Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Osiąganie celów i aktywność fizyczna u osób chorych na hemofilię A (ACTIVIIITY)

15 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Sanofi

Prospektywne, obserwacyjne badanie wpływu efanesoktokogu alfa (ALTUVIIIO®) na osiąganie celów i aktywność fizyczną u osób chorych na umiarkowaną lub ciężką hemofilię A

Jest to wieloośrodkowe badanie obserwacyjne IV fazy przeprowadzone z udziałem pacjentów w wieku od 12 do 50 lat chorych na umiarkowaną lub ciężką hemofilię A, którzy niedawno rozpoczynają profilaktykę EFA w USA i Japonii.

Celem badania jest włączenie 35 pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z umiarkowaną lub ciężką hemofilią A

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W momencie włączenia nowo rozpoczęte leczenie profilaktyczne efanesoktokogiem alfa zgodnie ze zwykłą praktyką kliniczną, rozpoczęte efanesoktokogiem alfa w ciągu 6 miesięcy od wizyty rekrutacyjnej
  • Rozpoznanie umiarkowanej (endogenna aktywność FVIII od 1% do 5% normy) lub ciężkiej (endogenna aktywność FVIII <1% normy) hemofilii A
  • Wiek od 12 do 50 lat w momencie rejestracji włącznie
  • Dostęp do urządzenia typu smartfon (Android w wersji 12.0 lub nowszej albo iOS 13 lub nowszy) z funkcją Bluetooth 4.0 (minimum) lub 5.0 (zalecane) w celu zapewnienia zgodności z modułem do śledzenia aktywności fizycznej
  • Dostępność domowego dostępu do Internetu w celu elektronicznego raportowania wyników leczenia (ePRO)/oceny dzienniczka
  • Chęć korzystania z urządzenia śledzącego aktywność

Kryteria wyłączenia:

  • Aktualna diagnoza inhibitora FVIII, definiowana jako miano inhibitora ≥ 0,60 BU/ml
  • Stosowanie efanesoktokogu alfa w profilaktyce w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania

UWAGA: Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wyłączenia. Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich rozważań istotnych dla potencjalnego udziału w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kohorta
pacjenci w wieku od 12 do 50 lat z umiarkowaną lub ciężką hemofilią A, którzy dopiero rozpoczynają profilaktykę EFA
Lek: efanesoktokog alfa
Wszystkie decyzje dotyczące leczenia muszą być podejmowane niezależnie od udziału w badaniu, a wizyty/oceny związane z badaniem nie mają na celu informowania o decyzjach dotyczących leczenia. W ramach udziału w badaniu nie zapewnia się żadnego badanego leku.
Inne nazwy:
  • Altuviiio

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Proporcja wszystkich osiągniętych celów
Ramy czasowe: Miesiąc 3
Podawana jako liczba indywidualnych bramek z surowym wynikiem GAS wynoszącym 0, +1 lub +2 podzielona przez całkowitą liczbę ustalonych bramek
Miesiąc 3
Proporcja wszystkich osiągniętych celów
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Miesiąc 6
Proporcja wszystkich osiągniętych celów
Ramy czasowe: Miesiąc 9
Miesiąc 9
Proporcja wszystkich osiągniętych celów
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli +2 lub +1 w przypadku co najmniej jednego celu
Ramy czasowe: Miesiąc 3
Każdy cel zostanie oceniony w 5-punktowej skali Likerta od +2 do -2, gdzie +2 oznacza lepsze osiągnięcie celu.
Miesiąc 3
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli +2 lub +1 w przypadku co najmniej jednego celu
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Miesiąc 6
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli +2 lub +1 w przypadku co najmniej jednego celu
Ramy czasowe: Miesiąc 9
Miesiąc 9
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli +2 lub +1 w przypadku co najmniej jednego celu
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Ogólny wynik GAS
Ramy czasowe: Miesiąc 3

Skalowanie Osiągnięcia Celu (GAS) to zorientowana na pacjenta miara wyników, zgłaszana przez klinicystę, wykorzystywana do wybierania i skalowania celów, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze osiągnięcie celu.

Obliczony zostanie ogólny wynik GAS uwzględniający wszystkie cele wyznaczone przez pacjenta w każdym interesującym punkcie czasowym.
Miesiąc 3
Ogólny wynik GAS
Ramy czasowe: Miesiąc 6

Skalowanie Osiągnięcia Celu (GAS) to zorientowana na pacjenta miara wyników, zgłaszana przez klinicystę, wykorzystywana do wybierania i skalowania celów, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze osiągnięcie celu.

Obliczony zostanie ogólny wynik GAS uwzględniający wszystkie cele wyznaczone przez pacjenta w każdym interesującym punkcie czasowym.
Miesiąc 6
Ogólny wynik GAS
Ramy czasowe: Miesiąc 9

Skalowanie Osiągnięcia Celu (GAS) to zorientowana na pacjenta miara wyników, zgłaszana przez klinicystę, wykorzystywana do wybierania i skalowania celów, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze osiągnięcie celu.

Obliczony zostanie ogólny wynik GAS uwzględniający wszystkie cele wyznaczone przez pacjenta w każdym interesującym punkcie czasowym.
Miesiąc 9
Ogólny wynik GAS
Ramy czasowe: Miesiąc 12

Skalowanie Osiągnięcia Celu (GAS) to zorientowana na pacjenta miara wyników, zgłaszana przez klinicystę, wykorzystywana do wybierania i skalowania celów, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze osiągnięcie celu.

Obliczony zostanie ogólny wynik GAS uwzględniający wszystkie cele wyznaczone przez pacjenta w każdym interesującym punkcie czasowym.
Miesiąc 12
Częstotliwość wyboru kategorii aktywności fizycznej
Ramy czasowe: Linia bazowa
Kategorie celów wybrane z inwentarza celów
Linia bazowa
Średnia miesięczna dzienna liczba kroków
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Średnia miesięczna dzienna liczba kroków (zarejestrowana przez fizyczny moduł śledzący) zostanie obliczona na podstawie łącznej liczby kroków zarejestrowanych w okresie 30 dni, biorąc pod uwagę liczbę dni spełniających wymagania w tym okresie.
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Średnia miesięczna liczba codziennych aktywności
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Liczba aktywności obejmuje: czas spędzony w osiach x, y i z, zliczenia wielkości wektorów, szacowane kalorie, czas noszenia, czas spędzony w ruchu i bez ruchu. Liczby będą uśredniane z całego miesiąca.
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Średnia miesięczna dzienna Metaboliczny odpowiednik zadań (MET)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Szacowane przez moduł do śledzenia aktywności fizycznej
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Średnia miesięczna codzienna umiarkowana i energiczna aktywność fizyczna (MVPA)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Podsumowanie na podstawie danych MET z uwzględnieniem czasu spędzonego na aktywności fizycznej o umiarkowanej i intensywnej intensywności
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Średnia miesięczna dzienna gradient intensywności
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Gradient intensywności jest miarą rozkładu intensywności aktywności, która odzwierciedla rozkład intensywności aktywności fizycznej poprzez modelowanie zależności pomiędzy intensywnością i czasem.
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Średnia miesięczna tygodniowego gradientu intensywności
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Od wartości początkowej do 12. miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w punktacji intensywności bólu PROMIS
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
System informacji o pomiarze wyników zgłaszanych przez pacjenta (PROMIS): ocena bólu w ciągu ostatnich 7 dni (2 z 3 pytań) i obecnie (1 z 3 pytań), przy czym pacjenci oceniają swój ból w skali 0 ( nie odczuwał bólu) do 5 (bardzo silny). Wynik całkowity waha się od 0 do 15, a wyższy wynik oznacza najgorsze natężenie bólu.
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Zmiana wyniku HAL
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Lista działań związanych z hemofilią (HAL) to 42-elementowy kwestionariusz oceniający możliwości pacjenta w 7 obszarach: leżenie/siedzenie/klęczenie/stanienie (8 pozycji), funkcje nóg (9 pozycji), funkcje ramion (4 pozycje) , korzystanie z transportu (3 pozycje), samoopieka (5 pozycji), prace domowe (6 pozycji) i spędzanie czasu wolnego (7 pozycji). Pacjenci oceniają każde pytanie w skali Likerta od 1 (niemożliwe) do 6 (nigdy). Kilka pozycji ma również opcję „nie dotyczy”. Dostępna jest również wizualna skala analogowa, która umożliwia pacjentom samodzielne zgłaszanie ogólnego wyniku. Znormalizowany wynik całkowity (suma wszystkich znormalizowanych domen) mieści się w zakresie od 0 (najgorszy możliwy stan funkcjonalny) do 100 (najlepszy możliwy stan funkcjonalny)
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Zmiana w punktacji PROMIS pediatrycznej intensywności bólu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Ocena średniego bólu w ciągu ostatnich 7 dni, przy czym pacjenci oceniają swój ból w skali od 0 (brak bólu) do 10 (najgorszy ból, jaki przychodzą im na myśl). Wyższy wynik oznacza najgorsze natężenie bólu.
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Zmiana wyniku PedHAL
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Lista aktywności chorych na hemofilię u dzieci (PedHAL) to 53-elementowy kwestionariusz umożliwiający ocenę sprawności funkcjonalnej pacjenta w 7 obszarach: leżenie/siedzenie/klęczenie/stanienie (10 pozycji), funkcje nóg (11 pozycji), funkcje ramion (6 pozycji) pozycji), korzystanie z transportu (3 pozycje), samoopieka (9 pozycji), prace domowe (3 pozycje) oraz wypoczynek i sport (11 pozycji). Pacjenci oceniają każde pytanie w skali Likerta od 1 (niemożliwe) do 6 (nigdy). Kilka pozycji ma również opcję „nie dotyczy”. Dostępna jest również wizualna skala analogowa, która umożliwia pacjentom samodzielne zgłaszanie ogólnego wyniku. Znormalizowany wynik całkowity (suma wszystkich znormalizowanych domen) mieści się w zakresie od 0 (najgorszy możliwy stan funkcjonalny) do 100 (najlepszy możliwy stan funkcjonalny).
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Zmiana w opuszczonych godzinach zajęć szkolnych/pracy, zgodnie z oceną WPAI+CIQ:HS
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Pytania dotyczące upośledzenia produktywności i aktywności w pracy plus pytania dotyczące upośledzenia w klasie: specyficzne dla hemofilii (WPAI + CIQ: HS) to 9-elementowy kwestionariusz oceniający wpływ hemofilii na zdolność pacjentów do pracy i/lub uczęszczania na zajęcia.
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Zmiana produktywności według oceny WPAI+CIQ:HS
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Pytania dotyczące zaburzeń wydajności i aktywności w pracy oraz pytań dotyczących upośledzenia w klasie: specyficzne dla hemofilii (WPAI + CIQ: HS) to 9-elementowy kwestionariusz oceniający wpływ hemofilii na zdolność pacjentów do wykonywania codziennych czynności.
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Zmiana wpływu na inne działania zgodnie z oceną WPAI+CIQ:HS
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy
Pytania dotyczące upośledzenia wydajności pracy i aktywności oraz upośledzenia w klasie: specyficzne dla hemofilii (WPAI + CIQ: HS) to 9-elementowy kwestionariusz oceniający wpływ hemofilii na zdolność pacjentów do wykonywania innych czynności.
Od wartości początkowej do 12 miesięcy
Średnia zmiana w całkowitych i wspólnych wynikach domeny HJHS
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy
W skali Hemofilia Joint Health Score (HJHS) ocenia się 6 stawów indeksowych (lewy i prawy łokieć, kolana i kostki) oraz ogólny chód. Dla każdego z 6 stawów oceniane są następujące elementy: obrzęk (ocena 0-3), czas trwania obrzęku (0-1), zanik mięśni (0-2), trzeszczenie podczas ruchu (0-2), utrata zgięcia ( 0-3), utrata wyprostu (0-3), ból stawów (0-2) i siła (0-4). Skala HJHS zapewnia ocenę całkowitą (0–124 punktów, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorszy stan zdrowia stawów), ocenę dotyczącą poszczególnych stawów (0–20 punktów) i ogólną ocenę chodu (0–4 punkty).
Od wartości początkowej do 12 miesięcy
Miesięczny całkowity i średni dzienny czas spędzony na różnych poziomach intensywności
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Intensywność aktywności fizycznej definiowana jako siedzący tryb życia, intensywność światła, intensywność umiarkowana i intensywność energiczna,
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Średnia miesięczna średnia dzienna aktywność zalicza się ogólnie do aktywności umiarkowanych i energicznych
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Średni dzienny czas spędzony na umiarkowanej i energicznej aktywności fizycznej będzie uśredniany w ciągu miesiąca
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Średnia miesięczna średnia dzienna mediana MET ogółem wśród umiarkowanych i energicznych aktywności
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Miesięczna średnia tygodniowego wykładnika prawa potęgowego alfa
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Średnia miesięczna mediana długości ataku i procent czasu trwania ataku > mediana długości ataku dla każdego poziomu intensywności
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Średnia miesięczna liczba tygodniowych 80., 90., 95. i 100. percentyla aktywności
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Średnia miesięczna tygodniowych 80., 90., 95. i 100. percentyla MET
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Miesięczna całkowita liczba kroków
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Miesięczna całkowita liczba aktywności
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Liczba aktywności obejmuje: czas spędzony w osiach x, y i z, zliczenia wielkości wektorów, szacowane kalorie, czas noszenia, czas spędzony w ruchu i bez ruchu. Liczby będą sumowane przez cały miesiąc.
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Miesięczna suma MET
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Miesięczna całkowita umiarkowana lub energiczna aktywność fizyczna (MVPA)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Czas spędzony w MVPA będzie sumowany w ciągu miesiąca.
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Tygodniowa średnia dziennej liczby kroków
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Tygodniowa średnia dziennej liczby aktywności
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Liczba aktywności obejmuje: czas spędzony w osiach x, y i z, zliczenia wielkości wektorów, szacowane kalorie, czas noszenia, czas spędzony w ruchu i bez ruchu. Liczby będą uśredniane w ciągu tygodnia.
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Tygodniowa średnia dziennego MET
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Tygodniowa średnia dziennego MVPA
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Czas spędzony w MVPA będzie uśredniany w ciągu tygodnia.
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Tygodniowa średnia dziennego gradientu intensywności
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Tygodniowy gradient intensywności
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Od wartości początkowej do 12. miesiąca
Liczba uczestników z AE, SAE, AESI
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca badania (12 miesięcy)
Wartość wyjściowa do końca badania (12 miesięcy)
Liczba uczestników, u których wystąpiły AE, SAE, AESI związane ze stosowaniem efanesoktokogu alfa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca badania (12 miesięcy)
Wartość wyjściowa do końca badania (12 miesięcy)
Proporcja całkowitych planowanych dawek, które zostały pominięte
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca badania (12 miesięcy)
Od wartości początkowej do końca badania (12 miesięcy)
Średni czas pomiędzy dawką leku a aktywnością fizyczną
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca badania (12 miesięcy)
Od wartości początkowej do końca badania (12 miesięcy)
Liczba pacjentów, u których nie zgłoszono krwawień wymagających leczenia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca badania (12 miesięcy)
Od wartości początkowej do końca badania (12 miesięcy)
Średnia liczba dawek leczniczych podawanych w celu leczenia krwawień na pacjenta
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca badania (12 miesięcy)
Od wartości początkowej do końca badania (12 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 września 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 września 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OBS18140
  • U1111-1306-7241 (Inny identyfikator: WHO ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, pustego formularza raportu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj