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Molgramostim 雾化器解决方案扩展访问计划协议

2026年7月27日更新者：Savara Inc.

扩大患有自身免疫性肺泡蛋白沉积症 (aPAP) 的成人患者使用吸入莫格莫司亭雾化器溶液的机会

自身免疫性肺泡蛋白沉积症 (aPAP) 是一种罕见的疾病，这种疾病中一种称为表面活性剂的物质在肺部积聚，导致呼吸困难。除了呼吸短促之外，患有 aPAP 的人还会经历持续咳嗽、极度疲劳、体重意外变化、胸部或背部疼痛、突然感觉身体变形和全身不适。

目前，美国尚无批准治疗 aPAP 的药物，但 aPAP 的症状可以通过全肺灌洗 (WLL) 来治疗。 WLL 是一种暂时去除表面活性剂的侵入性手术，可能会导致严重的后果，例如肺部创伤、肺塌陷以及长时间需要人工通气。

萨瓦拉正在研究一种名为 molgramostim 雾化器溶液的研究药物，看看它是否能激活有助于清除肺部表面活性剂的细胞，从而改善氧气从肺部到血液的传输。使用手持式雾化器吸入莫格莫司亭雾化溶液。在临床试验中，莫格拉莫司亭雾化器溶液显示出气体交换和患者报告结果的改善。

这一扩大的准入计划将使莫格莫司亭雾化器解决方案可供诊断为 aPAP 的成年患者使用。必须通过治疗医生获得访问权限。患者每天一次服用 molgramostim 雾化溶液 300 微克 (mcg)，并每 3 个月由医生进行随访，以评估其临床状态并报告任何不良事件。

研究概览

地位

可用的

条件

自身免疫性肺泡蛋白沉积症

干预/治疗

药品：莫格莫司亭雾化液

详细说明

自身免疫性肺泡蛋白沉积症 (aPAP) 是一种罕见疾病，由针对粒细胞巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF) 的自身抗体介导，导致巨噬细胞功能障碍，表面活性剂分解代谢受损。后者会导致肺泡中表面活性剂的积累，从而对肺和血液之间的气体交换产生负面影响（Khan et al 2011）。自身免疫性 PAP 的临床病程因患者而异，大多数患者疾病持续缓慢进展，一小部分患者 (5-7%) 自发改善，其他患者则快速进展和/或肺纤维化、呼吸衰竭和死亡。最常见的死亡原因是呼吸衰竭，其次是继发性肺部细菌感染。估计 5 年死亡率在 10-30% 之间变化，5 年总体疾病特异性生存率超过 80%（Kumar 等人，2018 年；McCarthy 等人，2018 年；Trapnell 等人，2019 年）。

目前世界上大部分地区尚无批准的 aPAP 药物治疗方法。全肺灌洗 (WLL) 是目前大多数 aPAP 患者可用的主要治疗选择。然而，其侵入性、有限的获取以及由于缺乏标准化而导致的 WLL 的可变效应强调，aPAP 患者对非侵入性、安全、耐受性良好、易于获得和有效的治疗的需求尚未得到满足。

使用molgramostim雾化器溶液治疗aPAP患者的基本原理是基于GM-CSF促进不同髓系白细胞亚群（包括中性粒细胞、组织巨噬细胞/树突细胞或其循环前体细胞）分化和动员的能力。它在抗微生物肺宿主防御中发挥着至关重要的作用，并通过增加肺泡巨噬细胞池的大小和活化来改善肺损伤。 GM-CSF 还有助于巨核细胞和红系祖细胞的增殖，并通过肺泡巨噬细胞的成熟在表面活性剂稳态中发挥关键作用（Trapnell 和 McCarthy 2019，Trapnell 等人 2020，McCarthy 等人 2022）。

Molgramostim 是一种非糖基化重组人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子 (rhGM-CSF)，通过细菌（大肠杆菌）使用重组 DNA 技术产生。大肠杆菌）表达系统。 Molgramostim 配制在无菌雾化器溶液（molgramostim 雾化器溶液）中，该溶液装在含有 1.2 mL 溶液中 300 µg molgramostim 的小瓶中，并通过研究中的 eFlow 雾化器系统（PARI Pharma GmbH）吸入给药。

一项完整的随机、安慰剂对照临床试验的结果支持吸入莫格司亭雾化器溶液治疗自身免疫性 PAP 患者的安全性、耐受性和有效性（Trapnell 等人，2020）。

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

治疗 IND/方案

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- California
  - Los Angeles、California、美国、90095
    - 可用的
    - University of California
- Florida
  - Gainesville、Florida、美国、32610
    - 可用的
    - University Florida Health
- Maryland
  - Baltimore、Maryland、美国、21201
    - 可用的
    - University of Maryland School of Medicine
- Missouri
  - St Louis、Missouri、美国、63110
    - 可用的
    - Washington University School of Medicine
- North Carolina
  - Durham、North Carolina、美国、27708
    - 可用的
    - Duke University Hospital
  - Raleigh、North Carolina、美国、27610
    - 可用的
    - WakeMed Raleigh
- Ohio
  - Cincinnati、Ohio、美国、45229
    - 可用的
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
- Pennsylvania
  - Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15212
    - 可用的
    - AGH Allegheny General Hospital
- Texas
  - Dallas、Texas、美国、88915
    - 可用的
    - UT Southwestern Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

成人
年长者

接受健康志愿者

不适用

描述

纳入标准：

符合资格的患者必须：

签署知情同意书时年龄≥18岁。
同意使用高效的避孕方式（参见第 3.5 节）。
血清抗粒细胞巨噬细胞集落刺激因子 (GM CSF) 自身抗体检测结果呈阳性，证实 aPAP。
根据肺活检、支气管肺泡灌洗 (BAL) 细胞学检查或胸部高分辨率计算机断层扫描 (HRCT) 检查，有肺泡蛋白沉积症 (PAP) 病史。
具有至少一种 aPAP 症状，包括但不限于呼吸困难（休息或用力时）、咳嗽或疲劳。
能够签署知情同意书，其中包括遵守知情同意书 (ICF) 和本方案中列出的要求和限制。
愿意并且能够遵守医生判断的方案中指定的就诊时间表和治疗计划。

排除标准：

符合资格的患者不得：

诊断为遗传性或继发性 PAP，或表面活性剂产生代谢紊乱。
筛选时需要进行全肺灌洗 (WLL)（患者可能在 WLL 后 1 周符合资格）。
筛选访视前 1 个月内接受过 GM-CSF 治疗。
在筛选访视前的 5 个半衰期或 3 个月内（以较长者为准）已接受过任何研究产品的治疗。
对 GM-CSF 或雾化器溶液中的任何赋形剂有过敏反应史。
使用显着的（例如，超过 10 毫克/天的全身泼尼松龙）免疫抑制。
在任何药品的气雾剂输送期间有严重且无法解释的副作用的病史。
有骨髓增生性疾病或白血病病史或当前诊断。
患有医生认为患者不适合接受莫格莫司亭雾化溶液治疗的任何其他健康状况。
怀孕或哺乳，或计划在莫格莫司亭雾化溶液治疗期间怀孕。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Savara Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2024年8月5日

首先提交符合 QC 标准的

2024年8月5日

首次发布 (实际的)

2024年8月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月27日

最后验证

2026年7月1日