Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av Maralixibat i pruritus assosiert med generell kolestatisk leversykdom (EXPAND)

7. august 2026 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomisert dobbeltblind placebokontrollert fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Maralixibat ved behandling av deltakere med kolestatisk kløe

Hensikten med denne studien er å finne ut om undersøkelsesbehandlingen (maralixibat) er trygg og effektiv hos pediatriske og voksne deltakere som har kolestatisk leversykdom med kløe som har vært refraktær overfor andre terapier, og som ikke har andre behandlingsalternativer.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil bli utført på flere steder i Nord-Amerika, Europa, Midtøsten og Sør-Amerika.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

90

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Brasília, Brasil
        • Hospital de Criança de Brasília (HCB)
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital da Criança Santo Antonio
      • São Paulo, Brasil
        • Hospital Sírio-Libanês
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford Children's Health in Palo Alto
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - NewYork Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • University of Utah
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Palermo, Italia, 90127
        • ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario La Paz
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Informert samtykke og samtykke (som aktuelt)
  2. Alder ≥6 måneder på tidspunktet for baseline-besøket
  3. Diagnose av kolestatisk leversykdom med kolestatisk pruritus basert på tilstedeværelsen av kroniske biokjemiske leveravvik (>90 dager) og/eller patologiske tegn på progressiv leversykdom.
  4. Hvis deltakeren tar kløestillende midler eller ursodeoksykolsyre, må deltakeren ha et stabilt doseringsregime (dvs. samme dose og frekvens i de 30 dagene før screeningbesøket og vil fortsette dette doseringsregimet opp til uke 40 [justering for kroppsvekt er tillatt ]).
  5. Tilgang til e-post eller telefon for planlagte deltakerkontakter og tilgang til smarttelefon eller nettbrett for PRO-er.
  6. Evne til å lese og/eller forstå spørreskjemaene (både omsorgspersoner og deltakere ≥9 år).
  7. For deltakere ≤18 år: Tilgang til konsekvent(e) omsorgsperson(er) under studien.

Ekskluderingskriterier:

De som oppfyller noen av følgende kriterier er IKKE kvalifisert til å delta i studien:

  1. Diagnose av ALGS, ICP, PBC, PFIC eller PSC med naturlig lever.
  2. Nåværende eller nyere historie (<1 år) med atopisk dermatitt eller andre ikke-kolestatiske sykdommer assosiert med pruritus.
  3. Anamnese med dekompensert cirrhose eller komplikasjoner av cirrhose (f.eks. esophageal/gastrisk varicer, ascites, hepatisk encefalopati, hepatorenalt syndrom). Hos pasienter som har gjennomgått en levertransplantasjon, gjelder dette eksklusjonskriteriet kun for perioden etter transplantasjonen. Pasienter med kompensert cirrhose med bevart syntetisk leverfunksjon og fravær av komplikasjoner er kvalifisert.
  4. Mistenkt eller påvist kolangiokarsinom eller hepatocellulært karsinom.
  5. Ustabil og/eller alvorlig medisinsk sykdom som sannsynligvis vil svekke evnen til å delta i alle aspekter av studien, forvirre effekt- og/eller sikkerhetsvurderinger, eller resultere i vesentlig forkortet forventet levealder (f.eks. enhver aktiv malignitet inkludert hematologisk malignitet, slutt- stadium hjertesvikt, aktiv infeksjon, akutt og kronisk diaré). Unntaksvis kan tidligere malignitetshistorie, adekvat behandlet/i remisjon, som etter etterforsker og medisinsk monitor ikke påvirker deltakernes sikkerhet og deltakelse i studien, tillates.

  6. Laboratorieresultater under screeningbesøket som følger:

    1. Blodplateantall ≤150 000/mm3
    2. Albumin <30 g/L
    3. INR ≥1,5 (etter intravenøs eller subkutan tilskudd av vitamin K)
    4. Total bilirubin >10 mg/dL
    5. ALT >10× ULN
  7. Bruk av en IBAT-hemmer innen 8 uker før screeningbesøket.
  8. Kjent intoleranse/overfølsomhet overfor maralixibat eller dets hjelpestoffer.
  9. Historie om manglende overholdelse av medisinske regimer, upålitelighet, medisinsk tilstand, mental ustabilitet eller kognitiv svekkelse som, etter etterforskerens oppfatning, kan kompromittere gyldigheten av informert samtykke, kompromittere sikkerheten til deltakeren eller føre til manglende overholdelse av studieprotokollen eller manglende evne til å gjennomføre studieprosedyrene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Maralixibat
Deltakerne vil få maralixibat mikstur 300 μg/kg oralt én gang daglig i 1 uke og deretter to ganger daglig i 39 uker.
Legemiddel: Maralixibat
Maralixibat leveres som mikstur sammen med 0,5-, 1,0- og 3,0 ml doseringsdispensere. I løpet av den dobbeltblinde doseeskaleringsperioden (4 uker), vil studiemedikamentet (maralixibat) administreres én gang daglig i 1 uke og deretter to ganger daglig (BID; morgen og kveld). I løpet av den dobbeltblinde stabile doseringsperioden (16 uker) vil deltakerne bli behandlet med 300 μg/kg BID eller maksimal tolerert dose (bestemt under den dobbeltblinde doseeskaleringsperioden) av maralixibat. I løpet av den åpne doseeskaleringsperioden (4 uker) vil alle deltakerne motta maralixibat-behandling én gang daglig i 1 uke og deretter to ganger daglig (BID; morgen og kveld). I løpet av den åpne stabile doseringsperioden (minst 16 uker) vil deltakerne bli behandlet med 300 μg/kg BID eller den maksimalt tolererte dosen (bestemt under den åpne doseeskaleringsperioden) av maralixibat.
Andre navn:
  • Tidligere LUM001, SHP625
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta placebo tilpasset maralixibat oral oppløsning en gang daglig i 1 uke og deretter to ganger daglig i 19 uker. Etter 20 uker vil deltakerne få maralixibat mikstur 300 μg/kg oralt én gang daglig i 1 uke og deretter to ganger daglig i 19 uker.
Annen: Placebo
Placebo tilpasset maralixibat vil bli gitt som en oral oppløsning sammen med 0,5-, 1,0- og 3,0 ml doseringsdispensere. I løpet av den dobbeltblinde doseeskaleringsperioden (4 uker), vil studiemedisinen bli administrert én gang daglig i 1 uke og deretter to ganger daglig (BID; morgen og kveld). I løpet av den dobbeltblinde stabile doseringsperioden (16 uker) vil deltakerne bli behandlet med 300 μg/kg BID eller den maksimalt tolererte dosen (bestemt under den dobbeltblindede doseeskaleringsperioden) av studiemedikamentet. I løpet av den åpne doseeskaleringsperioden (4 uker) vil alle deltakerne motta maralixibat-behandling én gang daglig i 1 uke og deretter to ganger daglig (BID; morgen og kveld). I løpet av den åpne stabile doseringsperioden (16 uker) vil deltakerne bli behandlet med 300 μg/kg BID eller den maksimalt tolererte dosen (bestemt under den åpne dose-eskaleringsperioden) av maralixibat.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring i ItchRO(Obs) alvorlighetsgrad
Tidsramme: Fra baseline til gjennomsnitt av uke 13 til uke 20
ItchRO(Obs) severity score = Itch Reported Outcome Observatørvurderings alvorlighetsgrad; skala mellom 0 (kløende ikke i det hele tatt) og 4 (ekstremt kløende); jo lavere poengsum jo bedre.
Fra baseline til gjennomsnitt av uke 13 til uke 20

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring i totalt sBA (serum gallesyre) nivå
Tidsramme: Fra baseline til gjennomsnitt for uke 12 og uke 20
Fra baseline til gjennomsnitt for uke 12 og uke 20

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. oktober 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. august 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2024

Først lagt ut (Faktiske)

14. august 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MRX-802
  • 2024-511287-85-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere