Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Målopfyldelse og fysisk aktivitet hos mennesker med hæmofili A (ACTIVIIITY)

15. januar 2026 opdateret af: Sanofi

Prospektiv, observationel undersøgelse af virkningen af ​​Efanesoctocog Alfa (ALTUVIIIO®) på målopfyldelse og fysisk aktivitet hos mennesker med moderat eller svær hæmofili A

Dette er et fase 4, multicenter, observationsstudie udført i patienter i alderen 12 til 50 år med moderat eller svær hæmofili A, som for nylig er påbegyndt profylakse med efa i USA og Japan.

Denne undersøgelse sigter mod at inkludere 35 patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med moderat eller svær hæmofili A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ved indskrivning, nystartet profylaksebehandling med efanesoctocog alfa i henhold til sædvanlig klinisk praksis, med efanesoctocog alfa påbegyndt inden for 6 måneder efter indskrivningsbesøget
  • Diagnose af moderat (endogen FVIII-aktivitet mellem 1 % til 5 % af normal) eller svær (endogen FVIII-aktivitet <1 % af normal) hæmofili A
  • I alderen 12 til 50 år på tilmeldingstidspunktet, inklusive
  • Adgang til en smartphone-enhed (Android version 12.0 eller nyere; eller iOS 13 eller nyere) med Bluetooth 4.0 (minimum) eller 5.0 (anbefalet) funktioner for kompatibilitet med fysisk aktivitet tracker
  • Tilgængelighed af hjemmebaseret adgang til internet til elektronisk patientrapporteret udfald (ePRO)/dagbogsvurderinger
  • Vilje til at bruge aktivitetssporingsenheden

Ekskluderingskriterier:

  • Nuværende diagnose af en FVIII-hæmmer, defineret som hæmmertiter ≥ 0,60 BU/mL
  • Brug af efanesoctocog alfa til profylakse i de 6 måneder før indskrivning

BEMÆRK: Andre inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende. Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en potentiel deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Kohorte
patienter i alderen 12 til 50 år med moderat eller svær hæmofili A, som er nystartet profylakse med efa
Medicin: efanesoctocog alfa
Alle behandlingsbeslutninger skal træffes uafhængigt af undersøgelsesdeltagelse, og undersøgelsesrelaterede besøg/vurderinger har ikke til formål at informere behandlingsbeslutninger. Der gives ingen undersøgelsesmedicin som en del af undersøgelsesdeltagelsen.
Andre navne:
  • Altuviio

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af de samlede opnåede mål
Tidsramme: Måned 3
Rapporteret som antal individuelle mål med en rå GAS-score på 0, +1 eller +2 divideret med det samlede antal mål, der er sat
Måned 3
Andel af de samlede opnåede mål
Tidsramme: Måned 6
Måned 6
Andel af de samlede opnåede mål
Tidsramme: Måned 9
Måned 9
Andel af de samlede opnåede mål
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Andel af patienter, der nåede +2 eller +1 på mindst ét ​​mål
Tidsramme: Måned 3
Hvert mål vil blive rangeret i en 5-punkts Likert-skala fra +2 til -2, hvor +2 indikerer en bedre målopnåelse.
Måned 3
Andel af patienter, der nåede +2 eller +1 på mindst ét ​​mål
Tidsramme: Måned 6
Måned 6
Andel af patienter, der nåede +2 eller +1 på mindst ét ​​mål
Tidsramme: Måned 9
Måned 9
Andel af patienter, der nåede +2 eller +1 på mindst ét ​​mål
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Samlet GAS-score
Tidsramme: Måned 3

Goal Attainment Scaling (GAS) er et patientcentreret kliniker-rapporteret resultatmål, der bruges til at udvælge og skalere mål, med højere score, der indikerer større målopnåelse.

En samlet GAS-score, der udnytter alle mål sat af en patient på hvert tidspunkt af interesse, vil blive beregnet.
Måned 3
Samlet GAS-score
Tidsramme: Måned 6

Goal Attainment Scaling (GAS) er et patientcentreret kliniker-rapporteret resultatmål, der bruges til at udvælge og skalere mål, med højere score, der indikerer større målopnåelse.

En samlet GAS-score, der udnytter alle mål sat af en patient på hvert tidspunkt af interesse, vil blive beregnet.
Måned 6
Samlet GAS-score
Tidsramme: Måned 9

Goal Attainment Scaling (GAS) er et patientcentreret kliniker-rapporteret resultatmål, der bruges til at udvælge og skalere mål, med højere score, der indikerer større målopnåelse.

En samlet GAS-score, der udnytter alle mål sat af en patient på hvert tidspunkt af interesse, vil blive beregnet.
Måned 9
Samlet GAS-score
Tidsramme: Måned 12

Goal Attainment Scaling (GAS) er et patientcentreret kliniker-rapporteret resultatmål, der bruges til at udvælge og skalere mål, med højere score, der indikerer større målopnåelse.

En samlet GAS-score, der udnytter alle mål sat af en patient på hvert tidspunkt af interesse, vil blive beregnet.
Måned 12
Hyppighed af valg af kategori af fysisk aktivitet
Tidsramme: Baseline
Kategorier af målene valgt fra målopgørelsen
Baseline
Månedligt gennemsnit af dagligt antal skridt
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Det månedlige gennemsnit af daglige skridttæller (registreret af fysisk tracker) vil blive beregnet ved at bruge det samlede antal trin, der er registreret i en 30-dages periode, der tager højde for antallet af overensstemmende dage i den periode.
Fra baseline til måned 12
Månedligt gennemsnit af daglig aktivitetstælling
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Aktivitetsantal inkluderer: tid brugt i x-, y- og z-akser, vektorstørrelsestællinger, estimerede kalorier, slidtid, tid brugt i bevægelse og ikke-bevægelse. Der vil blive beregnet et gennemsnit over måneden.
Fra baseline til måned 12
Månedligt gennemsnit af daglige metaboliske ækvivalenter til opgaver (MET)
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Estimeret af den fysiske aktivitetsmåler
Fra baseline til måned 12
Månedligt gennemsnit af daglig moderat og kraftig fysisk aktivitet (MVPA)
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Opsummeret fra MET-data med tid brugt i moderat intensitet og kraftig fysisk aktivitet
Fra baseline til måned 12
Månedligt gennemsnit af daglig intensitetsgradient
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Intensitetsgradienten er et mål for aktivitetens intensitetsfordeling, der afspejler fordelingen af ​​intensiteten af ​​fysisk aktivitet ved at modellere forholdet mellem intensitet og tid.
Fra baseline til måned 12
Månedligt gennemsnit af ugentlig intensitetsgradient
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Fra baseline til måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i PROMIS Smerteintensitetsscore
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Patient-Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS): vurdering af smerte over den foregående 7-dages periode (2 af de 3 spørgsmål) og lige nu (1 af de 3 spørgsmål), hvor patienter vurderer deres smerte på en skala fra 0 ( havde ingen smerter) til 5 (meget alvorlig). Samlet score går fra 0 til 15, og en højere score indikerer den værste smerteintensitet.
Fra baseline til måned 12
Ændring i HAL-score
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Hæmophilia Activities List (HAL) er et spørgeskema med 42 punkter for at få adgang til patientens evner på tværs af 7 domæner: liggende/siddende/knælende/stående (8 genstande), funktioner i benene (9 genstande), funktioner af arme (4 genstande) , brug af transport (3 stk), egenomsorg (5 stk), husholdningsopgaver (6 stk) og fritidsaktiviteter (7 stk). Patienterne bedømmer hvert spørgsmål på en Likert-skala fra 1 (umuligt) til 6 (aldrig). Flere elementer har også en "ikke relevant" mulighed. Der er også en visuel analog skala, der giver patienterne mulighed for selv at rapportere en samlet score. En normaliseret total score (summen af ​​alle normaliserede domæner) går fra 0 (den værst mulige funktionelle status) til 100 (den bedst mulige funktionelle status)
Fra baseline til måned 12
Ændring i PROMIS pædiatrisk smerteintensitetsscore
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Vurdering af den gennemsnitlige smerte over den foregående 7-dages periode, hvor patienter vurderer deres smerte på en skala fra 0 (ingen smerte) til 10 (værste smerte, de kan tænke sig). En højere score indikerer den værste smerteintensitet.
Fra baseline til måned 12
Ændring i PedHAL-score
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Pediatric Hemophilia Activities List (PedHAL) er et spørgeskema med 53 punkter for at få adgang til patientens funktionelle evner på tværs af 7 domæner: liggende/siddende/knælende/stående (10 punkter), funktioner i benene (11 punkter), funktioner af arme (6 punkter) genstande), brug af transport (3 genstande), egenomsorg (9 genstande), husholdningsopgaver (3 genstande) og fritidsaktiviteter og sport (11 genstande). Patienterne bedømmer hvert spørgsmål på en Likert-skala fra 1 (umuligt) til 6 (aldrig). Flere elementer har også en "ikke relevant" mulighed. Der er også en visuel analog skala, der giver patienterne mulighed for selv at rapportere en samlet score. En normaliseret total score (summen af ​​alle normaliserede domæner) går fra 0 (den værst mulige funktionelle status) til 100 (den bedst mulige funktionelle status).
Fra baseline til måned 12
Ændring i skole-/arbejdstid savnet som vurderet af WPAI+CIQ:HS
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
The Work Productivity and Activity Impairment plus Classroom Impairment Questions: Hemophilia Specific (WPAI + CIQ: HS) er et 9-elements spørgeskema, der vurderer effekten af ​​hæmofili på patienters evne til at arbejde og/eller deltage i undervisningen.
Fra baseline til måned 12
Ændring i produktivitet som vurderet af WPAI+CIQ:HS
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
The Work Productivity and Activity Impairment plus Classroom Impairment Questions: Hemophilia Specific (WPAI + CIQ: HS) er et 9-elements spørgeskema, der vurderer effekten af ​​hæmofili på patienters evne til at udføre regelmæssige daglige aktiviteter.
Fra baseline til måned 12
Ændring i indvirkning på andre aktiviteter som vurderet af WPAI+CIQ:HS
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
The Work Productivity and Activity Impairment plus Classroom Impairment Questions: Hemophilia Specific (WPAI + CIQ: HS) er et 9-elements spørgeskema, der vurderer effekten af ​​hæmofili på patienters evne til at udføre andre aktiviteter.
Fra baseline til 12 måneder
Gennemsnitlig ændring i samlede og fælles domænescore for HJHS
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
Hæmophilia Joint Health Score (HJHS) vurderer 6 indeksled (venstre og højre albuer, knæ og ankler) og en global gangart. For hvert af de 6 led bedømmes følgende punkter: hævelse (scoret 0-3), hævelsesvarighed (0-1), muskelatrofi (0-2), crepitus ved bevægelse (0-2), fleksionstab ( 0-3), ekstensionstab (0-3), ledsmerter (0-2) og styrke (0-4). HJHS giver en samlet score (0-124 point med højere score, der indikerer dårligere ledsundhed), ledspecifikke scores (0-20 point) og en global gangscore (0-4 point).
Fra baseline til 12 måneder
Månedlig total og gennemsnit af daglig tid brugt i forskellige intensitetsniveauer
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Fysisk aktivitetsintensitet defineret som stillesiddende adfærd, lysintensitet, moderat intensitet og kraftig intensitet,
Fra baseline til måned 12
Månedligt gennemsnit af daglig median aktivitetstælling samlet blandt moderate aktiviteter og blandt kraftige aktiviteter
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Daglig mediantid brugt i moderat og kraftig fysisk aktivitet vil blive gennemsnittet på tværs af måneden
Fra baseline til måned 12
Månedligt gennemsnit af daglig median MET samlet set blandt moderate aktiviteter og blandt kraftige aktiviteter
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Fra baseline til måned 12
Månedligt gennemsnit af ugentlige potensloveksponent alfa
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Fra baseline til måned 12
Månedligt gennemsnit af median kamplængde og procent af tid af kamplængde > median kamplængde for hvert intensitetsniveau
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Fra baseline til måned 12
Månedligt gennemsnit af ugentlige 80., 90., 95. og 100. percentiler af aktivitetsantal
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Fra baseline til måned 12
Månedligt gennemsnit af ugentlige 80., 90., 95. og 100. percentiler af MET
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Fra baseline til måned 12
Månedligt samlet antal skridt
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Fra baseline til måned 12
Månedligt samlet aktivitetstal
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Aktivitetsantal inkluderer: tid brugt i x-, y- og z-akser, vektorstørrelsestællinger, estimerede kalorier, slidtid, tid brugt i bevægelse og ikke-bevægelse. Optællingerne vil blive summeret hen over måneden.
Fra baseline til måned 12
Månedlig samlet MET
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Fra baseline til måned 12
Månedlig total moderat eller kraftig fysisk aktivitet (MVPA)
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Tid brugt i MVPA vil blive samlet på tværs af måneden.
Fra baseline til måned 12
Ugentligt gennemsnit af dagligt antal skridt
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Fra baseline til måned 12
Ugentligt gennemsnit af dagligt aktivitetstal
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Aktivitetsantal inkluderer: tid brugt i x-, y- og z-akser, vektorstørrelsestællinger, estimerede kalorier, slidtid, tid brugt i bevægelse og ikke-bevægelse. Optællingerne vil blive beregnet som gennemsnit over ugen.
Fra baseline til måned 12
Ugentligt gennemsnit af daglig MET
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Fra baseline til måned 12
Ugentligt gennemsnit af daglig MVPA
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Tiden brugt i MVPA vil blive beregnet som gennemsnit på tværs af ugen.
Fra baseline til måned 12
Ugentligt gennemsnit af daglig intensitetsgradient
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Fra baseline til måned 12
Ugentlig intensitetsgradient
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Fra baseline til måned 12
Antal deltagere med AE, SAE'er, AESI'er
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (12 måneder)
Baseline til afslutning af studiet (12 måneder)
Antal deltagere med AE'er, SAE'er, AESI'er relateret til efanesoctocog alfa
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (12 måneder)
Baseline til afslutning af studiet (12 måneder)
Andel af de samlede planlagte doser, der blev overset
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning (12 måneder)
Fra baseline til studiets afslutning (12 måneder)
Gennemsnitlig tid mellem behandlingsdosis og fysisk aktivitet
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning (12 måneder)
Fra baseline til studiets afslutning (12 måneder)
Antal patienter uden rapporterede blødninger, der kræver behandling
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning (12 måneder)
Fra baseline til studiets afslutning (12 måneder)
Gennemsnitligt antal behandlingsdoser pr. patient administreret til behandling af blødninger
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning (12 måneder)
Fra baseline til studiets afslutning (12 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. november 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. september 2025

Studieafslutning (Faktiske)

18. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

31. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OBS18140
  • U1111-1306-7241 (Anden identifikator: WHO ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med efanesoctocog alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner