Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení maralixibatu u svědění spojeného s obecným cholestatickým onemocněním jater (EXPAND)

24. března 2026 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti maralixibatu při léčbě účastníků s cholestatickým pruritem

Účelem této studie je určit, zda je zkoumaná léčba (maralixibat) bezpečná a účinná u pediatrických a dospělých účastníků, kteří mají cholestatické onemocnění jater se svěděním, které bylo refrakterní na jiné terapie, a kteří nemají žádné jiné možnosti léčby.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude provedena na několika místech v Severní Americe, Evropě, na Středním východě a v Jižní Americe.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

90

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Brasília, Brazílie
        • Hospital de Criança de Brasília (HCB)
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Hospital da Criança Santo Antonio
      • São Paulo, Brazílie
        • Hospital Sírio-Libanês
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Paris, Francie
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Palermo, Itálie, 90127
        • ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
      • Rome, Itálie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France
  • Německo
      • Hamburg, Německo
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford Children's Health in Palo Alto
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - NewYork Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario La Paz

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Informovaný souhlas a souhlas (podle potřeby)
  2. Věk ≥6 měsíců v době vstupní návštěvy
  3. Diagnóza cholestatického onemocnění jater s cholestatickým svěděním na základě přítomnosti chronických jaterních biochemických abnormalit (>90 dní) a/nebo patologických důkazů progresivního onemocnění jater.
  4. Pokud užívá antipruritika nebo kyselinu ursodeoxycholovou, musí mít účastník stabilní dávkovací režim (tj. stejnou dávku a frekvenci během 30 dnů před screeningovou návštěvou a bude pokračovat v tomto dávkovacím režimu až do týdne 40 [úprava tělesné hmotnosti je povolena ]).
  5. Přístup k e-mailu nebo telefonu pro plánované kontakty účastníků a přístup k chytrému telefonu nebo tabletu pro profesionály.
  6. Schopnost číst a/nebo porozumět dotazníkům (jak pečovatelé, tak účastníci ≥9 let).
  7. Pro účastníky ve věku ≤ 18 let: Přístup ke stálému pečovateli (pečovatelům) během studie.

Kritéria vyloučení:

Ti, kteří splňují některé z následujících kritérií, NEJSOU způsobilí k účasti ve studii:

  1. Diagnostika ALGS, ICP, PBC, PFIC nebo PSC s nativními játry.
  2. Současná nebo nedávná anamnéza (< 1 rok) atopické dermatitidy nebo jiných necholestatických onemocnění spojených se svěděním.
  3. Anamnéza dekompenzované cirhózy nebo komplikací cirhózy (např. jícnové/žaludeční varixy, ascites, jaterní encefalopatie, hepatorenální syndrom). U pacientů po transplantaci jater se toto vylučovací kritérium vztahuje pouze na období po transplantaci. Vhodné jsou pacienti s kompenzovanou cirhózou se zachovanou jaterní syntetickou funkcí a absencí komplikací.
  4. Podezřelý nebo prokázaný cholangiokarcinom nebo hepatocelulární karcinom.
  5. Nestabilní a/nebo závažné onemocnění, které pravděpodobně naruší schopnost účastnit se všech aspektů studie, zmate hodnocení účinnosti a/nebo bezpečnosti nebo povede k podstatnému zkrácení očekávané délky života (např. jakákoli aktivní malignita včetně hematologické malignity, end stádium srdečního selhání, aktivní infekce, akutní a chronický průjem). Výjimečně může být povolena předchozí anamnéza malignity, adekvátně léčená/v remisi, která podle názoru zkoušejícího a lékařského monitoru neovlivňuje bezpečnost účastníka a účast ve studii.

  6. Laboratorní výsledky během screeningové návštěvy:

    1. Počet krevních destiček ≤150 000/mm3
    2. Albumin <30 g/l
    3. INR ≥ 1,5 (po intravenózní nebo subkutánní suplementaci vitaminu K)
    4. Celkový bilirubin >10 mg/dl
    5. ALT >10× ULN
  7. Použití inhibitoru IBAT během 8 týdnů před screeningovou návštěvou.
  8. Známá intolerance/přecitlivělost na maralixibat nebo jeho pomocné látky.
  9. Anamnéza nedodržování léčebných režimů, nespolehlivosti, zdravotního stavu, mentální nestability nebo kognitivních poruch, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit platnost informovaného souhlasu, ohrozit bezpečnost účastníka nebo vést k nedodržování protokolu studie nebo neschopnost provádět studijní postupy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Maralixibat
Účastníci budou dostávat maralixibat perorální roztok 300 μg/kg perorálně jednou denně po dobu 1 týdne a poté dvakrát denně po dobu 39 týdnů.
Lék: Maralixibat
Maralixibat bude poskytován jako perorální roztok spolu s dávkovači o velikosti 0,5, 1,0 a 3,0 ml. Během dvojitě zaslepeného období eskalace dávky (4 týdny) bude studovaný lék (maralixibat) podáván jednou denně po dobu 1 týdne a poté dvakrát denně (BID; ráno a večer). Během dvojitě zaslepeného stabilního dávkovacího období (16 týdnů) budou účastníci léčeni 300 μg/kg BID nebo maximální tolerovanou dávkou (stanovenou během dvojitě zaslepeného období eskalace dávky) maralixibatu. Během otevřeného období eskalace dávky (4 týdny) budou všichni účastníci dostávat léčbu maralixibatem jednou denně po dobu 1 týdne a poté dvakrát denně (BID; ráno a večer). Během otevřeného období stabilního dávkování (nejméně 16 týdnů) budou účastníci léčeni 300 μg/kg BID nebo maximální tolerovanou dávkou (stanovenou během období otevřeného zvyšování dávky) maralixibatu.
Ostatní jména:
  • Dříve LUM001, SHP625
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou placebo odpovídající perorálnímu roztoku maralixibatu perorálně jednou denně po dobu 1 týdne a poté dvakrát denně po dobu 19 týdnů. Po 20 týdnech budou účastníci dostávat maralixibat perorální roztok 300 μg/kg perorálně jednou denně po dobu 1 týdne a poté dvakrát denně po dobu 19 týdnů.
Jiný: Placebo
Placebo přizpůsobené maralixibatu bude poskytováno jako perorální roztok spolu s dávkovači o velikosti 0,5, 1,0 a 3,0 ml. Během dvojitě zaslepeného období eskalace dávky (4 týdny) bude studované léčivo podáváno jednou denně po dobu 1 týdne a poté dvakrát denně (BID; ráno a večer). Během dvojitě zaslepeného stabilního dávkovacího období (16 týdnů) budou účastníci léčeni 300 μg/kg BID nebo maximální tolerovanou dávkou (stanovenou během dvojitě zaslepeného období eskalace dávky) studovaného léku. Během otevřeného období eskalace dávky (4 týdny) budou všichni účastníci dostávat léčbu maralixibatem jednou denně po dobu 1 týdne a poté dvakrát denně (BID; ráno a večer). Během otevřeného období stabilního dávkování (16 týdnů) budou účastníci léčeni 300 μg/kg BID nebo maximální tolerovanou dávkou (stanovenou během otevřeného období eskalace dávky) maralixibatu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna ve skóre závažnosti ItchRO(Obs).
Časové okno: Od výchozího stavu k průměru týdne 13 až 20
ItchRO(Obs) skóre závažnosti = Itch Reported Outcome Observer hodnocení závažnosti; stupnice mezi 0 (vůbec nesvědí) a 4 (extrémně svědí); čím nižší skóre, tím lépe.
Od výchozího stavu k průměru týdne 13 až 20

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Průměrná změna celkové hladiny sBA (sérové ​​žlučové kyseliny).
Časové okno: Od výchozího stavu k průměru týdne 12 a týdne 20
Od výchozího stavu k průměru týdne 12 a týdne 20

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

14. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. března 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MRX-802
  • 2024-511287-85-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit