Maraliksibatin arviointi yleiseen kolestaattiseen maksasairauteen liittyvässä kutinassa (EXPAND)
perjantai 7. elokuuta 2026 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Satunnaistettu kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu vaihe 3 tutkimus maraliksibatin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi kolestaattista kutinaa sairastavien potilaiden hoidossa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko tutkimushoito (maraliksibaatti) turvallinen ja tehokas lapsilla ja aikuisilla osallistujilla, joilla on kolestaattinen maksasairaus, johon liittyy kutinaa, joka on kestänyt muita hoitoja ja joilla ei ole muita hoitovaihtoehtoja.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus tehdään useissa kohteissa Pohjois-Amerikassa, Euroopassa, Lähi-idässä ja Etelä-Amerikassa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
90
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Brasília, Brasilia
- Hospital de Criança de Brasília (HCB)
-
Porto Alegre, Brasilia
- Hospital da Criança Santo Antonio
-
São Paulo, Brasilia
- Hospital Sírio-Libanês
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia, 24127
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Palermo, Italia, 90127
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
-
Rome, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- Hotel Dieu de France
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Marseille, Ranska, 13005
- Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
-
Paris, Ranska
- Hôpital Kremlin Bicêtre
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford Children's Health in Palo Alto
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Lurie Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Langone Health
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital - NewYork Presbyterian
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Tietoinen suostumus ja suostumus (soveltuvin osin)
- Ikä ≥ 6 kuukautta lähtötilanteessa
- Kolestaattisen maksasairauden, johon liittyy kolestaattinen kutina, diagnoosi, joka perustuu kroonisiin maksan biokemiallisiin poikkeavuuksiin (>90 päivää) ja/tai etenevän maksasairauden patologiseen näyttöön.
- Jos osallistuja käyttää antipruritic-lääkkeitä tai ursodeoksikoolihappoa, hänen on oltava vakaalla annosteluohjelmalla (eli sama annos ja tiheys 30 päivää ennen seulontakäyntiä, ja hän jatkaa tätä annostusta viikkoon 40 asti [painon säätäminen on sallittua ]).
- Pääsy sähköpostiin tai puhelimiin ajoitetuille osallistujakontakteille ja pääsy älypuhelimeen tai tablettiin PRO:ille.
- Kyky lukea ja/tai ymmärtää kyselylomakkeita (sekä omaishoitajat että osallistujat ≥9-vuotiaat).
- Osallistujat ≤ 18-vuotiaat: Pääsy jatkuvaan omaishoitajaan tutkimuksen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
Ne, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, EIVÄT ole oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen:
- ALGS:n, ICP:n, PBC:n, PFIC:n tai PSC:n diagnoosi alkuperäisellä maksalla.
- Nykyinen tai lähihistoria (alle 1 vuosi) atooppinen ihottuma tai muut ei-kolestaattiset sairaudet, joihin liittyy kutina.
- Aiemmin dekompensoitunut kirroosi tai kirroosin komplikaatiot (esim. ruokatorven/mahalaukun suonikohjut, askites, hepaattinen enkefalopatia, hepatorenaalinen oireyhtymä). Potilailla, joille on tehty maksansiirto, tämä poissulkemiskriteeri koskee vain siirron jälkeistä aikaa. Potilaat, joilla on kompensoitu kirroosi, joilla on säilynyt maksan synteettinen toiminta ja joilla ei ole komplikaatioita, ovat tukikelpoisia.
- Epäilty tai todettu kolangiokarsinooma tai hepatosellulaarinen syöpä.
- Epästabiili ja/tai vakava lääketieteellinen sairaus, joka todennäköisesti heikentää kykyä osallistua tutkimuksen kaikkiin osa-alueisiin, sekoittaa teho- ja/tai turvallisuusarvioita tai johtaa olennaisesti lyhentyneeseen elinikään (esim. mikä tahansa aktiivinen pahanlaatuinen kasvain, mukaan lukien hematologinen pahanlaatuisuus, vaiheen sydämen vajaatoiminta, aktiivinen infektio, akuutti ja krooninen ripuli). Poikkeuksellisesti voidaan sallia aiempi, asianmukaisesti hoidettu/remissiovaiheessa oleva pahanlaatuinen kasvain, joka ei tutkijan ja lääkärin näkemyksen mukaan vaikuta osallistujien turvallisuuteen ja tutkimukseen osallistumiseen.
Laboratoriotulokset seulontakäynnin aikana seuraavasti:
- Verihiutalemäärä ≤150 000/mm3
- Albumiini <30 g/l
- INR ≥1,5 (suoneen tai ihonalaisen K-vitamiinilisän jälkeen)
- Kokonaisbilirubiini > 10 mg/dl
- ALT > 10 × ULN
- IBAT-estäjän käyttö 8 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Tunnettu intoleranssi/yliherkkyys maraliksibaatille tai sen apuaineille.
- Aiempi lääketieteellisten hoito-ohjelmien noudattamatta jättäminen, epäluotettavuus, lääketieteellinen tila, henkinen epävakaus tai kognitiivinen heikentyminen, joka tutkijan mielestä voisi vaarantaa tietoisen suostumuksen pätevyyden, vaarantaa osallistujan turvallisuuden tai johtaa tutkimussuunnitelman noudattamatta jättämiseen tai kyvyttömyys suorittaa tutkimustoimenpiteitä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Maraliksibaatti
Osallistujat saavat maraliksibatin oraaliliuosta 300 μg/kg suun kautta kerran päivässä 1 viikon ajan ja sitten kahdesti päivässä 39 viikon ajan.
|
Maraliksibaatti toimitetaan oraaliliuoksena sekä 0,5, 1,0 ja 3,0 ml:n annostelijat.
Kaksoissokkoutetun annoksen korotusjakson (4 viikkoa) aikana tutkimuslääkettä (maraliksibaatti) annetaan kerran päivässä 1 viikon ajan ja sitten kahdesti päivässä (BID; aamulla ja illalla).
Kaksoissokkoutetun vakaan annostelujakson (16 viikkoa) aikana osallistujia hoidetaan 300 µg/kg kahdesti vuorokaudessa tai suurimmalla siedetyllä annoksella (määritetty kaksoissokkoutetun annoksen korotusjakson aikana) maraliksibattia.
Avoimen annoksen korotusjakson (4 viikkoa) aikana kaikki osallistujat saavat maraliksibaattihoitoa kerran päivässä 1 viikon ajan ja sitten kahdesti päivässä (BID; aamulla ja illalla).
Avoimen vakaan annostelujakson aikana (vähintään 16 viikkoa) osallistujia hoidetaan 300 µg/kg kahdesti vuorokaudessa tai suurimmalla siedetyllä annoksella (määritetty avoimen annoksen korotusjakson aikana) maraliksibattia.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä ja maraliksibatin oraaliliuosta suun kautta kerran päivässä 1 viikon ajan ja sitten kahdesti päivässä 19 viikon ajan.
20 viikon kuluttua osallistujat saavat maraliksibatin oraaliliuosta 300 μg/kg suun kautta kerran päivässä 1 viikon ajan ja sitten kahdesti päivässä 19 viikon ajan.
|
Maraliksibattiin yhdistetty lumelääke toimitetaan oraaliliuoksena sekä 0,5, 1,0 ja 3,0 ml:n annostelijat.
Kaksoissokkoutetun annoksen korotusjakson aikana (4 viikkoa) tutkimuslääkettä annetaan kerran päivässä 1 viikon ajan ja sitten kahdesti päivässä (BID; aamulla ja illalla).
Kaksoissokkoutetun vakaan annostelujakson (16 viikkoa) aikana osallistujia hoidetaan 300 µg/kg kahdesti vuorokaudessa tai suurimmalla siedetyllä annoksella (määritetty kaksoissokkoutetun annoksen korotusjakson aikana) tutkimuslääkettä.
Avoimen annoksen korotusjakson (4 viikkoa) aikana kaikki osallistujat saavat maraliksibaattihoitoa kerran päivässä 1 viikon ajan ja sitten kahdesti päivässä (BID; aamulla ja illalla).
Avoimen vakaan annostelujakson (16 viikkoa) aikana osallistujia hoidetaan 300 µg/kg kahdesti vuorokaudessa tai suurimmalla siedetyllä annoksella (määritetty avoimen annoksen korotusjakson aikana) maraliksibattia.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen muutos ItchRO(Obs)-vakavuuspisteissä
Aikaikkuna: Perustasosta keskiarvoon viikosta 13 viikkoon 20
|
ItchRO(Obs) vakavuuspisteet = Itch Reported Outcome Observer -arvioinnin vakavuuspisteet; asteikko 0 (ei ollenkaan kutiava) ja 4 (erittäin kutiava) välillä; mitä pienempi pistemäärä sen parempi.
|
Perustasosta keskiarvoon viikosta 13 viikkoon 20
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Keskimääräinen muutos kokonais-sBA:ssa (seerumin sappihappo).
Aikaikkuna: Perustasosta viikoille 12 ja 20 keskimäärin
|
Perustasosta viikoille 12 ja 20 keskimäärin
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 14. lokakuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. lokakuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. helmikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 8. elokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. elokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 14. elokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 11. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Ihon ilmenemismuodot
- Sappiteiden sairaudet
- Ihosairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Sappitieteiden sairaudet
- Ruoansulatuskanavan poikkeavuudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Merkit ja oireet
- Kolangiitti
- Kolangiitti, skleroosi
- Kutina
- Biliary Atresia
- maralixibat
Muut tutkimustunnusnumerot
- MRX-802
- 2024-511287-85-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .