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Valutazione di Maralixibat nel prurito associato alla malattia epatica colestatica generale (EXPAND)

24 marzo 2026 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studio di fase 3 randomizzato in doppio cieco controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Maralixibat nel trattamento dei partecipanti con prurito colestatico

Lo scopo di questo studio è determinare se il trattamento sperimentale (maralixibat) è sicuro ed efficace nei partecipanti pediatrici e adulti che soffrono di malattia epatica colestatica con prurito refrattaria ad altre terapie e che non hanno altre opzioni di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio sarà condotto in più siti in Nord America, Europa, Medio Oriente e Sud America.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

90

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Brasília, Brasile
        • Hospital de Criança de Brasília (HCB)
      • Porto Alegre, Brasile
        • Hospital da Criança Santo Antonio
      • São Paulo, Brasile
        • Hospital Sírio-Libanês
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Paris, Francia
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Germania
      • Hamburg, Germania
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Palermo, Italia, 90127
        • ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • Hotel Dieu de France
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario La Paz
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford Children's Health in Palo Alto
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - NewYork Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Consenso informato e assenso (a seconda dei casi)
  2. Età ≥ 6 mesi al momento della visita basale
  3. Diagnosi di malattia epatica colestatica con prurito colestatico basata sulla presenza di anomalie biochimiche epatiche croniche (>90 giorni) e/o evidenza patologica di malattia epatica progressiva.
  4. Se assume antiprurito o acido ursodesossicolico, il partecipante deve seguire un regime di dosaggio stabile (ovvero, stessa dose e frequenza nei 30 giorni precedenti la visita di screening e continuerà questo regime di dosaggio fino alla settimana 40 [è consentito l'aggiustamento in base al peso corporeo ]).
  5. Accesso all'e-mail o al telefono per i contatti programmati dei partecipanti e accesso allo smartphone o al tablet per i PRO.
  6. Capacità di leggere e/o comprendere i questionari (sia caregiver che partecipanti di età ≥ 9 anni).
  7. Per i partecipanti di età ≤18 anni: accesso a caregiver coerenti durante lo studio.

Criteri di esclusione:

Coloro che soddisfano uno dei seguenti criteri NON sono idonei a partecipare allo studio:

  1. Diagnosi di ALGS, ICP, PBC, PFIC o PSC con fegato nativo.
  2. Anamnesi attuale o recente (<1 anno) di dermatite atopica o altre malattie non colestatiche associate a prurito.
  3. Storia di cirrosi scompensata o complicanze della cirrosi (ad es. varici esofagee/gastriche, ascite, encefalopatia epatica, sindrome epatorenale). Nei pazienti che hanno subito un trapianto di fegato, questo criterio di esclusione si applica solo al periodo post-trapianto. Sono eleggibili i pazienti con cirrosi compensata con funzione epatica sintetica preservata e assenza di complicanze.
  4. Colangiocarcinoma o carcinoma epatocellulare sospetto o accertato.
  5. Malattia medica instabile e/o grave che potrebbe compromettere la capacità di partecipare a tutti gli aspetti dello studio, confondere le valutazioni di efficacia e/o sicurezza o comportare una sostanziale riduzione dell'aspettativa di vita (ad es. qualsiasi tumore maligno attivo, compresi tumori maligni ematologici, tumori terminali stadio di insufficienza cardiaca, infezione attiva, diarrea acuta e cronica). Eccezionalmente, può essere consentita una precedente storia di tumore maligno, adeguatamente trattata/in remissione, che secondo l'opinione dello sperimentatore e del monitor medico non influisce sulla sicurezza dei partecipanti e sulla partecipazione allo studio.

  6. Risultati di laboratorio durante la visita di screening come segue:

    1. Conta piastrinica ≤150.000/mm3
    2. Albumina <30 g/l
    3. INR ≥ 1,5 (dopo integrazione endovenosa o sottocutanea di vitamina K)
    4. Bilirubina totale >10 mg/dl
    5. ALT >10×ULN
  7. Uso di un inibitore IBAT nelle 8 settimane precedenti la visita di screening.
  8. Intolleranza/ipersensibilità nota al maralixibat o ai suoi eccipienti.
  9. Storia di non aderenza ai regimi medici, inaffidabilità, condizione medica, instabilità mentale o deterioramento cognitivo che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe compromettere la validità del consenso informato, compromettere la sicurezza del partecipante o portare alla non aderenza al protocollo di studio o incapacità di condurre le procedure di studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Maralixibat
I partecipanti riceveranno maralixibat soluzione orale 300 μg/kg per via orale una volta al giorno per 1 settimana e poi due volte al giorno per 39 settimane.
Droga: Maralixibat
Maralixibat sarà fornito come soluzione orale insieme a dispenser dosatori da 0,5, 1,0 e 3,0 ml. Durante il periodo di incremento della dose in doppio cieco (4 settimane), il farmaco in studio (maralixibat) verrà somministrato una volta al giorno per 1 settimana e poi due volte al giorno (BID; mattina e sera). Durante il periodo di dosaggio stabile in doppio cieco (16 settimane), i partecipanti saranno trattati con 300 μg/kg BID o la dose massima tollerata (determinata durante il periodo di aumento della dose in doppio cieco) di maralixibat. Durante il periodo di aumento della dose in aperto (4 settimane), tutti i partecipanti riceveranno un trattamento con maralixibat una volta al giorno per 1 settimana e poi due volte al giorno (BID; mattina e sera). Durante il periodo di dosaggio stabile in aperto (almeno 16 settimane), i partecipanti saranno trattati con 300 μg/kg BID o la dose massima tollerata (determinata durante il periodo di aumento della dose in aperto) di maralixibat.
Altri nomi:
  • Precedentemente LUM001, SHP625
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno un placebo abbinato a maralixibat soluzione orale per via orale una volta al giorno per 1 settimana e poi due volte al giorno per 19 settimane. Dopo 20 settimane, i partecipanti riceveranno maralixibat soluzione orale 300 μg/kg per via orale una volta al giorno per 1 settimana e poi due volte al giorno per 19 settimane.
Altro: Placebo
Il placebo abbinato a maralixibat verrà fornito come soluzione orale insieme a dispenser dosatori da 0,5, 1,0 e 3,0 ml. Durante il periodo di incremento della dose in doppio cieco (4 settimane), il farmaco in studio verrà somministrato una volta al giorno per 1 settimana e poi due volte al giorno (BID; mattina e sera). Durante il periodo di dosaggio stabile in doppio cieco (16 settimane), i partecipanti saranno trattati con 300 μg/kg BID o la dose massima tollerata (determinata durante il periodo di aumento della dose in doppio cieco) del farmaco in studio. Durante il periodo di aumento della dose in aperto (4 settimane), tutti i partecipanti riceveranno un trattamento con maralixibat una volta al giorno per 1 settimana e poi due volte al giorno (BID; mattina e sera). Durante il periodo di dosaggio stabile in aperto (16 settimane), i partecipanti saranno trattati con 300 μg/kg BID o la dose massima tollerata (determinata durante il periodo di aumento della dose in aperto) di maralixibat.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media nel punteggio di gravità ItchRO(Oss).
Lasso di tempo: Dal basale alla media della settimana 13 fino alla settimana 20
Punteggio di gravità ItchRO(Obs) = punteggio di gravità della valutazione dell'osservatore dell'esito segnalato dal prurito; scala compresa tra 0 (per nulla pruriginoso) e 4 (estremamente pruriginoso); più basso è il punteggio, meglio è.
Dal basale alla media della settimana 13 fino alla settimana 20

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione media del livello totale di sBA (acidi biliari sierici).
Lasso di tempo: Dal basale alla media della settimana 12 e della settimana 20
Dal basale alla media della settimana 12 e della settimana 20

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

14 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MRX-802
  • 2024-511287-85-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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