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Raggiungimento degli obiettivi e attività fisica nelle persone con emofilia A (ACTIVIIITY)

15 gennaio 2026 aggiornato da: Sanofi

Studio prospettico e osservazionale sull'impatto di Efanesoctocog Alfa (ALTUVIIIO®) sul raggiungimento degli obiettivi e sull'attività fisica in persone con emofilia A moderata o grave

Si tratta di uno studio osservazionale di Fase 4, multicentrico, condotto su pazienti di età compresa tra 12 e 50 anni affetti da emofilia A moderata o grave che stanno iniziando di recente la profilassi con EFA negli Stati Uniti e in Giappone.

Questo studio mira ad arruolare 35 pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con emofilia A moderata o grave

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Al momento dell'arruolamento, nuova terapia profilattica iniziata con efanesoctocog alfa secondo la pratica clinica abituale, con efanesoctocog alfa iniziata entro 6 mesi dalla visita di arruolamento
  • Diagnosi di emofilia A moderata (attività endogena del FVIII compresa tra 1% e 5% del normale) o grave (attività endogena del FVIII <1% del normale)
  • Di età compresa tra 12 e 50 anni al momento dell'iscrizione, compresi
  • Accesso a un dispositivo smartphone (versione Android 12.0 o successiva; o iOS 13 o successiva) con funzionalità Bluetooth 4.0 (minimo) o 5.0 (consigliato) per la compatibilità con il rilevatore di attività fisica
  • Disponibilità di accesso a Internet da casa per le valutazioni elettroniche dei risultati riferiti dal paziente (ePRO)/diario
  • Disponibilità a utilizzare il dispositivo di rilevamento delle attività

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi attuale di un inibitore del FVIII, definita come titolo dell'inibitore ≥ 0,60 BU/mL
  • Uso di efanesoctocog alfa per la profilassi nei 6 mesi precedenti l'arruolamento

NOTA: potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione. Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per una potenziale partecipazione a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte
pazienti di età compresa tra 12 e 50 anni affetti da emofilia A moderata o grave che stanno iniziando di recente la profilassi con EFA
Droga: efanesoctocog alfa
Tutte le decisioni sul trattamento devono essere prese indipendentemente dalla partecipazione allo studio e le visite/valutazioni correlate allo studio non hanno lo scopo di informare le decisioni sul trattamento. Nessun farmaco in studio viene fornito come parte della partecipazione allo studio.
Altri nomi:
  • Altuviiio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione degli obiettivi totali raggiunti
Lasso di tempo: Mese 3
Riportato come numero di goal individuali con un punteggio GAS grezzo di 0, +1 o +2 diviso per il numero totale di goal impostati
Mese 3
Proporzione degli obiettivi totali raggiunti
Lasso di tempo: Mese 6
Mese 6
Proporzione degli obiettivi totali raggiunti
Lasso di tempo: Mese 9
Mese 9
Proporzione degli obiettivi totali raggiunti
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Proporzione di pazienti che hanno raggiunto un +2 o +1 su almeno un obiettivo
Lasso di tempo: Mese 3
Ogni obiettivo verrà classificato su una scala Likert a 5 punti che va da +2 a -2 con +2 che indica un migliore raggiungimento dell'obiettivo.
Mese 3
Proporzione di pazienti che hanno raggiunto un +2 o +1 su almeno un obiettivo
Lasso di tempo: Mese 6
Mese 6
Proporzione di pazienti che hanno raggiunto un +2 o +1 su almeno un obiettivo
Lasso di tempo: Mese 9
Mese 9
Proporzione di pazienti che hanno raggiunto un +2 o +1 su almeno un obiettivo
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Punteggio GAS complessivo
Lasso di tempo: Mese 3

Goal Attainment Scaling (GAS) è una misura di risultato riferita dal medico incentrata sul paziente utilizzata per selezionare e scalare gli obiettivi, con punteggi più alti che indicano un maggiore raggiungimento degli obiettivi.

Verrà calcolato un punteggio GAS complessivo utilizzando tutti gli obiettivi fissati da un paziente in ciascun momento di interesse.
Mese 3
Punteggio GAS complessivo
Lasso di tempo: Mese 6

Goal Attainment Scaling (GAS) è una misura di risultato riferita dal medico incentrata sul paziente utilizzata per selezionare e scalare gli obiettivi, con punteggi più alti che indicano un maggiore raggiungimento degli obiettivi.

Verrà calcolato un punteggio GAS complessivo utilizzando tutti gli obiettivi fissati da un paziente in ciascun momento di interesse.
Mese 6
Punteggio GAS complessivo
Lasso di tempo: Mese 9

Goal Attainment Scaling (GAS) è una misura di risultato riferita dal medico incentrata sul paziente utilizzata per selezionare e scalare gli obiettivi, con punteggi più alti che indicano un maggiore raggiungimento degli obiettivi.

Verrà calcolato un punteggio GAS complessivo utilizzando tutti gli obiettivi fissati da un paziente in ciascun momento di interesse.
Mese 9
Punteggio GAS complessivo
Lasso di tempo: Mese 12

Goal Attainment Scaling (GAS) è una misura di risultato riferita dal medico incentrata sul paziente utilizzata per selezionare e scalare gli obiettivi, con punteggi più alti che indicano un maggiore raggiungimento degli obiettivi.

Verrà calcolato un punteggio GAS complessivo utilizzando tutti gli obiettivi fissati da un paziente in ciascun momento di interesse.
Mese 12
Frequenza di selezione della categoria di attività fisica
Lasso di tempo: Linea di base
Categorie degli obiettivi selezionati dall'inventario degli obiettivi
Linea di base
Media mensile del conteggio dei passi giornalieri
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
La media mensile del conteggio dei passi giornalieri (registrati dal localizzatore fisico) verrà calcolata utilizzando il totale dei passi registrati in un periodo di 30 giorni, tenendo conto del numero di giorni conformi in quel periodo.
Dal basale al mese 12
Media mensile del conteggio delle attività giornaliere
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Il conteggio delle attività include: tempo trascorso sugli assi x, y e z, conteggi della grandezza del vettore, calorie stimate, tempo di usura, tempo trascorso in locomozione e non locomozione. Verrà calcolata la media dei conteggi nel corso del mese.
Dal basale al mese 12
Media mensile dell'equivalente metabolico giornaliero delle attività (MET)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Stimato dal rilevatore di attività fisica
Dal basale al mese 12
Media mensile dell'attività fisica giornaliera moderata e vigorosa (MVPA)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Riassunto dai dati MET con il tempo trascorso in attività fisica di intensità moderata e vigorosa
Dal basale al mese 12
Media mensile del gradiente di intensità giornaliero
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Il gradiente di intensità è una misura della distribuzione dell'intensità dell'attività che riflette la distribuzione dell'intensità dell'attività fisica modellando la relazione tra intensità e tempo.
Dal basale al mese 12
Media mensile del gradiente di intensità settimanale
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Dal basale al mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio di intensità del dolore PROMIS
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Patient-Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS): valutazione del dolore nel corso dei 7 giorni precedenti (2 delle 3 domande) e adesso (1 delle 3 domande), con i pazienti che valutano il loro dolore su una scala da 0 ( non ho avuto dolore) a 5 (molto grave). Il punteggio totale varia da 0 a 15 e un punteggio più alto indica la peggiore intensità del dolore.
Dal basale al mese 12
Modifica del punteggio HAL
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
L'Hemophilia Activity List (HAL) è un questionario di 42 item per valutare le capacità del paziente in 7 ambiti: sdraiato/ seduto/ in ginocchio/ in piedi (8 item), funzioni delle gambe (9 item), funzioni delle braccia (4 item) , uso dei trasporti (3 articoli), cura di sé (5 articoli), compiti domestici (6 articoli) e attività ricreative (7 articoli). I pazienti valutano ciascuna domanda su una scala Likert che va da 1 (impossibile) a 6 (mai). Diversi elementi hanno anche un'opzione "non applicabile". Esiste anche una scala analogica visiva che consente ai pazienti di auto-riferire un punteggio complessivo. Un punteggio totale normalizzato (somma di tutti i domini normalizzati) varia da 0 (il peggior stato funzionale possibile) a 100 (il miglior stato funzionale possibile)
Dal basale al mese 12
Variazione del punteggio di intensità del dolore pediatrico PROMIS
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Valutazione del dolore medio nel corso dei 7 giorni precedenti, con i pazienti che valutano il loro dolore su una scala da 0 (nessun dolore) a 10 (il peggior dolore a cui riescono a pensare). Un punteggio più alto indica la peggiore intensità del dolore.
Dal basale al mese 12
Variazione del punteggio PedHAL
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Pediatric Hemophilia Activity List (PedHAL) è un questionario di 53 item per valutare le capacità funzionali del paziente in 7 domini: sdraiato/ seduto/ in ginocchio/ in piedi (10 item), funzioni delle gambe (11 item), funzioni delle braccia (6 elementi), uso dei trasporti (3 elementi), cura di sé (9 elementi), lavori domestici (3 elementi) e attività ricreative e sportive (11 elementi). I pazienti valutano ciascuna domanda su una scala Likert che va da 1 (impossibile) a 6 (mai). Diversi elementi hanno anche un'opzione "non applicabile". Esiste anche una scala analogica visiva che consente ai pazienti di auto-riferire un punteggio complessivo. Un punteggio totale normalizzato (somma di tutti i domini normalizzati) varia da 0 (il peggior stato funzionale possibile) a 100 (il miglior stato funzionale possibile).
Dal basale al mese 12
Modifica dell'orario scolastico/lavorativo mancato valutato da WPAI+CIQ:HS
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Il Work Productivity and Activity Impairment plus Classroom Compairment Questions: Hemophilia Specific (WPAI + CIQ: HS) è un questionario composto da 9 voci che valuta l'effetto dell'emofilia sulla capacità dei pazienti di lavorare e/o frequentare le lezioni.
Dal basale al mese 12
Variazione della produttività valutata da WPAI+CIQ:HS
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Il Work Productivity and Activity Impairment Plus Classroom Impairment Questions: Hemophilia Specific (WPAI + CIQ: HS) è un questionario composto da 9 voci che valuta l'effetto dell'emofilia sulla capacità dei pazienti di svolgere attività quotidiane regolari.
Dal basale al mese 12
Variazione dell'impatto su altre attività valutato da WPAI+CIQ:HS
