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モルグラモスチム ネブライザー ソリューション拡張アクセス プログラム プロトコル

2026年7月27日 更新者：Savara Inc.

自己免疫性肺肺胞タンパク質症（aPAP）の成人における吸入モルグラモスチムネブライザー溶液へのアクセスを拡大

自己免疫性肺胞タンパク質症 (aPAP) は、サーファクタントと呼ばれる物質が肺に蓄積し、呼吸困難を引き起こす稀な疾患です。 aPAP 患者は、息切れに加えて、持続的な咳、極度の疲労、意図しない体重の変化、胸や背中の痛み、突然の体調不良、全身の不快感を経験することがあります。

現在、米国では aPAP に対して承認された治療薬はありませんが、aPAP の症状は全肺洗浄 (WLL) で治療できます。 WLL はサーファクタントを一時的に除去する侵襲的処置であり、肺への外傷、肺の虚脱、長期にわたる人工呼吸器の必要性などの重篤な結果を引き起こす可能性があります。

サヴァラ氏はモルグラモスチムネブライザー溶液と呼ばれる治験薬を研究しており、それが肺から界面活性剤を除去するのに役立つ細胞を活性化し、肺から血流への酸素輸送を改善するかどうかを調べている。 モルグラモスチム ネブライザー溶液は、手持ち式ネブライザーを使用して吸入によって投与されます。 臨床試験では、モルグラモスチム ネブライザー ソリューションはガス交換の改善を示し、患者から報告された結果が示されています。

このアクセス拡大プログラムにより、aPAP と診断された成人患者がモルグラモスチム ネブライザー ソリューションを利用できるようになります。 アクセスは主治医を通じて取得する必要があります。 患者はモルグラモスチムのネブライザー溶液 300 マイクログラム (mcg) を 1 日 1 回投与し、3 か月ごとに医師の診察を受けて臨床状態を評価し、有害事象があれば報告します。

調査の概要

状態

利用可能

条件

介入・治療

詳細な説明

自己免疫性肺肺胞蛋白症（aPAP）は、顆粒球マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF）を標的とする自己抗体によって媒介される稀な疾患で、界面活性剤異化作用の障害によりマクロファージの機能不全が引き起こされます。 後者は肺胞内に界面活性剤の蓄積を引き起こし、肺と血液の間のガス交換に悪影響を及ぼします(Khan et al 2011)。 自己免疫性PAPの臨床経過は患者によって異なり、ほとんどの患者では継続的にゆっくりと進行するが、少数の患者（5～7％）では自然に改善するが、急速に進行および/または肺線維症、呼吸不全を起こして死亡する患者もいる。 最も一般的な死因は呼吸不全で、次に二次的な肺細菌感染症が続きます。 推定5年死亡率は10〜30％の間で変動し、5年後の全体的な疾患特異的生存率は80％を超えています（Kumar et al 2018、McCarthy et al 2018、Trapnell et al 2019）。

現在、世界のほとんどの国では、aPAP に対する承認された薬理学的治療法はありません。 全肺洗浄（WLL）は、現在、ほとんどの aPAP 患者に利用できる主要な治療選択肢です。 しかし、その侵襲的な性質、アクセスの制限、および標準化の欠如によるWLLの影響の変動により、aPAP患者にとって非侵襲的で安全かつ忍容性が高く、容易にアクセスでき効果的な治療に対する満たされていないニーズがあることが強調されています。

モルグラモスチムネブライザー溶液でaPAP患者を治療する理論的根拠は、好中球、組織マクロファージ/樹状細胞、またはそれらの循環前駆体を含むさまざまな骨髄性白血球サブセットの分化と動員を促進するGM-CSFの能力に基づいています。 これは抗菌性の肺宿主防御に決定的に関与しており、肺胞マクロファージプールのサイズと活性化を増大させることによって肺損傷を改善します。 GM-CSFはまた、巨核球および赤血球系前駆細胞の増殖にも寄与し、肺胞マクロファージの成熟によるサーファクタント恒常性において重要な役割を果たしている（Trapnell and McCarthy 2019、Trapnell et al 2020、McCarthy et al 2022）。

モルグラモスチムは、細菌 (E. coli）発現系。 モルグラモスチムは、滅菌ネブライザー溶液 (モルグラモスチム ネブライザー溶液) に製剤化されており、1.2 mL 溶液中のモルグラモスチム 300 μg を含むバイアルで供給され、治験中の eFlow ネブライザー システム (PARI Pharma GmbH) を介して吸入によって投与されます。

完了したランダム化プラセボ対照臨床試験の結果は、自己免疫性PAP患者の治療法としての吸入モルグラモスチムネブライザー溶液の安全性、忍容性、および有効性を裏付けています(Trapnell et al. 2020)。

研究の種類

アクセスの拡大

拡張アクセス タイプ

  • 治療IND/プロトコル

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 利用可能
        • University of California
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • 利用可能
        • University Florida Health
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • 利用可能
        • University of Maryland School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 利用可能
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27708
        • 利用可能
        • Duke University Hospital
      • Raleigh、North Carolina、アメリカ、27610
        • 利用可能
        • WakeMed Raleigh
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 利用可能
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
        • 利用可能
        • AGH Allegheny General Hospital
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、88915
        • 利用可能
        • UT Southwestern Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

なし

説明

包含基準:

資格のある患者は次のことを行う必要があります。

  1. インフォームドコンセントに署名した時点で 18 歳以上であること。
  2. 非常に効果的な避妊法を使用することに同意します (セクション 3.5 を参照)。
  3. aPAP を確認する血清抗顆粒球マクロファージ コロニー刺激因子 (GM CSF) 自己抗体検査結果が陽性である。
  4. -肺生検、気管支肺胞洗浄（BAL）細胞診、または胸部の高解像度コンピューター断層撮影（HRCT）の検査に基づいて、肺肺胞蛋白症（PAP）の病歴がある。
  5. 呼吸困難（安静時または労作時）、咳、疲労などを含むがこれらに限定されない、aPAPの症状を少なくとも1つ有する。
  6. インフォームド・コンセントフォーム (ICF) およびこのプロトコルに記載されている要件および制限への準拠を含む、署名済みのインフォームド・コンセントを与えることができること。
  7. 医師の判断に基づいて、プロトコールに指定された来院スケジュールと治療計画に喜んで従うことができること。

除外基準:

対象となる患者は次のことを行ってはなりません:

  1. 遺伝性または続発性PAP、または界面活性剤産生の代謝障害と診断されている。
  2. スクリーニング時に全肺洗浄 (WLL) が必要です (患者は WLL 後 1 週間で対象となる場合があります)。
  3. スクリーニング訪問前の1か月以内にGM-CSF治療を受けている。
  4. -スクリーニング来院前の5半減期または3か月（いずれか長い方）以内に治験薬による治療を受けている。
  5. GM-CSFまたはネブライザー溶液中のいずれかの賦形剤に対するアレルギー反応の既往歴がある。
  6. 重大な（例：10 mg/日を超える全身プレドニゾロン）免疫抑制を使用している。
  7. 医薬品のエアロゾル送達中に重度の説明不能な副作用の既往歴がある。
  8. 骨髄増殖性疾患または白血病の病歴がある、または現在診断されている。
  9. 医師が患者をモルグラモスチムネブライザー溶液による治療に適さないと判断するその他の病状を患っている。
  10. 妊娠中または授乳中であるか、モルグラモスチムネブライザー溶液による治療中に妊娠を計画している。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Savara Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

2024年8月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年8月5日

最初の投稿 (実際)

2024年8月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月27日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SAV006-06

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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