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Atteinte des objectifs et activité physique chez les personnes atteintes d'hémophilie A (ACTIVIIITY)

15 janvier 2026 mis à jour par: Sanofi

Étude prospective et observationnelle de l'impact de l'éfanesoctocog Alfa (ALTUVIIIO®) sur l'atteinte des objectifs et l'activité physique chez les personnes atteintes d'hémophilie A modérée ou sévère

Il s'agit d'une étude observationnelle multicentrique de phase 4 menée chez des patients âgés de 12 à 50 ans atteints d'hémophilie A modérée ou sévère qui commencent nouvellement une prophylaxie par efa aux États-Unis et au Japon.

Cette étude vise à recruter 35 patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints d'hémophilie A modérée ou sévère

La description

Critère d'intégration:

  • Au moment de l'inscription, nouveau traitement prophylactique par éfanesoctocog alfa selon la pratique clinique habituelle, avec éfanesoctocog alfa initié dans les 6 mois suivant la visite d'inscription.
  • Diagnostic de l'hémophilie A modérée (activité du FVIII endogène comprise entre 1 % et 5 % de la normale) ou sévère (activité du FVIII endogène < 1 % de la normale)
  • Âgé de 12 à 50 ans au moment de l'inscription inclus
  • Accès à un appareil smartphone (Android version 12.0 ou supérieure ; ou iOS 13 ou supérieure) doté de fonctionnalités Bluetooth 4.0 (minimum) ou 5.0 (recommandé) pour la compatibilité avec le tracker d'activité physique
  • Disponibilité d'un accès à Internet à domicile pour les évaluations électroniques des résultats déclarés par le patient (ePRO)/du journal
  • Volonté d'utiliser le dispositif de suivi d'activité

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic actuel d'un inhibiteur du FVIII, défini par un titre d'inhibiteur ≥ 0,60 BU/mL
  • Utilisation d'éfanesoctocog alfa à des fins prophylactiques dans les 6 mois précédant l'inscription

REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion peuvent s'appliquer. Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations pertinentes à une participation potentielle à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Cohorte
patients âgés de 12 à 50 ans atteints d'hémophilie A modérée ou sévère qui commencent nouvellement une prophylaxie par efa
Médicament: éfanesoctocog alfa
Toutes les décisions de traitement doivent être prises indépendamment de la participation à l'étude et les visites/évaluations liées à l'étude ne sont pas destinées à éclairer les décisions de traitement. Aucun médicament à l'étude n'est fourni dans le cadre de la participation à l'étude.
Autres noms:
  • Altuviiiio

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion du total des objectifs atteints
Délai: Mois 3
Rapporté en nombre de buts individuels avec un score GAS brut de 0, +1 ou +2 divisé par le nombre total de buts fixés.
Mois 3
Proportion du total des objectifs atteints
Délai: Mois 6
Mois 6
Proportion du total des objectifs atteints
Délai: Mois 9
Mois 9
Proportion du total des objectifs atteints
Délai: Mois 12
Mois 12
Proportion de patients ayant atteint un +2 ou +1 sur au moins un objectif
Délai: Mois 3
Chaque objectif sera classé sur une échelle de Likert à 5 points allant de +2 à -2, +2 indiquant une meilleure réalisation de l'objectif.
Mois 3
Proportion de patients ayant atteint un +2 ou +1 sur au moins un objectif
Délai: Mois 6
Mois 6
Proportion de patients ayant atteint un +2 ou +1 sur au moins un objectif
Délai: Mois 9
Mois 9
Proportion de patients ayant atteint un +2 ou +1 sur au moins un objectif
Délai: Mois 12
Mois 12
Score GAS global
Délai: Mois 3

L'échelle de réalisation des objectifs (GAS) est une mesure des résultats rapportée par le clinicien et centrée sur le patient, utilisée pour sélectionner et mettre à l'échelle les objectifs, des scores plus élevés indiquant une meilleure atteinte des objectifs.

Un score GAS global utilisant tous les objectifs fixés par un patient à chaque point d'intérêt sera calculé.
Mois 3
Score GAS global
Délai: Mois 6

L'échelle de réalisation des objectifs (GAS) est une mesure des résultats rapportée par le clinicien et centrée sur le patient, utilisée pour sélectionner et mettre à l'échelle les objectifs, des scores plus élevés indiquant une meilleure atteinte des objectifs.

Un score GAS global utilisant tous les objectifs fixés par un patient à chaque point d'intérêt sera calculé.
Mois 6
Score GAS global
Délai: Mois 9

L'échelle de réalisation des objectifs (GAS) est une mesure des résultats rapportée par le clinicien et centrée sur le patient, utilisée pour sélectionner et mettre à l'échelle les objectifs, des scores plus élevés indiquant une meilleure atteinte des objectifs.

Un score GAS global utilisant tous les objectifs fixés par un patient à chaque point d'intérêt sera calculé.
Mois 9
Score GAS global
Délai: Mois 12

L'échelle de réalisation des objectifs (GAS) est une mesure des résultats rapportée par le clinicien et centrée sur le patient, utilisée pour sélectionner et mettre à l'échelle les objectifs, des scores plus élevés indiquant une meilleure atteinte des objectifs.

Un score GAS global utilisant tous les objectifs fixés par un patient à chaque point d'intérêt sera calculé.
Mois 12
Fréquence de sélection de la catégorie d'activité physique
Délai: Référence
Catégories d'objectifs sélectionnés dans l'inventaire des objectifs
Référence
Moyenne mensuelle du nombre de pas quotidiens
Délai: De la ligne de base au mois 12
La moyenne mensuelle du nombre de pas quotidiens (enregistré par le tracker physique) sera calculée en utilisant le nombre total de pas enregistrés sur une période de 30 jours, en tenant compte du nombre de jours conformes au cours de cette période.
De la ligne de base au mois 12
Moyenne mensuelle du nombre d'activités quotidiennes
Délai: De la ligne de base au mois 12
Le nombre d'activités comprend : le temps passé sur les axes x, y et z, le nombre de grandeurs vectorielles, les calories estimées, le temps de port, le temps passé en locomotion et sans locomotion. Les décomptes seront calculés en moyenne sur tout le mois.
De la ligne de base au mois 12
Moyenne mensuelle de l'équivalent métabolique quotidien des tâches (MET)
Délai: De la ligne de base au mois 12
Estimé par le tracker d'activité physique
De la ligne de base au mois 12
Moyenne mensuelle de l'activité physique modérée et vigoureuse quotidienne (APMV)
Délai: De la ligne de base au mois 12
Résumé à partir des données MET avec le temps passé à une activité physique d'intensité modérée et d'intensité vigoureuse
De la ligne de base au mois 12
Moyenne mensuelle du gradient d'intensité quotidien
Délai: De la ligne de base au mois 12
Le gradient d'intensité est une mesure de la distribution de l'intensité de l'activité qui reflète la distribution de l'intensité de l'activité physique en modélisant la relation entre l'intensité et le temps.
De la ligne de base au mois 12
Moyenne mensuelle du gradient d'intensité hebdomadaire
Délai: De la ligne de base au mois 12
De la ligne de base au mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score d'intensité de la douleur PROMIS
Délai: De la ligne de base au mois 12
Système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS) : évaluation de la douleur au cours des 7 jours précédents (2 des 3 questions) et actuellement (1 des 3 questions), les patients évaluant leur douleur sur une échelle de 0 ( n'avait aucune douleur) à 5 (très intense). Le score total varie de 0 à 15 et un score plus élevé indique la pire intensité de la douleur.
De la ligne de base au mois 12
Modification du score HAL
Délai: De la ligne de base au mois 12
La liste des activités hémophiles (HAL) est un questionnaire de 42 éléments permettant d'évaluer les capacités du patient dans 7 domaines : couché/assis/à genoux/debout (8 éléments), fonctions des jambes (9 éléments), fonctions des bras (4 éléments). , utilisation des transports (3 éléments), soins personnels (5 éléments), tâches ménagères (6 éléments) et activités de loisirs (7 éléments). Les patients évaluent chaque question sur une échelle de Likert allant de 1 (impossible) à 6 (jamais). Plusieurs éléments ont également une option « non applicable ». Il existe également une échelle visuelle analogique permettant aux patients d'auto-évaluer un score global. Un score total normalisé (somme de tous les domaines normalisés) va de 0 (le pire état fonctionnel possible) à 100 (le meilleur état fonctionnel possible)
De la ligne de base au mois 12
Modification du score d'intensité de la douleur pédiatrique PROMIS
Délai: De la ligne de base au mois 12
Évaluation de la douleur moyenne au cours des 7 jours précédents, les patients évaluant leur douleur sur une échelle de 0 (aucune douleur) à 10 (pire douleur à laquelle ils peuvent penser). Un score plus élevé indique la pire intensité de la douleur.
De la ligne de base au mois 12
Modification du score PedHAL
Délai: De la ligne de base au mois 12
La liste d'activités de l'hémophilie pédiatrique (PedHAL) est un questionnaire de 53 éléments permettant d'évaluer la capacité fonctionnelle du patient dans 7 domaines : couché/assis/à genoux/debout (10 éléments), fonctions des jambes (11 éléments), fonctions des bras (6 éléments), l'utilisation des transports (3 éléments), les soins personnels (9 éléments), les tâches ménagères (3 éléments) et les activités de loisirs et de sport (11 éléments). Les patients évaluent chaque question sur une échelle de Likert allant de 1 (impossible) à 6 (jamais). Plusieurs éléments ont également une option « non applicable ». Il existe également une échelle visuelle analogique permettant aux patients d'auto-évaluer un score global. Un score total normalisé (somme de tous les domaines normalisés) va de 0 (le pire état fonctionnel possible) à 100 (le meilleur état fonctionnel possible).
De la ligne de base au mois 12
Changement dans les heures d'école/de travail manquées, tel qu'évalué par WPAI+CIQ:HS
Délai: De la ligne de base au mois 12
Les questions sur la productivité au travail et les déficiences d'activité ainsi que sur les déficiences en classe : spécifiques à l'hémophilie (WPAI + CIQ : HS) sont un questionnaire en 9 éléments évaluant l'effet de l'hémophilie sur la capacité des patients à travailler et/ou à assister aux cours.
De la ligne de base au mois 12
Changement de productivité tel qu'évalué par WPAI+CIQ:HS
Délai: De la ligne de base au mois 12
Les questions sur la productivité au travail et les déficiences d'activité ainsi que sur les déficiences en classe : spécifiques à l'hémophilie (WPAI + CIQ : HS) sont un questionnaire en 9 éléments évaluant l'effet de l'hémophilie sur la capacité des patients à effectuer des activités quotidiennes régulières.
De la ligne de base au mois 12
Changement d'impact sur d'autres activités tel qu'évalué par WPAI+CIQ:HS
Délai: De la ligne de base à 12 mois
Les questions sur la productivité au travail et les déficiences d'activité ainsi que sur les déficiences en classe : spécifiques à l'hémophilie (WPAI + CIQ : HS) sont un questionnaire en 9 éléments évaluant l'effet de l'hémophilie sur la capacité des patients à effectuer d'autres activités.
De la ligne de base à 12 mois
Changement moyen des scores de domaines totaux et conjoints du HJHS
Délai: De la ligne de base à 12 mois
Le Hemophilia Joint Health Score (HJHS) évalue 6 articulations indexées (coudes gauche et droit, genoux et chevilles) et une démarche globale. Pour chacune des 6 articulations, les items suivants sont notés : gonflement (noté 0-3), durée du gonflement (0-1), atrophie musculaire (0-2), crépitements au mouvement (0-2), perte de flexion ( 0-3), perte d'extension (0-3), douleurs articulaires (0-2) et force (0-4). Le HJHS fournit un score total (0 à 124 points, un score plus élevé indiquant une moins bonne santé des articulations), des scores spécifiques aux articulations (0 à 20 points) et un score global de marche (0 à 4 points).
De la ligne de base à 12 mois
Total mensuel et moyenne du temps quotidien passé dans différents niveaux d'intensité
Délai: De la ligne de base au mois 12
Intensité de l'activité physique définie comme un comportement sédentaire, une intensité légère, une intensité modérée et une intensité vigoureuse,
De la ligne de base au mois 12
Moyenne mensuelle du nombre médian d'activités quotidiennes globales parmi les activités modérées et parmi les activités vigoureuses
Délai: De la ligne de base au mois 12
Le temps médian quotidien consacré à une activité physique modérée et vigoureuse sera calculé en moyenne sur l'ensemble du mois.
De la ligne de base au mois 12
Moyenne mensuelle du MET médian quotidien global parmi les activités modérées et parmi les activités vigoureuses
Délai: De la ligne de base au mois 12
De la ligne de base au mois 12
Moyenne mensuelle de l'exposant alpha de la loi de puissance hebdomadaire
Délai: De la ligne de base au mois 12
De la ligne de base au mois 12
Moyenne mensuelle de la durée médiane du combat et pourcentage de temps de la durée du combat > durée médiane du combat pour chaque niveau d'intensité
Délai: De la ligne de base au mois 12
De la ligne de base au mois 12
Moyenne mensuelle des 80e, 90e, 95e et 100e percentiles hebdomadaires du nombre d'activités
Délai: De la ligne de base au mois 12
De la ligne de base au mois 12
Moyenne mensuelle des 80e, 90e, 95e et 100e percentiles hebdomadaires du MET
Délai: De la ligne de base au mois 12
De la ligne de base au mois 12
Nombre total de pas mensuel
Délai: De la ligne de base au mois 12
De la ligne de base au mois 12
Nombre total d'activités mensuelles
Délai: De la ligne de base au mois 12
Le nombre d'activités comprend : le temps passé sur les axes x, y et z, le nombre de grandeurs vectorielles, les calories estimées, le temps de port, le temps passé en locomotion et sans locomotion. Les décomptes seront totalisés tout au long du mois.
De la ligne de base au mois 12
Total mensuel MET
Délai: De la ligne de base au mois 12
De la ligne de base au mois 12
Activité physique totale mensuelle modérée ou vigoureuse (APMV)
Délai: De la ligne de base au mois 12
Le temps passé en MVPA sera totalisé sur l’ensemble du mois.
De la ligne de base au mois 12
Moyenne hebdomadaire du nombre de pas quotidiens
Délai: De la ligne de base au mois 12
De la ligne de base au mois 12
Moyenne hebdomadaire du nombre d'activités quotidiennes
Délai: De la ligne de base au mois 12
Le nombre d'activités comprend : le temps passé sur les axes x, y et z, le nombre de grandeurs vectorielles, les calories estimées, le temps de port, le temps passé en locomotion et sans locomotion. Les décomptes seront calculés en moyenne sur la semaine.
De la ligne de base au mois 12
Moyenne hebdomadaire du MET quotidien
Délai: De la ligne de base au mois 12
De la ligne de base au mois 12
Moyenne hebdomadaire de l'APMV quotidienne
Délai: De la ligne de base au mois 12
Le temps passé en MVPA sera calculé en moyenne sur la semaine.
De la ligne de base au mois 12
Moyenne hebdomadaire du gradient d'intensité quotidien
Délai: De la ligne de base au mois 12
De la ligne de base au mois 12
Dégradé d'intensité hebdomadaire
Délai: De la ligne de base au mois 12
De la ligne de base au mois 12
Nombre de participants avec EI, EIG, AESI
Délai: De la ligne de base à la fin de l'étude (12 mois)
De la ligne de base à la fin de l'étude (12 mois)
Nombre de participants présentant des EI, des EIG ou des AESI liés à l'éfanesoctocog alfa
Délai: De la ligne de base à la fin de l'étude (12 mois)
De la ligne de base à la fin de l'étude (12 mois)
Proportion du total des doses planifiées qui ont été manquées
Délai: Du début à la fin de l’étude (12 mois)
Du début à la fin de l’étude (12 mois)
Délai moyen entre la dose de traitement et l'activité physique
Délai: Du début à la fin de l’étude (12 mois)
Du début à la fin de l’étude (12 mois)
Nombre de patients sans saignement signalé nécessitant un traitement
Délai: Du début à la fin de l’étude (12 mois)
Du début à la fin de l’étude (12 mois)
Nombre moyen de doses de traitement par patient administrées pour le traitement des hémorragies
Délai: Du début à la fin de l’étude (12 mois)
Du début à la fin de l’étude (12 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 novembre 2024

Achèvement primaire (Réel)

18 septembre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

18 septembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 juillet 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 juillet 2024

Première publication (Réel)

31 juillet 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OBS18140
  • U1111-1306-7241 (Autre identifiant: WHO ICTRP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données sur les patients et aux documents d'étude associés, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront rédigés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage de données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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