일반 담즙울체성 간질환과 관련된 소양증에 대한 마랄릭시바트의 평가(EXPAND)
2026년 8월 7일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
담즙울체 가려움증이 있는 참가자의 치료에서 Maralixibat의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 대조 3상 연구
이 연구의 목적은 다른 치료법에 반응하지 않고 다른 치료법이 없는 소양증을 동반한 담즙울체성 간질환을 앓고 있는 소아 및 성인 참가자에게 시험용 치료법(마랄릭시바트)이 안전하고 효과적인지 여부를 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구는 북미, 유럽, 중동 및 남미의 여러 현장에서 수행될 예정입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
90
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hamburg, 독일
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Beirut, 레바논
- Hotel Dieu de France
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford Children's Health in Palo Alto
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Lurie Children's Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- NYU Langone Health
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New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai Hospital
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New York, New York, 미국, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital - NewYork Presbyterian
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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Brasília, 브라질
- Hospital de Criança de Brasília (HCB)
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Porto Alegre, 브라질
- Hospital da Criança Santo Antonio
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São Paulo, 브라질
- Hospital Sírio-Libanês
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario La Paz
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London, 영국
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Bergamo, 이탈리아, 24127
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
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Palermo, 이탈리아, 90127
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
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Rome, 이탈리아, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital
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Warsaw, 폴란드
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Marseille, 프랑스, 13005
- Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
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Paris, 프랑스
- Hôpital Kremlin Bicêtre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 사전 동의 및 동의(해당하는 경우)
- 기준선 방문 당시 연령 ≥6개월
- 만성 간 생화학적 이상(>90일)의 존재 및/또는 진행성 간 질환의 병리학적 증거를 기반으로 담즙 정체성 소양증을 동반한 담즙 정체성 간 질환을 진단합니다.
- 항소양제 또는 우르소데옥시콜산을 복용하는 경우 참가자는 안정적인 투여 요법(즉, 스크리닝 방문 전 30일 동안 동일한 용량 및 빈도)을 유지해야 하며 이 투여 요법을 40주차까지 계속할 것입니다[체중 조정은 허용됨] ]).
- 예정된 참가자 연락처를 위한 이메일 또는 전화에 액세스하고 PRO를 위한 스마트폰 또는 태블릿에 액세스할 수 있습니다.
- 설문지를 읽고/이해할 수 있는 능력(보호자 및 9세 이상의 참가자 모두)
- 18세 이하 참가자의 경우: 연구 기간 동안 일관된 보호자에게 접근할 수 있습니다.
제외 기준:
다음 기준 중 하나라도 충족하는 사람은 연구에 참여할 자격이 없습니다.
- 천연 간을 이용한 ALGS, ICP, PBC, PFIC 또는 PSC 진단.
- 아토피성 피부염 또는 소양증과 관련된 기타 담즙정체성 질환의 현재 또는 최근 병력(1년 미만).
- 비대상성 간경변 또는 간경변의 합병증(예: 식도/위 정맥류, 복수, 간성 뇌병증, 간신증후군)의 병력. 간 이식을 받은 환자의 경우, 이 제외 기준은 이식 후 기간에만 적용됩니다. 간 합성 기능이 보존되고 합병증이 없는 대상성 간경변증 환자가 적합합니다.
- 담관암종 또는 간세포암종이 의심되거나 입증된 경우.
- 연구의 모든 측면에 참여하는 능력을 손상시키거나 효능 및/또는 안전성 평가를 혼란스럽게 하거나 기대 수명을 실질적으로 단축시킬 가능성이 있는 불안정하고/또는 심각한 의학적 질병(예: 혈액학적 악성종양을 포함한 모든 활동성 악성종양, 말기암) 단계 심부전, 활동성 감염, 급성 및 만성 설사). 예외적으로, 적절하게 치료/완화되어 연구자 및 의료 모니터의 의견이 참가자 안전 및 연구 참여에 영향을 미치지 않는다고 판단하는 악성 종양의 이전 병력이 허용될 수 있습니다.
스크리닝 방문 중 실험실 결과는 다음과 같습니다.
- 혈소판 수 ≤150,000/mm3
- 알부민 <30g/L
- INR ≥1.5(비타민 K 정맥 또는 피하 보충 후)
- 총 빌리루빈 >10mg/dL
- 대체 >10× ULN
- 스크리닝 방문 전 8주 이내에 IBAT 억제제 사용.
- 마라릭시바트 또는 그 부형제에 대한 불내성/과민증이 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 조사자의 의견에 따르면 사전 동의의 타당성을 손상시키거나 참가자의 안전을 손상시키거나 연구 프로토콜의 비순응으로 이어질 수 있는 의학적 요법에 대한 비준수, 신뢰성 없음, 의학적 상태, 정신 불안정 또는 인지 장애 이력 또는 연구 절차를 수행할 수 없음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 마랄릭시바트
참가자는 마라릭시바트 경구 용액 300μg/kg을 1주 동안 1일 1회 경구 투여받은 후 39주 동안 매일 2회 투여받게 됩니다.
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Maralixibat는 0.5, 1.0, 3.0mL 크기의 투여 디스펜서와 함께 경구용 용액으로 제공됩니다.
이중 맹검 용량 증량 기간(4주) 동안 연구 약물(마랄리시바트)을 1주 동안 1일 1회 투여한 후 1일 2회(BID; 아침 및 저녁) 투여합니다.
이중 맹검 안정 투여 기간(16주) 동안 참가자는 마랄리시바트 300μg/kg BID 또는 최대 허용 용량(이중 맹검 용량 증량 기간 동안 결정됨)으로 치료를 받게 됩니다.
공개 용량 증량 기간(4주) 동안 모든 참가자는 1주 동안 1일 1회 마랄릭시바트 치료를 받은 후 1일 2회(BID; 아침 및 저녁) 치료를 받게 됩니다.
공개 라벨의 안정적인 투여 기간(최소 16주) 동안 참가자는 300μg/kg BID 또는 최대 허용 용량(공개 라벨 용량 증량 기간 동안 결정됨)의 마랄리시바트로 치료받게 됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
참가자들은 마라릭시바트 경구 용액과 일치하는 위약을 1주 동안 1일 1회 경구 투여받은 후 19주 동안 1일 2회 투여받게 됩니다.
20주 후, 참가자는 마라릭시바트 경구 용액 300μg/kg을 1주 동안 하루에 한 번 경구 투여받은 후 19주 동안 하루에 두 번씩 투여받게 됩니다.
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마라릭시바트와 일치하는 위약은 0.5, 1.0, 3.0mL 크기의 투여 디스펜서와 함께 경구 용액으로 제공됩니다.
이중 맹검 용량 증량 기간(4주) 동안 연구 약물은 1주 동안 1일 1회 투여한 후 1일 2회(BID; 아침 및 저녁) 투여합니다.
이중 맹검 안정 투여 기간(16주) 동안 참가자는 연구 약물의 300μg/kg BID 또는 최대 허용 용량(이중 맹검 용량 증량 기간 동안 결정됨)으로 치료를 받게 됩니다.
공개 용량 증량 기간(4주) 동안 모든 참가자는 1주 동안 1일 1회 마랄릭시바트 치료를 받은 후 1일 2회(BID; 아침 및 저녁) 치료를 받게 됩니다.
공개 라벨 안정 투여 기간(16주) 동안 참가자는 300μg/kg BID 또는 최대 허용 용량(공개 라벨 용량 증량 기간 동안 결정됨)의 마랄리시바트로 치료받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ItchRO(Obs) 심각도 점수의 평균 변화
기간: 기준선부터 13주차부터 20주차 평균까지
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ItchRO(Obs) 심각도 점수 = Itch 보고 결과 관찰자 평가 심각도 점수; 0(전혀 가려움증 없음)과 4(매우 가려움증) 사이의 척도; 점수가 낮을수록 좋습니다.
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기준선부터 13주차부터 20주차 평균까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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총 sBA(혈청 담즙산) 수준의 평균 변화
기간: 기준선부터 12주차와 20주차 평균까지
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기준선부터 12주차와 20주차 평균까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 10월 14일
기본 완료 (추정된)
2026년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 8월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 8월 13일
처음 게시됨 (실제)
2024년 8월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 7일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MRX-802
- 2024-511287-85-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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