Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Doelbereiking en lichamelijke activiteit bij mensen met hemofilie A (ACTIVIIITY)

15 januari 2026 bijgewerkt door: Sanofi

Prospectief, observationeel onderzoek naar de impact van Efanesoctocog Alfa (ALTUVIIIO®) op het bereiken van doelen en lichamelijke activiteit bij mensen met matige of ernstige hemofilie A

Dit is een observationeel fase 4-onderzoek in meerdere centra, uitgevoerd bij patiënten van 12 tot 50 jaar met matige of ernstige hemofilie A die onlangs beginnen met profylaxe met efa in de VS en Japan.

Het doel van deze studie is om 35 patiënten te inschrijven.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met matige of ernstige hemofilie A

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bij inschrijving: nieuw gestarte profylaxetherapie met efanesoctocog alfa volgens de gebruikelijke klinische praktijk, waarbij efanesoctocog alfa binnen 6 maanden na het inschrijvingsbezoek wordt gestart
  • Diagnose van matige (endogene FVIII-activiteit tussen 1% tot 5% van normaal) of ernstige (endogene FVIII-activiteit <1% van normaal) hemofilie A
  • Leeftijd 12 tot 50 jaar op het moment van inschrijving, inclusief
  • Toegang tot een smartphoneapparaat (Android versie 12.0 of hoger; of iOS 13 of hoger) met Bluetooth 4.0 (minimaal) of 5.0 (aanbevolen) mogelijkheden voor compatibiliteit met fysieke activiteitstracker
  • Beschikbaarheid van thuistoegang tot internet voor elektronische patiëntgerapporteerde uitkomsten (ePRO)/dagboekbeoordelingen
  • Bereidheid om het activiteitsvolgapparaat te gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige diagnose van een FVIII-remmer, gedefinieerd als remmertiter ≥ 0,60 BE/ml
  • Gebruik van efanesoctocog alfa voor profylaxe in de 6 maanden voorafgaand aan inschrijving

OPMERKING: Er kunnen andere opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn. Het is niet de bedoeling dat bovenstaande informatie alle overwegingen bevat die relevant zijn voor een mogelijke deelname aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Cohort
patiënten in de leeftijd van 12 tot 50 jaar met matige of ernstige hemofilie A die onlangs beginnen met profylaxe met efa
Geneesmiddel: efanesoctocog alfa
Alle behandelbeslissingen moeten onafhankelijk van deelname aan het onderzoek worden genomen en studiegerelateerde bezoeken/beoordelingen zijn niet bedoeld als onderbouwing voor behandelbeslissingen. Er wordt geen onderzoeksmedicatie verstrekt als onderdeel van de deelname aan het onderzoek.
Andere namen:
  • Altuviiiio

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aandeel van de totale doelstellingen die zijn behaald
Tijdsspanne: Maand 3
Gerapporteerd als aantal individuele doelpunten met een ruwe GAS-score van 0, +1 of +2 gedeeld door het totale aantal gestelde doelen
Maand 3
Aandeel van de totale doelstellingen die zijn behaald
Tijdsspanne: Maand 6
Maand 6
Aandeel van de totale doelstellingen die zijn behaald
Tijdsspanne: Maand 9
Maand 9
Aandeel van de totale doelstellingen die zijn behaald
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Percentage patiënten dat een +2 of +1 bereikte voor ten minste één doel
Tijdsspanne: Maand 3
Elk doelpunt wordt gerangschikt op een 5-punts Likert-schaal, variërend van +2 tot -2, waarbij +2 een betere prestatie van het doel aangeeft.
Maand 3
Percentage patiënten dat een +2 of +1 bereikte voor ten minste één doel
Tijdsspanne: Maand 6
Maand 6
Percentage patiënten dat een +2 of +1 bereikte voor ten minste één doel
Tijdsspanne: Maand 9
Maand 9
Percentage patiënten dat een +2 of +1 bereikte voor ten minste één doel
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Algemene GAS-score
Tijdsspanne: Maand 3

Goal Attainment Scaling (GAS) is een op de patiënt gerichte, door de arts gerapporteerde uitkomstmaat die wordt gebruikt om doelen te selecteren en te schalen, waarbij hogere scores duiden op een grotere verwezenlijking van de doelen.

Er wordt een algemene GAS-score berekend, waarbij gebruik wordt gemaakt van alle doelen die een patiënt op elk interessant tijdstip heeft gesteld.
Maand 3
Algemene GAS-score
Tijdsspanne: Maand 6

Goal Attainment Scaling (GAS) is een op de patiënt gerichte, door de arts gerapporteerde uitkomstmaat die wordt gebruikt om doelen te selecteren en te schalen, waarbij hogere scores duiden op een grotere verwezenlijking van de doelen.

Er wordt een algemene GAS-score berekend, waarbij gebruik wordt gemaakt van alle doelen die een patiënt op elk interessant tijdstip heeft gesteld.
Maand 6
Algemene GAS-score
Tijdsspanne: Maand 9

Goal Attainment Scaling (GAS) is een op de patiënt gerichte, door de arts gerapporteerde uitkomstmaat die wordt gebruikt om doelen te selecteren en te schalen, waarbij hogere scores duiden op een grotere verwezenlijking van de doelen.

Er wordt een algemene GAS-score berekend, waarbij gebruik wordt gemaakt van alle doelen die een patiënt op elk interessant tijdstip heeft gesteld.
Maand 9
Algemene GAS-score
Tijdsspanne: Maand 12

Goal Attainment Scaling (GAS) is een op de patiënt gerichte, door de arts gerapporteerde uitkomstmaat die wordt gebruikt om doelen te selecteren en te schalen, waarbij hogere scores duiden op een grotere verwezenlijking van de doelen.

Er wordt een algemene GAS-score berekend, waarbij gebruik wordt gemaakt van alle doelen die een patiënt op elk interessant tijdstip heeft gesteld.
Maand 12
Frequentie van selectie van categorie fysieke activiteit
Tijdsspanne: Basislijn
Categorieën van de doelen geselecteerd uit de doeleninventaris
Basislijn
Maandelijks gemiddelde van het dagelijkse aantal stappen
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Het maandelijkse gemiddelde van het dagelijkse aantal stappen (opgenomen door een fysieke tracker) wordt berekend op basis van het totale aantal stappen dat in een periode van 30 dagen is geregistreerd, rekening houdend met het aantal conforme dagen in die periode.
Van baseline tot maand 12
Maandelijks gemiddelde van het aantal dagelijkse activiteiten
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Het aantal activiteiten omvat: de tijd doorgebracht in de x-, y- en z-assen, tellingen van de vectorgrootte, geschatte calorieën, draagtijd, tijd doorgebracht in voortbeweging en niet-voortbeweging. De tellingen worden gemiddeld over de maand.
Van baseline tot maand 12
Maandelijks gemiddelde van dagelijkse metabolische equivalenten van taken (MET)
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Geschat door de fysieke activiteitstracker
Van baseline tot maand 12
Maandelijks gemiddelde van dagelijkse matige en krachtige lichamelijke activiteit (MVPA)
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Samengevat op basis van MET-gegevens met de tijd doorgebracht in matige intensiteit en fysieke activiteit met krachtige intensiteit
Van baseline tot maand 12
Maandelijks gemiddelde van de dagelijkse intensiteitsgradiënt
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
De intensiteitsgradiënt is een maatstaf voor de verdeling van de activiteitsintensiteit die de verdeling van de intensiteit van fysieke activiteit weerspiegelt door de relatie tussen intensiteit en tijd te modelleren.
Van baseline tot maand 12
Maandelijks gemiddelde van de wekelijkse intensiteitsgradiënt
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Van baseline tot maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in PROMIS Pijnintensiteitsscore
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Patient-Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS): beoordeling van pijn gedurende de voorafgaande periode van 7 dagen (2 van de 3 vragen) en nu (1 van de 3 vragen), waarbij patiënten hun pijn beoordelen op een schaal van 0 ( had geen pijn) tot 5 (zeer ernstig). De totale score varieert van 0 tot 15 en een hogere score geeft de ergste pijnintensiteit aan.
Van baseline tot maand 12
Verandering in HAL-score
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Hemofilie-activiteitenlijst (HAL) is een vragenlijst met 42 items om inzicht te krijgen in de mogelijkheden van de patiënt in 7 domeinen: liggen/zitten/knielen/staan ​​(8 items), functies van de benen (9 items), functies van de armen (4 items) , gebruik van vervoer (3 items), zelfzorg (5 items), huishoudelijke taken (6 items) en vrijetijdsactiviteiten (7 items). Patiënten beoordelen elke vraag op een Likert-schaal, variërend van 1 (onmogelijk) tot 6 (nooit). Bij diverse artikelen staat ook de optie ‘niet van toepassing’. Er is ook een visuele analoge schaal waarmee patiënten zelf een totaalscore kunnen rapporteren. Een genormaliseerde totaalscore (som van alle genormaliseerde domeinen) varieert van 0 (de slechtst mogelijke functionele status) tot 100 (de best mogelijke functionele status)
Van baseline tot maand 12
Verandering in PROMIS pediatrische pijnintensiteitsscore
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Beoordeling van de gemiddelde pijn over de voorafgaande periode van zeven dagen, waarbij patiënten hun pijn beoordelen op een schaal van 0 (geen pijn) tot 10 (ergste pijn die ze kunnen bedenken). Een hogere score duidt op de ergste pijnintensiteit.
Van baseline tot maand 12
Verandering in PedHAL-score
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Pediatric Hemophilia Activity List (PedHAL) is een vragenlijst met 53 items om inzicht te krijgen in het functionele vermogen van de patiënt in 7 domeinen: liggen/zitten/knielen/staan ​​(10 items), functies van de benen (11 items), functies van de armen (6 items). items), gebruik van vervoer (3 items), zelfzorg (9 items), huishoudelijke taken (3 items) en vrijetijdsactiviteiten en sport (11 items). Patiënten beoordelen elke vraag op een Likert-schaal, variërend van 1 (onmogelijk) tot 6 (nooit). Bij diverse artikelen staat ook de optie ‘niet van toepassing’. Er is ook een visuele analoge schaal waarmee patiënten zelf een totaalscore kunnen rapporteren. Een genormaliseerde totaalscore (som van alle genormaliseerde domeinen) varieert van 0 (de slechtst mogelijke functionele status) tot 100 (de best mogelijke functionele status).
Van baseline tot maand 12
Verandering in gemiste school-/werkuren zoals beoordeeld door WPAI+CIQ:HS
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
De vragen over arbeidsproductiviteit en activiteitsstoornissen plus klasstoornissen: hemofiliespecifiek (WPAI + CIQ: HS) is een vragenlijst met 9 items die het effect van hemofilie op het vermogen van patiënten om te werken en/of lessen te volgen beoordeelt.
Van baseline tot maand 12
Verandering in productiviteit zoals beoordeeld door WPAI+CIQ:HS
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
De vragen over arbeidsproductiviteit en activiteitsstoornissen plus klasstoornissen: hemofiliespecifiek (WPAI + CIQ: HS) is een vragenlijst met 9 items die het effect van hemofilie op het vermogen van patiënten om reguliere dagelijkse activiteiten uit te voeren beoordeelt.
Van baseline tot maand 12
Verandering in impact op andere activiteiten zoals beoordeeld door WPAI+CIQ:HS
Tijdsspanne: Van basislijn tot 12 maanden
De vragen over werkproductiviteit en activiteitsstoornissen plus klasstoornissen: hemofiliespecifiek (WPAI + CIQ: HS) is een vragenlijst met 9 items die het effect van hemofilie op het vermogen van patiënten om andere activiteiten uit te voeren beoordeelt.
Van basislijn tot 12 maanden
Gemiddelde verandering in totale en gezamenlijke domeinscores van HJHS
Tijdsspanne: Van basislijn tot 12 maanden
De Hemophilia Joint Health Score (HJHS) beoordeelt 6 indexgewrichten (linker- en rechterellebogen, knieën en enkels) en een globale gang. Voor elk van de 6 gewrichten worden de volgende items gescoord: zwelling (gescoord 0-3), duur van de zwelling (0-1), spieratrofie (0-2), crepitus bij beweging (0-2), flexieverlies ( 0-3), verlies van extensie (0-3), gewrichtspijn (0-2) en kracht (0-4). De HJHS biedt een totaalscore (0-124 punten waarbij een hogere score een slechtere gewrichtsgezondheid aangeeft), gewrichtsspecifieke scores (0-20 punten) en een globale gangscore (0-4 punten).
Van basislijn tot 12 maanden
Maandelijks totaal en gemiddelde van de dagelijkse tijd doorgebracht in verschillende intensiteitsniveaus
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Lichamelijke activiteitsintensiteit gedefinieerd als sedentair gedrag, lichtintensiteit, matige intensiteit en krachtige intensiteit,
Van baseline tot maand 12
Het maandgemiddelde van de dagelijkse mediane activiteit telt in het algemeen onder gematigde activiteiten en onder krachtige activiteiten
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
De gemiddelde dagelijkse tijd die wordt besteed aan matige en krachtige lichamelijke activiteit wordt over de maand gemiddeld
Van baseline tot maand 12
Maandelijks gemiddelde van de dagelijkse mediane MET in het algemeen onder gematigde activiteiten en onder krachtige activiteiten
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Van baseline tot maand 12
Maandelijks gemiddelde van de wekelijkse machtswet-exponent-alfa
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Van baseline tot maand 12
Maandelijks gemiddelde van de gemiddelde duur van de aanval en percentage van de tijd van de duur van de aanval > mediane duur van de aanval voor elk intensiteitsniveau
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Van baseline tot maand 12
Maandelijks gemiddelde van het wekelijkse 80e, 90e, 95e en 100e percentiel van het aantal activiteiten
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Van baseline tot maand 12
Maandelijks gemiddelde van het wekelijkse 80e, 90e, 95e en 100e percentiel van MET
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Van baseline tot maand 12
Maandelijks totaal aantal stappen
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Van baseline tot maand 12
Maandelijks totaal aantal activiteiten
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Het aantal activiteiten omvat: de tijd doorgebracht in de x-, y- en z-assen, tellingen van de vectorgrootte, geschatte calorieën, draagtijd, tijd doorgebracht in voortbeweging en niet-voortbeweging. De tellingen worden gedurende de maand opgeteld.
Van baseline tot maand 12
Maandelijks totaal MET
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Van baseline tot maand 12
Maandelijkse totale matige of krachtige fysieke activiteit (MVPA)
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
De tijd die u aan MVPA besteedt, wordt over de maand bij elkaar opgeteld.
Van baseline tot maand 12
Wekelijks gemiddelde van het dagelijkse aantal stappen
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Van baseline tot maand 12
Wekelijks gemiddelde van het aantal dagelijkse activiteiten
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Het aantal activiteiten omvat: de tijd doorgebracht in de x-, y- en z-assen, tellingen van de vectorgrootte, geschatte calorieën, draagtijd, tijd doorgebracht in voortbeweging en niet-voortbeweging. De tellingen worden over de week gemiddeld.
Van baseline tot maand 12
Wekelijks gemiddelde van dagelijkse MET
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Van baseline tot maand 12
Wekelijks gemiddelde van de dagelijkse MVPA
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
De tijd die aan MVPA wordt besteed, wordt gemiddeld over de week.
Van baseline tot maand 12
Wekelijks gemiddelde van de dagelijkse intensiteitsgradiënt
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Van baseline tot maand 12
Wekelijkse intensiteitsgradiënt
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Van baseline tot maand 12
Aantal deelnemers met AE, SAE's, AESI's
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (12 maanden)
Basislijn tot einde studie (12 maanden)
Aantal deelnemers met bijwerkingen, SAE's en AESI's gerelateerd aan efanesoctocog alfa
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (12 maanden)
Basislijn tot einde studie (12 maanden)
Het percentage van de totale geplande doses dat is gemist
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot einde studie (12 maanden)
Vanaf baseline tot einde studie (12 maanden)
Gemiddelde tijd tussen behandelingsdosis en fysieke activiteit
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot einde studie (12 maanden)
Vanaf baseline tot einde studie (12 maanden)
Aantal patiënten zonder gerapporteerde bloedingen die behandeling vereisen
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot einde studie (12 maanden)
Vanaf baseline tot einde studie (12 maanden)
Gemiddeld aantal behandelingsdoses per patiënt die worden toegediend voor de behandeling van bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot einde studie (12 maanden)
Vanaf baseline tot einde studie (12 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sanofi

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 november 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 september 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 september 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 juli 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 juli 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OBS18140
  • U1111-1306-7241 (Andere identificatie: WHO ICTRP)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het blanco casusrapportformulier, het statistische analyseplan en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer details over de criteria voor het delen van gegevens van Sanofi, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren