Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af Maralixibat ved pruritus forbundet med generel kolestatisk leversygdom (EXPAND)

24. marts 2026 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomiseret dobbeltblindet placebokontrolleret fase 3-studie til evaluering af Maralixibats effektivitet og sikkerhed i behandlingen af ​​deltagere med kolestatisk kløe

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om undersøgelsesbehandlingen (maralixibat) er sikker og effektiv hos pædiatriske og voksne deltagere, som har kolestatisk leversygdom med kløe, der har været refraktær over for andre terapier, og som ikke har andre behandlingsmuligheder.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil blive udført på flere steder i Nordamerika, Europa, Mellemøsten og Sydamerika.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

90

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Brasília, Brasilien
        • Hospital de Criança de Brasília (HCB)
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital da Criança Santo Antonio
      • São Paulo, Brasilien
        • Hospital Sírio-Libanês
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Children's Health in Palo Alto
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - NewYork Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Palermo, Italien, 90127
        • ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
      • Rome, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Informeret samtykke og samtykke (hvis relevant)
  2. Alder ≥6 måneder på tidspunktet for baseline besøg
  3. Diagnose af kolestatisk leversygdom med kolestatisk pruritus baseret på tilstedeværelsen af ​​kroniske leverbiokemiske abnormiteter (>90 dage) og/eller patologiske tegn på progressiv leversygdom.
  4. Hvis deltageren tager kløestillende midler eller ursodeoxycholsyre, skal deltageren have et stabilt doseringsregime (dvs. samme dosis og hyppighed i de 30 dage før screeningsbesøget og vil fortsætte dette doseringsregime op til uge 40 [justering for kropsvægt er tilladt ]).
  5. Adgang til e-mail eller telefon for planlagte deltagerkontakter og adgang til smartphone eller tablet for PRO'er.
  6. Evne til at læse og/eller forstå spørgeskemaerne (både pårørende og deltagere ≥9 år).
  7. For deltagere ≤18 år: Adgang til konsekvent(e) plejere under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

De, der opfylder et af følgende kriterier, er IKKE berettiget til at deltage i undersøgelsen:

  1. Diagnose af ALGS, ICP, PBC, PFIC eller PSC med naturlig lever.
  2. Aktuel eller nylig historie (<1 år) med atopisk dermatitis eller andre ikke-kolestatiske sygdomme forbundet med kløe.
  3. Anamnese med dekompenseret cirrhose eller komplikationer af cirrhose (f.eks. esophageal/mavevaricer, ascites, hepatisk encefalopati, hepatorenalt syndrom). Hos patienter, der har fået en levertransplantation, gælder dette eksklusionskriterium kun for perioden efter transplantation. Patienter med kompenseret cirrhose med bevaret syntetisk leverfunktion og fravær af komplikationer er berettigede.
  4. Mistænkt eller påvist kolangiokarcinom eller hepatocellulært karcinom.
  5. Ustabil og/eller alvorlig medicinsk sygdom, der sandsynligvis vil svække evnen til at deltage i alle aspekter af undersøgelsen, forvirre effekt- og/eller sikkerhedsvurderinger eller resultere i væsentligt forkortet forventet levetid (f. stadium hjertesvigt, aktiv infektion, akut og kronisk diarré). Undtagelsesvis kan tidligere malignitetshistorie, tilstrækkeligt behandlet/i remission, som efter investigator og medicinsk monitor ikke påvirker deltagernes sikkerhed og deltagelse i undersøgelsen, tillades.

  6. Laboratorieresultater under screeningsbesøget som følger:

    1. Blodpladeantal ≤150.000/mm3
    2. Albumin <30 g/L
    3. INR ≥1,5 (efter intravenøs eller subkutan tilskud af vitamin K)
    4. Total bilirubin >10 mg/dL
    5. ALT >10× ULN
  7. Brug af en IBAT-hæmmer inden for 8 uger før screeningsbesøget.
  8. Kendt intolerance/overfølsomhed over for maralixibat eller dets hjælpestoffer.
  9. Historie om manglende overholdelse af medicinske regimer, upålidelighed, medicinsk tilstand, mental ustabilitet eller kognitiv svækkelse, som efter investigatorens mening kunne kompromittere gyldigheden af ​​informeret samtykke, kompromittere deltagerens sikkerhed eller føre til manglende overholdelse af undersøgelsesprotokollen eller manglende evne til at udføre undersøgelsesprocedurerne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Maralixibat
Deltagerne vil modtage maralixibat oral opløsning 300 μg/kg oralt én gang dagligt i 1 uge og derefter to gange dagligt i 39 uger.
Medicin: Maralixibat
Maralixibat leveres som oral opløsning sammen med 0,5-, 1,0- og 3,0 ml doseringsdispensere. I løbet af den dobbeltblindede dosiseskaleringsperiode (4 uger) vil undersøgelseslægemidlet (maralixibat) blive administreret én gang dagligt i 1 uge og derefter to gange dagligt (BID; morgen og aften). I den dobbeltblinde stabile doseringsperiode (16 uger) vil deltagerne blive behandlet med 300 μg/kg BID eller den maksimalt tolererede dosis (bestemt under den dobbeltblindede dosis-eskaleringsperiode) af maralixibat. I løbet af den åbne dosiseskaleringsperiode (4 uger) vil alle deltagere modtage maralixibat-behandling én gang dagligt i 1 uge og derefter to gange dagligt (BID; morgen og aften). I løbet af den åbne stabile doseringsperiode (mindst 16 uger) vil deltagerne blive behandlet med 300 μg/kg BID eller den maksimalt tolererede dosis (bestemt under den åbne dosis-eskaleringsperiode) af maralixibat.
Andre navne:
  • Tidligere LUM001, SHP625
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo matchet til maralixibat oral opløsning en gang dagligt i 1 uge og derefter to gange dagligt i 19 uger. Efter 20 uger vil deltagerne modtage maralixibat oral opløsning 300 μg/kg oralt én gang dagligt i 1 uge og derefter to gange dagligt i 19 uger.
Andet: Placebo
Placebo matchet til maralixibat vil blive leveret som oral opløsning sammen med 0,5-, 1,0- og 3,0 ml doseringsdispensere. I løbet af den dobbeltblindede dosiseskaleringsperiode (4 uger) vil studielægemidlet blive administreret én gang dagligt i 1 uge og derefter to gange dagligt (BID; morgen og aften). I den dobbeltblinde stabile doseringsperiode (16 uger) vil deltagerne blive behandlet med 300 μg/kg BID eller den maksimalt tolererede dosis (bestemt under den dobbeltblindede dosis-eskaleringsperiode) af undersøgelseslægemidlet. I løbet af den åbne dosiseskaleringsperiode (4 uger) vil alle deltagere modtage maralixibat-behandling én gang dagligt i 1 uge og derefter to gange dagligt (BID; morgen og aften). I løbet af den åbne stabile doseringsperiode (16 uger) vil deltagerne blive behandlet med 300 μg/kg BID eller den maksimalt tolererede dosis (bestemt under den åbne dosis-eskaleringsperiode) af maralixibat.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i ItchRO(Obs) sværhedsgraden
Tidsramme: Fra baseline til gennemsnit af uge 13 til uge 20
ItchRO(Obs) sværhedsgradsscore = Kløe rapporteret udfald Observatør vurdering sværhedsgradsscore; skala mellem 0 (ikke kløende overhovedet) og 4 (ekstremt kløende); jo lavere score jo bedre.
Fra baseline til gennemsnit af uge 13 til uge 20

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i total sBA (serum galdesyre) niveau
Tidsramme: Fra baseline til gennemsnit for uge 12 og uge 20
Fra baseline til gennemsnit for uge 12 og uge 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. august 2024

Først opslået (Faktiske)

14. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MRX-802
  • 2024-511287-85-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Maralixibat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner