Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Protokol programu nebulizátoru Molgramostim Expanded Access

6. ledna 2026 aktualizováno: Savara Inc.

Rozšířený přístup k roztoku inhalačního rozprašovače Molgramostim u dospělých s autoimunitní plicní alveolární proteinózou (aPAP)

Autoimunitní plicní alveolární proteinóza (aPAP) je vzácná porucha, při které se v plicích hromadí látka zvaná surfaktant a ztěžuje dýchání. Kromě dušnosti mohou lidé s aPAP pociťovat přetrvávající kašel, obrovskou únavu, neúmyslné změny hmotnosti, bolesti na hrudi nebo zádech, náhlý pocit z formy a celkové nepohodlí.

V současné době nejsou ve Spojených státech k dispozici žádné schválené léky pro aPAP, ale příznaky aPAP lze léčit výplachem celých plic (WLL). WLL je invazivní postup, který dočasně odstraňuje povrchově aktivní látku, a může mít vážné následky, jako je trauma plic, kolaps plic a prodloužená potřeba umělé ventilace.

Savara studuje zkoumaný lék zvaný molgramostimový roztok pro rozprašování, aby zjistil, zda aktivuje buňky, které pomáhají čistit povrchově aktivní látku z plic, což zlepšuje přenos kyslíku z plic do krevního řečiště. Roztok k rozprašování Molgramostim se podává inhalací pomocí ručního rozprašovače. V klinických studiích prokázal roztok nebulizátoru molgramostim zlepšení výměny plynů a výsledky hlášené pacienty.

Tento program rozšířeného přístupu zpřístupní řešení nebulizátoru molgramostim dospělým pacientům s diagnostikovaným aPAP. Přístup je nutné zajistit prostřednictvím ošetřujícího lékaře. Pacienti budou dávkovat roztok k rozprašování molgramostimu 300 mikrogramů (mcg) jednou denně a jejich lékař je bude každé 3 měsíce sledovat, aby zhodnotil jejich klinický stav a nahlásil jakékoli nežádoucí účinky.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Autoimunitní plicní alveolární proteinóza (aPAP) je vzácné onemocnění zprostředkované autoprotilátkami namířenými proti faktoru stimulujícímu kolonie granulocytů a makrofágů (GM-CSF), jehož výsledkem jsou špatně fungující makrofágy s poruchou katabolismu surfaktantu. Ten způsobuje akumulaci povrchově aktivní látky v alveolech, což má negativní dopad na výměnu plynů mezi plícemi a krví (Khan et al 2011). Klinický průběh autoimunitní PAP se u většiny pacientů liší s kontinuálně pomalu progredujícím onemocněním, spontánním zlepšením u malého procenta (5-7 %) a rychlou progresí a/nebo plicní fibrózou, respiračním selháním a smrtí u ostatních. Nejčastější příčinou úmrtí je respirační selhání následované sekundárními plicními bakteriálními infekcemi. Odhadovaná pětiletá úmrtnost se pohybuje mezi 10–30 %, přičemž celková míra přežití specifické pro onemocnění po 5 letech přesahuje 80 % (Kumar et al 2018, McCarthy et al 2018, Trapnell et al 2019).

V současné době ve většině světa neexistuje žádná schválená farmakologická léčba aPAP. Výplach celých plic (WLL) je primární léčebná možnost, která je v současnosti dostupná pro většinu pacientů s aPAP. Jeho invazivní povaha, omezený přístup a proměnlivý účinek WLL kvůli nedostatku standardizace však zdůrazňují, že existuje nenaplněná potřeba neinvazivní, bezpečné a dobře tolerované, snadno dostupné a účinné léčby pro pacienty s aPAP.

Důvod pro léčbu pacientů s aPAP roztokem pro rozprašování molgramostim je založen na schopnosti GM-CSF podporovat diferenciaci a mobilizaci různých podskupin myeloidních leukocytů včetně neutrofilů, tkáňových makrofágů/dendritických buněk nebo jejich cirkulujících prekurzorů. Je rozhodujícím způsobem zapojen do antimikrobiální obrany plicního hostitele a zmírňuje poškození plic zvýšením velikosti a aktivací alveolárního makrofágového poolu. GM-CSF také přispívá k proliferaci megakaryocytárních a erytroidních progenitorů a hraje klíčovou roli v homeostáze povrchově aktivních látek zráním alveolárních makrofágů (Trapnell a McCarthy 2019, Trapnell et al 2020, McCarthy et al 2022).

Molgramostim je neglykosylovaný rekombinantní lidský faktor stimulující kolonie makrofágů granulocytů (rhGM-CSF) produkovaný pomocí technologie rekombinantní DNA prostřednictvím bakteriální (E. coli) expresní systém. Molgramostim je formulován ve sterilním roztoku pro rozprašování (roztok pro rozprašování molgramostimu), který se dodává v lahvičkách obsahujících 300 µg molgramostimu v 1,2 ml roztoku a podává se inhalací prostřednictvím zkoumaného systému nebulizátoru eFlow (PARI Pharma GmbH).

Výsledky dokončené randomizované, placebem kontrolované klinické studie podporují bezpečnost, snášenlivost a účinnost inhalačního roztoku k rozprašování molgramostimu jako léčby pacientů s autoimunitní PAP (Trapnell et al. 2020).

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Dostupný
        • University of California
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Dostupný
        • University Florida Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • Dostupný
        • University of Maryland School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Dostupný
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Dostupný
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 88915
        • Dostupný
        • UT Southwestern Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria zahrnutí:

Způsobilí pacienti musí:

  1. Být ve věku ≥18 let v době podpisu informovaného souhlasu.
  2. Souhlaste s používáním vysoce účinné formy antikoncepce (viz bod 3.5).
  3. Mít pozitivní výsledek testu autoprotilátek proti granulocytární makrofágové kolonie stimulující faktor (GM CSF) potvrzující aPAP.
  4. Mít v anamnéze plicní alveolární proteinózu (PAP) na základě vyšetření plicní biopsie, cytologie bronchoalveolární laváže (BAL) nebo počítačového tomogramu s vysokým rozlišením (HRCT) hrudníku.
  5. Mít alespoň jeden příznak aPAP, včetně, ale bez omezení na dušnost (v klidu nebo při námaze), kašel nebo únavu.
  6. Být schopen dát podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu.
  7. Být ochoten a schopen dodržet plán návštěv a plán léčby uvedený v protokolu podle posouzení lékaře.

Kritéria vyloučení:

Způsobilí pacienti nesmí:

  1. Mít diagnostikovanou dědičnou nebo sekundární PAP nebo metabolickou poruchu tvorby surfaktantu.
  2. Vyžadovat výplach celých plic (WLL) v době screeningu (pacient může být způsobilý 1 týden po WLL).
  3. Podstoupili léčbu GM-CSF během 1 měsíce před screeningovou návštěvou.
  4. Byli léčeni jakýmkoli hodnoceným přípravkem během 5 poločasů nebo 3 měsíců (podle toho, co je delší) před screeningovou návštěvou.
  5. Máte v anamnéze alergické reakce na GM-CSF nebo kteroukoli pomocnou látku v roztoku k rozprašování.
  6. Používejte významnou (např. více než 10 mg/den systémového prednisolonu) imunosupresi.
  7. Mít v anamnéze závažné a nevysvětlitelné nežádoucí účinky během aerosolové aplikace jakéhokoli léčivého přípravku.
  8. Mít v anamnéze nebo současnou diagnózu myeloproliferativního onemocnění nebo leukémie.
  9. Máte jakýkoli jiný zdravotní stav, který by podle názoru lékaře způsobil, že pacient není vhodný pro léčbu roztokem k rozprašování molgramostim.
  10. Během léčby roztokem k rozprašování molgramostim jste těhotná nebo kojíte nebo plánujete otěhotnět.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Savara Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

9. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SAV006-06

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Roztok k rozprašování Molgramostim

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit