Avaliação do Maralixibat no Prurido Associado à Doença Hepática Colestática Geral (EXPAND)
7 de agosto de 2026 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Estudo randomizado duplo-cego controlado por placebo de fase 3 para avaliar a eficácia e segurança do maralixibat no tratamento de participantes com prurido colestático
O objetivo deste estudo é determinar se o tratamento experimental (maralixibat) é seguro e eficaz em participantes pediátricos e adultos que têm doença hepática colestática com prurido refratário a outras terapias e que não têm outras opções de tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo será conduzido em vários locais na América do Norte, Europa, Oriente Médio e América do Sul.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
90
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hamburg, Alemanha
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Brasília, Brasil
- Hospital de Criança de Brasília (HCB)
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Porto Alegre, Brasil
- Hospital da Criança Santo Antonio
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São Paulo, Brasil
- Hospital Sírio-Libanês
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Stollery Children'S Hospital
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Barcelona, Espanha
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario La Paz
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Children's Health in Palo Alto
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Lurie Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Health
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Hospital
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital - NewYork Presbyterian
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Marseille, França, 13005
- Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
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Paris, França
- Hôpital Kremlin Bicêtre
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Bergamo, Itália, 24127
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
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Palermo, Itália, 90127
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
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Rome, Itália, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Beirut, Líbano
- Hotel Dieu de France
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Warsaw, Polônia
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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London, Reino Unido
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Consentimento informado e consentimento (conforme aplicável)
- Idade ≥6 meses no momento da consulta inicial
- Diagnóstico de doença hepática colestática com prurido colestático com base na presença de anormalidades bioquímicas hepáticas crônicas (>90 dias) e/ou evidência patológica de doença hepática progressiva.
- Se estiver tomando antipruriginosos ou ácido ursodesoxicólico, o participante deve estar em um regime de dosagem estável (ou seja, a mesma dose e frequência nos 30 dias anteriores à consulta de triagem e continuará este regime de dosagem até a semana 40 [é permitido ajuste para peso corporal ]).
- Acesso a email ou telefone para contactos agendados dos participantes e acesso a smartphone ou tablet para PROs.
- Capacidade de ler e/ou compreender os questionários (tanto cuidadores quanto participantes ≥9 anos de idade).
- Para participantes ≤18 anos de idade: Acesso a cuidadores consistentes durante o estudo.
Critérios de exclusão:
Aqueles que atendem a qualquer um dos seguintes critérios NÃO são elegíveis para participar do estudo:
- Diagnóstico de ALGS, ICP, PBC, PFIC ou PSC com fígado nativo.
- História atual ou recente (<1 ano) de dermatite atópica ou outras doenças não colestáticas associadas a prurido.
- História de cirrose descompensada ou complicações de cirrose (por exemplo, varizes esofágicas/gástricas, ascite, encefalopatia hepática, síndrome hepatorrenal). Em pacientes submetidos a transplante de fígado, este critério de exclusão aplica-se apenas ao período pós-transplante. Pacientes com cirrose compensada com função sintética hepática preservada e ausência de complicações são elegíveis.
- Colangiocarcinoma ou carcinoma hepatocelular suspeito ou comprovado.
- Doença médica instável e/ou grave que provavelmente prejudicará a capacidade de participar de todos os aspectos do estudo, confundirá as avaliações de eficácia e/ou segurança ou resultará em expectativa de vida substancialmente reduzida (por exemplo, qualquer malignidade ativa, incluindo malignidade hematológica, insuficiência cardíaca, infecção activa, diarreia aguda e crónica). Excepcionalmente, pode ser permitida história prévia de malignidade, tratada adequadamente/em remissão, que na opinião do investigador e do monitor médico não afete a segurança do participante e a participação no estudo.
Os resultados laboratoriais durante a visita de triagem são os seguintes:
- Contagem de plaquetas ≤150.000/mm3
- Albumina <30 g/L
- INR ≥1,5 (após suplementação intravenosa ou subcutânea de vitamina K)
- Bilirrubina total >10 mg/dL
- ALT >10× LSN
- Uso de um inibidor IBAT nas 8 semanas anteriores à visita de triagem.
- Intolerância/hipersensibilidade conhecida ao maralixibat ou aos seus excipientes.
- História de não adesão a regimes médicos, falta de confiabilidade, condição médica, instabilidade mental ou comprometimento cognitivo que, na opinião do investigador, possa comprometer a validade do consentimento informado, comprometer a segurança do participante ou levar à não adesão ao protocolo do estudo ou incapacidade de conduzir os procedimentos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Maralixibat
Os participantes receberão solução oral de maralixibat 300 μg/kg por via oral uma vez ao dia durante 1 semana e depois duas vezes ao dia durante 39 semanas.
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Maralixibat será fornecido como solução oral junto com dispensadores de dosagem de 0,5, 1,0 e 3,0 mL.
Durante o período de escalonamento de dose duplo-cego (4 semanas), o medicamento do estudo (maralixibat) será administrado uma vez ao dia durante 1 semana e depois duas vezes ao dia (BID; manhã e noite).
Durante o período de dosagem estável duplo-cego (16 semanas), os participantes serão tratados com 300 μg/kg BID ou a dose máxima tolerada (determinada durante o período de aumento de dose duplo-cego) de maralixibat.
Durante o período aberto de escalonamento de dose (4 semanas), todos os participantes receberão tratamento com maralixibat uma vez ao dia durante 1 semana e depois duas vezes ao dia (BID; manhã e noite).
Durante o período de dosagem estável de rótulo aberto (pelo menos 16 semanas), os participantes serão tratados com 300 μg/kg BID ou a dose máxima tolerada (determinada durante o período de escalonamento de dose de rótulo aberto) de maralixibat.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo correspondente à solução oral de maralixibat por via oral uma vez ao dia durante 1 semana e depois duas vezes ao dia durante 19 semanas.
Após 20 semanas, os participantes receberão solução oral de maralixibat 300 μg/kg por via oral uma vez ao dia durante 1 semana e depois duas vezes ao dia durante 19 semanas.
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O placebo compatível com o maralixibat será fornecido como uma solução oral junto com dispensadores de dosagem de 0,5, 1,0 e 3,0 mL.
Durante o período de escalonamento de dose duplo-cego (4 semanas), o medicamento do estudo será administrado uma vez ao dia durante 1 semana e depois duas vezes ao dia (BID; manhã e noite).
Durante o período de dosagem estável duplo-cego (16 semanas), os participantes serão tratados com 300 μg/kg BID ou a dose máxima tolerada (determinada durante o período de escalonamento de dose duplo-cego) do medicamento em estudo.
Durante o período aberto de escalonamento de dose (4 semanas), todos os participantes receberão tratamento com maralixibat uma vez ao dia durante 1 semana e depois duas vezes ao dia (BID; manhã e noite).
Durante o período de dosagem estável de rótulo aberto (16 semanas), os participantes serão tratados com 300 μg/kg BID ou a dose máxima tolerada (determinada durante o período de escalonamento de dose de rótulo aberto) de maralixibat.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração média na pontuação de gravidade ItchRO(Obs)
Prazo: Da linha de base até a média da semana 13 à semana 20
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Pontuação de gravidade ItchRO(Obs) = pontuação de gravidade da avaliação do Itch Reported Outcome Observer; escala entre 0 (nenhuma coceira) e 4 (extremamente coceira); quanto menor a pontuação, melhor.
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Da linha de base até a média da semana 13 à semana 20
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração média no nível total de sBA (ácido biliar sérico)
Prazo: Da linha de base até a média da semana 12 e semana 20
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Da linha de base até a média da semana 12 e semana 20
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de outubro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de agosto de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de agosto de 2024
Primeira postagem (Real)
14 de agosto de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Manifestações de pele
- Doenças das vias biliares
- Doenças de pele
- Anomalias congénitas
- Doenças das vias biliares
- Anormalidades do sistema digestivo
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Sinais e sintomas
- Colangite
- Colangite Esclerosante
- Prurido
- Atresia Biliar
- maralixibat
Outros números de identificação do estudo
- MRX-802
- 2024-511287-85-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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