Måloppnåelse og fysisk aktivitet hos personer med hemofili A (ACTIVIIITY)
15. januar 2026 oppdatert av: Sanofi
Prospektiv, observasjonsstudie av effekten av Efanesoctocog Alfa (ALTUVIIIO®) på måloppnåelse og fysisk aktivitet hos personer med moderat eller alvorlig hemofili A
Dette er en fase 4, multisenter, observasjonsstudie utført på pasienter i alderen 12 til 50 år med moderat eller alvorlig hemofili A som nylig starter profylakse med efa i USA og Japan.
Denne studien tar sikte på å inkludere 35 pasienter.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Forente stater, 61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med moderat eller alvorlig hemofili A
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Ved innskrivning, nystartet profylaksebehandling med efanesoctocog alfa i henhold til vanlig klinisk praksis, med efanesoctocog alfa initiert innen 6 måneder etter innrulleringsbesøket
- Diagnose av moderat (endogen FVIII-aktivitet mellom 1 % til 5 % av normal) eller alvorlig (endogen FVIII-aktivitet <1 % av normal) hemofili A
- I alderen 12 til 50 år ved påmelding, inkludert
- Tilgang til en smarttelefonenhet (Android versjon 12.0 eller nyere; eller iOS 13 eller høyere) med Bluetooth 4.0 (minimum) eller 5.0 (anbefalt) funksjoner for kompatibilitet med fysisk aktivitetsmåler
- Tilgjengelighet av hjemmebasert tilgang til internett for elektronisk pasientrapportert utfall (ePRO)/dagbokvurderinger
- Vilje til å bruke aktivitetssporingsenheten
Ekskluderingskriterier:
- Gjeldende diagnose av en FVIII-hemmer, definert som inhibitortiter ≥ 0,60 BU/mL
- Bruk av efanesoctocog alfa til profylakse i de 6 månedene før registrering
MERK: Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde. Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en potensiell deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Kohort
pasienter i alderen 12 til 50 år med moderat eller alvorlig hemofili A som nylig starter profylakse med efa
|
Alle behandlingsbeslutninger må tas uavhengig av studiedeltakelse og studierelaterte besøk/vurderinger er ikke ment å informere om behandlingsbeslutninger.
Ingen studiemedisiner gis som en del av studiedeltakelsen.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel av totalt oppnådde mål
Tidsramme: Måned 3
|
Rapportert som antall individuelle mål med en rå GAS-score på 0, +1 eller +2 delt på det totale antallet mål som er satt
|
Måned 3
|
|
Andel av totalt oppnådde mål
Tidsramme: Måned 6
|
Måned 6
|
|
|
Andel av totalt oppnådde mål
Tidsramme: Måned 9
|
Måned 9
|
|
|
Andel av totalt oppnådde mål
Tidsramme: Måned 12
|
Måned 12
|
|
|
Andel pasienter som nådde +2 eller +1 på minst ett mål
Tidsramme: Måned 3
|
Hvert mål vil bli rangert i en 5-punkts Likert-skala fra +2 til -2 med +2 som indikerer en bedre måloppnåelse.
|
Måned 3
|
|
Andel pasienter som nådde +2 eller +1 på minst ett mål
Tidsramme: Måned 6
|
Måned 6
|
|
|
Andel pasienter som nådde +2 eller +1 på minst ett mål
Tidsramme: Måned 9
|
Måned 9
|
|
|
Andel pasienter som nådde +2 eller +1 på minst ett mål
Tidsramme: Måned 12
|
Måned 12
|
|
|
Samlet GAS-score
Tidsramme: Måned 3
|
Måloppnåelsesskalering (GAS) er et pasientsentrert klinikerrapportert resultatmål som brukes til å velge og skalere mål, med høyere poengsum som indikerer større måloppnåelse. En samlet GAS-poengsum som bruker alle mål satt av en pasient på hvert tidspunkt av interesse vil bli beregnet. |
Måned 3
|
|
Samlet GAS-score
Tidsramme: Måned 6
|
Måloppnåelsesskalering (GAS) er et pasientsentrert klinikerrapportert resultatmål som brukes til å velge og skalere mål, med høyere poengsum som indikerer større måloppnåelse. En samlet GAS-poengsum som bruker alle mål satt av en pasient på hvert tidspunkt av interesse vil bli beregnet. |
Måned 6
|
|
Samlet GAS-score
Tidsramme: Måned 9
|
Måloppnåelsesskalering (GAS) er et pasientsentrert klinikerrapportert resultatmål som brukes til å velge og skalere mål, med høyere poengsum som indikerer større måloppnåelse. En samlet GAS-poengsum som bruker alle mål satt av en pasient på hvert tidspunkt av interesse vil bli beregnet. |
Måned 9
|
|
Samlet GAS-score
Tidsramme: Måned 12
|
Måloppnåelsesskalering (GAS) er et pasientsentrert klinikerrapportert resultatmål som brukes til å velge og skalere mål, med høyere poengsum som indikerer større måloppnåelse. En samlet GAS-poengsum som bruker alle mål satt av en pasient på hvert tidspunkt av interesse vil bli beregnet. |
Måned 12
|
|
Hyppighet for valg av kategori av fysisk aktivitet
Tidsramme: Grunnlinje
|
Kategorier av målene valgt fra målbeholdningen
|
Grunnlinje
|
|
Månedlig gjennomsnitt av daglig skrittantall
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Det månedlige gjennomsnittet av det daglige antall skritt (registrert av fysisk sporing) vil bli beregnet ved å bruke det totale antallet trinn registrert i en 30-dagers periode, og tar hensyn til antall dager i den perioden.
|
Fra baseline til måned 12
|
|
Månedlig gjennomsnitt av daglig aktivitet
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Aktivitetstelling inkluderer: tid brukt i x-, y- og z-akser, antall vektorstørrelser, estimerte kalorier, brukstid, tid brukt i bevegelse og ikke-bevegelse.
Antallet beregnes i gjennomsnitt over måneden.
|
Fra baseline til måned 12
|
|
Månedlig gjennomsnitt av daglig metabolsk ekvivalent av oppgaver (MET)
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Estimert av fysisk aktivitetsmåleren
|
Fra baseline til måned 12
|
|
Månedlig gjennomsnitt av daglig moderat og kraftig fysisk aktivitet (MVPA)
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Oppsummert fra MET-data med tid brukt i moderat intensitet og kraftig fysisk aktivitet
|
Fra baseline til måned 12
|
|
Månedlig gjennomsnitt av daglig intensitetsgradient
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Intensitetsgradienten er et mål på aktivitetsintensitetsfordelingen som reflekterer fordelingen av intensiteten av fysisk aktivitet ved å modellere forholdet mellom intensitet og tid.
|
Fra baseline til måned 12
|
|
Månedlig gjennomsnitt av ukentlig intensitetsgradient
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Fra baseline til måned 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i PROMIS Smerteintensitetspoeng
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Patient-Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS): vurdering av smerte over den foregående 7-dagers perioden (2 av de 3 spørsmålene) og akkurat nå (1 av de 3 spørsmålene), med pasienter som vurderer smertene sine på en skala fra 0 ( hadde ingen smerter) til 5 (veldig alvorlig).
Total score varierer fra 0 til 15 og en høyere score indikerer verste smerteintensitet.
|
Fra baseline til måned 12
|
|
Endring i HAL-poengsum
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Hemophilia Activities List (HAL) er et spørreskjema med 42 elementer for å få tilgang til pasientens evner på tvers av 7 domener: liggende/ sittende/ knelende/stående (8 elementer), funksjoner til bena (9 elementer), funksjoner til armer (4 elementer) , bruk av transport (3 stk), egenomsorg (5 stk), husholdningsoppgaver (6 stk) og fritidsaktiviteter (7 stk).
Pasienter vurderer hvert spørsmål på en Likert-skala fra 1 (umulig) til 6 (aldri).
Flere elementer har også et "ikke aktuelt"-alternativ.
Det er også en visuell analog skala som lar pasienter selv rapportere en samlet poengsum.
En normalisert totalscore (summen av alle normaliserte domener) varierer fra 0 (verst mulig funksjonsstatus) til 100 (best mulig funksjonsstatus)
|
Fra baseline til måned 12
|
|
Endring i PROMIS pediatrisk smerteintensitetsscore
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Vurdering av gjennomsnittlig smerte over den foregående 7-dagers perioden, med pasienter som vurderer smertene sine på en skala fra 0 (ingen smerte) til 10 (verste smerte de kan tenke seg).
En høyere score indikerer verste smerteintensitet.
|
Fra baseline til måned 12
|
|
Endring i PedHAL-poengsum
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Pediatric Hemophilia Activities List (PedHAL) er et spørreskjema med 53 elementer for å få tilgang til pasientens funksjonsevne på tvers av 7 domener: liggende/ sittende/ knelende/stående (10 elementer), funksjoner til bena (11 elementer), funksjoner til armene (6 elementer) eks), bruk av transport (3 stk), egenomsorg (9 stk), husholdningsoppgaver (3 stk), og fritidsaktiviteter og idrett (11 stk).
Pasienter vurderer hvert spørsmål på en Likert-skala fra 1 (umulig) til 6 (aldri).
Flere elementer har også et "ikke aktuelt"-alternativ.
Det er også en visuell analog skala som lar pasienter selv rapportere en samlet poengsum.
En normalisert totalscore (summen av alle normaliserte domener) varierer fra 0 (verst mulig funksjonsstatus) til 100 (best mulig funksjonsstatus).
|
Fra baseline til måned 12
|
|
Endring i skole-/arbeidstid uteblitt som vurdert av WPAI+CIQ:HS
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
The Work Productivity and Activity Impairment plus Classroom Impairment Questions: Hemophilia Specific (WPAI + CIQ: HS) er et 9-elements spørreskjema som vurderer effekten av hemofili på pasienters evne til å arbeide og/eller delta på undervisning.
|
Fra baseline til måned 12
|
|
Endring i produktivitet som vurdert av WPAI+CIQ:HS
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
The Work Productivity and Activity Impairment plus Classroom Impairment Questions: Hemophilia Specific (WPAI + CIQ: HS) er et 9-elements spørreskjema som vurderer effekten av hemofili på pasienters evne til å utføre vanlige daglige aktiviteter.
|
Fra baseline til måned 12
|
|
Endring i innvirkning på andre aktiviteter vurdert av WPAI+CIQ:HS
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
The Work Productivity and Activity Impairment plus Classroom Impairment Questions: Hemophilia Specific (WPAI + CIQ: HS) er et 9-elements spørreskjema som vurderer effekten av hemofili på pasienters evne til å utføre andre aktiviteter.
|
Fra baseline til 12 måneder
|
|
Gjennomsnittlig endring i total- og fellesdomenepoeng for HJHS
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) vurderer 6 indeksledd (venstre og høyre albuer, knær og ankler) og en global gangart.
For hvert av de 6 leddene scores følgende elementer: hevelse (skårer 0-3), varighet av hevelse (0-1), muskelatrofi (0-2), crepitus ved bevegelse (0-2), fleksjonstap ( 0-3), ekstensjonstap (0-3), leddsmerter (0-2) og styrke (0-4).
HJHS gir en total poengsum (0-124 poeng med høyere poengsum som indikerer dårligere leddhelse), leddspesifikke poengsummer (0-20 poeng) og en global gangscore (0-4 poeng).
|
Fra baseline til 12 måneder
|
|
Månedlig total og gjennomsnitt av daglig tid brukt i forskjellige intensitetsnivåer
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Fysisk aktivitetsintensitet definert som stillesittende atferd, lysintensitet, moderat intensitet og kraftig intensitet,
|
Fra baseline til måned 12
|
|
Månedlig gjennomsnitt av daglig median aktivitet teller totalt blant moderate aktiviteter og blant kraftige aktiviteter
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Daglig median tid brukt i moderat og kraftig fysisk aktivitet vil være gjennomsnittlig over måneden
|
Fra baseline til måned 12
|
|
Månedlig gjennomsnitt av daglig median MET totalt sett blant moderate aktiviteter og blant kraftige aktiviteter
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Fra baseline til måned 12
|
|
|
Månedlig gjennomsnitt av ukentlig potensloveksponent alfa
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Fra baseline til måned 12
|
|
|
Månedlig gjennomsnitt av median kamplengde og prosent av tid for kamplengde > median kamplengde for hvert intensitetsnivå
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Fra baseline til måned 12
|
|
|
Månedlig gjennomsnitt av ukentlig 80., 90., 95. og 100. persentil av aktivitetsantallet
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Fra baseline til måned 12
|
|
|
Månedlig gjennomsnitt av ukentlige 80., 90., 95. og 100. persentiler av MET
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Fra baseline til måned 12
|
|
|
Totalt antall skritt i måneden
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Fra baseline til måned 12
|
|
|
Totalt antall aktivitet per måned
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Aktivitetstelling inkluderer: tid brukt i x-, y- og z-akser, antall vektorstørrelser, estimerte kalorier, brukstid, tid brukt i bevegelse og ikke-bevegelse.
Antallet vil bli summert over måneden.
|
Fra baseline til måned 12
|
|
Månedlig total MET
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Fra baseline til måned 12
|
|
|
Månedlig total moderat eller kraftig fysisk aktivitet (MVPA)
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Tid brukt i MVPA vil summeres over hele måneden.
|
Fra baseline til måned 12
|
|
Ukentlig gjennomsnitt av daglig skrittantall
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Fra baseline til måned 12
|
|
|
Ukentlig gjennomsnitt av daglig aktivitet
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Aktivitetstelling inkluderer: tid brukt i x-, y- og z-akser, antall vektorstørrelser, estimerte kalorier, brukstid, tid brukt i bevegelse og ikke-bevegelse.
Antallet beregnes i gjennomsnitt over uken.
|
Fra baseline til måned 12
|
|
Ukentlig gjennomsnitt av daglig MET
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Fra baseline til måned 12
|
|
|
Ukentlig gjennomsnitt av daglig MVPA
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Tid brukt i MVPA vil være gjennomsnittlig over uken.
|
Fra baseline til måned 12
|
|
Ukentlig gjennomsnitt av daglig intensitetsgradient
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Fra baseline til måned 12
|
|
|
Ukentlig intensitetsgradient
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
|
Fra baseline til måned 12
|
|
|
Antall deltakere med AE, SAE, AESI
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studiet (12 måneder)
|
Grunnlinje til slutten av studiet (12 måneder)
|
|
|
Antall deltakere med AE, SAE, AESI relatert til efanesoctocog alfa
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studiet (12 måneder)
|
Grunnlinje til slutten av studiet (12 måneder)
|
|
|
Andel av totale planlagte doser som ble savnet
Tidsramme: Fra baseline til studieslutt (12 måneder)
|
Fra baseline til studieslutt (12 måneder)
|
|
|
Gjennomsnittlig tid mellom behandlingsdose og fysisk aktivitet
Tidsramme: Fra baseline til studieslutt (12 måneder)
|
Fra baseline til studieslutt (12 måneder)
|
|
|
Antall pasienter uten rapporterte blødninger som krever behandling
Tidsramme: Fra baseline til studieslutt (12 måneder)
|
Fra baseline til studieslutt (12 måneder)
|
|
|
Gjennomsnittlig antall per pasient behandlingsdoser administrert for behandling av blødninger
Tidsramme: Fra baseline til studieslutt (12 måneder)
|
Fra baseline til studieslutt (12 måneder)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. november 2024
Primær fullføring (Faktiske)
18. september 2025
Studiet fullført (Faktiske)
18. september 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. juli 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. juli 2024
Først lagt ut (Faktiske)
31. juli 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. januar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- OBS18140
- U1111-1306-7241 (Annen identifikator: WHO ICTRP)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .