Logro de objetivos y actividad física en personas con hemofilia A (ACTIVIIITY)
15 de enero de 2026 actualizado por: Sanofi
Estudio observacional prospectivo del impacto de Efanesoctocog Alfa (ALTUVIIIO®) en el logro de objetivos y la actividad física en personas con hemofilia A moderada o grave
Este es un estudio observacional multicéntrico de fase 4 realizado en pacientes de 12 a 50 años con hemofilia A moderada o grave que recién comienzan la profilaxis con efa en los EE. UU. y Japón.
Este estudio tiene como objetivo inscribir a 35 pacientes.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Illinois
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con hemofilia A moderada o grave
Descripción
Criterios de inclusión:
- En el momento de la inscripción, nueva terapia de profilaxis con efanesoctocog alfa de acuerdo con la práctica clínica habitual, iniciando efanesoctocog alfa dentro de los 6 meses posteriores a la visita de inscripción.
- Diagnóstico de hemofilia A moderada (actividad del FVIII endógeno entre el 1% y el 5% de lo normal) o grave (actividad del FVIII endógeno <1% de lo normal)
- Edad de 12 a 50 años en el momento de la inscripción, inclusive
- Acceso a un dispositivo de teléfono inteligente (versión Android 12.0 o superior; o iOS 13 o superior) con capacidades Bluetooth 4.0 (mínimo) o 5.0 (recomendado) para compatibilidad con el rastreador de actividad física
- Disponibilidad de acceso a Internet desde el hogar para evaluaciones electrónicas de resultados informados por el paciente (ePRO)/diario
- Voluntad de utilizar el dispositivo de seguimiento de actividad.
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico actual de un inhibidor del FVIII, definido como título de inhibidor ≥ 0,60 BU/mL
- Uso de efanesoctocog alfa para profilaxis en los 6 meses anteriores a la inscripción
NOTA: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión. La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para una posible participación en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Grupo
pacientes de 12 a 50 años con hemofilia A moderada o grave que recién comienzan la profilaxis con efa
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Todas las decisiones de tratamiento deben tomarse independientemente de la participación en el estudio y las visitas/evaluaciones relacionadas con el estudio no tienen como objetivo informar las decisiones de tratamiento.
No se proporciona ningún medicamento del estudio como parte de la participación en el estudio.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción del total de objetivos alcanzados
Periodo de tiempo: Mes 3
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Reportado como número de goles individuales con una puntuación GAS bruta de 0, +1 o +2 dividido por el número total de goles establecidos
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Mes 3
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Proporción del total de objetivos alcanzados
Periodo de tiempo: Mes 6
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Mes 6
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Proporción del total de objetivos alcanzados
Periodo de tiempo: Mes 9
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Mes 9
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Proporción del total de objetivos alcanzados
Periodo de tiempo: Mes 12
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Mes 12
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Proporción de pacientes que alcanzaron +2 o +1 en al menos un objetivo
Periodo de tiempo: Mes 3
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Cada objetivo se clasificará en una escala Likert de 5 puntos que va de +2 a -2, donde +2 indica un mejor logro del objetivo.
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Mes 3
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Proporción de pacientes que alcanzaron +2 o +1 en al menos un objetivo
Periodo de tiempo: Mes 6
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Mes 6
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Proporción de pacientes que alcanzaron +2 o +1 en al menos un objetivo
Periodo de tiempo: Mes 9
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Mes 9
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Proporción de pacientes que alcanzaron +2 o +1 en al menos un objetivo
Periodo de tiempo: Mes 12
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Mes 12
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Puntuación general de GAS
Periodo de tiempo: Mes 3
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La Escala de logro de objetivos (GAS) es una medida de resultados informada por el médico centrada en el paciente que se utiliza para seleccionar y escalar objetivos, donde las puntuaciones más altas indican un mayor logro de objetivos. Se calculará una puntuación general de GAS utilizando todos los objetivos establecidos por un paciente en cada momento de interés. |
Mes 3
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Puntuación general de GAS
Periodo de tiempo: Mes 6
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La Escala de logro de objetivos (GAS) es una medida de resultados informada por el médico centrada en el paciente que se utiliza para seleccionar y escalar objetivos, donde las puntuaciones más altas indican un mayor logro de objetivos. Se calculará una puntuación general de GAS utilizando todos los objetivos establecidos por un paciente en cada momento de interés. |
Mes 6
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Puntuación general de GAS
Periodo de tiempo: Mes 9
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La Escala de logro de objetivos (GAS) es una medida de resultados informada por el médico centrada en el paciente que se utiliza para seleccionar y escalar objetivos, donde las puntuaciones más altas indican un mayor logro de objetivos. Se calculará una puntuación general de GAS utilizando todos los objetivos establecidos por un paciente en cada momento de interés. |
Mes 9
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Puntuación general de GAS
Periodo de tiempo: Mes 12
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La Escala de logro de objetivos (GAS) es una medida de resultados informada por el médico centrada en el paciente que se utiliza para seleccionar y escalar objetivos, donde las puntuaciones más altas indican un mayor logro de objetivos. Se calculará una puntuación general de GAS utilizando todos los objetivos establecidos por un paciente en cada momento de interés. |
Mes 12
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Frecuencia de selección de categoría de actividad física.
Periodo de tiempo: Base
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Categorías de los objetivos seleccionados del inventario de objetivos.
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Base
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Promedio mensual de recuento de pasos diarios
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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El promedio mensual del recuento de pasos diarios (registrado por el rastreador físico) se calculará utilizando el total de pasos registrados en un período de 30 días, teniendo en cuenta la cantidad de días de cumplimiento en ese período.
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Promedio mensual de recuento de actividad diaria
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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El recuento de actividad incluye: tiempo invertido en los ejes x, y y z, recuentos de magnitud vectorial, calorías estimadas, tiempo de uso, tiempo invertido en locomoción y no locomoción.
Los recuentos se promediarán a lo largo del mes.
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Promedio mensual de equivalente metabólico diario de tareas (MET)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Estimado por el rastreador de actividad física.
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Promedio mensual de Actividad Física Moderada y Vigorosa (AMVPA) diaria
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Resumido de los datos MET con el tiempo dedicado a actividad física de intensidad moderada y actividad física de intensidad vigorosa
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Promedio mensual del gradiente de intensidad diario
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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El gradiente de intensidad es una medida de la distribución de la intensidad de la actividad que refleja la distribución de la intensidad de la actividad física modelando la relación entre intensidad y tiempo.
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Promedio mensual del gradiente de intensidad semanal
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la puntuación de intensidad del dolor PROMIS
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS): evaluación del dolor durante el período de 7 días anterior (2 de las 3 preguntas) y en este momento (1 de las 3 preguntas), y los pacientes califican su dolor en una escala de 0 ( no tenía dolor) a 5 (muy severo).
La puntuación total varía de 0 a 15 y una puntuación más alta indica peor intensidad del dolor.
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Cambio en la puntuación HAL
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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La Lista de actividades de hemofilia (HAL) es un cuestionario de 42 ítems para acceder a la capacidad del paciente en 7 dominios: acostado/sentado/arrodillado/de pie (8 ítems), funciones de las piernas (9 ítems), funciones de los brazos (4 ítems) , uso de transporte (3 ítems), autocuidado (5 ítems), tareas del hogar (6 ítems) y actividades de ocio (7 ítems).
Los pacientes califican cada pregunta en una escala Likert que va del 1 (imposible) al 6 (nunca).
Varios artículos también tienen la opción "no aplicable".
También hay una escala analógica visual que permite a los pacientes autoinformar una puntuación general.
Una puntuación total normalizada (suma de todos los dominios normalizados) varía de 0 (el peor estado funcional posible) a 100 (el mejor estado funcional posible)
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Cambio en la puntuación de intensidad del dolor pediátrico PROMIS
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Evaluación del dolor promedio durante el período de 7 días anterior, donde los pacientes califican su dolor en una escala de 0 (sin dolor) a 10 (el peor dolor que puedan imaginar).
Una puntuación más alta indica peor intensidad del dolor.
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Cambio en la puntuación PedHAL
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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La Lista de actividades de hemofilia pediátrica (PedHAL) es un cuestionario de 53 ítems para acceder a la capacidad funcional del paciente en 7 dominios: acostado/sentado/arrodillado/de pie (10 ítems), funciones de las piernas (11 ítems), funciones de los brazos (6 ítems), uso de transporte (3 ítems), autocuidado (9 ítems), tareas del hogar (3 ítems) y actividades de ocio y deportes (11 ítems).
Los pacientes califican cada pregunta en una escala Likert que va del 1 (imposible) al 6 (nunca).
Varios artículos también tienen la opción "no aplicable".
También hay una escala analógica visual que permite a los pacientes autoinformar una puntuación general.
Una puntuación total normalizada (suma de todos los dominios normalizados) varía de 0 (el peor estado funcional posible) a 100 (el mejor estado funcional posible).
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Cambio en las horas escolares/trabajo perdidas según lo evaluado por WPAI+CIQ:HS
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Preguntas sobre productividad laboral y deterioro de la actividad más deterioro en el aula: específico para hemofilia (WPAI + CIQ: HS) es un cuestionario de 9 ítems que evalúa el efecto de la hemofilia en la capacidad de los pacientes para trabajar y/o asistir a clases.
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Cambio en la productividad según lo evaluado por WPAI+CIQ:HS
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Preguntas sobre productividad laboral y deterioro de la actividad más deterioro en el aula: específico para hemofilia (WPAI + CIQ: HS) es un cuestionario de 9 ítems que evalúa el efecto de la hemofilia en la capacidad de los pacientes para realizar actividades diarias regulares.
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Cambio en el impacto en otras actividades según lo evaluado por WPAI+CIQ:HS
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
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Preguntas sobre productividad laboral y deterioro de la actividad más deterioro en el aula: específico para hemofilia (WPAI + CIQ: HS) es un cuestionario de 9 ítems que evalúa el efecto de la hemofilia en la capacidad de los pacientes para realizar otras actividades.
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Desde el inicio hasta los 12 meses
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Cambio medio en las puntuaciones totales y conjuntas de los dominios de HJHS
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
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El Hemophilia Joint Health Score (HJHS) evalúa 6 articulaciones índice (codos, rodillas y tobillos izquierdo y derecho) y una marcha global.
Para cada una de las 6 articulaciones, se puntúan los siguientes elementos: hinchazón (puntuación 0-3), duración de la hinchazón (0-1), atrofia muscular (0-2), crepitación con el movimiento (0-2), pérdida de flexión ( 0-3), pérdida de extensión (0-3), dolor articular (0-2) y fuerza (0-4).
El HJHS proporciona una puntuación total (0-124 puntos, donde una puntuación más alta indica peor salud de las articulaciones), puntuaciones específicas de las articulaciones (0-20 puntos) y una puntuación global de la marcha (0-4 puntos).
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Desde el inicio hasta los 12 meses
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Total mensual y promedio de tiempo diario invertido en diferentes niveles de intensidad
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Intensidad de la actividad física definida como comportamiento sedentario, intensidad ligera, intensidad moderada e intensidad vigorosa,
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Promedio mensual del recuento medio diario de actividad en general entre actividades moderadas y entre actividades vigorosas
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Se promediará el tiempo medio diario dedicado a actividad física moderada y vigorosa a lo largo del mes
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Promedio mensual de la mediana diaria de MET en general entre actividades moderadas y entre actividades vigorosas
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Promedio mensual del exponente alfa de la ley de potencia semanal
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Promedio mensual de la duración mediana de la pelea y porcentaje de tiempo de duración de la pelea > duración mediana de la pelea para cada nivel de intensidad
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Promedio mensual del recuento de actividad semanal de los percentiles 80, 90, 95 y 100
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Promedio mensual de los percentiles 80, 90, 95 y 100 semanales de MET
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Recuento total de pasos mensuales
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Recuento de actividad total mensual
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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El recuento de actividad incluye: tiempo invertido en los ejes x, y y z, recuentos de magnitud vectorial, calorías estimadas, tiempo de uso, tiempo invertido en locomoción y no locomoción.
Los recuentos se sumarán a lo largo del mes.
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Total mensual MET
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Actividad física total moderada o vigorosa (MVPA) mensual total
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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El tiempo dedicado a MVPA se sumará a lo largo del mes.
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Promedio semanal de recuento de pasos diarios
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Promedio semanal del recuento de actividad diaria
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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El recuento de actividad incluye: tiempo invertido en los ejes x, y y z, recuentos de magnitud vectorial, calorías estimadas, tiempo de uso, tiempo invertido en locomoción y no locomoción.
Los recuentos se promediarán a lo largo de la semana.
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Promedio semanal de MET diario
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Promedio semanal de MVPA diario
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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El tiempo dedicado a MVPA se promediará a lo largo de la semana.
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Promedio semanal del gradiente de intensidad diario
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Gradiente de intensidad semanal
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
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Desde el inicio hasta el mes 12
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Número de participantes con AE, SAE, AESI
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (12 meses)
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Línea de base hasta el final del estudio (12 meses)
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Número de participantes con EA, EAG y AESI relacionados con efanesoctocog alfa
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (12 meses)
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Línea de base hasta el final del estudio (12 meses)
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Proporción del total de dosis planificadas que se omitieron
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (12 meses)
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Desde el inicio hasta el final del estudio (12 meses)
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Tiempo medio entre dosis de tratamiento y actividad física.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (12 meses)
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Desde el inicio hasta el final del estudio (12 meses)
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Número de pacientes sin hemorragias informadas que requirieron tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (12 meses)
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Desde el inicio hasta el final del estudio (12 meses)
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Número promedio de dosis de tratamiento por paciente administradas para el tratamiento de hemorragias
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (12 meses)
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Desde el inicio hasta el final del estudio (12 meses)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de noviembre de 2024
Finalización primaria (Actual)
18 de septiembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
18 de septiembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de julio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de julio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
31 de julio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
Otros números de identificación del estudio
- OBS18140
- U1111-1306-7241 (Otro identificador: WHO ICTRP)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel del paciente y a los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Puede encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .