 12 meses
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O Hemophilia Joint Health Score (HJHS) avalia 6 articulações índice (cotovelos esquerdo e direito, joelhos e tornozelos) e uma marcha global.
Para cada uma das 6 articulações, são pontuados os seguintes itens: inchaço (pontuação de 0-3), duração do inchaço (0-1), atrofia muscular (0-2), crepitação ao movimento (0-2), perda de flexão ( 0-3), perda de extensão (0-3), dor articular (0-2) e força (0-4).
O HJHS fornece uma pontuação total (0-124 pontos, com pontuação mais alta indicando pior saúde articular), pontuações específicas das articulações (0-20 pontos) e uma pontuação global da marcha (0-4 pontos).
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Da linha de base até 12 meses
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Total mensal e média de tempo diário gasto em diferentes níveis de intensidade
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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Intensidade de atividade física definida como comportamento sedentário, intensidade leve, intensidade moderada e intensidade vigorosa,
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Da linha de base ao mês 12
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Média mensal da contagem média diária de atividade geral entre atividades moderadas e entre atividades vigorosas
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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O tempo mediano diário gasto em atividade física moderada e vigorosa será calculado ao longo do mês
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Da linha de base ao mês 12
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Média mensal da mediana diária do MET geral entre atividades moderadas e entre atividades vigorosas
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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Da linha de base ao mês 12
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Média mensal do expoente alfa semanal da lei de potência
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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Da linha de base ao mês 12
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Média mensal da duração média da luta e porcentagem do tempo de duração da luta > duração média da luta para cada nível de intensidade
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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Da linha de base ao mês 12
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Média mensal dos percentis 80, 90, 95 e 100 semanais da contagem de atividades
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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Da linha de base ao mês 12
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Média mensal dos percentis 80, 90, 95 e 100 semanais do MET
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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Da linha de base ao mês 12
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Contagem total mensal de passos
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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Da linha de base ao mês 12
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Contagem total mensal de atividades
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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A contagem de atividades inclui: tempo gasto nos eixos x, y e z, contagens de magnitude vetorial, calorias estimadas, tempo de uso, tempo gasto em locomoção e não locomoção.
As contagens serão totalizadas ao longo do mês.
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Da linha de base ao mês 12
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MET total mensal
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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Da linha de base ao mês 12
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Atividade física moderada ou vigorosa total mensal (AFMV)
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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O tempo gasto em AFMV será totalizado ao longo do mês.
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Da linha de base ao mês 12
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Média semanal da contagem diária de passos
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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Da linha de base ao mês 12
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Média semanal da contagem de atividades diárias
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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A contagem de atividades inclui: tempo gasto nos eixos x, y e z, contagens de magnitude vetorial, calorias estimadas, tempo de uso, tempo gasto em locomoção e não locomoção.
As contagens serão calculadas em média ao longo da semana.
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Da linha de base ao mês 12
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Média semanal de MET diário
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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Da linha de base ao mês 12
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Média semanal de AFMV diária
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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O tempo gasto em AFMV será calculado em média ao longo da semana.
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Da linha de base ao mês 12
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Média semanal do gradiente de intensidade diário
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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Da linha de base ao mês 12
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Gradiente de intensidade semanal
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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Da linha de base ao mês 12
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Número de participantes com EA, EAG, EAIE
Prazo: Linha de base até o final do estudo (12 meses)
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Linha de base até o final do estudo (12 meses)
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Número de participantes com EAs, SAEs, EAIEs relacionados ao efanesoctocog alfa
Prazo: Linha de base até o final do estudo (12 meses)
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Linha de base até o final do estudo (12 meses)
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Proporção do total de doses planejadas que foram perdidas
Prazo: Do início ao final do estudo (12 meses)
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Do início ao final do estudo (12 meses)
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Tempo médio entre a dose do tratamento e a atividade física
Prazo: Do início ao final do estudo (12 meses)
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Do início ao final do estudo (12 meses)
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Número de pacientes sem sangramentos relatados que necessitam de tratamento
Prazo: Do início ao final do estudo (12 meses)
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Do início ao final do estudo (12 meses)
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Número médio de doses de tratamento por paciente administradas para tratamento de sangramentos
Prazo: Do início ao final do estudo (12 meses)
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Do início ao final do estudo (12 meses)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de novembro de 2024
Conclusão Primária (Real)
18 de setembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
18 de setembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de julho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de julho de 2024
Primeira postagem (Real)
31 de julho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- OBS18140
- U1111-1306-7241 (Outro identificador: WHO ICTRP)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e aos documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, o protocolo do estudo com quaisquer alterações, o formulário de relatório de caso em branco, o plano de análise estatística e as especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .