Måluppfyllelse och fysisk aktivitet hos personer med hemofili A (ACTIVIIITY)

Kohort

patienter i åldern 12 till 50 år med måttlig eller svår hemofili A som nystartat profylax med efa

Läkemedel: efanesoctocog alfa

Alla behandlingsbeslut måste fattas oberoende av studiedeltagande och studierelaterade besök/bedömningar är inte avsedda att informera om behandlingsbeslut. Ingen studiemedicin ges som en del av studiedeltagandet.

Andra namn:

• Altuviio

Andel av totala uppnådda mål

Rapporteras som antal individuella mål med en rå GAS-poäng på 0, +1 eller +2 dividerat med det totala antalet uppsatta mål

Andel av totala uppnådda mål

Andel av totala uppnådda mål

Andel av totala uppnådda mål

Andel patienter som nådde +2 eller +1 på minst ett mål

Varje mål kommer att rankas i en 5-gradig Likert-skala som sträcker sig från +2 till -2 med +2 som indikerar en bättre måluppfyllelse.

Andel patienter som nådde +2 eller +1 på minst ett mål

Andel patienter som nådde +2 eller +1 på minst ett mål

Andel patienter som nådde +2 eller +1 på minst ett mål

Totalt GAS-poäng

Goal Attainment Scaling (GAS) är ett patientcentrerat klinikerrapporterat resultatmått som används för att välja och skala mål, med högre poäng som indikerar högre måluppfyllelse.

En övergripande GAS-poäng som använder alla mål som satts av en patient vid varje tidpunkt av intresse kommer att beräknas.

Totalt GAS-poäng

Goal Attainment Scaling (GAS) är ett patientcentrerat klinikerrapporterat resultatmått som används för att välja och skala mål, med högre poäng som indikerar högre måluppfyllelse.

En övergripande GAS-poäng som använder alla mål som satts av en patient vid varje tidpunkt av intresse kommer att beräknas.

Totalt GAS-poäng

Goal Attainment Scaling (GAS) är ett patientcentrerat klinikerrapporterat resultatmått som används för att välja och skala mål, med högre poäng som indikerar högre måluppfyllelse.

En övergripande GAS-poäng som använder alla mål som satts av en patient vid varje tidpunkt av intresse kommer att beräknas.

Totalt GAS-poäng

Goal Attainment Scaling (GAS) är ett patientcentrerat klinikerrapporterat resultatmått som används för att välja och skala mål, med högre poäng som indikerar högre måluppfyllelse.

En övergripande GAS-poäng som använder alla mål som satts av en patient vid varje tidpunkt av intresse kommer att beräknas.

Frekvens för val av kategori av fysisk aktivitet

Kategorier för målen valda från målinventeringen

Månadsmedelvärde av dagligt antal steg

Det månatliga genomsnittet av det dagliga antalet steg (inspelat av fysisk spårare) kommer att beräknas med det totala antalet steg som registrerats under en 30-dagarsperiod, med hänsyn till antalet dagar som uppfyller kraven under den perioden.

Månatligt medelvärde för daglig aktivitet

Aktivitetsräkningen inkluderar: tid tillbringad i x-, y- och z-axlar, antal vektorstorlekar, uppskattade kalorier, slitagetid, tid tillbringad i rörelse och icke-rörelse. Antalet beräknas i genomsnitt över månaden.

Månadsmedelvärde för dagliga uppgifters metaboliska ekvivalent (MET)

Uppskattad av spåraren för fysisk aktivitet

Månadsmedelvärde för daglig måttlig och kraftig fysisk aktivitet (MVPA)

Sammanfattat från MET-data med tid tillbringad i måttlig intensitet och kraftig fysisk aktivitet

Månadsmedelvärde av daglig intensitetsgradient

Intensitetsgradienten är ett mått på aktivitetens intensitetsfördelning som återspeglar fördelningen av intensiteten av fysisk aktivitet genom att modellera sambandet mellan intensitet och tid.

Månadsmedelvärde av veckointensitetsgradient

Förändring i PROMIS Smärtintensitetspoäng

Patient-Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS): bedömning av smärta under den föregående 7-dagarsperioden (2 av de 3 frågorna) och just nu (1 av de 3 frågorna), med patienter som betygsätter sin smärta på en skala från 0 ( hade ingen smärta) till 5 (mycket svår). Totalpoäng varierar från 0 till 15 och en högre poäng indikerar värsta smärtintensiteten.

Förändring i HAL-poäng

Hemophilia Activities List (HAL) är ett frågeformulär med 42 punkter för att få tillgång till patientens förmåga över 7 domäner: liggande/sittande/knästående/stående (8 artiklar), benens funktioner (9 artiklar), armarnas funktioner (4 artiklar) , användning av transport (3 artiklar), egenvård (5 artiklar), hushållsuppgifter (6 artiklar) och fritidsaktiviteter (7 artiklar). Patienterna betygsätter varje fråga på en Likert-skala från 1 (omöjligt) till 6 (aldrig). Flera artiklar har ett "ej tillämpligt"-alternativ också. Det finns också en visuell analog skala som gör det möjligt för patienter att självrapportera en totalpoäng. En normaliserad totalpoäng (summan av alla normaliserade domäner) sträcker sig från 0 (sämsta möjliga funktionella status) till 100 (bästa möjliga funktionella status)

Förändring av PROMIS pediatriska smärtintensitetspoäng

Bedömning av den genomsnittliga smärtan under den föregående 7-dagarsperioden, där patienter värderar sin smärta på en skala från 0 (ingen smärta) till 10 (värsta smärta de kan tänka sig). En högre poäng indikerar värsta smärtintensiteten.

Förändring i PedHAL-poäng

Pediatric Hemophilia Activities List (PedHAL) är ett frågeformulär med 53 artiklar för att få tillgång till patientens funktionella förmåga över 7 domäner: liggande/sittande/ knästående/stående (10 artiklar), benens funktioner (11 artiklar), armarnas funktioner (6 artiklar). artiklar), användning av transport (3 artiklar), egenvård (9 artiklar), hushållsuppgifter (3 artiklar), och fritidsaktiviteter och sport (11 artiklar). Patienterna betygsätter varje fråga på en Likert-skala från 1 (omöjligt) till 6 (aldrig). Flera artiklar har ett "ej tillämpligt"-alternativ också. Det finns också en visuell analog skala som gör det möjligt för patienter att självrapportera en totalpoäng. En normaliserad totalpoäng (summan av alla normaliserade domäner) sträcker sig från 0 (sämsta möjliga funktionella status) till 100 (bästa möjliga funktionella status).

Förändring i skol-/arbetstid missade enligt bedömning av WPAI+CIQ:HS

The Work Productivity and Activity Impairment plus Classroom Impairment Questions: Hemophilia Specific (WPAI + CIQ: HS) är ett frågeformulär med 9 punkter som utvärderar effekten av blödarsjuka på patienternas förmåga att arbeta och/eller delta i lektioner.

Förändring i produktivitet enligt bedömning av WPAI+CIQ:HS

The Work Productivity and Activity Impairment plus Classroom Impairment Questions: Hemophilia Specific (WPAI + CIQ: HS) är ett frågeformulär med 9 punkter som bedömer effekten av hemofili på patienternas förmåga att utföra vanliga dagliga aktiviteter.

Förändring i påverkan på andra aktiviteter enligt bedömning av WPAI+CIQ:HS

The Work Productivity and Activity Impairment plus Classroom Impairment Questions: Hemophilia Specific (WPAI + CIQ: HS) är ett frågeformulär med 9 punkter som utvärderar effekten av hemofili på patienternas förmåga att utföra andra aktiviteter.

Genomsnittlig förändring av totala och gemensamma domänpoäng för HJHS

Hemophilia Joint Health Score (HJHS) bedömer 6 indexleder (vänster och höger armbågar, knän och vrister) och en global gång. För var och en av de 6 lederna poängsätts följande poster: svullnad (betyg 0-3), svullnadslängd (0-1), muskelatrofi (0-2), crepitus vid rörelse (0-2), flexionsförlust ( 0-3), extensionsförlust (0-3), ledvärk (0-2) och styrka (0-4). HJHS ger en totalpoäng (0-124 poäng med högre poäng som indikerar sämre ledhälsa), ledspecifika poäng (0-20 poäng) och en global gångpoäng (0-4 poäng).

Månatlig total och genomsnittlig daglig tid spenderad i olika intensitetsnivåer

Fysisk aktivitetsintensitet definieras som stillasittande beteende, ljusintensitet, måttlig intensitet och kraftig intensitet,

Månadsmedelvärde för daglig medianaktivitet totalt sett bland måttliga aktiviteter och bland kraftfulla aktiviteter

Daglig mediantid som spenderas i måttlig och kraftig fysisk aktivitet beräknas i genomsnitt över månaden

Månadsmedelvärde för daglig median MET totalt sett bland måttliga aktiviteter och bland kraftfulla aktiviteter

Månadsmedelvärde av veckovis potenslagsexponent alfa

Månadsmedelvärde av medianmatchlängden och procent av matchlängden > medianmatchlängden för varje intensitetsnivå

Månatligt genomsnitt av veckovisa 80:e, 90:e, 95:e och 100:e percentilerna av aktivitetsantalet

Månadsmedelvärde för veckovisa 80:e, 90:e, 95:e och 100:e percentilerna av MET

Totalt antal steg per månad

Totalt antal aktivitet per månad

Aktivitetsräkningen inkluderar: tid tillbringad i x-, y- och z-axlar, antal vektorstorlekar, uppskattade kalorier, slitagetid, tid tillbringad i rörelse och icke-rörelse. Antalet räknas samman över månaden.

Månatlig total MET

Månatlig total måttlig eller kraftig fysisk aktivitet (MVPA)

Tid som spenderas i MVPA kommer att summeras över månaden.

Veckomedelvärde av dagligt antal steg

Veckomedelvärde för daglig aktivitet

Aktivitetsräkningen inkluderar: tid tillbringad i x-, y- och z-axlar, antal vektorstorlekar, uppskattade kalorier, slitagetid, tid tillbringad i rörelse och icke-rörelse. Antalet beräknas i genomsnitt över veckan.

Veckomedelvärde för daglig MET

Veckomedelvärde för daglig MVPA

Tiden som spenderas i MVPA beräknas i genomsnitt över veckan.

Veckomedelvärde för daglig intensitetsgradient

Veckovis intensitetsgradient

Antal deltagare med AE, SAE, AESI

Antal deltagare med AE, SAE, AESI relaterade till efanesoctocog alfa

Andel av totalt planerade doser som missades

Genomsnittlig tid mellan behandlingsdos och fysisk aktivitet

Antal patienter utan rapporterade blödningar som kräver behandling

Genomsnittligt antal behandlingsdoser per patient som administreras för behandling av blödningar