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Bewertung von Maralixibat bei Pruritus im Zusammenhang mit einer allgemeinen cholestatischen Lebererkrankung (EXPAND)

24. März 2026 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Maralixibat bei der Behandlung von Teilnehmern mit cholestatischem Pruritus

Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob die Prüfbehandlung (Maralixibat) bei pädiatrischen und erwachsenen Teilnehmern sicher und wirksam ist, die an einer cholestatischen Lebererkrankung mit Pruritus leiden, die auf andere Therapien nicht angesprochen hat, und die keine anderen Behandlungsmöglichkeiten haben.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird an mehreren Standorten in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten und Südamerika durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

90

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Brasília, Brasilien
        • Hospital de Criança de Brasília (HCB)
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital da Criança Santo Antonio
      • São Paulo, Brasilien
        • Hospital Sirio-Libanes
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Palermo, Italien, 90127
        • ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
      • Rome, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford Children's Health in Palo Alto
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - NewYork Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Einverständniserklärung und Zustimmung (sofern zutreffend)
  2. Alter ≥6 Monate zum Zeitpunkt des Basisbesuchs
  3. Diagnose einer cholestatischen Lebererkrankung mit cholestatischem Pruritus basierend auf dem Vorliegen chronischer biochemischer Leberanomalien (>90 Tage) und/oder pathologischen Anzeichen einer fortschreitenden Lebererkrankung.
  4. Wenn der Teilnehmer juckreizstillende Mittel oder Ursodesoxycholsäure einnimmt, muss er ein stabiles Dosierungsschema anwenden (d. h. die gleiche Dosis und Häufigkeit in den 30 Tagen vor dem Screening-Besuch und wird dieses Dosierungsschema bis Woche 40 fortsetzen [Anpassung an das Körpergewicht ist zulässig). ]).
  5. Zugriff auf E-Mail oder Telefon für geplante Teilnehmerkontakte und Zugriff auf Smartphone oder Tablet für PROs.
  6. Fähigkeit, die Fragebögen zu lesen und/oder zu verstehen (sowohl Betreuer als auch Teilnehmer ≥9 Jahre).
  7. Für Teilnehmer ≤ 18 Jahre: Zugang zu regelmäßigen Betreuern während der Studie.

Ausschlusskriterien:

Wer eines der folgenden Kriterien erfüllt, ist NICHT zur Teilnahme an der Studie berechtigt:

  1. Diagnose von ALGS, ICP, PBC, PFIC oder PSC mit nativer Leber.
  2. Aktuelle oder aktuelle Vorgeschichte (<1 Jahr) von atopischer Dermatitis oder anderen nicht-cholestatischen Erkrankungen, die mit Pruritus einhergehen.
  3. Vorgeschichte einer dekompensierten Zirrhose oder Komplikationen einer Zirrhose (z. B. Ösophagus-/Magenvarizen, Aszites, hepatische Enzephalopathie, hepatorenales Syndrom). Bei Patienten, die eine Lebertransplantation hatten, gilt dieses Ausschlusskriterium nur für die Zeit nach der Transplantation. Geeignet sind Patienten mit kompensierter Zirrhose mit erhaltener Lebersynthesefunktion und ohne Komplikationen.
  4. Verdacht auf oder nachgewiesenes Cholangiokarzinom oder hepatozelluläres Karzinom.
  5. Instabile und/oder schwerwiegende medizinische Erkrankung, die wahrscheinlich die Fähigkeit zur Teilnahme an allen Aspekten der Studie beeinträchtigt, Wirksamkeits- und/oder Sicherheitsbewertungen beeinträchtigt oder zu einer wesentlich verkürzten Lebenserwartung führt (z. B. jede aktive bösartige Erkrankung, einschließlich hämatologischer bösartiger Erkrankungen, end- Stadium Herzinsuffizienz, aktive Infektion, akuter und chronischer Durchfall). Ausnahmsweise kann eine Vorgeschichte von bösartigen Erkrankungen, die angemessen behandelt/in Remission waren und die nach Ansicht des Prüfarztes und des medizinischen Monitors keinen Einfluss auf die Sicherheit der Teilnehmer und die Teilnahme an der Studie haben, zulässig sein.

  6. Laborergebnisse während des Screening-Besuchs wie folgt:

    1. Thrombozytenzahl ≤150.000/mm3
    2. Albumin <30 g/L
    3. INR ≥1,5 (nach intravenöser oder subkutaner Vitamin-K-Supplementierung)
    4. Gesamtbilirubin >10 mg/dl
    5. ALT >10× ULN
  7. Verwendung eines IBAT-Inhibitors innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening-Besuch.
  8. Bekannte Unverträglichkeit/Überempfindlichkeit gegenüber Maralixibat oder seinen Hilfsstoffen.
  9. Vorgeschichte von Nichteinhaltung medizinischer Behandlungspläne, Unzuverlässigkeit, medizinischem Zustand, psychischer Instabilität oder kognitiver Beeinträchtigung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Gültigkeit der Einwilligung nach Aufklärung gefährden, die Sicherheit des Teilnehmers gefährden oder zur Nichteinhaltung des Studienprotokolls führen könnten oder Unfähigkeit, die Studienverfahren durchzuführen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Maralixibat
Die Teilnehmer erhalten eine Woche lang einmal täglich eine orale Maralixibat-Lösung mit 300 μg/kg oral und dann 39 Wochen lang zweimal täglich.
Arzneimittel: Maralixibat
Maralixibat wird als orale Lösung zusammen mit Dosierspendern in den Größen 0,5, 1,0 und 3,0 ml bereitgestellt. Während der doppelblinden Dosissteigerungsphase (4 Wochen) wird das Studienmedikament (Maralixibat) eine Woche lang einmal täglich und dann zweimal täglich (BID; morgens und abends) verabreicht. Während der doppelblinden stabilen Dosierungsperiode (16 Wochen) werden die Teilnehmer mit 300 μg/kg BID oder der maximal tolerierten Dosis (bestimmt während der doppelblinden Dosissteigerungsperiode) Maralixibat behandelt. Während des offenen Dosissteigerungszeitraums (4 Wochen) erhalten alle Teilnehmer eine Woche lang einmal täglich eine Maralixibat-Behandlung und dann zweimal täglich (BID; morgens und abends). Während des offenen stabilen Dosierungszeitraums (mindestens 16 Wochen) werden die Teilnehmer mit 300 μg/kg BID oder der maximal tolerierten Dosis (bestimmt während des offenen Dosissteigerungszeitraums) Maralixibat behandelt.
Andere Namen:
  • Früher LUM001, SHP625
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten eine Woche lang einmal täglich und dann 19 Wochen lang zweimal täglich ein Placebo, das auf die orale Maralixibat-Lösung abgestimmt ist. Nach 20 Wochen erhalten die Teilnehmer 1 Woche lang einmal täglich und dann 19 Wochen lang zweimal täglich oral eine Maralixibat-Lösung mit 300 μg/kg oral.
Sonstiges: Placebo
Das auf Maralixibat abgestimmte Placebo wird als orale Lösung zusammen mit Dosierspendern in den Größen 0,5, 1,0 und 3,0 ml bereitgestellt. Während der doppelblinden Dosissteigerungsphase (4 Wochen) wird das Studienmedikament eine Woche lang einmal täglich und dann zweimal täglich (BID; morgens und abends) verabreicht. Während des doppelblinden Zeitraums mit stabiler Dosierung (16 Wochen) werden die Teilnehmer mit 300 μg/kg BID oder der maximal tolerierten Dosis (bestimmt während des doppelblinden Dosissteigerungszeitraums) des Studienmedikaments behandelt. Während des offenen Dosissteigerungszeitraums (4 Wochen) erhalten alle Teilnehmer eine Woche lang einmal täglich eine Maralixibat-Behandlung und dann zweimal täglich (BID; morgens und abends). Während des offenen stabilen Dosierungszeitraums (16 Wochen) werden die Teilnehmer mit 300 μg/kg BID oder der maximal tolerierten Dosis (bestimmt während des offenen Dosissteigerungszeitraums) Maralixibat behandelt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Änderung des ItchRO(Obs)-Schweregrads
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum Durchschnitt von Woche 13 bis Woche 20
ItchRO(Obs)-Schweregrad-Score = Itch Reported Outcome Observer-Bewertungs-Schweregrad-Score; Skala zwischen 0 (überhaupt kein Juckreiz) und 4 (extrem juckend); Je niedriger die Punktzahl, desto besser.
Vom Ausgangswert bis zum Durchschnitt von Woche 13 bis Woche 20

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Mittlere Veränderung des gesamten SBA-Spiegels (Serumgallensäure).
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum Durchschnitt von Woche 12 und Woche 20
Vom Ausgangswert bis zum Durchschnitt von Woche 12 und Woche 20

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MRX-802
  • 2024-511287-85-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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