Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dosažení cíle a fyzická aktivita u lidí s hemofilií A (ACTIVIIITY)

15. ledna 2026 aktualizováno: Sanofi

Prospektivní, observační studie dopadu efaneoctocogu Alfa (ALTUVIIIO®) na dosažení cílů a fyzickou aktivitu u lidí se středně těžkou nebo těžkou hemofilií A

Toto je multicentrická observační studie fáze 4 prováděná u pacientů ve věku 12 až 50 let se středně těžkou nebo těžkou hemofilií A, kteří nově zahajují profylaxi pomocí efa v USA a Japonsku.

Tato studie si klade za cíl zapsat 35 pacientů.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti se středně těžkou nebo těžkou hemofilií A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Při zařazování nově zahajující profylaktická léčba efanesoktokogem alfa podle obvyklé klinické praxe, přičemž efanesoktokog alfa byla zahájena do 6 měsíců po vstupní návštěvě
  • Diagnóza středně těžké (aktivita endogenního FVIII mezi 1 % až 5 % normy) nebo těžké (aktivita endogenního FVIII < 1 % normy) hemofilie A
  • Věk od 12 do 50 let v době zápisu včetně
  • Přístup k chytrému zařízení (Android verze 12.0 nebo vyšší; nebo iOS 13 nebo vyšší) s funkcemi Bluetooth 4.0 (minimum) nebo 5.0 (doporučeno) pro kompatibilitu se sledováním fyzické aktivity
  • Dostupnost domácího přístupu k internetu pro elektronické hodnocení výsledků hlášených pacientem (ePRO) / deníku
  • Ochota používat zařízení pro sledování aktivity

Kritéria vyloučení:

  • Současná diagnóza inhibitoru FVIII, definovaného jako titr inhibitoru ≥ 0,60 BU/ml
  • Použití efanesoctocogu alfa k profylaxi během 6 měsíců před zařazením do studie

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení. Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kohorta
pacienti ve věku 12 až 50 let se středně těžkou nebo těžkou hemofilií A, kteří nově zahajují profylaxi efa
Lék: efanesoktokog alfa
Všechna rozhodnutí o léčbě musí být prováděna nezávisle na účasti ve studii a návštěvy/hodnocení související se studií nejsou určeny k informování o rozhodnutích o léčbě. V rámci účasti ve studii není poskytována žádná studijní medikace.
Ostatní jména:
  • Altuviiio

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl celkových dosažených cílů
Časové okno: 3. měsíc
Vykazováno jako počet jednotlivých gólů s hrubým skóre GAS 0, +1 nebo +2 vydělený celkovým počtem nastavených cílů
3. měsíc
Podíl celkových dosažených cílů
Časové okno: 6. měsíc
6. měsíc
Podíl celkových dosažených cílů
Časové okno: Měsíc 9
Měsíc 9
Podíl celkových dosažených cílů
Časové okno: 12. měsíc
12. měsíc
Podíl pacientů, kteří dosáhli +2 nebo +1 alespoň u jednoho cíle
Časové okno: 3. měsíc
Každý cíl bude hodnocen na 5bodové Likertově stupnici v rozmezí od +2 do -2, přičemž +2 znamená lepší dosažení cíle.
3. měsíc
Podíl pacientů, kteří dosáhli +2 nebo +1 alespoň u jednoho cíle
Časové okno: 6. měsíc
6. měsíc
Podíl pacientů, kteří dosáhli +2 nebo +1 alespoň u jednoho cíle
Časové okno: Měsíc 9
Měsíc 9
Podíl pacientů, kteří dosáhli +2 nebo +1 alespoň u jednoho cíle
Časové okno: 12. měsíc
12. měsíc
Celkové skóre GAS
Časové okno: 3. měsíc

GAS (Goal Attainment Scaling) je klinicky zaměřené měření výsledků, které se používá k výběru a škálování cílů, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší dosažení cíle.

Vypočte se celkové skóre GAS využívající všechny cíle stanovené pacientem v každém časovém bodě zájmu.
3. měsíc
Celkové skóre GAS
Časové okno: 6. měsíc

GAS (Goal Attainment Scaling) je klinicky zaměřené měření výsledků, které se používá k výběru a škálování cílů, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší dosažení cíle.

Vypočte se celkové skóre GAS využívající všechny cíle stanovené pacientem v každém časovém bodě zájmu.
6. měsíc
Celkové skóre GAS
Časové okno: Měsíc 9

GAS (Goal Attainment Scaling) je klinicky zaměřené měření výsledků, které se používá k výběru a škálování cílů, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší dosažení cíle.

Vypočte se celkové skóre GAS využívající všechny cíle stanovené pacientem v každém časovém bodě zájmu.
Měsíc 9
Celkové skóre GAS
Časové okno: 12. měsíc

GAS (Goal Attainment Scaling) je klinicky zaměřené měření výsledků, které se používá k výběru a škálování cílů, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší dosažení cíle.

Vypočte se celkové skóre GAS využívající všechny cíle stanovené pacientem v každém časovém bodě zájmu.
12. měsíc
Četnost výběru kategorie pohybové aktivity
Časové okno: Základní linie
Kategorie cílů vybrané z inventáře cílů
Základní linie
Měsíční průměr denního počtu kroků
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Měsíční průměr denního počtu kroků (zaznamenaný fyzickým sledovačem) bude vypočítán pomocí celkového počtu kroků zaznamenaných za 30denní období, přičemž se zohlední počet vyhovujících dnů v tomto období.
Od základního stavu do měsíce 12
Měsíční průměr počtu denních aktivit
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Počet aktivit zahrnuje: čas strávený v osách x, y a z, počty vektorů, odhadované kalorie, dobu nošení, čas strávený v pohybu a bez pohybu. Počty budou zprůměrovány za měsíc.
Od základního stavu do měsíce 12
Měsíční průměr denního metabolického ekvivalentu úkolů (MET)
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Odhaduje se měřičem fyzické aktivity
Od základního stavu do měsíce 12
Měsíční průměr denní střední a intenzivní fyzické aktivity (MVPA)
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Shrnutí z dat MET s časem stráveným fyzickou aktivitou střední intenzity a vysoké intenzity
Od základního stavu do měsíce 12
Měsíční průměr gradientu denní intenzity
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Gradient intenzity je mírou rozložení intenzity aktivity, která odráží rozložení intenzity fyzické aktivity modelováním vztahu mezi intenzitou a časem.
Od základního stavu do měsíce 12
Měsíční průměr týdenního gradientu intenzity
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Od základního stavu do měsíce 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre intenzity bolesti PROMIS
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Informační systém měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS): hodnocení bolesti za předchozích 7 dnů (2 ze 3 otázek) a právě teď (1 ze 3 otázek), přičemž pacienti hodnotí svou bolest na stupnici 0 ( neměl žádné bolesti) do 5 (velmi silné). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 15 a vyšší skóre znamená nejhorší intenzitu bolesti.
Od základního stavu do měsíce 12
Změna skóre HAL
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Hemophilia Activities List (HAL) je 42položkový dotazník pro přístup ke schopnostem pacienta v 7 oblastech: leh/sed/klečení/stoj (8 položek), funkce nohou (9 položek), funkce paží (4 položky) , používání dopravy (3 položky), péče o sebe (5 položek), domácí úkoly (6 položek) a volnočasové aktivity (7 položek). Pacienti hodnotí každou otázku na Likertově škále od 1 (nemožné) do 6 (nikdy). Několik položek má také možnost „nepoužije se“. K dispozici je také vizuální analogová stupnice, která umožňuje pacientům, aby sami hlásili celkové skóre. Normalizované celkové skóre (součet všech normalizovaných domén) se pohybuje od 0 (nejhorší možný funkční stav) do 100 (nejlepší možný funkční stav)
Od základního stavu do měsíce 12
Změna skóre intenzity dětské bolesti PROMIS
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Posouzení průměrné bolesti za období předchozích 7 dnů, přičemž pacienti hodnotili svou bolest na stupnici od 0 (žádná bolest) do 10 (nejhorší bolest, na kterou mohou myslet). Vyšší skóre znamená nejhorší intenzitu bolesti.
Od základního stavu do měsíce 12
Změna skóre PedHAL
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Pediatric Hemophilia Activities List (PedHAL) je dotazník o 53 položkách pro přístup k funkčním schopnostem pacienta v 7 doménách: leh/sed/klečení/stoj (10 položek), funkce nohou (11 položek), funkce paží (6 položek), používání dopravy (3 položky), sebeobsluha (9 položek), domácí úkoly (3 položky) a volnočasové aktivity a sport (11 položek). Pacienti hodnotí každou otázku na Likertově škále od 1 (nemožné) do 6 (nikdy). Několik položek má také možnost „nepoužije se“. K dispozici je také vizuální analogová stupnice, která umožňuje pacientům, aby sami hlásili celkové skóre. Normalizované celkové skóre (součet všech normalizovaných domén) se pohybuje od 0 (nejhorší možný funkční stav) do 100 (nejlepší možný funkční stav).
Od základního stavu do měsíce 12
Změna zameškaných školních/pracovních hodin podle hodnocení WPAI+CIQ:HS
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
The Work Productivity and Activity Impairment plus Classroom Impair Questions: Hemophilia Specific (WPAI + CIQ: HS) je 9položkový dotazník hodnotící vliv hemofilie na schopnost pacientů pracovat a/nebo navštěvovat kurzy.
Od základního stavu do měsíce 12
Změna produktivity podle hodnocení WPAI+CIQ:HS
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
The Work Productivity and Activity Impairment plus Classroom Impairments Questions: Hemophilia Specific (WPAI + CIQ: HS) je 9položkový dotazník hodnotící vliv hemofilie na schopnost pacientů vykonávat běžné denní aktivity.
Od základního stavu do měsíce 12
Změna dopadu na další aktivity podle hodnocení WPAI+CIQ:HS
Časové okno: Od základního stavu do 12 měsíců
The Work Productivity and Activity Impairment plus Classroom Impair Questions: Hemophilia Specific (WPAI + CIQ: HS) je 9položkový dotazník hodnotící vliv hemofilie na schopnost pacientů vykonávat další aktivity.
Od základního stavu do 12 měsíců
Průměrná změna v celkových a společných doménových skóre HJHS
Časové okno: Od základního stavu do 12 měsíců
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) hodnotí 6 indexových kloubů (levý a pravý loket, kolena a kotníky) a celkovou chůzi. Pro každý ze 6 kloubů jsou hodnoceny následující položky: otok (hodnocení 0-3), trvání otoku (0-1), svalová atrofie (0-2), krepitus při pohybu (0-2), ztráta flexe ( 0-3), ztráta extenze (0-3), bolest kloubů (0-2) a síla (0-4). HJHS poskytuje celkové skóre (0–124 bodů, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší zdraví kloubů), skóre specifické pro klouby (0–20 bodů) a celkové skóre chůze (0–4 body).
Od základního stavu do 12 měsíců
Měsíční celkový a průměrný denní čas strávený v různých úrovních intenzity
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Intenzita fyzické aktivity definovaná jako sedavé chování, intenzita světla, střední intenzita a intenzivní intenzita,
Od základního stavu do měsíce 12
Měsíční průměr denní střední aktivity se celkově řadí mezi středně náročné aktivity a mezi intenzivní aktivity
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Průměrná denní doba strávená mírnou a intenzivní fyzickou aktivitou bude zprůměrována za měsíc
Od základního stavu do měsíce 12
Měsíční průměr denního mediánu MET celkově mezi mírnými aktivitami a mezi intenzivními aktivitami
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Od základního stavu do měsíce 12
Měsíční průměr týdenního mocninného exponentu alfa
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Od základního stavu do měsíce 12
Měsíční průměr střední délky zápasu a procenta času délky zápasu > střední délka zápasu pro každou úroveň intenzity
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Od základního stavu do měsíce 12
Měsíční průměr týdenního 80., 90., 95. a 100. percentilu počtu aktivit
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Od základního stavu do měsíce 12
Měsíční průměr týdenního 80., 90., 95. a 100. percentilu MET
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Od základního stavu do měsíce 12
Celkový počet kroků za měsíc
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Od základního stavu do měsíce 12
Celkový měsíční počet aktivit
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Počet aktivit zahrnuje: čas strávený v osách x, y a z, počty vektorů, odhadované kalorie, dobu nošení, čas strávený v pohybu a bez pohybu. Počty budou sečteny za celý měsíc.
Od základního stavu do měsíce 12
Celkem za měsíc MET
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Od základního stavu do měsíce 12
Celková měsíční mírná nebo intenzivní fyzická aktivita (MVPA)
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Čas strávený v MVPA bude součet za celý měsíc.
Od základního stavu do měsíce 12
Týdenní průměr počtu kroků za den
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Od základního stavu do měsíce 12
Týdenní průměr počtu denních aktivit
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Počet aktivit zahrnuje: čas strávený v osách x, y a z, počty vektorů, odhadované kalorie, dobu nošení, čas strávený v pohybu a bez pohybu. Počty budou zprůměrovány za týden.
Od základního stavu do měsíce 12
Týdenní průměr denních MET
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Od základního stavu do měsíce 12
Týdenní průměr denního MVPA
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Čas strávený v MVPA bude zprůměrován v průběhu týdne.
Od základního stavu do měsíce 12
Týdenní průměr gradientu denní intenzity
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Od základního stavu do měsíce 12
Týdenní gradient intenzity
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Od základního stavu do měsíce 12
Počet účastníků s AE, SAE, AESI
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (12 měsíců)
Výchozí stav do konce studie (12 měsíců)
Počet účastníků s AE, SAE, AESI souvisejícími s efanesoktokogem alfa
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (12 měsíců)
Výchozí stav do konce studie (12 měsíců)
Podíl celkových plánovaných dávek, které byly vynechány
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (12 měsíců)
Od základního stavu do konce studie (12 měsíců)
Průměrná doba mezi léčebnou dávkou a fyzickou aktivitou
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (12 měsíců)
Od základního stavu do konce studie (12 měsíců)
Počet pacientů bez hlášeného krvácení vyžadujícího léčbu
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (12 měsíců)
Od základního stavu do konce studie (12 měsíců)
Průměrný počet léčebných dávek na pacienta podaných k léčbě krvácení
Časové okno: Od základního stavu do konce studie (12 měsíců)
Od základního stavu do konce studie (12 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. listopadu 2024

Primární dokončení (Aktuální)

18. září 2025

Dokončení studie (Aktuální)

18. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

31. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OBS18140
  • U1111-1306-7241 (Jiný identifikátor: WHO ICTRP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na efanesoktokog alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit