Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av Maralixibat vid klåda i samband med allmän kolestatisk leversjukdom (EXPAND)

7 augusti 2026 uppdaterad av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomiserad dubbelblind placebokontrollerad fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Maralixibat vid behandling av deltagare med kolestatisk klåda

Syftet med denna studie är att fastställa om den prövningsbara behandlingen (maralixibat) är säker och effektiv hos pediatriska och vuxna deltagare som har kolestatisk leversjukdom med klåda som har varit refraktär mot andra terapier och som inte har några andra behandlingsalternativ.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att genomföras på flera platser i Nordamerika, Europa, Mellanöstern och Sydamerika.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

90

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
      • Brasília, Brasilien
        • Hospital de Criança de Brasília (HCB)
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital da Criança Santo Antonio
      • São Paulo, Brasilien
        • Hospital Sírio-Libanês
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford Children's Health in Palo Alto
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - NewYork Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • University of Utah
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Palermo, Italien, 90127
        • ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
      • Rome, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Informerat samtycke och samtycke (i tillämpliga fall)
  2. Ålder ≥6 månader vid tidpunkten för baslinjebesöket
  3. Diagnos av kolestatisk leversjukdom med kolestatisk klåda baserat på förekomsten av kroniska biokemiska leveravvikelser (>90 dagar) och/eller patologiska tecken på progressiv leversjukdom.
  4. Om deltagaren tar klådstillande medel eller ursodeoxicholsyra, måste deltagaren ha en stabil doseringsregim (dvs samma dos och frekvens under de 30 dagarna före screeningbesöket och kommer att fortsätta denna doseringsregim upp till vecka 40 [justering för kroppsvikt är tillåten) ]).
  5. Tillgång till e-post eller telefon för schemalagda deltagarkontakter och tillgång till smart telefon eller surfplatta för PRO.
  6. Förmåga att läsa och/eller förstå frågeformulären (både vårdgivare och deltagare ≥9 år).
  7. För deltagare ≤18 år: Tillgång till konsekvent(a) vårdgivare under studien.

Uteslutningskriterier:

De som uppfyller något av följande kriterier är INTE berättigade att delta i studien:

  1. Diagnos av ALGS, ICP, PBC, PFIC eller PSC med ursprunglig lever.
  2. Aktuell eller nyligen anamnes (<1 år) av atopisk dermatit eller andra icke-kolestatiska sjukdomar associerade med klåda.
  3. Historik med dekompenserad cirros eller komplikationer av cirros (t.ex. esofagus/magvaricer, ascites, leverencefalopati, hepatorenalt syndrom). Hos patienter som har genomgått en levertransplantation gäller detta uteslutningskriterium endast perioden efter transplantationen. Patienter med kompenserad cirros med bibehållen leversyntetisk funktion och frånvaro av komplikationer är berättigade.
  4. Misstänkt eller bevisat kolangiokarcinom eller hepatocellulärt karcinom.
  5. Instabil och/eller allvarlig medicinsk sjukdom som sannolikt kommer att försämra förmågan att delta i alla aspekter av studien, förvirra effekt- och/eller säkerhetsbedömningar, eller resultera i avsevärt förkortad förväntad livslängd (t.ex. aktiv malignitet inklusive hematologisk malignitet, slut- hjärtsvikt, aktiv infektion, akut och kronisk diarré). I undantagsfall kan tidigare malignitetshistoria, adekvat behandlad/i remission, som enligt utredarens och den medicinska övervakarens uppfattning inte påverkar deltagarnas säkerhet och deltagande i studien, tillåtas.

  6. Laboratorieresultat under screeningbesöket enligt följande:

    1. Trombocytantal ≤150 000/mm3
    2. Albumin <30 g/L
    3. INR ≥1,5 (efter intravenös eller subkutan tillskott av vitamin K)
    4. Totalt bilirubin >10 mg/dL
    5. ALT >10× ULN
  7. Användning av en IBAT-hämmare inom 8 veckor före screeningbesöket.
  8. Känd intolerans/överkänslighet mot maralixibat eller dess hjälpämnen.
  9. Historik av bristande efterlevnad av medicinska regimer, opålitlighet, medicinskt tillstånd, mental instabilitet eller kognitiv funktionsnedsättning som, enligt utredarens åsikt, skulle kunna äventyra giltigheten av informerat samtycke, äventyra deltagarens säkerhet eller leda till att studieprotokollet inte följs. eller oförmåga att genomföra studieprocedurerna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Maralixibat
Deltagarna kommer att få maralixibat oral lösning 300 μg/kg oralt en gång dagligen i 1 vecka och sedan två gånger dagligen i 39 veckor.
Läkemedel: Maralixibat
Maralixibat kommer att tillhandahållas som oral lösning tillsammans med 0,5-, 1,0- och 3,0 ml doseringsdispensrar. Under den dubbelblinda dosökningsperioden (4 veckor) kommer studieläkemedlet (maralixibat) att administreras en gång dagligen i 1 vecka och sedan två gånger dagligen (BID; morgon och kväll). Under den dubbelblinda stabila doseringsperioden (16 veckor) kommer deltagarna att behandlas med 300 μg/kg två gånger dagligen eller den maximalt tolererade dosen (bestäms under den dubbelblinda dosökningsperioden) av maralixibat. Under den öppna dosupptrappningsperioden (4 veckor) kommer alla deltagare att få maralixibatbehandling en gång dagligen i 1 vecka och sedan två gånger dagligen (BID; morgon och kväll). Under den öppna stabila doseringsperioden (minst 16 veckor) kommer deltagarna att behandlas med 300 μg/kg två gånger dagligen eller den maximala tolererade dosen (bestäms under den öppna dosökningsperioden) av maralixibat.
Andra namn:
  • Tidigare LUM001, SHP625
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att få placebo matchat med maralixibat oral lösning oralt en gång dagligen i 1 vecka och sedan två gånger dagligen i 19 veckor. Efter 20 veckor kommer deltagarna att få maralixibat oral lösning 300 μg/kg oralt en gång dagligen i 1 vecka och sedan två gånger dagligen i 19 veckor.
Övrig: Placebo
Placebo matchad till maralixibat kommer att tillhandahållas som oral lösning tillsammans med doseringsdispensrar i storleken 0,5, 1,0 och 3,0 ml. Under den dubbelblinda dosökningsperioden (4 veckor) kommer studieläkemedlet att administreras en gång dagligen i 1 vecka och sedan två gånger dagligen (BID; morgon och kväll). Under den dubbelblinda stabila doseringsperioden (16 veckor) kommer deltagarna att behandlas med 300 μg/kg två gånger dagligen eller den maximala tolererade dosen (bestäms under den dubbelblinda dosökningsperioden) av studieläkemedlet. Under den öppna dosupptrappningsperioden (4 veckor) kommer alla deltagare att få maralixibatbehandling en gång dagligen i 1 vecka och sedan två gånger dagligen (BID; morgon och kväll). Under den öppna stabila doseringsperioden (16 veckor) kommer deltagarna att behandlas med 300 μg/kg två gånger dagligen eller den maximala tolererade dosen (bestäms under den öppna dosupptrappningsperioden) av maralixibat.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring i ItchRO(Obs) svårighetspoäng
Tidsram: Från baslinjen till genomsnittet för vecka 13 till vecka 20
ItchRO(Obs) severity score = Itch Reported Outcome Observatörs bedömning severity score; skala mellan 0 (kliar inte alls) och 4 (extremt kliande); ju lägre poäng desto bättre.
Från baslinjen till genomsnittet för vecka 13 till vecka 20

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Genomsnittlig förändring av total sBA (serum gallsyra) nivå
Tidsram: Från baslinje till genomsnitt för vecka 12 och vecka 20
Från baslinje till genomsnitt för vecka 12 och vecka 20

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 oktober 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 augusti 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 augusti 2024

Första postat (Faktisk)

14 augusti 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MRX-802
  • 2024-511287-85-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera