Evaluación de maralixibat en el prurito asociado con la enfermedad hepática colestásica general (EXPAND)
7 de agosto de 2026 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de maralixibat en el tratamiento de participantes con prurito colestásico
El propósito de este estudio es determinar si el tratamiento en investigación (maralixibat) es seguro y eficaz en participantes pediátricos y adultos que tienen enfermedad hepática colestásica con prurito que ha sido refractaria a otras terapias y que no tienen otras opciones de tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio se llevará a cabo en múltiples sitios en América del Norte, Europa, Medio Oriente y América del Sur.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
90
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hamburg, Alemania
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Brasília, Brasil
- Hospital de Criança de Brasília (HCB)
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Porto Alegre, Brasil
- Hospital da Criança Santo Antonio
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São Paulo, Brasil
- Hospital Sirio-Libanes
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Stollery Children'S Hospital
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Barcelona, España
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid, España
- Hospital Universitario La Paz
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Children's Health in Palo Alto
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Lurie Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Health
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Hospital
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital - NewYork Presbyterian
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Marseille, Francia, 13005
- Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
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Paris, Francia
- Hôpital Kremlin Bicêtre
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Bergamo, Italia, 24127
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
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Palermo, Italia, 90127
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
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Rome, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Beirut, Líbano
- Hotel Dieu de France
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Warsaw, Polonia
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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London, Reino Unido
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento y asentimiento informado (según corresponda)
- Edad ≥6 meses en el momento de la visita inicial
- Diagnóstico de enfermedad hepática colestásica con prurito colestásico basado en la presencia de anomalías bioquímicas hepáticas crónicas (>90 días) y/o evidencia patológica de enfermedad hepática progresiva.
- Si toma antipruriginosos o ácido ursodesoxicólico, el participante debe seguir un régimen de dosificación estable (es decir, la misma dosis y frecuencia en los 30 días anteriores a la visita de selección y continuará este régimen de dosificación hasta la semana 40 [se permite el ajuste por peso corporal). ]).
- Acceso a correo electrónico o teléfono para contactos programados de los participantes y acceso a teléfono inteligente o tableta para PRO.
- Capacidad de lectura y/o comprensión de los cuestionarios (tanto cuidadores como participantes ≥9 años).
- Para participantes ≤18 años de edad: acceso a cuidadores constantes durante el estudio.
Criterios de exclusión:
Aquellos que cumplan cualquiera de los siguientes criterios NO son elegibles para participar en el estudio:
- Diagnóstico de ALGS, ICP, PBC, PFIC o PSC con hígado nativo.
- Historia actual o reciente (<1 año) de dermatitis atópica u otras enfermedades no colestásicas asociadas con prurito.
- Antecedentes de cirrosis descompensada o complicaciones de la cirrosis (p. ej., várices esofágicas/gástricas, ascitis, encefalopatía hepática, síndrome hepatorrenal). En pacientes que han tenido un trasplante de hígado, este criterio de exclusión se aplica únicamente al período posterior al trasplante. Son elegibles los pacientes con cirrosis compensada con función hepática sintética conservada y ausencia de complicaciones.
- Colangiocarcinoma o carcinoma hepatocelular sospechado o comprobado.
- Enfermedad médica inestable y/o grave que probablemente afecte la capacidad de participar en todos los aspectos del estudio, confunda las evaluaciones de eficacia y/o seguridad, o resulte en una esperanza de vida sustancialmente más corta (p. ej., cualquier enfermedad maligna activa, incluida la malignidad hematológica, enfermedad terminal). etapa de insuficiencia cardíaca, infección activa, diarrea aguda y crónica). Excepcionalmente, se podrán permitir antecedentes de malignidad, adecuadamente tratados/en remisión, que en opinión del investigador y monitor médico no afecten la seguridad y participación del participante en el estudio.
Resultados de laboratorio durante la visita de selección de la siguiente manera:
- Recuento de plaquetas ≤150.000/mm3
- Albúmina <30 g/L
- INR ≥1,5 (después de la suplementación intravenosa o subcutánea de vitamina K)
- Bilirrubina total >10 mg/dL
- ALT >10× LSN
- Uso de un inhibidor de IBAT dentro de las 8 semanas anteriores a la visita de selección.
- Intolerancia/hipersensibilidad conocida al maralixibat o sus excipientes.
- Historial de incumplimiento de regímenes médicos, falta de confiabilidad, condición médica, inestabilidad mental o deterioro cognitivo que, en opinión del investigador, podría comprometer la validez del consentimiento informado, comprometer la seguridad del participante o conducir al incumplimiento del protocolo del estudio. o incapacidad para realizar los procedimientos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Maralixibat
Los participantes recibirán una solución oral de maralixibat de 300 μg/kg por vía oral una vez al día durante 1 semana y luego dos veces al día durante 39 semanas.
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Maralixibat se proporcionará como solución oral junto con dispensadores dosificadores de 0,5, 1,0 y 3,0 ml.
Durante el período de aumento de dosis doble ciego (4 semanas), el fármaco del estudio (maralixibat) se administrará una vez al día durante 1 semana y luego dos veces al día (BID; mañana y tarde).
Durante el período de dosificación estable doble ciego (16 semanas), los participantes serán tratados con 300 μg/kg dos veces al día o la dosis máxima tolerada (determinada durante el período de aumento de dosis doble ciego) de maralixibat.
Durante el período de aumento de dosis de etiqueta abierta (4 semanas), todos los participantes recibirán tratamiento con maralixibat una vez al día durante 1 semana y luego dos veces al día (BID; mañana y tarde).
Durante el período de dosificación estable de etiqueta abierta (al menos 16 semanas), los participantes serán tratados con 300 μg/kg dos veces al día o la dosis máxima tolerada (determinada durante el período de aumento de dosis de etiqueta abierta) de maralixibat.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán un placebo combinado con una solución oral de maralixibat por vía oral una vez al día durante 1 semana y luego dos veces al día durante 19 semanas.
Después de 20 semanas, los participantes recibirán una solución oral de maralixibat de 300 μg/kg por vía oral una vez al día durante 1 semana y luego dos veces al día durante 19 semanas.
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El placebo combinado con maralixibat se proporcionará como una solución oral junto con dosificadores de 0,5, 1,0 y 3,0 ml.
Durante el período de aumento de dosis doble ciego (4 semanas), el fármaco del estudio se administrará una vez al día durante 1 semana y luego dos veces al día (BID; mañana y tarde).
Durante el período de dosificación estable doble ciego (16 semanas), los participantes serán tratados con 300 μg/kg dos veces al día o la dosis máxima tolerada (determinada durante el período de aumento de dosis doble ciego) del fármaco del estudio.
Durante el período de aumento de dosis de etiqueta abierta (4 semanas), todos los participantes recibirán tratamiento con maralixibat una vez al día durante 1 semana y luego dos veces al día (BID; mañana y tarde).
Durante el período de dosificación estable de etiqueta abierta (16 semanas), los participantes serán tratados con 300 μg/kg dos veces al día o la dosis máxima tolerada (determinada durante el período de aumento de dosis de etiqueta abierta) de maralixibat.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio medio en la puntuación de gravedad de ItchRO(Obs)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el promedio de la semana 13 a la semana 20
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Puntuación de gravedad de ItchRO(Obs) = Puntuación de gravedad de la evaluación del observador de resultados informados de picazón; escala entre 0 (sin picazón en absoluto) y 4 (picazón extrema); cuanto menor sea la puntuación, mejor.
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Desde el inicio hasta el promedio de la semana 13 a la semana 20
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio medio en el nivel total de sBA (ácidos biliares séricos)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el promedio de la semana 12 y la semana 20
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Desde el inicio hasta el promedio de la semana 12 y la semana 20
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de octubre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de agosto de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de agosto de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
14 de agosto de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Manifestaciones de la piel
- Enfermedades del Tracto Biliar
- Enfermedades de la piel
- Anomalías congénitas
- Enfermedades de las vías biliares
- Anormalidades del Sistema Digestivo
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Signos y síntomas
- Colangitis
- Colangitis Esclerosante
- Prurito
- Atresia biliar
- maralixibat
Otros números de identificación del estudio
- MRX-802
- 2024-511287-85-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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