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi
Il Work Productivity Impairment Plus Classroom Impairment Questions: Hemophilia Specific (WPAI + CIQ: HS) è un questionario composto da 9 voci che valuta l'effetto dell'emofilia sulla capacità dei pazienti di svolgere altre attività.
Dal basale a 12 mesi
Variazione media dei punteggi di dominio totali e congiunti di HJHS
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi
L'Hemophilia Joint Health Score (HJHS) valuta 6 articolazioni indice (gomiti, ginocchia e caviglie sinistro e destro) e un'andatura globale. Per ciascuna delle 6 articolazioni vengono valutati i seguenti elementi: gonfiore (punteggio 0-3), durata del gonfiore (0-1), atrofia muscolare (0-2), crepitio al movimento (0-2), perdita di flessione ( 0-3), perdita di estensione (0-3), dolore articolare (0-2) e forza (0-4). L'HJHS fornisce un punteggio totale (0-124 punti con un punteggio più alto che indica una peggiore salute articolare), punteggi specifici articolari (0-20 punti) e un punteggio globale dell'andatura (0-4 punti).
Dal basale a 12 mesi
Totale mensile e media del tempo giornaliero trascorso a diversi livelli di intensità
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Intensità dell'attività fisica definita come comportamento sedentario, intensità leggera, intensità moderata e intensità vigorosa,
Dal basale al mese 12
Media mensile dell'attività mediana giornaliera conteggiata complessivamente tra le attività moderate e tra le attività vigorose
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Il tempo medio giornaliero trascorso in attività fisica moderata e vigorosa verrà calcolato in media nel corso del mese
Dal basale al mese 12
Media mensile del MET medio giornaliero complessivo tra le attività moderate e tra le attività vigorose
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Dal basale al mese 12
Media mensile dell'esponente settimanale della legge di potenza alfa
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Dal basale al mese 12
Media mensile della durata media della sessione e percentuale di tempo di durata della sessione > durata media della sessione per ciascun livello di intensità
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Dal basale al mese 12
Media mensile dell'80°, 90°, 95° e 100° percentile settimanale del conteggio delle attività
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Dal basale al mese 12
Media mensile dell'80°, 90°, 95° e 100° percentile settimanale del MET
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Dal basale al mese 12
Conteggio totale dei passi mensili
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Dal basale al mese 12
Conteggio totale mensile delle attività
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Il conteggio delle attività include: tempo trascorso sugli assi x, y e z, conteggi della grandezza del vettore, calorie stimate, tempo di usura, tempo trascorso in locomozione e non locomozione. I conteggi verranno sommati nel corso del mese.
Dal basale al mese 12
Totale mensile MET
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Dal basale al mese 12
Attività fisica moderata o vigorosa totale mensile (MVPA)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Il tempo trascorso in MVPA verrà sommato nel corso del mese.
Dal basale al mese 12
Media settimanale del conteggio dei passi giornalieri
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Dal basale al mese 12
Media settimanale del conteggio delle attività giornaliere
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Il conteggio delle attività include: tempo trascorso sugli assi x, y e z, conteggi della grandezza del vettore, calorie stimate, tempo di usura, tempo trascorso in locomozione e non locomozione. Verrà calcolata la media dei conteggi durante la settimana.
Dal basale al mese 12
Media settimanale del MET giornaliero
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Dal basale al mese 12
Media settimanale dell'MVPA giornaliero
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Il tempo trascorso in MVPA verrà calcolato in media durante la settimana.
Dal basale al mese 12
Media settimanale del gradiente di intensità giornaliero
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Dal basale al mese 12
Gradiente di intensità settimanale
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Dal basale al mese 12
Numero di partecipanti con AE, SAE, AESI
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (12 mesi)
Dal basale alla fine dello studio (12 mesi)
Numero di partecipanti con EA, SAE, AESI correlati a efanesoctocog alfa
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (12 mesi)
Dal basale alla fine dello studio (12 mesi)
Proporzione delle dosi totali pianificate che sono state perse
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (12 mesi)
Dal basale alla fine dello studio (12 mesi)
Tempo medio tra la dose del trattamento e l'attività fisica
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (12 mesi)
Dal basale alla fine dello studio (12 mesi)
Numero di pazienti senza sanguinamenti segnalati che necessitano di trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (12 mesi)
Dal basale alla fine dello studio (12 mesi)
Numero medio di dosi di trattamento per paziente somministrate per il trattamento dei sanguinamenti
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (12 mesi)
Dal basale alla fine dello studio (12 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 novembre 2024

Completamento primario (Effettivo)

18 settembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

18 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

31 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OBS18140
  • U1111-1306-7241 (Altro identificatore: WHO ICTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo vuoto del rapporto del caso, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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