一般的な胆汁うっ滞性肝疾患に伴うそう痒症におけるマラリキシバットの評価 (EXPAND)
2026年8月7日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
胆汁うっ滞性そう痒症の参加者の治療におけるマラリキシバットの有効性と安全性を評価するためのランダム化二重盲検プラセボ対照第III相試験
この研究の目的は、他の治療法に抵抗性でかゆみを伴う胆汁うっ滞性肝疾患を患い、他に治療選択肢がない小児および成人の参加者において、治験治療法（マラリキシバット）が安全かつ有効であるかどうかを判断することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、北米、ヨーロッパ、中東、南米の複数の施設で実施されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
90
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford Children's Health in Palo Alto
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Lurie Children's Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU Langone Health
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai Hospital
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New York、New York、アメリカ、10032
- Morgan Stanley Children's Hospital - NewYork Presbyterian
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah
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London、イギリス
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Bergamo、イタリア、24127
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
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Palermo、イタリア、90127
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
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Rome、イタリア、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
- Stollery Children'S Hospital
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Barcelona、スペイン
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario La Paz
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Hamburg、ドイツ
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Marseille、フランス、13005
- Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
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Paris、フランス
- Hôpital Kremlin Bicêtre
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Brasília、ブラジル
- Hospital de Criança de Brasília (HCB)
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Porto Alegre、ブラジル
- Hospital da Criança Santo Antonio
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São Paulo、ブラジル
- Hospital Sírio-Libanês
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Warsaw、ポーランド
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Beirut、レバノン
- Hotel Dieu de France
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- インフォームドコンセントと同意（該当する場合）
- ベースライン訪問時の年齢が6か月以上
- 慢性肝生化学的異常（90日以上）および/または進行性肝疾患の病理学的証拠の存在に基づく、胆汁うっ滞性掻痒症を伴う胆汁うっ滞性肝疾患の診断。
- 鎮痒薬またはウルソデオキシコール酸を服用している場合、参加者は安定した投与計画（つまり、スクリーニング来院前の 30 日間は同じ用量と頻度）を使用する必要があり、この投与計画を 40 週目まで継続する必要があります（体重の調整は許可されています） ]）。
- スケジュールされた参加者の連絡先については電子メールまたは電話にアクセスし、PRO についてはスマートフォンまたはタブレットにアクセスします。
- アンケートを読んだり理解したりできる能力 (介護者と参加者の両方が 9 歳以上)。
- 18 歳以下の参加者の場合: 研究期間中、一貫した介護者が付きます。
除外基準:
以下の基準のいずれかを満たす人は、研究に参加する資格がありません。
- 自然肝臓による ALGS、ICP、PBC、PFIC、または PSC の診断。
- -アトピー性皮膚炎またはそう痒症を伴う他の非胆汁うっ滞性疾患の現在または最近の病歴（1年未満）。
- -非代償性肝硬変または肝硬変の合併症（食道/胃静脈瘤、腹水、肝性脳症、肝腎症候群など）の病歴。 肝移植を受けた患者の場合、この除外基準は移植後の期間にのみ適用されます。 肝合成機能が保存され、合併症がない代償性肝硬変患者が対象となります。
- 胆管癌または肝細胞癌の疑いがある、または証明されている。
- 研究のすべての側面に参加する能力を損なう可能性があり、有効性および/または安全性の評価を混乱させる可能性があり、あるいは寿命の大幅な短縮をもたらす可能性が高い、不安定および/または重篤な医学的疾患（例、血液悪性腫瘍を含む活動性悪性腫瘍、終末期の悪性腫瘍など）段階の心不全、活動性感染症、急性および慢性の下痢）。 例外的に、悪性腫瘍の既往歴があり、適切に治療されているか寛解しており、治験責任医師および医療モニターが参加者の安全性と治験への参加に影響を与えないと判断した場合は、許可される場合があります。
スクリーニング訪問中の検査結果は次のとおりです。
- 血小板数 ≤150,000/mm3
- アルブミン <30 g/L
- INR ≥1.5 (ビタミン K の静脈内または皮下補給後)
- 総ビリルビン >10 mg/dL
- ALT >10× ULN
- -スクリーニング来院前8週間以内のIBAT阻害剤の使用。
- マラリキシバットまたはその賦形剤に対する既知の不耐症/過敏症。
- -治験責任医師の意見では、インフォームドコンセントの有効性を損なう可能性がある、参加者の安全を損なう可能性がある、または研究プロトコールの不遵守につながる可能性があると考えられる、医療計画の不遵守、信頼性の欠如、病状、精神不安定、または認知障害の病歴または研究手順を実行できない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：マラリキシバト
参加者は、マラリキシバット経口液 300 μg/kg を 1 週間 1 日 1 回、その後 39 週間 1 日 2 回経口投与されます。
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マラリキシバットは、0.5、1.0、および 3.0 mL サイズの投与ディスペンサーとともに経口溶液として提供されます。
二重盲検用量漸増期間（4週間）中、治験薬（マラリキシバット）は1週間は1日1回投与され、その後は1日2回（BID；朝と夕方）投与されます。
二重盲検安定投与期間（16週間）中、参加者は300μg/kg BIDまたは最大耐用量（二重盲検用量漸増期間中に決定）のマラリキシバットで治療されます。
非盲検用量漸増期間（4週間）中、すべての参加者はマラリキシバット治療を1週間は1日1回、その後は1日2回（BID、朝と夕方）受けます。
非盲検安定投与期間中（少なくとも16週間）、参加者は300μg/kg BIDまたは最大耐用量（非盲検用量漸増期間中に決定）のマラリキシバットで治療されます。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、マラリキシバット経口液に適合したプラセボを1週間1日1回、その後19週間1日2回経口投与されます。
20週間後、参加者はマラリキシバット経口液300μg/kgを1週間1日1回、その後19週間1日2回経口投与される。
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マラリキシバットに適合するプラセボは、0.5、1.0、および 3.0 mL サイズの投与ディスペンサーとともに経口溶液として提供されます。
二重盲検用量漸増期間（4週間）中、治験薬は1週間は1日1回投与され、その後は1日2回（BID；朝と夕方）投与されます。
二重盲検安定投与期間（16週間）中、参加者は300μg/kg BIDまたは最大耐用量（二重盲検用量漸増期間中に決定）の治験薬で治療されます。
非盲検用量漸増期間（4週間）中、すべての参加者はマラリキシバット治療を1週間は1日1回、その後は1日2回（BID、朝と夕方）受けます。
非盲検安定投与期間（16週間）中、参加者はマラリキシバットの300μg/kg BIDまたは最大耐用量（非盲検用量漸増期間中に決定）で治療されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ItchRO(Obs) 重症度スコアの平均変化
時間枠：ベースラインから 13 週目から 20 週目の平均まで
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ItchRO(Obs) 重症度スコア = かゆみ報告結果オブザーバー評価重症度スコア。 0 (まったくかゆみがない) から 4 (非常にかゆみがある) までのスケール。スコアが低いほど良いです。
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ベースラインから 13 週目から 20 週目の平均まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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総sBA（血清胆汁酸）レベルの平均変化
時間枠：ベースラインから 12 週目と 20 週目の平均まで
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ベースラインから 12 週目と 20 週目の平均まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年10月14日
一次修了 (推定)
2026年10月1日
研究の完了 (推定)
2027年2月1日
試験登録日
最初に提出
2024年8月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年8月13日
最初の投稿 (実際)
2024年8月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月7日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MRX-802
- 2024-511287-85-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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