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马拉利昔巴特对一般性胆汁淤积性肝病相关瘙痒的评估（EXPAND）

2026年8月7日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.

评估 Maralixibat 治疗胆汁淤积性瘙痒症参与者的疗效和安全性的随机双盲安慰剂对照 3 期研究

本研究的目的是确定研究性治疗（maralixibat）对于患有胆汁淤积性肝病并伴有瘙痒且对其他治疗无效且没有其他治疗选择的儿童和成人参与者是否安全有效。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究将在北美、欧洲、中东和南美的多个地点进行。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

90

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • 巴西
      • Brasília、巴西
        • Hospital de Criança de Brasília (HCB)
      • Porto Alegre、巴西
        • Hospital da Criança Santo Antonio
      • São Paulo、巴西
        • Hospital Sírio-Libanês
  • 德国
      • Hamburg、德国
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • 意大利
      • Bergamo、意大利、24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Palermo、意大利、90127
        • ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
      • Rome、意大利、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • 法国
      • Marseille、法国、13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Paris、法国
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • 波兰
      • Warsaw、波兰
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford Children's Health in Palo Alto
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Lurie Children's Hospital
    • New York
      • New York、New York、美国、10016
        • NYU Langone Health
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York、New York、美国、10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - NewYork Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • University of Utah
  • 英国
      • London、英国
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid、西班牙
        • Hospital Universitario La Paz
  • 黎巴嫩
      • Beirut、黎巴嫩
        • Hotel Dieu de France

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 知情同意和同意（如适用）
  2. 基线访视时年龄≥6个月
  3. 基于慢性肝脏生化异常（> 90 天）和/或进行性肝病的病理证据，诊断伴有胆汁淤积性瘙痒的胆汁淤积性肝病。
  4. 如果服用止痒药或熊去氧胆酸，参与者必须采用稳定的给药方案（即筛选访视前 30 天的剂量和频率相同，并将继续此给药方案直至第 40 周[允许根据体重进行调整] ]）。
  5. 可以访问预定参与者联系人的电子邮件或电话，也可以访问专业人士的智能手机或平板电脑。
  6. 能够阅读和/或理解调查问卷（护理人员和年龄≥9 岁的参与者）。
  7. 对于 ≤ 18 岁的参与者：在研究期间获得一致的护理人员。

排除标准：

符合以下任一条件者，不得参加本研究：

  1. 诊断 ALGS、ICP、PBC、PFIC 或具有自体肝脏的 PSC。
  2. 目前或近期有特应性皮炎或其他与瘙痒相关的非胆汁淤积性疾病病史（<1 年）。
  3. 失代偿性肝硬化或肝硬化并发症史（例如食管/胃静脉曲张、腹水、肝性脑病、肝肾综合征）。 对于接受肝移植的患者，此排除标准仅适用于移植后时期。 具有保留肝合成功能且无并发症的代偿性肝硬化患者符合资格。
  4. 疑似或确诊为胆管癌或肝细胞癌。
  5. 不稳定和/或严重的医疗疾病，可能会损害参与研究各个方面的能力，混淆疗效和/或安全性评估，或导致预期寿命大幅缩短（例如，任何活动性恶性肿瘤，包括血液恶性肿瘤、终末期癌症）阶段心力衰竭、活动性感染、急性和慢性腹泻）。 在特殊情况下，可以允许既往有恶性肿瘤病史，经过充分治疗/缓解，且研究者和医疗监测人员认为不会影响参与者的安全和参与研究。

  6. 筛选访视期间的实验室结果如下：

    1. 血小板计数≤15万/mm3
    2. 白蛋白<30克/升
    3. INR ≥1.5（静脉或皮下补充维生素K后）
    4. 总胆红素 >10 mg/dL
    5. 谷丙转氨酶>10×正常范围上限
  7. 筛选访视前 8 周内使用 IBAT 抑制剂。
  8. 已知对马拉利昔巴特或其赋形剂不耐受/过敏。
  9. 不遵守医疗方案的历史、不可靠性、医疗状况、精神不稳定或认知障碍，研究者认为这些可能会损害知情同意的有效性、损害参与者的安全或导致不遵守研究方案或无法进行研究程序。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：马拉利昔巴特
参与者将接受马拉利昔巴特口服溶液 300 μg/kg，每天口服一次，持续 1 周，然后每天两次，持续 39 周。
药品：马拉利昔巴特
Maralixibat 将作为口服溶液以及 0.5、1.0 和 3.0 mL 大小的剂量分配器提供。 在双盲剂量递增期间（4 周），研究药物（maralixibat）将每天服用一次，持续 1 周，然后每天服用两次（BID；早上和晚上）。 在双盲稳定给药期间（16周），参与者将接受300μg/kg BID或最大耐受剂量（在双盲剂量递增期间确定）的maralixibat治疗。 在开放标签剂量递增期间（4 周），所有参与者将每天接受一次马拉利昔巴特治疗，持续 1 周，然后每天两次（BID；早上和晚上）。 在开放标签稳定给药期间（至少16周），参与者将接受300 μg/kg BID或最大耐受剂量（在开放标签剂量递增期间确定）的maralixibat治疗。
其他名称：
  • 以前的 LUM001、SHP625
安慰剂比较：安慰剂
参与者将接受与马拉利昔巴特口服溶液相匹配的安慰剂，每天口服一次，持续 1 周，然后每天两次，持续 19 周。 20周后，参与者将接受马拉利昔巴特口服溶液300μg/kg，每天口服一次，持续1周，然后每天两次，持续19周。
其他：安慰剂
与 maralixibat 匹配的安慰剂将作为口服溶液以及 0.5、1.0 和 3.0 mL 大小的剂量分配器提供。 在双盲剂量递增期间（4 周），研究药物将每天给药一次，持续 1 周，然后每天给药两次（BID；早上和晚上）。 在双盲稳定给药期间（16周），参与者将接受300μg/kg BID或最大耐受剂量（在双盲剂量递增期间确定）的研究药物治疗。 在开放标签剂量递增期间（4 周），所有参与者将每天接受一次马拉利昔巴特治疗，持续 1 周，然后每天两次（BID；早上和晚上）。 在开放标签稳定给药期（16周），参与者将接受300 μg/kg BID或最大耐受剂量（在开放标签剂量递增期间确定）的maralixibat治疗。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
ItchRO(Obs) 严重程度评分的平均变化
大体时间：从第 13 周到第 20 周的基线到平均值
ItchRO(Obs) 严重程度评分 = 瘙痒报告结果观察员评估严重程度评分；等级介于 0（一点也不痒）和 4（非常痒）之间；分数越低越好。
从第 13 周到第 20 周的基线到平均值

次要结果测量

结果测量
大体时间
总 sBA（血清胆汁酸）水平的平均变化
大体时间：从基线到第 12 周和第 20 周的平均值
从基线到第 12 周和第 20 周的平均值

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年10月14日

初级完成 (估计的)

2026年10月1日

研究完成 (估计的)

2027年2月1日

研究注册日期

首次提交

2024年8月8日

首先提交符合 QC 标准的

2024年8月13日

首次发布 (实际的)

2024年8月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月7日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MRX-802
  • 2024-511287-85-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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