혈우병 A 환자의 목표 달성 및 신체 활동 (ACTIVIIITY)
2026년 1월 15일 업데이트: Sanofi
중등도 또는 중증 혈우병 A 환자의 목표 달성 및 신체 활동에 대한 Efanesoctocog Alfa(ALTUVIIIO®)의 영향에 대한 전향적 관찰 연구
이번 연구는 미국과 일본에서 새로 efa 예방요법을 시작한 12~50세 중등도 또는 중증 혈우병 A형 환자를 대상으로 진행된 4상 다기관 관찰 연구다.
본 연구는 35명의 환자를 등록하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
3
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Illinois
-
Peoria, Illinois, 미국, 61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
중등도 또는 중증 혈우병 A 환자
설명
포함 기준:
- 등록 시, 일반적인 임상 관행에 따라 에파네옥토코그 알파를 이용한 예방 요법을 새로 시작하고, 등록 방문 후 6개월 이내에 에파네옥토코그 알파를 시작함
- 중등도(내인성 FVIII 활성이 정상의 1~5%) 또는 중증(내인성 FVIII 활성이 정상의 1% 미만) 혈우병 A의 진단
- 등록 당시 12세부터 50세까지(포함)
- 신체 활동 추적기와의 호환성을 위해 Bluetooth 4.0(최소) 또는 5.0(권장) 기능을 갖춘 스마트폰 장치(Android 버전 12.0 이상 또는 iOS 13 이상)에 액세스
- 전자 환자 보고 결과(ePRO)/일지 평가를 위해 가정에서 인터넷에 액세스할 수 있음
- 활동 추적 장치 활용 의지
제외 기준:
- 억제제 역가 ≥ 0.60 BU/mL로 정의되는 FVIII 억제제의 현재 진단
- 등록 전 6개월 동안 예방을 위해 effanesoctocog alfa 사용
참고: 다른 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다. 위의 정보는 임상 시험의 잠재적 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하려는 의도가 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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보병대
efa로 예방요법을 새로 시작한 12~50세의 중등도 또는 중증 혈우병 A 환자
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모든 치료 결정은 연구 참여와 독립적으로 이루어져야 하며 연구 관련 방문/평가는 치료 결정을 알리기 위한 것이 아닙니다.
연구 참여의 일부로 연구 약물이 제공되지 않습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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달성된 총 목표 비율
기간: 3개월
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원시 GAS 점수가 0, +1 또는 +2인 개별 목표 수를 설정된 총 목표 수로 나눈 값으로 보고됩니다.
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3개월
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달성된 총 목표 비율
기간: 6개월
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6개월
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달성된 총 목표 비율
기간: 9개월
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9개월
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달성된 총 목표 비율
기간: 12개월
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12개월
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하나 이상의 목표에서 +2 또는 +1에 도달한 환자의 비율
기간: 3개월
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각 목표는 +2에서 -2까지의 5점 Likert 척도로 순위가 매겨지며 +2는 더 나은 목표 달성을 나타냅니다.
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3개월
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하나 이상의 목표에서 +2 또는 +1에 도달한 환자의 비율
기간: 6개월
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6개월
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하나 이상의 목표에서 +2 또는 +1에 도달한 환자의 비율
기간: 9개월
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9개월
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하나 이상의 목표에서 +2 또는 +1에 도달한 환자의 비율
기간: 12개월
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12개월
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전체 GAS 점수
기간: 3개월
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목표 달성 척도(GAS)는 목표를 선택하고 확장하는 데 사용되는 환자 중심 임상의 보고 결과 측정으로, 점수가 높을수록 더 큰 목표 달성을 의미합니다. 각 관심 시점에 환자가 설정한 모든 목표를 활용하여 전체 GAS 점수가 계산됩니다. |
3개월
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전체 GAS 점수
기간: 6개월
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목표 달성 척도(GAS)는 목표를 선택하고 확장하는 데 사용되는 환자 중심 임상의 보고 결과 측정으로, 점수가 높을수록 더 큰 목표 달성을 의미합니다. 각 관심 시점에 환자가 설정한 모든 목표를 활용하여 전체 GAS 점수가 계산됩니다. |
6개월
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전체 GAS 점수
기간: 9개월
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목표 달성 척도(GAS)는 목표를 선택하고 확장하는 데 사용되는 환자 중심 임상의 보고 결과 측정으로, 점수가 높을수록 더 큰 목표 달성을 의미합니다. 각 관심 시점에 환자가 설정한 모든 목표를 활용하여 전체 GAS 점수가 계산됩니다. |
9개월
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전체 GAS 점수
기간: 12개월
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목표 달성 척도(GAS)는 목표를 선택하고 확장하는 데 사용되는 환자 중심 임상의 보고 결과 측정으로, 점수가 높을수록 더 큰 목표 달성을 의미합니다. 각 관심 시점에 환자가 설정한 모든 목표를 활용하여 전체 GAS 점수가 계산됩니다. |
12개월
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신체활동 카테고리 선택 빈도
기간: 기준선
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목표 인벤토리에서 선택된 목표의 카테고리
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기준선
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일일 걸음 수의 월 평균
기간: 기준선부터 12개월차까지
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물리적 추적기에 의해 기록된 일일 걸음 수의 월 평균은 30일 동안 기록된 총 걸음 수를 사용하여 계산되며 해당 기간의 규정 준수 일수를 고려합니다.
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기준선부터 12개월차까지
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월평균 일일 활동 횟수
기간: 기준선부터 12개월차까지
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활동 수에는 x, y 및 z 축에서 소요된 시간, 벡터 크기 수, 예상 칼로리, 착용 시간, 이동 및 비이동에 소요된 시간이 포함됩니다.
횟수는 한 달에 걸쳐 평균이 계산됩니다.
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기준선부터 12개월차까지
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일일 대사량 상당 작업(MET)의 월간 평균
기간: 기준선부터 12개월차까지
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신체 활동 추적기로 추정
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기준선부터 12개월차까지
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월 평균 일일 중등도 및 격렬한 신체 활동(MVPA)
기간: 기준선부터 12개월차까지
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중간 강도 및 격렬한 강도의 신체 활동에 소요된 시간을 MET 데이터로 요약
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기준선부터 12개월차까지
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일일 강도 변화도의 월 평균
기간: 기준선부터 12개월차까지
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강도구배는 강도와 시간의 관계를 모델링하여 신체활동의 강도 분포를 반영하는 활동강도 분포의 척도이다.
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기준선부터 12개월차까지
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주간 강도 변화도의 월간 평균
기간: 기준선부터 12개월차까지
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기준선부터 12개월차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PROMIS 통증 강도 점수 변화
기간: 기준선부터 12개월차까지
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS): 이전 7일 동안(3개 질문 중 2개) 및 현재(3개 질문 중 1개) 통증을 평가하며, 환자는 자신의 통증을 0점 척도로 평가합니다( 통증이 없음) ~ 5(매우 심함).
총점의 범위는 0~15점이며 점수가 높을수록 통증 강도가 가장 심한 것을 의미한다.
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기준선부터 12개월차까지
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HAL 점수 변화
기간: 기준선부터 12개월차까지
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혈우병 활동 목록(HAL)은 눕기/앉기/무릎 꿇기/서기(8항목), 다리 기능(9항목), 팔 기능(4항목) 등 7개 영역에 걸쳐 환자의 능력에 접근하기 위한 42개 항목 설문지입니다. , 교통이용(3항목), 자기관리(5항목), 가사일(6항목), 여가활동(7항목)으로 구성되어 있습니다.
환자는 1(불가능)부터 6(전혀)까지의 Likert 척도로 각 질문을 평가합니다.
일부 항목에는 "해당 없음" 옵션도 있습니다.
환자가 전체 점수를 스스로 보고할 수 있는 시각적 아날로그 척도도 있습니다.
정규화된 총점(모든 정규화된 영역의 합)의 범위는 0(가능한 최악의 기능 상태)부터 100(가능한 최상의 기능 상태)까지입니다.
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기준선부터 12개월차까지
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PROMIS 소아 통증 강도 점수 변화
기간: 기준선부터 12개월차까지
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환자가 자신의 통증을 0(통증 없음)부터 10(자신이 생각할 수 있는 최악의 통증) 등급으로 평가하여 이전 7일 동안의 평균 통증을 평가합니다.
점수가 높을수록 통증 강도가 가장 심함을 의미합니다.
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기준선부터 12개월차까지
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PedHAL 점수 변화
기간: 기준선부터 12개월차까지
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소아 혈우병 활동 목록(PedHAL)은 눕기/앉기/무릎 꿇기/서기(10항목), 다리 기능(11항목), 팔 기능(6항목) 등 7개 영역에 걸쳐 환자의 기능적 능력에 접근하기 위한 53개 항목 설문지입니다. 항목), 교통이용(3항목), 자기관리(9항목), 가사일(3항목), 여가활동 및 스포츠(11항목)로 구성되어 있다.
환자는 1(불가능)부터 6(전혀)까지의 Likert 척도로 각 질문을 평가합니다.
일부 항목에는 "해당 없음" 옵션도 있습니다.
환자가 전체 점수를 스스로 보고할 수 있는 시각적 아날로그 척도도 있습니다.
정규화된 총점(모든 정규화된 영역의 합)의 범위는 0(가능한 최악의 기능 상태)부터 100(가능한 최상의 기능 상태)까지입니다.
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기준선부터 12개월차까지
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WPAI+CIQ:HS가 평가한 결석 학교/근무 시간 변경
기간: 기준선부터 12개월차까지
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업무 생산성 및 활동 장애와 교실 장애 질문: 특정 혈우병(WPAI + CIQ: HS)은 혈우병이 환자의 업무 및/또는 수업 참석 능력에 미치는 영향을 평가하는 9개 항목 설문지입니다.
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기준선부터 12개월차까지
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WPAI+CIQ:HS로 평가한 생산성 변화
기간: 기준선부터 12개월차까지
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업무 생산성 및 활동 장애와 교실 장애 질문: 특정 혈우병(WPAI + CIQ: HS)은 혈우병이 환자의 일상 활동 수행 능력에 미치는 영향을 평가하는 9개 항목 설문지입니다.
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기준선부터 12개월차까지
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WPAI+CIQ:HS에서 평가한 기타 활동에 대한 영향 변화
기간: 기준부터 12개월까지
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업무 생산성 및 활동 장애와 교실 장애 질문: 특정 혈우병(WPAI + CIQ: HS)은 혈우병이 환자의 다른 활동 수행 능력에 미치는 영향을 평가하는 9개 항목 설문지입니다.
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기준부터 12개월까지
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HJHS의 전체 및 공동 도메인 점수의 평균 변화
기간: 기준부터 12개월까지
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혈우병 관절 건강 점수(HJHS)는 6개의 지표 관절(왼쪽 및 오른쪽 팔꿈치, 무릎 및 발목)과 전체 보행을 평가합니다.
6개의 관절 각각에 대해 다음 항목에 점수가 매겨집니다: 부기(0-3점), 부기 기간(0-1), 근육 위축(0-2), 운동 시 염발음(0-2), 굴곡 상실(0-2) 0-3), 신전 상실(0-3), 관절통(0-2), 근력(0-4).
HJHS는 총점(0~124점, 점수가 높을수록 관절 건강이 좋지 않음을 나타냄), 관절별 점수(0~20점), 전체 보행 점수(0~4점)를 제공합니다.
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기준부터 12개월까지
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다양한 강도 수준에서 보낸 월별 총 시간 및 일일 평균 시간
기간: 기준선부터 12개월차까지
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앉아있는 행동, 빛의 강도, 중간 강도, 격렬한 강도로 정의되는 신체 활동 강도,
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기준선부터 12개월차까지
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중간 정도의 활동과 격렬한 활동의 월간 평균 일일 평균 활동 수
기간: 기준선부터 12개월차까지
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중간 정도 및 격렬한 신체 활동에 소비한 일일 평균 시간은 한 달 동안 평균화됩니다.
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기준선부터 12개월차까지
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중간 정도의 활동과 격렬한 활동 사이의 전체 일일 MET 중앙값의 월 평균
기간: 기준선부터 12개월차까지
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기준선부터 12개월차까지
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주간 거듭제곱 지수 알파의 월간 평균
기간: 기준선부터 12개월차까지
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기준선부터 12개월차까지
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중앙값 시합 기간의 월간 평균 및 시합 길이 시간의 백분율 > 각 강도 수준의 중앙값 시합 길이
기간: 기준선부터 12개월차까지
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기준선부터 12개월차까지
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활동 수의 주별 80번째, 90번째, 95번째 및 100번째 백분위수의 월간 평균
기간: 기준선부터 12개월차까지
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기준선부터 12개월차까지
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MET의 주별 80번째, 90번째, 95번째 및 100번째 백분위수의 월간 평균
기간: 기준선부터 12개월차까지
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기준선부터 12개월차까지
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월별 총 걸음 수
기간: 기준선부터 12개월차까지
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기준선부터 12개월차까지
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월별 총 활동 수
기간: 기준선부터 12개월차까지
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활동 수에는 x, y 및 z 축에서 소요된 시간, 벡터 크기 수, 예상 칼로리, 착용 시간, 이동 및 비이동에 소요된 시간이 포함됩니다.
한 달 동안 총계가 계산됩니다.
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기준선부터 12개월차까지
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월별 총 MET
기간: 기준선부터 12개월차까지
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기준선부터 12개월차까지
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월간 총 중간 또는 격렬한 신체 활동(MVPA)
기간: 기준선부터 12개월차까지
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MVPA에서 보낸 시간은 한 달에 걸쳐 합산됩니다.
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기준선부터 12개월차까지
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일일 걸음 수의 주간 평균
기간: 기준선부터 12개월차까지
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기준선부터 12개월차까지
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주간 평균 일일 활동 횟수
기간: 기준선부터 12개월차까지
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활동 수에는 x, y 및 z 축에서 소요된 시간, 벡터 크기 수, 예상 칼로리, 착용 시간, 이동 및 비이동에 소요된 시간이 포함됩니다.
횟수는 일주일 동안 평균을 냅니다.
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기준선부터 12개월차까지
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일일 MET의 주간 평균
기간: 기준선부터 12개월차까지
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기준선부터 12개월차까지
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일일 MVPA의 주간 평균
기간: 기준선부터 12개월차까지
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MVPA에 소요된 시간은 일주일 전체의 평균입니다.
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기준선부터 12개월차까지
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일일 강도 변화도의 주간 평균
기간: 기준선부터 12개월차까지
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기준선부터 12개월차까지
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주간 강도 변화도
기간: 기준선부터 12개월차까지
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기준선부터 12개월차까지
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AE, SAE, AESI 참가자 수
기간: 기준선부터 연구 종료까지(12개월)
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기준선부터 연구 종료까지(12개월)
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Efanesoctocog alfa와 관련된 AE, SAE, AESI가 있는 참가자 수
기간: 기준선부터 연구 종료까지(12개월)
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기준선부터 연구 종료까지(12개월)
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계획된 총 투여량 중 누락된 비율
기간: 기준선부터 연구 종료까지(12개월)
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기준선부터 연구 종료까지(12개월)
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치료 용량과 신체 활동 사이의 평균 시간
기간: 기준선부터 연구 종료까지(12개월)
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기준선부터 연구 종료까지(12개월)
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치료가 필요한 출혈이 보고되지 않은 환자 수
기간: 기준선부터 연구 종료까지(12개월)
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기준선부터 연구 종료까지(12개월)
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출혈 치료를 위해 투여된 환자당 평균 치료 용량 수
기간: 기준선부터 연구 종료까지(12개월)
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기준선부터 연구 종료까지(12개월)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 11월 26일
기본 완료 (실제)
2025년 9월 18일
연구 완료 (실제)
2025년 9월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 7월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 7월 26일
처음 게시됨 (실제)
2024년 7월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 15일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- OBS18140
- U1111-1306-7241 (기타 식별자: WHO ICTRP)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구자는 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
환자 수준 데이터는 익명화되며 연구 문서는 임상시험 참가자의 개인정보를 보호하기 위해 수정됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .